Fas III Effekt- och säkerhetsstudie av Oleogel-S10 i Epidermolysis Bullosa (EASE)
3 juli 2023 uppdaterad av: Amryt Research Limited
Dubbelblind, randomiserad, fordonskontrollerad, fas III, effekt- och säkerhetsstudie med 24 månaders öppen uppföljning av Oleogel-S10 hos patienter med ärftlig epidermolys Bullosa
Detta är en fas III, effekt- och säkerhetsstudie av Oleogel-S10 hos deltagare med ärftlig epidermolysis Bullosa (EB).
EB är en sällsynt grupp av genetiska hudbräcklighetssjukdomar som kännetecknas av blåsor i huden som svar på mindre skada. I de flesta fall börjar EB vid födseln eller strax efter. Alla deltagare som påverkas av någon typ av EB delar den huvudsakliga egenskapen att upprepade gånger utveckla smärtsamma sår som tar dagar till månader att läka. Nuvarande behandling av EB är primärt förebyggande och stödjande inklusive skydd mot mekaniska krafter genom att undvika gnidning, tidig behandling av sår för att förhindra infektioner och skydd av såret med adekvata icke-vidhäftande förband för att möjliggöra läkning.
Oleogel-S10 godkändes 2016 i EU för behandling av sår med partiell tjocklek hos vuxna under varumärket Episalvan®. Den aktiva farmaceutiska ingrediensen i Oleogel-S10 är ett raffinerat björkbarkextrakt, kvantifierat till 72 till 88 % betulin.
Denna kliniska studie av Oleogel-S10 hos patienter med ärftlig EB har inletts för att undersöka om Oleogel-S10 är effektiv för behandling av EB-sår och säker vid långtidsanvändning.
Oleogel-S10 kommer att jämföras med en kontrollgel. Kontrollgelen är en solrosoljagel med samma utseende som inte innehåller någon aktiv substans. Deltagaren kommer att få antingen Oleogel-S10 eller kontrollgel för en dubbelblind studiefas på 90 dagar. Sannolikheten att deltagaren kommer att få Oleogel-S10 är 50 %, vilket betyder att de har en chans på 1 på 2 att få Oleogel-S10. I uppföljningsfasen av studien kommer dock alla deltagare att behandlas med Oleogel S10 under en period av 24 månader.
Denna kliniska studie kommer att genomföras i flera länder, totalt förväntas cirka 250 deltagare delta.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
223
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Buenos Aires, Argentina, 1425
- Consutorios Medicos (Instituto de Neumonologia y Dermatologia)
-
Buenos Aires, Argentina, 1426
- Centro Médico Dra. De Salvo
-
Buenos Aires, Argentina, C1056ABJ
- Centro de investigaciones Metabolicas, CINME
-
-
-
-
New South Wales
-
Sydney, New South Wales, Australien, 2031
- Sydney Children's Hospital
-
Sydney, New South Wales, Australien, 2217
- Premier Specialists
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australien, 3050
- The Royal Melbourne Hospital
-
Parkville, Victoria, Australien, 3502
- Murdoch Childrens Research Institute Royal Children's Hospital
-
-
-
-
-
São Paulo, Brasilien, 05403.000
- Instituto Da Crianca HCFMUSP
-
-
Pernanbuco
-
Recife, Pernanbuco, Brasilien, 50070550
- IMIP
-
-
Santa Catarina
-
Blumenau, Santa Catarina, Brasilien, 89020400
- Universidade Regional de Blumenau
-
-
-
-
-
Santiago, Chile, 7760099
- Fundacion Debra Chile
-
-
-
-
DC
-
Bogotá, DC, Colombia
- Hospital De San Jose
-
-
-
-
-
Aarhus, Danmark, 8000
- Aarhus University Hospital
-
-
-
-
-
Paris, Frankrike, 75015
- Hôpital Necker-Enfants Malades
-
Toulouse, Frankrike, 31059
- CHU Toulouse - Hospital Larrey
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85016
- Phoenix Children's Hospital
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33144
- Amjad Plastic Research
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
- University of Minnesota
-
-
New York
-
Stony Brook, New York, Förenta staterna, 11790
- Stony Brook University Hospital
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19107
- Thomas Jefferson University Hospital
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78218
- Texas Dermatology and Laser Specialists
-
-
-
-
-
Tbilisi, Georgien, 159
- S/R National Center of Dermatology and Venerology
-
-
-
-
Attiki
-
Athens, Attiki, Grekland, 16121
- Hospital of Skin and Veneral Diseases "A. Syggros"
-
-
-
-
-
Hong Kong, Hong Kong
- Prince of Wales Hospital, the Chinese University of Hong Kong
-
-
-
-
-
Dublin, Irland
- Our Ladys Childrens Hospital
-
-
-
-
-
Tel Aviv, Israel, 64239
- Tel Aviv Sourasky Medical Center
-
-
-
-
-
Milan, Italien, 20122
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Roma, Italien, 00165
- Bambino Gesu Children Hospital
-
Roma, Italien, 00167
- Istituto Dermopatico dell'Immacolata IDI-IRCCS
-
-
-
-
-
Bucharest, Rumänien, 011025
- Centrul Medical Sanador
-
-
-
-
-
Moscow, Ryska Federationen, 107076
- State Scientific Center for Dermatovenerology and Cosmetology
-
Moscow, Ryska Federationen, 119991
- Scientific Center of Children's Health
-
-
-
-
-
Bern, Schweiz, 3010
- Bern University Hospital
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbien, 11000
- University of Belgrade, School of Medicine
-
-
-
-
-
Singapore, Singapore, 229899
- Kandang Kerbau (KK) Women's and Children's Hospital
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
-
Barcelona, Spanien, 8035
- Hospital Universitari de la Vall d'Hebron
-
Madrid, Spanien, 28046
- Hospital Universitario La Paz
-
Sevilla, Spanien, 41014
- Hospital Viamed Santa Angela De la Cruz
-
-
-
-
-
Birmingham, Storbritannien
- Birmingham Children's Hospital NHS Trust
-
London, Storbritannien, WC1N3JH
- Great Ormond Street Hospital
-
-
-
-
-
Brno, Tjeckien, 61500
- University Hospital Brno, Children´s Hospital
-
-
-
-
-
Freiburg im Breisgau, Tyskland, 79104
- Medical Center University Freiburg
-
Hannover, Tyskland, 30173
- Kinder- und Jugendkrankenhaus AUF DER BULT
-
-
-
-
-
Kyiv, Ukraina, 01135
- National Children Specialized Hospital "Ohmatdyt" of Ministry of Health of Ukraine
-
-
-
-
-
Budapest, Ungern, 1085
- Semmelweis University, Faculty of Medicine
-
-
-
-
-
Salzburg, Österrike, 5020
- Universitaetsklinik fuer Dermatologie
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
3 veckor och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Manliga och kvinnliga patienter med följande undertyper av ärftlig EB: junctional EB (JEB), dystrofisk EB (DEB) och Kindlers syndrom i åldern ≥21 dagar,
- Patienter med ett EB-målsår (dvs. EB-sår med partiell tjocklek på 10 cm² till 50 cm² i storlek ≥21 dagar och
- Patienten och/eller hans/hennes juridiska ombud har/har blivit informerad, har/har läst och förstått patientinformationen/formuläret för informerat samtycke och har/har lämnat skriftligt informerat samtycke,
- Patienten och/eller hans/hennes juridiska ombud måste kunna och vilja följa studieprocedurer och instruktioner.
Exklusions kriterier:
- Patienten har EB simplex
- EB målsår med kliniska tecken på lokal infektion,
- Användning av systemiska antibiotika för sårrelaterade infektioner inom 7 dagar före inskrivning,
- Administrering av systemiska eller topikala steroider (förutom för inhalerade, oftalmiska eller topiska applikationer, såsom budesonidsuspension för esofagusförträngningar [t.ex. Pulmicort respules® 0,25 mg/2 mL eller 0,5 mg/2 mL]) inom 30 dagar före inskrivning,
- Immunsuppressiv terapi eller cytotoxisk kemoterapi inom 60 dagar före inskrivning,
- Patienten har genomgått stamcellstransplantation eller genterapi för behandling av ärftlig EB,
- Nuvarande och/eller tidigare malignitet inklusive basalcellskarcinom och skivepitelcancer,
- Inskrivning i någon interventionsstudie eller behandlad med något prövningsläkemedel för någon sjukdom inom 4 veckor före studiestart,
- Faktorer som finns hos patienten och/eller hans/hennes juridiska ombud som kan störa studieefterlevnaden, såsom oförmåga att närvara vid schemalagda studiebesök eller efterlevnad av byten av hemförband,
- Gravida eller ammande kvinnor och kvinnor i fertil ålder, inklusive postmenarkala kvinnliga tonåringar som inte är villiga att använda en effektiv form av preventivmedel med misslyckandefrekvens
- Patienten är en medlem av utredningsteamet eller hans/hennes närmaste familj,
- Patienten bor i samma hushåll som en studiedeltagare.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Trippel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Oleogel-S10
|
10 % björkbarkextrakt i 90 % solrosolja
Andra namn:
|
|
Placebo-jämförare: Kontrollgel
|
Solrosolja, Cera flava/gult vax och Carnaubavax (matchade Oleogel-S10 vad gäller konsistens och visuellt utseende)
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Andel patienter med första fullständiga stängning av EB-målsåret inom 45 dagar efter behandling
Tidsram: 45±7 dagar
|
Andel försökspersoner med första fullständiga stängning av EB-målsåret (definierat som EB-sår med partiell tjocklek på 10 cm2 till 50 cm2 i storlek och ≥21 dagar till <9 månader i ålder) hos försökspersoner med ärft EB (subtyper DEB, JEB, eller Kindler EB) inom 45 dagar efter behandling med Oleogel-S10 jämfört med kontrollgel baserat på klinisk bedömning av utredaren (såret bedömdes som "stängt" vid första uppkomsten av fullständig återepitelisering utan dränering).
|
45±7 dagar
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Dags att först slutföra förslutningen av EB-målsåret, vilket framgår av klinisk bedömning fram till dag 90 (D90) eller slutet av dubbelblindfas (EDBP)
Tidsram: 90±7 dagar
|
Det första viktiga sekundära effektmåttet var tiden för första fullständig förslutning av EB-målsåret, vilket framgår av klinisk bedömning inom 90 dagar eller av EDBP, med ett icke-stratifierat log-rank test. Om den primära analysen av det primära effektmåttet visade överlägsenhet vid 5 % signifikansnivå, skulle hierarkisk bekräftande testning av de 6 viktiga sekundära endpoints utföras. |
90±7 dagar
|
|
Andel patienter med första fullständiga stängning av EB-målsåret vid D90 eller EDBP baserat på klinisk bedömning av utredaren fram till D90 eller EDBP
Tidsram: 90±7 dagar
|
Det andra viktiga sekundära effektmåttet var andelen försökspersoner med första fullständiga stängning av EB-målsåret inom 90 dagar efter behandling eller av EDBP baserat på klinisk bedömning av utredaren.
|
90±7 dagar
|
|
Incidensen av EB-målsårinfektion mellan baslinje (DBP D0) och D90 eller EDBP som bevisas av biverkningar (AE) och/eller användning av topikala och/eller systemiska antibiotika (relaterad till sårinfektion)
Tidsram: 90±7 dagar
|
Incidensen av EB-målsårinfektioner mellan Baseline (DBP D0) och D90 eller EDBP bedömdes baserat på det totala antalet patienter med en EB-målsårinfektion, vilket framgår av AE och/eller användning av topikala och/eller systemiska antibiotika, och det totala antalet patienter
|
90±7 dagar
|
|
Den maximala svårighetsgraden av EB-målsårinfektion mellan baslinje (DBP D0) och D90 eller EDBP som bevisas av AE
Tidsram: 90±7 dagar
|
Målsårinfektioner mellan baslinjen (DBP D0) och D90 eller EDBP bedömdes för maximal svårighetsgrad (maximal svårighetsgrad utvärderades om en patient hade en sårinfektionshändelse som påvisades av AE).
[Notera: Här registreras 1 händelse mindre i kontrollgelgruppen som för det tidigare sekundära utfallsmåttet, eftersom endast sårinfektioner som rapporterades som AE kunde bedömas för svårighetsgrad och inkluderades i denna analys.]
|
90±7 dagar
|
|
Förändring från baslinjen (DBP D0) i total kroppssårbörda som framgår av klinisk bedömning med användning av avsnitt I (bedömning av huden med undantag för den anogenitala regionen) av 'EB Disease Activity and Scarring Index' (EBDASI), vid D90 eller EDBP
Tidsram: 90±7 dagar
|
Utvärderingen av total kroppssårbörda (TBWB) baserades på klinisk bedömning med hjälp av avsnitt I (Skin) i Epidermolysis Bullosa Disease Activity and Scarring Index (EBDASI).
EBDASI-hudaktiviteten (blåsor/erosion/skorpbildning) poängsattes från 0 till 10 för var och en av 10 anatomiska platser (exklusive de anogenitala och skinkorna).
Därför kan den totala hudaktivitetspoängen (dvs. TBWB) variera från 0 till 100, med lägre poäng som tyder på mindre sårbelastning.
Förändringen i TBWB bedömdes från baslinje (DBP D0) till D90 eller EDBP.
|
90±7 dagar
|
|
Förändring från baslinjen (DBP D0) i klåda med "Itch Man-skalan" hos patienter ≥ 4 år och upp till 13 års ålder innan sårförbandsbyten vid D90 eller EDBP
Tidsram: 90±7 dagar
|
Ändring från Baseline vid D90 eller EDBP på Itch Man-skalan hos patienter 4-13 år.
Skalan går från 0 (bekväm, ingen kliar) till 4 (kliar mest fruktansvärt, omöjligt att sitta stilla, koncentrera sig).
|
90±7 dagar
|
|
Förändring från baslinjen (DBP D0) i klåda med användning av "Leuven Itch Scale" hos patienter ≥ 14 år före sårförbandsbyten vid D90 eller slutet av dubbelblind fas (EDBP)
Tidsram: 90±7 dagar
|
Förändring i Leuven Itch Scale (patienter ≥ 14 år) poäng tagna från två tidpunkter, baslinje och dag 90±7 [slut på dubbelblind fas (EDBP)].
Leuvens kliande skala mäter sex dimensioner av kliande upplevelse: Frequency Subscore (0 = Aldrig till 100 = Alltid); Duration Subscore (0 = Mellan 0 och 30 minuter till 100 = Mer än 2 timmar); Underpoäng för svårighetsgrad (0 = Ingen kliar till 100 = Värsta möjliga kliar); Konsekvenser Subscore [0 = Aldrig till 100 = Alltid (lägre poäng indikerar mindre negativa konsekvenser av klådan)]; Distress Subscore (0 = Inte plågsamt alls till 100 = Mycket plågsamt); Subscore för ytarea (0-100, höga värden indikerar att fler delar av kroppen kliar)
|
90±7 dagar
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Johannes S Kern, MD PhD, Melbourne Health
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
29 mars 2017
Primärt slutförande (Faktisk)
11 juni 2020
Avslutad studie (Faktisk)
27 maj 2022
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
27 februari 2017
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
27 februari 2017
Första postat (Faktisk)
3 mars 2017
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
20 juli 2023
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
3 juli 2023
Senast verifierad
1 juli 2023
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- BEB-13
- 2016-002066-32 (EudraCT-nummer)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .