수포성표피박리증에서 Oleogel-S10의 3상 효능 및 안전성 연구 (EASE)
2023년 7월 3일 업데이트: Amryt Research Limited
유전성 수포성 표피박리증 환자에서 Oleogel-S10의 24개월 공개 라벨 추적 조사를 통한 이중 맹검, 무작위, 차량 제어, 제3상, 효능 및 안전성 연구
이것은 유전성 수포성 표피박리증(EB) 참가자를 대상으로 한 Oleogel-S10의 제3상 효능 및 안전성 연구입니다.
EB는 경미한 부상에 대한 반응으로 피부에 물집이 생기는 것을 특징으로 하는 유전성 피부 취약성 장애의 희귀한 그룹입니다. 대부분의 경우 EB의 시작은 출생 시 또는 출생 직후입니다. 모든 유형의 EB에 의해 영향을 받는 모든 참가자는 치유하는 데 며칠에서 몇 달이 걸리는 고통스러운 상처가 반복적으로 발생하는 주요 특징을 공유합니다. EB의 현재 치료는 마찰을 피함으로써 기계적 힘으로부터의 보호, 감염을 예방하기 위한 상처의 조기 치료, 치유를 가능하게 하는 적절한 비접착 드레싱으로 상처 보호를 포함하여 주로 예방 및 지지입니다.
Oleogel-S10은 2016년 유럽 연합에서 Episalvan®이라는 상표명으로 성인의 부분 두께 상처 치료용으로 승인되었습니다. Oleogel-S10의 활성 제약 성분은 72~88%의 베툴린으로 정량화된 정제된 자작나무 껍질 추출물입니다.
유전성 EB 환자를 대상으로 한 Oleogel-S10의 임상 연구는 Oleogel-S10이 EB 상처 치료에 효과적이고 장기간 사용 시 안전한지 여부를 조사하기 위해 시작되었습니다.
Oleogel-S10은 대조군 젤과 비교됩니다. 컨트롤 젤은 활성 물질을 포함하지 않는 동일한 모양의 해바라기 오일 젤입니다. 참가자는 90일의 이중 맹검 연구 단계를 위해 Oleogel-S10 또는 대조 젤을 받게 됩니다. 참가자가 Oleogel-S10을 받을 확률은 50%이며, 이는 참가자가 Oleogel-S10을 받을 확률이 1/2임을 의미합니다. 그러나 연구의 후속 단계에서 모든 참가자는 24개월 동안 Oleogel S10으로 치료받게 됩니다.
이 임상 연구는 여러 국가에서 수행되며 총 약 250명의 참가자가 참여할 것으로 예상됩니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
223
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Tbilisi, 그루지야, 159
- S/R National Center of Dermatology and Venerology
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Attiki
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Athens, Attiki, 그리스, 16121
- Hospital of Skin and Veneral Diseases "A. Syggros"
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Aarhus, 덴마크, 8000
- Aarhus University Hospital
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Freiburg im Breisgau, 독일, 79104
- Medical Center University Freiburg
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Hannover, 독일, 30173
- Kinder- und Jugendkrankenhaus AUF DER BULT
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Moscow, 러시아 연방, 107076
- State Scientific Center for Dermatovenerology and Cosmetology
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Moscow, 러시아 연방, 119991
- Scientific Center of Children's Health
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Bucharest, 루마니아, 011025
- Centrul Medical Sanador
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85016
- Phoenix Children's Hospital
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Florida
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Miami, Florida, 미국, 33144
- Amjad Plastic Research
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
- University of Minnesota
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New York
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Stony Brook, New York, 미국, 11790
- Stony Brook University Hospital
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19107
- Thomas Jefferson University Hospital
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, 미국, 29425
- Medical University of South Carolina
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Texas
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San Antonio, Texas, 미국, 78218
- Texas Dermatology and Laser Specialists
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São Paulo, 브라질, 05403.000
- Instituto Da Crianca HCFMUSP
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Pernanbuco
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Recife, Pernanbuco, 브라질, 50070550
- IMIP
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Santa Catarina
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Blumenau, Santa Catarina, 브라질, 89020400
- Universidade Regional de Blumenau
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Belgrade, 세르비아, 11000
- University of Belgrade, School of Medicine
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Bern, 스위스, 3010
- Bern University Hospital
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Barcelona, 스페인, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
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Barcelona, 스페인, 8035
- Hospital Universitari de la Vall d'Hebron
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Madrid, 스페인, 28046
- Hospital Universitario La Paz
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Sevilla, 스페인, 41014
- Hospital Viamed Santa Angela De la Cruz
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Singapore, 싱가포르, 229899
- Kandang Kerbau (KK) Women's and Children's Hospital
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Buenos Aires, 아르헨티나, 1425
- Consutorios Medicos (Instituto de Neumonologia y Dermatologia)
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Buenos Aires, 아르헨티나, 1426
- Centro Médico Dra. De Salvo
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Buenos Aires, 아르헨티나, C1056ABJ
- Centro de investigaciones Metabolicas, CINME
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Dublin, 아일랜드
- Our Ladys Childrens Hospital
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Birmingham, 영국
- Birmingham Children's Hospital NHS Trust
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London, 영국, WC1N3JH
- Great Ormond Street Hospital
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Salzburg, 오스트리아, 5020
- Universitaetsklinik fuer Dermatologie
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Kyiv, 우크라이나, 01135
- National Children Specialized Hospital "Ohmatdyt" of Ministry of Health of Ukraine
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Tel Aviv, 이스라엘, 64239
- Tel Aviv Sourasky Medical Center
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Milan, 이탈리아, 20122
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Roma, 이탈리아, 00165
- Bambino Gesu Children Hospital
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Roma, 이탈리아, 00167
- Istituto Dermopatico dell'Immacolata IDI-IRCCS
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Brno, 체코, 61500
- University Hospital Brno, Children´s Hospital
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Santiago, 칠레, 7760099
- Fundacion Debra Chile
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DC
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Bogotá, DC, 콜롬비아
- Hospital De San Jose
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Paris, 프랑스, 75015
- Hôpital Necker-Enfants Malades
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Toulouse, 프랑스, 31059
- CHU Toulouse - Hospital Larrey
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Budapest, 헝가리, 1085
- Semmelweis University, Faculty of Medicine
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New South Wales
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Sydney, New South Wales, 호주, 2031
- Sydney Children's Hospital
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Sydney, New South Wales, 호주, 2217
- Premier Specialists
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Victoria
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Parkville, Victoria, 호주, 3050
- The Royal Melbourne Hospital
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Parkville, Victoria, 호주, 3502
- Murdoch Childrens Research Institute Royal Children's Hospital
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Hong Kong, 홍콩
- Prince of Wales Hospital, the Chinese University of Hong Kong
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
3주 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 유전성 EB의 하위 유형이 다음과 같은 남성 및 여성 환자: 접합부 EB(JEB), 영양 장애 EB(DEB) 및 21일 이상 된 Kindler 증후군,
- EB 표적 상처가 있는 환자
- 환자 및/또는 그의/그녀의 법적 대리인은 환자 정보/설명된 동의서를 읽고 이해했으며 서면 동의서를 제공했습니다.
- 환자 및/또는 그의 법적 대리인은 연구 절차 및 지침을 따를 수 있고 기꺼이 따라야 합니다.
제외 기준:
- 환자는 EB 심플렉스를 가지고 있습니다.
- 국소 감염의 임상 징후가 있는 EB 표적 상처,
- 등록 전 7일 이내에 창상 관련 감염에 대한 전신 항생제 사용,
- 등록 전 30일 이내에 전신 또는 국소 스테로이드 투여(식도 협착에 대한 부데소니드 현탁액[예: Pulmicort respules® 0.25 mg/2 mL 또는 0.5 mg/2 mL]와 같은 흡입, 안구 또는 국소 적용 제외),
- 등록 전 60일 이내에 면역억제 요법 또는 세포독성 화학 요법,
- 환자는 유전성 EB 치료를 위해 줄기 세포 이식 또는 유전자 요법을 받았고,
- 기저 세포 암종 및 편평 세포 암종을 포함하는 현재 및/또는 이전 악성 종양,
- 연구 시작 전 4주 이내에 중재 연구에 등록하거나 질병에 대한 연구 약물 치료,
- 예정된 연구 방문에 참석할 수 없거나 가정 드레싱 변경을 준수하는 것과 같이 연구 준수를 방해할 수 있는 환자 및/또는 그의 법적 대리인에게 존재하는 요인,
- 실패율이 있는 효과적인 피임 방법을 사용하지 않으려는 초경 후 여성 청소년을 포함하여 임신 또는 수유 중인 여성 및 가임 여성
- 환자는 조사팀의 구성원 또는 그/그녀의 직계 가족,
- 환자는 연구 참가자와 같은 집에 살고 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 올레오겔-S10
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90% 해바라기 오일에 10% 자작나무 껍질 추출물
다른 이름들:
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위약 비교기: 컨트롤 젤
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해바라기 오일, Cera flava/옐로우 왁스 및 Carnauba 왁스(질감 및 시각적 외관 면에서 Oleogel-S10과 일치)
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 45일 이내에 처음으로 EB 표적 상처를 완전히 봉합한 환자의 비율
기간: 45±7일
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유전성 EB(하위 유형 DEB, JEB, 또는 Kindler EB) Oleogel-S10으로 치료한지 45일 이내에 연구자의 임상 평가를 기준으로 대조군 겔과 비교했습니다(상처는 배수 없이 완전한 재상피화가 처음 나타날 때 "폐쇄"로 평가됨).
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45±7일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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90일(D90) 또는 이중 맹검 단계 종료(EDBP)까지 임상 평가에 의해 입증된 EB 표적 상처의 최초 완전 폐쇄까지의 시간
기간: 90±7일
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첫 번째 주요 2차 종점은 90일 이내의 임상 평가 또는 층화되지 않은 로그 순위 테스트를 사용한 EDBP에 의해 입증된 바와 같이 EB 표적 상처의 첫 번째 완전한 봉합까지의 시간이었습니다. 1차 효능 종료점의 1차 분석이 5% 유의 수준에서 우월성을 나타내면 6개의 주요 2차 종료점에 대한 계층적 확증 테스트를 수행하기로 했습니다. |
90±7일
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D90 또는 EDBP까지 조사자에 의한 임상 평가를 기반으로 D90 또는 EDBP에서 EB 표적 상처의 첫 번째 완전한 폐쇄를 갖는 환자의 비율
기간: 90±7일
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두 번째 주요 2차 종점은 치료 90일 이내에 또는 연구자의 임상 평가를 기반으로 EDBP에 의해 EB 표적 상처가 처음으로 완전히 봉합된 피험자의 비율이었습니다.
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90±7일
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부작용(AE) 및/또는 국소 및/또는 전신 항생제 사용(상처 감염 관련)에 의해 입증된 기준치(DBP D0)와 D90 또는 EDBP 사이의 EB 표적 상처 감염 발생률
기간: 90±7일
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기준선(DBP D0)과 D90 또는 EDBP 사이의 EB 표적 상처 감염의 발생률은 AE 및/또는 국소 및/또는 전신 항생제의 사용에 의해 입증되는 바와 같이 EB 표적 상처 감염이 있는 총 환자 수를 기준으로 평가되었습니다. 총 환자 수
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90±7일
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AE에 의해 입증된 기준선(DBP D0)과 D90 또는 EDBP 사이의 EB 표적 상처 감염의 최대 중증도
기간: 90±7일
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기준선(DBP D0)과 D90 또는 EDBP 사이의 표적 상처 감염을 최대 중증도에 대해 평가했습니다(피험자가 AE로 입증된 상처 감염 사건이 있는 경우 최대 중증도를 평가했습니다).
[참고: AE로 보고된 상처 감염만이 중증도에 대해 평가될 수 있고 이 분석에 포함되었기 때문에 여기에서 이전 2차 결과 측정과 같이 대조군 겔 그룹에 1개의 이벤트가 적게 기록됩니다.]
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90±7일
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D90 또는 EDBP에서 'EB 질병 활동 및 흉터 지수'(EBDASI)의 섹션 I(항문생식기 부위를 제외한 피부 평가)를 사용한 임상 평가에 의해 입증된 총 신체 상처 부담의 기준선(DBP D0)으로부터의 변화
기간: 90±7일
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총 신체 상처 부담(TBWB)의 평가는 수포성표피박리증 활동 및 흉터 지수(EBDASI)의 섹션 I(피부)를 사용한 임상 평가를 기반으로 했습니다.
EBDASI 피부 활동(수포/미란/딱지)은 10개의 해부학적 위치(항문생식기 및 둔부 영역 제외) 각각에 대해 0에서 10까지 점수화되었습니다.
따라서 총 피부 활동 점수(즉, TBWB)의 범위는 0에서 100까지이며 점수가 낮을수록 상처 부담이 적음을 나타냅니다.
TBWB의 변화는 기준선(DBP D0)에서 D90 또는 EDBP로 평가되었습니다.
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90±7일
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D90 또는 EDBP에서 상처 드레싱 변경 전 4세 이상 13세 이하 환자의 '가려움증 척도'를 사용한 가려움증의 기준선(DBP D0)으로부터의 변화
기간: 90±7일
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4-13세 환자의 Itch Man 척도에 대한 D90 또는 EDBP의 기준선에서 변경.
척도는 0(편안함, 가려움 없음)에서 4(가장 가렵음, 가만히 앉아 있을 수 없음, 집중)까지입니다.
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90±7일
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상처 드레싱 전 14세 이상 환자의 '루벤 가려움 척도'를 사용한 가려움증의 기준선(DBP D0)에서 변화 D90 또는 이중 맹검 단계 종료(EDBP)에서 변화
기간: 90±7일
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기준선과 90±7일[이중 맹검 단계(EDBP) 종료]의 두 시점에서 취한 루벤 가려움 척도(14세 이상의 환자) 점수의 변화.
루벤 가려움 척도는 가려움 경험의 6가지 차원을 측정합니다. 빈도 하위 점수(0 = 전혀 ~ 100 = 항상); 기간 하위 점수(0 = 0~30분에서 100 = 2시간 이상); 심각도 하위 점수(0 = 가려움 없음 ~ 100 = 가려움이 가장 심함); 결과 하위 점수 [0 = 전혀 없음 ~ 100 = 항상(점수가 낮을수록 가려움증으로 인한 부정적인 결과가 적음을 나타냄)]; 고민 하위 점수(0 = 전혀 괴롭지 않음 ~ 100 = 매우 괴롭힘); 표면 영역 하위 점수(0-100, 높은 값은 신체의 더 많은 부분이 가렵다는 것을 나타냄)
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90±7일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Johannes S Kern, MD PhD, Melbourne Health
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2017년 3월 29일
기본 완료 (실제)
2020년 6월 11일
연구 완료 (실제)
2022년 5월 27일
연구 등록 날짜
최초 제출
2017년 2월 27일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2017년 2월 27일
처음 게시됨 (실제)
2017년 3월 3일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 7월 20일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 7월 3일
마지막으로 확인됨
2023년 7월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .