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Phase-III-Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit von Oleogel-S10 bei Epidermolysis bullosa (EASE)

3. Juli 2023 aktualisiert von: Amryt Research Limited

Doppelblinde, randomisierte, vehikelkontrollierte Phase-III-Wirksamkeits- und Sicherheitsstudie mit 24-monatiger offener Nachbeobachtung von Oleogel-S10 bei Patienten mit vererbter Epidermolysis bullosa

Dies ist eine Phase-III-Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit von Oleogel-S10 bei Teilnehmern mit vererbter Epidermolysis bullosa (EB).

EB ist eine seltene Gruppe genetisch bedingter Hautzerbrechlichkeitsstörungen, die durch Blasenbildung der Haut als Reaktion auf geringfügige Verletzungen gekennzeichnet sind. In den meisten Fällen beginnt EB bei der Geburt oder kurz danach. Alle Teilnehmer, die von jeder Art von EB betroffen sind, teilen das Hauptmerkmal, dass sie immer wieder schmerzhafte Wunden entwickeln, die Tage bis Monate brauchen, um zu heilen. Die derzeitige Behandlung von EB ist in erster Linie präventiv und unterstützend, einschließlich des Schutzes vor mechanischen Kräften durch Vermeiden von Reiben, der frühzeitigen Behandlung von Wunden, um Infektionen vorzubeugen, und des Schutzes der Wunde mit geeigneten nicht klebenden Verbänden, um eine Heilung zu ermöglichen.

Oleogel-S10 wurde 2016 in der Europäischen Union für die Behandlung von Wunden zweiten Grades bei Erwachsenen unter dem Markennamen Episalvan® zugelassen. Der pharmazeutische Wirkstoff in Oleogel-S10 ist ein raffinierter Birkenrindenextrakt mit 72 bis 88 % Betulin.

Diese klinische Studie zu Oleogel-S10 bei Patienten mit angeborener EB wurde initiiert, um zu untersuchen, ob Oleogel-S10 zur Behandlung von EB-Wunden wirksam und bei langfristiger Anwendung sicher ist.

Oleogel-S10 wird mit einem Kontrollgel verglichen. Das Kontrollgel ist ein identisch aussehendes Sonnenblumenöl-Gel, das keinen Wirkstoff enthält. Der Teilnehmer erhält entweder Oleogel-S10 oder Kontrollgel für eine doppelblinde Studienphase von 90 Tagen. Die Wahrscheinlichkeit, dass der Teilnehmer Oleogel-S10 erhält, beträgt 50 %, was bedeutet, dass er eine Chance von 1 zu 2 hat, Oleogel-S10 zu erhalten. In der Nachbeobachtungsphase der Studie werden jedoch alle Teilnehmer über einen Zeitraum von 24 Monaten mit Oleogel S10 behandelt.

Diese klinische Studie wird in mehreren Ländern durchgeführt, insgesamt werden etwa 250 Teilnehmer erwartet.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

223

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Argentinien
      • Buenos Aires, Argentinien, 1425
        • Consutorios Medicos (Instituto de Neumonologia y Dermatologia)
      • Buenos Aires, Argentinien, 1426
        • Centro Médico Dra. De Salvo
      • Buenos Aires, Argentinien, C1056ABJ
        • Centro de investigaciones Metabolicas, CINME
  • Australien
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australien, 2031
        • Sydney Children's Hospital
      • Sydney, New South Wales, Australien, 2217
        • Premier Specialists
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital
      • Parkville, Victoria, Australien, 3502
        • Murdoch Childrens Research Institute Royal Children's Hospital
  • Brasilien
      • São Paulo, Brasilien, 05403.000
        • Instituto Da Crianca HCFMUSP
    • Pernanbuco
      • Recife, Pernanbuco, Brasilien, 50070550
        • IMIP
    • Santa Catarina
      • Blumenau, Santa Catarina, Brasilien, 89020400
        • Universidade Regional de Blumenau
  • Chile
      • Santiago, Chile, 7760099
        • Fundacion Debra Chile
  • Deutschland
      • Freiburg im Breisgau, Deutschland, 79104
        • Medical Center University Freiburg
      • Hannover, Deutschland, 30173
        • Kinder- und Jugendkrankenhaus Auf der Bult
  • Dänemark
      • Aarhus, Dänemark, 8000
        • Aarhus University Hospital
  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Toulouse, Frankreich, 31059
        • CHU Toulouse - Hospital Larrey
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia, 159
        • S/R National Center of Dermatology and Venerology
  • Griechenland
    • Attiki
      • Athens, Attiki, Griechenland, 16121
        • Hospital of Skin and Veneral Diseases "A. Syggros"
  • Hongkong
      • Hong Kong, Hongkong
        • Prince of Wales Hospital, The Chinese University of Hong Kong
  • Irland
      • Dublin, Irland
        • Our Ladys Childrens Hospital
  • Israel
      • Tel Aviv, Israel, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Italien
      • Milan, Italien, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Roma, Italien, 00165
        • Bambino Gesu Children Hospital
      • Roma, Italien, 00167
        • Istituto Dermopatico dell'Immacolata IDI-IRCCS
  • Kolumbien
    • DC
      • Bogotá, DC, Kolumbien
        • Hospital De San Jose
  • Rumänien
      • Bucharest, Rumänien, 011025
        • Centrul Medical Sanador
  • Russische Föderation
      • Moscow, Russische Föderation, 107076
        • State Scientific Center for Dermatovenerology and Cosmetology
      • Moscow, Russische Föderation, 119991
        • Scientific Center of Children's Health
  • Schweiz
      • Bern, Schweiz, 3010
        • Bern University Hospital
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • University of Belgrade, School of Medicine
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 229899
        • Kandang Kerbau (KK) Women's and Children's Hospital
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan De Deu
      • Barcelona, Spanien, 8035
        • Hospital Universitari de la Vall d'Hebron
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Sevilla, Spanien, 41014
        • Hospital Viamed Santa Angela De la Cruz
  • Tschechien
      • Brno, Tschechien, 61500
        • University Hospital Brno, Children´s Hospital
  • Ukraine
      • Kyiv, Ukraine, 01135
        • National Children Specialized Hospital "Ohmatdyt" of Ministry of Health of Ukraine
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1085
        • Semmelweis University, Faculty of Medicine
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33144
        • Amjad Plastic Research
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • Stony Brook, New York, Vereinigte Staaten, 11790
        • Stony Brook University Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19107
        • Thomas Jefferson University Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78218
        • Texas Dermatology and Laser Specialists
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich
        • Birmingham Children's Hospital NHS Trust
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N3JH
        • Great Ormond Street Hospital
  • Österreich
      • Salzburg, Österreich, 5020
        • Universitaetsklinik fuer Dermatologie

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

3 Wochen und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche und weibliche Patienten mit den folgenden Subtypen von vererbter EB: junktionale EB (JEB), dystrophische EB (DEB) und Kindler-Syndrom im Alter von ≥21 Tagen,
  • Patienten mit einer EB-Zielwunde (d. h. EB-Wunde mit partieller Dicke von 10 cm² bis 50 cm² Größe im Alter von ≥ 21 Tagen und
  • Der Patient und/oder sein/ihr gesetzlicher Vertreter wurde/wurden informiert, hat/haben die Patienteninformation/Einverständniserklärung gelesen und verstanden und hat/haben eine schriftliche Einverständniserklärung erteilt,
  • Der Patient und/oder sein/ihr gesetzlicher Vertreter müssen in der Lage und bereit sein, die Studienverfahren und Anweisungen zu befolgen.

Ausschlusskriterien:

  • Patient hat EB simplex
  • EB-Zielwunde mit klinischen Anzeichen einer lokalen Infektion,
  • Verwendung von systemischen Antibiotika für wundbedingte Infektionen innerhalb von 7 Tagen vor der Einschreibung,
  • Verabreichung von systemischen oder topischen Steroiden (mit Ausnahme von inhalativen, ophthalmischen oder topischen Anwendungen, wie z. B. Budesonid-Suspension bei Ösophagusstrikturen [z. B. Pulmicort respules® 0,25 mg/2 ml oder 0,5 mg/2 ml]) innerhalb von 30 Tagen vor der Einschreibung,
  • Immunsuppressive Therapie oder zytotoxische Chemotherapie innerhalb von 60 Tagen vor der Einschreibung,
  • Der Patient hat sich einer Stammzelltransplantation oder Gentherapie zur Behandlung von vererbter EB unterzogen,
  • Aktuelle und/oder frühere bösartige Erkrankungen, einschließlich Basalzellkarzinome und Plattenepithelkarzinome,
  • Aufnahme in eine Interventionsstudie oder Behandlung mit einem Prüfpräparat für eine Krankheit innerhalb von 4 Wochen vor Studieneintritt,
  • Faktoren, die beim Patienten und/oder seinem/ihrem gesetzlichen Vertreter vorhanden sind und die Studiencompliance beeinträchtigen könnten, wie z.
  • Schwangere oder stillende Frauen und Frauen im gebärfähigen Alter, einschließlich postmenarchaler weiblicher Jugendlicher, die nicht bereit sind, eine wirksame Form der Empfängnisverhütung mit Misserfolgsraten anzuwenden
  • Der Patient ist ein Mitglied des Untersuchungsteams oder seiner/ihrer unmittelbaren Familie,
  • Der Patient lebt im selben Haushalt wie ein Studienteilnehmer.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Oleogel-S10
Arzneimittel: Oleogel-S10
10 % Birkenrindenextrakt in 90 % Sonnenblumenöl
Andere Namen:
  • Episalvan
  • Filsuvez
Placebo-Komparator: Kontrollgel
Arzneimittel: Kontrollgel
Sonnenblumenöl, Cera flava/gelbes Wachs und Carnaubawachs (entsprechend Oleogel-S10 hinsichtlich Textur und optischem Erscheinungsbild)
Andere Namen:
  • Fahrzeuggel

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anteil der Patienten mit erstem vollständigen Verschluss der EB-Zielwunde innerhalb von 45 Tagen nach der Behandlung
Zeitfenster: 45±7 Tage
Anteil der Probanden mit erstem vollständigen Verschluss der EB-Zielwunde (definiert als EB-Teilwunde mit einer Größe von 10 cm2 bis 50 cm2 und einem Alter von ≥21 Tagen bis <9 Monaten) bei Probanden mit vererbter EB (Subtypen DEB, JEB, oder Kindler EB) innerhalb von 45 Tagen nach der Behandlung mit Oleogel-S10 im Vergleich zum Kontrollgel, basierend auf der klinischen Beurteilung durch den Prüfer (die Wunde wurde beim ersten Auftreten einer vollständigen Reepithelisierung ohne Drainage als „geschlossen“ bewertet).
45±7 Tage

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zeit bis zum ersten vollständigen Verschluss der EB-Zielwunde, wie durch klinische Beurteilung nachgewiesen, bis zum 90. Tag (D90) oder dem Ende der Doppelblindphase (EDBP)
Zeitfenster: 90 ± 7 Tage

Der erste wichtige sekundäre Endpunkt war die Zeit bis zum ersten vollständigen Verschluss der EB-Zielwunde, nachgewiesen durch klinische Beurteilung innerhalb von 90 Tagen oder durch EDBP unter Verwendung eines nicht stratifizierten Log-Rank-Tests.

Wenn die primäre Analyse des primären Wirksamkeitsendpunkts eine Überlegenheit auf dem Signifikanzniveau von 5 % ergab, sollten hierarchische Bestätigungstests der 6 wichtigsten sekundären Endpunkte durchgeführt werden.
90 ± 7 Tage
Anteil der Patienten mit dem ersten vollständigen Verschluss der EB-Zielwunde bei D90 oder EDBP basierend auf der klinischen Beurteilung durch den Prüfer bis D90 oder EDBP
Zeitfenster: 90 ± 7 Tage
Der zweite wichtige sekundäre Endpunkt war der Anteil der Probanden mit dem ersten vollständigen Verschluss der EB-Zielwunde innerhalb von 90 Tagen nach der Behandlung oder durch EDBP, basierend auf der klinischen Beurteilung durch den Prüfer.
90 ± 7 Tage
Die Inzidenz von EB-Zielwundeninfektionen zwischen dem Ausgangswert (DBP D0) und D90 oder EDBP, nachgewiesen durch unerwünschte Ereignisse (UE) und/oder die Verwendung topischer und/oder systemischer Antibiotika (im Zusammenhang mit Wundinfektionen)
Zeitfenster: 90 ± 7 Tage
Die Inzidenz von EB-Zielwundeinfektionen zwischen dem Ausgangswert (DBP D0) und D90 oder EDBP wurde auf der Grundlage der Gesamtzahl der Patienten mit einer EB-Zielwundeinfektion bewertet, die durch Nebenwirkungen und/oder die Verwendung topischer und/oder systemischer Antibiotika nachgewiesen wurde. und die Gesamtzahl der Patienten
90 ± 7 Tage
Der maximale Schweregrad der EB-Zielwundeninfektion zwischen dem Ausgangswert (DBP D0) und D90 oder EDBP, nachgewiesen durch UE
Zeitfenster: 90 ± 7 Tage
Zielwundinfektionen zwischen dem Ausgangswert (DBP D0) und D90 oder EDBP wurden auf ihren maximalen Schweregrad hin beurteilt (der maximale Schweregrad wurde bewertet, wenn bei einem Probanden ein durch UE nachgewiesenes Wundinfektionsereignis auftrat). [Hinweis: Hier wird in der Kontrollgelgruppe 1 Ereignis weniger erfasst als bei der vorherigen sekundären Ergebnismessung, da nur Wundinfektionen, die als UE gemeldet wurden, auf ihren Schweregrad hin beurteilt werden konnten und in diese Analyse einbezogen wurden.]
90 ± 7 Tage
Änderung der Gesamtkörper-Wundbelastung gegenüber dem Ausgangswert (DBP D0), nachgewiesen durch klinische Bewertung unter Verwendung von Abschnitt I (Bewertung der Haut mit Ausnahme der Anogenitalregion) des „EB Disease Activity and Scarring Index“ (EBDASI) bei D90 oder EDBP
Zeitfenster: 90 ± 7 Tage
Die Bewertung der Gesamtkörper-Wundlast (TBWB) basierte auf einer klinischen Beurteilung anhand von Abschnitt I (Haut) des Epidermolysis Bullosa Disease Activity and Scarring Index (EBDASI). Die EBDASI-Hautaktivität (Blasenbildung/Erosionen/Krustenbildung) wurde für jede der 10 anatomischen Stellen (mit Ausnahme der Anogenital- und Gesäßregion) mit 0 bis 10 bewertet. Daher könnte der Gesamtwert der Hautaktivität (d. h. TBWB) zwischen 0 und 100 liegen, wobei niedrigere Werte auf eine geringere Wundbelastung hinweisen. Die Veränderung des TBWB wurde vom Ausgangswert (DBP D0) bis D90 oder EDBP bewertet.
90 ± 7 Tage
Änderung des Juckreizes gegenüber dem Ausgangswert (DBP D0) anhand der „Itch Man Scale“ bei Patienten im Alter von ≥ 4 Jahren und bis zu 13 Jahren vor dem Wechsel des Wundverbandes bei D90 oder EDBP
Zeitfenster: 90 ± 7 Tage
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei D90 oder EDBP auf der Itch-Man-Skala bei Patienten im Alter von 4 bis 13 Jahren. Die Skala reicht von 0 (angenehm, kein Juckreiz) bis 4 (juckt fürchterlich, Stillsitzen und Konzentration sind unmöglich).
90 ± 7 Tage
Veränderung des Juckreizes gegenüber dem Ausgangswert (DBP D0) anhand der „Leuven Itch Scale“ bei Patienten ≥ 14 Jahren vor dem Wechsel des Wundverbandes bei D90 oder am Ende der Doppelblindphase (EDBP)
Zeitfenster: 90 ± 7 Tage
Änderung der Ergebnisse der Leuven Itch Scale (Patienten ≥ 14 Jahre) zu zwei Zeitpunkten, Baseline und Tag 90 ± 7 [Ende der Doppelblindphase (EDBP)]. Die Leuvener Juckreizskala misst sechs Dimensionen des Juckreizerlebnisses: Häufigkeitssubscore (0 = Nie bis 100 = Immer); Dauer-Subscore (0 = zwischen 0 und 30 Minuten bis 100 = mehr als 2 Stunden); Schweregrad-Subscore (0 = kein Juckreiz bis 100 = schlimmster möglicher Juckreiz); Folgen-Subscore [0 = Nie bis 100 = Immer (niedrigerer Score weist auf weniger negative Folgen des Juckreizes hin)]; Distress-Subscore (0 = überhaupt nicht belastend bis 100 = sehr belastend); Oberflächen-Subscore (0–100, hohe Werte weisen darauf hin, dass mehr Körperteile jucken)
90 ± 7 Tage

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Amryt Research Limited

Ermittler

  • Hauptermittler: Johannes S Kern, MD PhD, Melbourne Health

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

29. März 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

11. Juni 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

27. Mai 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

27. Februar 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

27. Februar 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

3. März 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

20. Juli 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. Juli 2023

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • BEB-13
  • 2016-002066-32 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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