Fase III Effekt- og sikkerhetsstudie av Oleogel-S10 i Epidermolysis Bullosa (EASE)
3. juli 2023 oppdatert av: Amryt Research Limited
Dobbeltblind, randomisert, kjøretøykontrollert, fase III, effekt- og sikkerhetsstudie med 24 måneders åpen oppfølging av Oleogel-S10 hos pasienter med arvelig epidermolyse Bullosa
Dette er en fase III, effekt- og sikkerhetsstudie av Oleogel-S10 hos deltakere med arvelig epidermolysis Bullosa (EB).
EB er en sjelden gruppe av genetiske hudskjørhetssykdommer karakterisert ved blemmer i huden som svar på mindre skade. I de fleste tilfeller er utbruddet av EB ved fødselen eller kort tid etter. Alle deltakere som er berørt av en hvilken som helst type EB deler hovedkarakteristikken ved å gjentatte ganger utvikle smertefulle sår som tar dager til måneder å gro. Nåværende behandling av EB er primært forebyggende og støttende, inkludert beskyttelse mot mekaniske krefter ved å unngå gnidning, tidlig behandling av sår for å forhindre infeksjoner og beskyttelse av såret med tilstrekkelige ikke-klebende bandasjer for å muliggjøre tilheling.
Oleogel-S10 ble autorisert i 2016 i EU for behandling av deltykkelsessår hos voksne under merkenavnet Episalvan®. Den aktive farmasøytiske ingrediensen i Oleogel-S10 er et raffinert bjørkebarkekstrakt, kvantifisert til 72 til 88 % betulin.
Denne kliniske studien av Oleogel-S10 hos pasienter med arvelig EB er satt i gang for å undersøke om Oleogel-S10 er effektiv for behandling av EB-sår og sikker ved langtidsbruk.
Oleogel-S10 vil bli sammenlignet med en kontrollgel. Kontrollgelen er en solsikkeoljegel med identisk utseende som ikke inneholder noe aktivt stoff. Deltakeren vil motta enten Oleogel-S10 eller kontrollgel for en dobbeltblind studiefase på 90 dager. Sannsynligheten for at deltakeren vil motta Oleogel-S10 er 50 %, noe som betyr at de har 1 av 2 sjanse for å motta Oleogel-S10. Men i oppfølgingsfasen av studien vil alle deltakerne bli behandlet med Oleogel S10 i en periode på 24 måneder.
Denne kliniske studien vil bli utført i flere land, totalt forventes det å delta rundt 250 deltakere.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
223
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Buenos Aires, Argentina, 1425
- Consutorios Medicos (Instituto de Neumonologia y Dermatologia)
-
Buenos Aires, Argentina, 1426
- Centro Médico Dra. De Salvo
-
Buenos Aires, Argentina, C1056ABJ
- Centro de investigaciones Metabolicas, CINME
-
-
-
-
New South Wales
-
Sydney, New South Wales, Australia, 2031
- Sydney Children's Hospital
-
Sydney, New South Wales, Australia, 2217
- Premier Specialists
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australia, 3050
- The Royal Melbourne Hospital
-
Parkville, Victoria, Australia, 3502
- Murdoch Childrens Research Institute Royal Children's Hospital
-
-
-
-
-
São Paulo, Brasil, 05403.000
- Instituto Da Crianca HCFMUSP
-
-
Pernanbuco
-
Recife, Pernanbuco, Brasil, 50070550
- IMIP
-
-
Santa Catarina
-
Blumenau, Santa Catarina, Brasil, 89020400
- Universidade Regional de Blumenau
-
-
-
-
-
Santiago, Chile, 7760099
- Fundacion Debra Chile
-
-
-
-
DC
-
Bogotá, DC, Colombia
- Hospital De San Jose
-
-
-
-
-
Aarhus, Danmark, 8000
- Aarhus University Hospital
-
-
-
-
-
Moscow, Den russiske føderasjonen, 107076
- State Scientific Center for Dermatovenerology and Cosmetology
-
Moscow, Den russiske føderasjonen, 119991
- Scientific Center of Children's Health
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016
- Phoenix Children's Hospital
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Forente stater, 33144
- Amjad Plastic Research
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
- University of Minnesota
-
-
New York
-
Stony Brook, New York, Forente stater, 11790
- Stony Brook University Hospital
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19107
- Thomas Jefferson University Hospital
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, Forente stater, 78218
- Texas Dermatology and Laser Specialists
-
-
-
-
-
Paris, Frankrike, 75015
- Hôpital Necker-Enfants Malades
-
Toulouse, Frankrike, 31059
- CHU Toulouse - Hospital Larrey
-
-
-
-
-
Tbilisi, Georgia, 159
- S/R National Center of Dermatology and Venerology
-
-
-
-
Attiki
-
Athens, Attiki, Hellas, 16121
- Hospital of Skin and Veneral Diseases "A. Syggros"
-
-
-
-
-
Hong Kong, Hong Kong
- Prince of Wales Hospital, the Chinese University of Hong Kong
-
-
-
-
-
Dublin, Irland
- Our Ladys Childrens Hospital
-
-
-
-
-
Tel Aviv, Israel, 64239
- Tel Aviv Sourasky Medical Center
-
-
-
-
-
Milan, Italia, 20122
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Roma, Italia, 00165
- Bambino Gesu Children Hospital
-
Roma, Italia, 00167
- Istituto Dermopatico dell'Immacolata IDI-IRCCS
-
-
-
-
-
Bucharest, Romania, 011025
- Centrul Medical Sanador
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbia, 11000
- University of Belgrade, School of Medicine
-
-
-
-
-
Singapore, Singapore, 229899
- Kandang Kerbau (KK) Women's and Children's Hospital
-
-
-
-
-
Barcelona, Spania, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
-
Barcelona, Spania, 8035
- Hospital Universitari de la Vall d'Hebron
-
Madrid, Spania, 28046
- Hospital Universitario La Paz
-
Sevilla, Spania, 41014
- Hospital Viamed Santa Angela De la Cruz
-
-
-
-
-
Birmingham, Storbritannia
- Birmingham Children's Hospital NHS Trust
-
London, Storbritannia, WC1N3JH
- Great Ormond Street Hospital
-
-
-
-
-
Bern, Sveits, 3010
- Bern University Hospital
-
-
-
-
-
Brno, Tsjekkia, 61500
- University Hospital Brno, Children´s Hospital
-
-
-
-
-
Freiburg im Breisgau, Tyskland, 79104
- Medical Center University Freiburg
-
Hannover, Tyskland, 30173
- Kinder- und Jugendkrankenhaus AUF DER BULT
-
-
-
-
-
Kyiv, Ukraina, 01135
- National Children Specialized Hospital "Ohmatdyt" of Ministry of Health of Ukraine
-
-
-
-
-
Budapest, Ungarn, 1085
- Semmelweis University, Faculty of Medicine
-
-
-
-
-
Salzburg, Østerrike, 5020
- Universitaetsklinik fuer Dermatologie
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
3 uker og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mannlige og kvinnelige pasienter med følgende undertyper av arvelig EB: junctional EB (JEB), dystrofisk EB (DEB) og Kindler syndrom i alderen ≥21 dager,
- Pasienter med et EB-målsår (dvs. EB-sår med delvis tykkelse på 10 cm² til 50 cm² i størrelse ≥21 dager og
- Pasienten og/eller hans/hennes juridiske representant har/har blitt informert, har/har lest og forstått pasientinformasjonen/informert samtykkeskjema, og har/har gitt skriftlig informert samtykke,
- Pasienten og/eller hans/hennes juridiske representant må kunne og være villig til å følge studieprosedyrer og instruksjoner.
Ekskluderingskriterier:
- Pasienten har EB simpleks
- EB-målsår med kliniske tegn på lokal infeksjon,
- Bruk av systemiske antibiotika for sårrelaterte infeksjoner innen 7 dager før påmelding,
- Administrering av systemiske eller topiske steroider (unntatt for inhalerte, oftalmiske eller topiske applikasjoner, som budesonidsuspensjon for oesophageal strikturer [f.eks. Pulmicort respules® 0,25 mg/2 ml eller 0,5 mg/2 ml]) innen 30 dager før registrering,
- Immunsuppressiv terapi eller cytotoksisk kjemoterapi innen 60 dager før påmelding,
- Pasienten har gjennomgått stamcelletransplantasjon eller genterapi for behandling av arvelig EB,
- Nåværende og/eller tidligere malignitet inkludert basalcellekarsinomer og plateepitelkarsinomer,
- Registrering i en intervensjonsstudie eller behandlet med et hvilket som helst undersøkelsesmiddel for en sykdom innen 4 uker før studiestart,
- Faktorer som er tilstede hos pasienten og/eller hans/hennes juridiske representant som kan forstyrre etterlevelsen av studien, for eksempel manglende evne til å delta på planlagte studiebesøk eller etterlevelse av bytte av hjemmedress,
- Gravide eller ammende kvinner og kvinner i fertil alder, inkludert postmenarkale kvinnelige ungdommer som ikke er villige til å bruke en effektiv form for prevensjon med feilrater
- Pasienten er medlem av undersøkelsesteamet eller hans/hennes nærmeste familie,
- Pasienten bor i samme husstand som en studiedeltaker.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Trippel
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Oleogel-S10
|
10 % bjørkebarkekstrakt i 90 % solsikkeolje
Andre navn:
|
|
Placebo komparator: Kontrollgel
|
Solsikkeolje, Cera flava/gul voks og Carnaubavoks (matchet Oleogel-S10 når det gjelder tekstur og visuelt utseende)
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Andel pasienter med første fullstendige lukking av EB-målsåret innen 45 dager etter behandling
Tidsramme: 45±7 dager
|
Andel forsøkspersoner med første fullstendige lukking av EB-målsåret (definert som EB-sår med delvis tykkelse på 10 cm2 til 50 cm2 i størrelse og ≥21 dager til <9 måneder i alder) hos forsøkspersoner med arvelig EB (undertyper DEB, JEB, eller Kindler EB) innen 45 dager etter behandling med Oleogel-S10 sammenlignet med kontrollgel basert på klinisk vurdering av etterforskeren (såret ble vurdert som "lukket" ved første opptreden av fullstendig re-epitelisering uten drenering).
|
45±7 dager
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Tid til først å fullføre lukking av EB-målsåret som bevist ved klinisk vurdering frem til dag 90 (D90) eller slutten av dobbeltblindet fase (EDBP)
Tidsramme: 90±7 dager
|
Det første viktige sekundære endepunktet var tid til første fullføring av EB-målsåret, som bevist ved klinisk vurdering innen 90 dager eller av EDBP, ved bruk av en ikke-stratifisert log-rank test. Hvis den primære analysen av det primære effektendepunktet viste overlegenhet på 5 % signifikansnivå, skulle hierarkisk bekreftende testing av de 6 sentrale sekundære endepunktene utføres. |
90±7 dager
|
|
Andel pasienter med første fullstendig lukking av EB-målsåret ved D90 eller EDBP basert på klinisk vurdering av etterforskeren frem til D90 eller EDBP
Tidsramme: 90±7 dager
|
Det andre viktige sekundære endepunktet var andelen av forsøkspersoner med første fullstendige lukking av EB-målsåret innen 90 dager etter behandling eller av EDBP basert på klinisk vurdering fra utforskeren.
|
90±7 dager
|
|
Forekomsten av EB-målsårinfeksjon mellom baseline (DBP D0) og D90 eller EDBP som bevist ved bivirkninger (AE) og/eller bruk av aktuelle og/eller systemiske antibiotika (relatert til sårinfeksjon)
Tidsramme: 90±7 dager
|
Forekomsten av EB-målsårinfeksjoner mellom baseline (DBP D0) og D90 eller EDBP ble vurdert basert på det totale antallet pasienter med en EB-målsårinfeksjon, som dokumentert av AE og/eller bruk av aktuelle og/eller systemiske antibiotika, og totalt antall pasienter
|
90±7 dager
|
|
Maksimal alvorlighetsgrad av EB-målsårinfeksjon mellom baseline (DBP D0) og D90 eller EDBP som bevist av AE-er
Tidsramme: 90±7 dager
|
Målsårinfeksjoner mellom baseline (DBP D0) og D90 eller EDBP ble vurdert for maksimal alvorlighetsgrad (maksimal alvorlighetsgrad ble evaluert hvis en person hadde en sårinfeksjonshendelse påvist av AE).
[Merk: Her er 1 hendelse mindre registrert i kontrollgelgruppen som for forrige sekundære utfallsmål, fordi bare sårinfeksjoner som ble rapportert som AEer kunne vurderes for alvorlighetsgrad og ble inkludert i denne analysen.]
|
90±7 dager
|
|
Endring fra baseline (DBP D0) i total kroppssårbyrde som bevist av klinisk vurdering ved bruk av del I (vurdering av huden bortsett fra den anogenitale regionen) av 'EB Disease Activity and Scarring Index' (EBDASI), ved D90 eller EDBP
Tidsramme: 90±7 dager
|
Evalueringen av total kroppssårbelastning (TBWB) var basert på klinisk vurdering ved bruk av seksjon I (Skin) av Epidermolysis Bullosa Disease Activity and Scarring Index (EBDASI).
EBDASI-hudaktiviteten (blemmer/erosjoner/skorpedannelse) ble skåret fra 0 til 10 for hver av 10 anatomiske steder (unntatt anogenital- og seteregionen).
Derfor kan den totale hudaktivitetsscore (dvs. TBWB) variere fra 0 til 100, med lavere skåre som indikerer mindre sårbelastning.
Endringen i TBWB ble vurdert fra baseline (DBP D0) til D90 eller EDBP.
|
90±7 dager
|
|
Endring fra baseline (DBP D0) i kløe ved bruk av 'Itch Man-skalaen' hos pasienter ≥ 4 år og opp til 13 år før sårforbindingsskift ved D90 eller EDBP
Tidsramme: 90±7 dager
|
Endring fra baseline ved D90 eller EDBP på Itch Man-skalaen hos pasienter 4-13 år.
Skalaen går fra 0 (behagelig, ingen kløe) til 4 (kløer mest forferdelig, umulig å sitte stille, konsentrere seg).
|
90±7 dager
|
|
Endring fra baseline (DBP D0) i kløe ved bruk av 'Leuven Itch Scale' hos pasienter ≥ 14 år før sårbandasjeskift ved D90 eller slutten av dobbeltblindfase (EDBP)
Tidsramme: 90±7 dager
|
Endring i Leuvens kløeskala (pasienter ≥ 14 år) skårer tatt fra to tidspunkter, baseline og dag 90±7 [End of Double Blind Phase (EDBP)].
Leuvens kløeskala måler seks dimensjoner av kløeopplevelsen: Frequency Subscore (0 = Aldri til 100 = Alltid); Varighet Subscore (0 = Mellom 0 og 30 minutter til 100 = Mer enn 2 timer); Alvorlighetsscore (0 = Ingen kløe til 100 = Verst mulig kløe); Konsekvenser Subscore [0 = Aldri til 100 = Alltid (lavere poengsum indikerer mindre negative konsekvenser av kløen)]; Distress Subscore (0 = Ikke plagsomt i det hele tatt til 100 = Svært plagsomt); Subscore for overflateareal (0-100, høye verdier indikerer at flere deler av kroppen klør)
|
90±7 dager
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Johannes S Kern, MD PhD, Melbourne Health
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
29. mars 2017
Primær fullføring (Faktiske)
11. juni 2020
Studiet fullført (Faktiske)
27. mai 2022
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
27. februar 2017
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
27. februar 2017
Først lagt ut (Faktiske)
3. mars 2017
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
20. juli 2023
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
3. juli 2023
Sist bekreftet
1. juli 2023
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- BEB-13
- 2016-002066-32 (EudraCT-nummer)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .