Faza III Badanie skuteczności i bezpieczeństwa Oleogel-S10 w Epidermolysis Bullosa (EASE)
3 lipca 2023 zaktualizowane przez: Amryt Research Limited
Podwójnie ślepe, randomizowane, kontrolowane nośnikiem badanie fazy III dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa z 24-miesięczną otwartą obserwacją Oleogel-S10 u pacjentów z wrodzonym pęcherzowym oddzielaniem się naskórka
Jest to III faza badania skuteczności i bezpieczeństwa Oleożelu-S10 u uczestników z dziedzicznym pęcherzowym oddzielaniem się naskórka (EB).
EB to rzadka grupa genetycznych zaburzeń kruchości skóry charakteryzująca się powstawaniem pęcherzy na skórze w odpowiedzi na drobne urazy. W większości przypadków początek EB ma miejsce przy urodzeniu lub krótko po nim. Wszyscy uczestnicy dotknięci jakimkolwiek typem EB mają wspólną główną cechę polegającą na powtarzającym się rozwijaniu bolesnych ran, których gojenie zajmuje dni lub miesiące. Obecne leczenie EB jest przede wszystkim zapobiegawcze i wspomagające, w tym ochrona przed siłami mechanicznymi poprzez unikanie pocierania, wczesne leczenie ran w celu zapobiegania infekcjom oraz ochrona rany za pomocą odpowiednich nieprzylepnych opatrunków, aby umożliwić gojenie.
Oleogel-S10 został dopuszczony w 2016 roku w Unii Europejskiej do leczenia ran częściowej grubości u dorosłych pod marką Episalvan®. Aktywnym składnikiem farmaceutycznym Oleogel-S10 jest rafinowany ekstrakt z kory brzozy, określony ilościowo na 72 do 88% betuliny.
To badanie kliniczne Oleogel-S10 u pacjentów z wrodzonym EB rozpoczęto w celu zbadania, czy Oleogel-S10 jest skuteczny w leczeniu ran EB i bezpieczny w długotrwałym stosowaniu.
Oleogel-S10 zostanie porównany z żelem kontrolnym. Żel kontrolny to identycznie wyglądający żel z olejem słonecznikowym, który nie zawiera żadnej substancji czynnej. Uczestnik otrzyma Oleogel-S10 lub żel kontrolny na podwójnie ślepą fazę badania trwającą 90 dni. Prawdopodobieństwo, że uczestnik otrzyma Oleogel-S10 wynosi 50%, co oznacza, że ma 1 do 2 szans na otrzymanie Oleogel-S10. Jednak w fazie kontrolnej badania wszyscy uczestnicy będą leczeni Oleogelem S10 przez okres 24 miesięcy.
To badanie kliniczne zostanie przeprowadzone w kilku krajach; oczekuje się, że łącznie weźmie w nim udział około 250 uczestników.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
223
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Buenos Aires, Argentyna, 1425
- Consutorios Medicos (Instituto de Neumonologia y Dermatologia)
-
Buenos Aires, Argentyna, 1426
- Centro Médico Dra. De Salvo
-
Buenos Aires, Argentyna, C1056ABJ
- Centro de investigaciones Metabolicas, CINME
-
-
-
-
New South Wales
-
Sydney, New South Wales, Australia, 2031
- Sydney Children's Hospital
-
Sydney, New South Wales, Australia, 2217
- Premier Specialists
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australia, 3050
- The Royal Melbourne Hospital
-
Parkville, Victoria, Australia, 3502
- Murdoch Childrens Research Institute Royal Children's Hospital
-
-
-
-
-
Salzburg, Austria, 5020
- Universitaetsklinik fuer Dermatologie
-
-
-
-
-
São Paulo, Brazylia, 05403.000
- Instituto Da Crianca HCFMUSP
-
-
Pernanbuco
-
Recife, Pernanbuco, Brazylia, 50070550
- IMIP
-
-
Santa Catarina
-
Blumenau, Santa Catarina, Brazylia, 89020400
- Universidade Regional de Blumenau
-
-
-
-
-
Santiago, Chile, 7760099
- Fundacion Debra Chile
-
-
-
-
-
Brno, Czechy, 61500
- University Hospital Brno, Children´s Hospital
-
-
-
-
-
Aarhus, Dania, 8000
- Aarhus University Hospital
-
-
-
-
-
Moscow, Federacja Rosyjska, 107076
- State Scientific Center for Dermatovenerology and Cosmetology
-
Moscow, Federacja Rosyjska, 119991
- Scientific Center of Children's Health
-
-
-
-
-
Paris, Francja, 75015
- Hôpital Necker-Enfants Malades
-
Toulouse, Francja, 31059
- CHU Toulouse - Hospital Larrey
-
-
-
-
Attiki
-
Athens, Attiki, Grecja, 16121
- Hospital of Skin and Veneral Diseases "A. Syggros"
-
-
-
-
-
Tbilisi, Gruzja, 159
- S/R National Center of Dermatology and Venerology
-
-
-
-
-
Barcelona, Hiszpania, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
-
Barcelona, Hiszpania, 8035
- Hospital Universitari de la Vall d'Hebron
-
Madrid, Hiszpania, 28046
- Hospital Universitario La Paz
-
Sevilla, Hiszpania, 41014
- Hospital Viamed Santa Angela De la Cruz
-
-
-
-
-
Hong Kong, Hongkong
- Prince of Wales Hospital, the Chinese University of Hong Kong
-
-
-
-
-
Dublin, Irlandia
- Our Ladys Childrens Hospital
-
-
-
-
-
Tel Aviv, Izrael, 64239
- Tel Aviv Sourasky Medical Center
-
-
-
-
DC
-
Bogotá, DC, Kolumbia
- Hospital De San Jose
-
-
-
-
-
Freiburg im Breisgau, Niemcy, 79104
- Medical Center University Freiburg
-
Hannover, Niemcy, 30173
- Kinder- und Jugendkrankenhaus AUF DER BULT
-
-
-
-
-
Bucharest, Rumunia, 011025
- Centrul Medical Sanador
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbia, 11000
- University of Belgrade, School of Medicine
-
-
-
-
-
Singapore, Singapur, 229899
- Kandang Kerbau (KK) Women's and Children's Hospital
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
- Phoenix Children's Hospital
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33144
- Amjad Plastic Research
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
- University of Minnesota
-
-
New York
-
Stony Brook, New York, Stany Zjednoczone, 11790
- Stony Brook University Hospital
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
- Thomas Jefferson University Hospital
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78218
- Texas Dermatology and Laser Specialists
-
-
-
-
-
Bern, Szwajcaria, 3010
- Bern University Hospital
-
-
-
-
-
Kyiv, Ukraina, 01135
- National Children Specialized Hospital "Ohmatdyt" of Ministry of Health of Ukraine
-
-
-
-
-
Budapest, Węgry, 1085
- Semmelweis University, Faculty of Medicine
-
-
-
-
-
Milan, Włochy, 20122
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Roma, Włochy, 00165
- Bambino Gesu Children Hospital
-
Roma, Włochy, 00167
- Istituto Dermopatico dell'Immacolata IDI-IRCCS
-
-
-
-
-
Birmingham, Zjednoczone Królestwo
- Birmingham Children's Hospital NHS Trust
-
London, Zjednoczone Królestwo, WC1N3JH
- Great Ormond Street Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
3 tygodnie i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjenci płci męskiej i żeńskiej z następującymi podtypami dziedzicznego EB: węzłowa EB (JEB), dystroficzna EB (DEB) i zespół Kindlera w wieku ≥21 dni,
- Pacjenci z raną docelową EB (tj. rana EB o częściowej grubości o powierzchni od 10 cm² do 50 cm² w wieku ≥21 dni i
- Pacjent i/lub jego przedstawiciel prawny zostali poinformowani, przeczytali i zrozumieli informacje dla pacjenta/formularz świadomej zgody oraz wyrazili pisemną świadomą zgodę,
- Pacjent i/lub jego przedstawiciel prawny muszą być w stanie i chcieć postępować zgodnie z procedurami i instrukcjami badania.
Kryteria wyłączenia:
- Pacjent ma EB simplex
- Rana docelowa EB z klinicznymi objawami miejscowej infekcji,
- Stosowanie ogólnoustrojowych antybiotyków w zakażeniach związanych z raną w ciągu 7 dni przed włączeniem,
- Podawanie systemowe lub miejscowe steroidów (z wyjątkiem aplikacji wziewnych, do oczu lub miejscowych, takich jak zawiesina budezonidu na zwężenia przełyku [np. Pulmicort respules® 0,25 mg/2 ml lub 0,5 mg/2 ml]) w ciągu 30 dni przed włączeniem,
- Terapia immunosupresyjna lub chemioterapia cytotoksyczna w ciągu 60 dni przed włączeniem,
- Pacjent przeszedł przeszczep komórek macierzystych lub terapię genową w celu leczenia dziedzicznego EB,
- Obecny i/lub przebyty nowotwór złośliwy, w tym rak podstawnokomórkowy i rak kolczystokomórkowy,
- Włączenie do jakiegokolwiek badania interwencyjnego lub leczenie jakimkolwiek badanym lekiem na jakąkolwiek chorobę w ciągu 4 tygodni przed włączeniem do badania,
- Czynniki występujące u pacjenta i/lub jego przedstawiciela ustawowego, które mogłyby zakłócić przestrzeganie zaleceń dotyczących badania, takie jak niemożność uczestniczenia w zaplanowanych wizytach w ramach badania lub stosowanie się do zmian opatrunków domowych,
- Kobiety w ciąży lub karmiące piersią oraz kobiety w wieku rozrodczym, w tym nastolatki po menarchii, które nie chcą stosować skutecznej metody antykoncepcji ze wskaźnikami niepowodzeń
- Pacjent jest członkiem zespołu badawczego lub jego najbliższej rodziny,
- Pacjent mieszka w tym samym gospodarstwie domowym co uczestnik badania.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Potroić
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Oleożel-S10
|
10% ekstrakt z kory brzozy w 90% oleju słonecznikowym
Inne nazwy:
|
|
Komparator placebo: Żel kontrolny
|
Olej słonecznikowy, Cera flava/żółty wosk i wosk Carnauba (dopasowany do Oleogel-S10 pod względem tekstury i wyglądu)
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odsetek pacjentów z pierwszym całkowitym zamknięciem rany docelowej EB w ciągu 45 dni leczenia
Ramy czasowe: 45±7 dni
|
Odsetek pacjentów z pierwszym całkowitym zamknięciem docelowej rany EB (zdefiniowanej jako rana EB o częściowej grubości o powierzchni od 10 cm2 do 50 cm2 i w wieku od ≥21 dni do <9 miesięcy) wśród pacjentów z wrodzonym EB (podtypy DEB, JEB, lub Kindler EB) w ciągu 45 dni leczenia Oleogel-S10 w porównaniu z żelem kontrolnym na podstawie oceny klinicznej przeprowadzonej przez badacza (rana została oceniona jako „zamknięta” przy pierwszym pojawieniu się całkowitej ponownej epitelializacji bez drenażu).
|
45±7 dni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Czas do pierwszego całkowitego zamknięcia docelowej rany EB potwierdzony oceną kliniczną do dnia 90 (D90) lub do końca fazy podwójnie ślepej próby (EDBP)
Ramy czasowe: 90±7 dni
|
Pierwszym kluczowym drugorzędowym punktem końcowym był czas do pierwszego całkowitego zamknięcia docelowej rany EB, co wykazano w ocenie klinicznej w ciągu 90 dni lub na podstawie EDBP przy użyciu niestratyfikowanego testu log-rank. Jeśli pierwotna analiza pierwszorzędowego punktu końcowego skuteczności wykazała przewagę na 5% poziomie istotności, należało przeprowadzić hierarchiczne testy potwierdzające 6 kluczowych drugorzędowych punktów końcowych. |
90±7 dni
|
|
Odsetek pacjentów z pierwszym całkowitym zamknięciem rany docelowej EB w D90 lub EDBP na podstawie oceny klinicznej przeprowadzonej przez badacza do D90 lub EDBP
Ramy czasowe: 90±7 dni
|
Drugim kluczowym drugorzędowym punktem końcowym był odsetek pacjentów z pierwszym całkowitym zamknięciem docelowej rany EB w ciągu 90 dni leczenia lub według EDBP na podstawie oceny klinicznej przeprowadzonej przez badacza.
|
90±7 dni
|
|
Częstość występowania docelowego zakażenia rany EB między wartością wyjściową (DBP D0) a D90 lub EDBP potwierdzona zdarzeniami niepożądanymi (AE) i/lub stosowaniem miejscowych i/lub ogólnoustrojowych antybiotyków (związanych z zakażeniem rany)
Ramy czasowe: 90±7 dni
|
Częstość występowania zakażeń ran wywołanych przez EB w okresie od wizyty początkowej (DBP D0) do D90 lub EDBP została oceniona na podstawie całkowitej liczby pacjentów z zakażeniem rany wywołanym przez EB, co wykazano na podstawie działań niepożądanych i/lub miejscowego i/lub ogólnoustrojowego stosowania antybiotyków, oraz całkowitą liczbę pacjentów
|
90±7 dni
|
|
Maksymalne nasilenie infekcji rany docelowej EB między linią podstawową (DBP D0) a D90 lub EDBP potwierdzone AE
Ramy czasowe: 90±7 dni
|
Docelowe zakażenia rany pomiędzy wartością wyjściową (DBP D0) a D90 lub EDBP oceniano pod kątem maksymalnej ciężkości (maksymalną ciężkość oceniano, jeśli u pacjenta wystąpiło zdarzenie zakażenia rany potwierdzone AE).
[Uwaga: w grupie z żelem kontrolnym zarejestrowano o 1 zdarzenie mniej niż w przypadku poprzedniej drugorzędowej miary wyniku, ponieważ tylko infekcje rany, które zostały zgłoszone jako AE, mogły zostać ocenione pod kątem ciężkości i zostały uwzględnione w tej analizie.]
|
90±7 dni
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej (DBP D0) w całkowitym obciążeniu raną ciała, potwierdzona oceną kliniczną z wykorzystaniem części I (Ocena skóry z wyjątkiem okolicy odbytowo-płciowej) „EB Disease Activity and Scarring Index” (EBDASI), w D90 lub EDBP
Ramy czasowe: 90±7 dni
|
Ocenę całkowitego obciążenia raną ciała (TBWB) oparto na ocenie klinicznej przy użyciu Sekcji I (Skóra) Indeksu Aktywności i Blizny Epidermolysis Bullosa (EBDASI).
Aktywność skóry EBDASI (pęcherze/nadżerki/strupy) oceniono w skali od 0 do 10 dla każdej z 10 lokalizacji anatomicznych (z wyłączeniem okolic odbytowo-płciowych i pośladków).
Dlatego całkowity wynik aktywności skóry (tj. TBWB) może mieścić się w zakresie od 0 do 100, przy czym niższe wyniki wskazują na mniejsze obciążenie rany.
Zmianę TBWB oceniano od wartości wyjściowej (DBP D0) do D90 lub EDBP.
|
90±7 dni
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej (DBP D0) świądu za pomocą „Skali Itch Man” u pacjentów w wieku ≥ 4 lat i do 13 lat przed zmianą opatrunku na ranę w D90 lub EDBP
Ramy czasowe: 90±7 dni
|
Zmiana od wartości początkowej w dniu 90 lub EDBP w skali Itch Man u pacjentów w wieku 4-13 lat.
Skala od 0 (wygodnie, bez swędzenia) do 4 (swędzenie najstraszniejsze, nie można usiedzieć w miejscu, skoncentrować się).
|
90±7 dni
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej (DBP D0) świądu przy użyciu „skali świądu Leuven” u pacjentów w wieku ≥ 14 lat przed zmianą opatrunku na ranę w dniu 90 lub na końcu fazy podwójnie ślepej próby (EDBP)
Ramy czasowe: 90±7 dni
|
Zmiana wyników w skali Leuven Itch Scale (pacjenci w wieku ≥ 14 lat) uzyskanych z dwóch punktów czasowych, punktu początkowego i dnia 90±7 [koniec fazy podwójnie ślepej próby (EDBP)].
Skala świądu Leuven mierzy sześć wymiarów odczuwania świądu: Częstość cząstkowa (od 0 = nigdy do 100 = zawsze); Wynik cząstkowy czasu trwania (0 = od 0 do 30 minut do 100 = ponad 2 godziny); Wynik cząstkowy nasilenia (0 = brak swędzenia do 100 = najgorszy możliwy świąd); Wynik cząstkowy konsekwencji [0 = nigdy do 100 = zawsze (niższy wynik wskazuje na mniej negatywnych konsekwencji swędzenia)]; Wynik cząstkowy dystresu (od 0 = w ogóle nie niepokojący do 100 = bardzo niepokojący); Subscore powierzchni (0-100, wysokie wartości wskazują, że więcej części ciała swędzi)
|
90±7 dni
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Johannes S Kern, MD PhD, Melbourne Health
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
29 marca 2017
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
11 czerwca 2020
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
27 maja 2022
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
27 lutego 2017
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
27 lutego 2017
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
3 marca 2017
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
20 lipca 2023
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
3 lipca 2023
Ostatnia weryfikacja
1 lipca 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- BEB-13
- 2016-002066-32 (Numer EudraCT)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .