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Studio di efficacia e sicurezza di fase III di Oleogel-S10 nell'epidermolisi bollosa (EASE)

3 luglio 2023 aggiornato da: Amryt Research Limited

Studio di fase III, in doppio cieco, randomizzato, controllato con veicolo, di efficacia e sicurezza con follow-up in aperto di 24 mesi di Oleogel-S10 in pazienti con epidermolisi bollosa ereditaria

Questo è uno studio di fase III, efficacia e sicurezza di Oleogel-S10 in partecipanti con epidermolisi bollosa ereditaria (EB).

L'EB è un raro gruppo di disturbi genetici della fragilità cutanea caratterizzati da formazione di vesciche sulla pelle in risposta a lesioni minori. Nella maggior parte dei casi, l'esordio di EB è alla nascita o subito dopo. Tutti i partecipanti affetti da qualsiasi tipo di EB condividono la caratteristica principale di sviluppare ripetutamente ferite dolorose che richiedono giorni o mesi per guarire. L'attuale trattamento dell'EB è principalmente preventivo e di supporto, inclusa la protezione dalle forze meccaniche evitando lo sfregamento, il trattamento precoce delle ferite per prevenire le infezioni e la protezione della ferita con adeguate medicazioni non adesive per consentire la guarigione.

Oleogel-S10 è stato autorizzato nel 2016 nell'Unione Europea per il trattamento delle ferite a spessore parziale negli adulti con il marchio Episalvan®. L'ingrediente farmaceutico attivo in Oleogel-S10 è un raffinato estratto di corteccia di betulla, quantificato dal 72 all'88% di betulina.

Questo studio clinico di Oleogel-S10 in pazienti con EB ereditario è stato avviato per verificare se Oleogel-S10 è efficace per il trattamento delle ferite da EB e sicuro nell'uso a lungo termine.

Oleogel-S10 sarà confrontato con un gel di controllo. Il gel di controllo è un gel di olio di girasole dall'aspetto identico che non contiene alcuna sostanza attiva. Il partecipante riceverà Oleogel-S10 o gel di controllo per una fase di studio in doppio cieco di 90 giorni. La probabilità che il partecipante riceva Oleogel-S10 è del 50%, il che significa che ha 1 possibilità su 2 di ricevere Oleogel-S10. Tuttavia, nella fase di follow-up dello studio tutti i partecipanti saranno trattati con Oleogel S10 per un periodo di 24 mesi.

Questo studio clinico sarà condotto in diversi paesi; in totale, si prevede la partecipazione di circa 250 partecipanti.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

223

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, 1425
        • Consutorios Medicos (Instituto de Neumonologia y Dermatologia)
      • Buenos Aires, Argentina, 1426
        • Centro Médico Dra. De Salvo
      • Buenos Aires, Argentina, C1056ABJ
        • Centro de investigaciones Metabolicas, CINME
  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2031
        • Sydney Children's Hospital
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2217
        • Premier Specialists
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital
      • Parkville, Victoria, Australia, 3502
        • Murdoch Childrens Research Institute Royal Children's Hospital
  • Austria
      • Salzburg, Austria, 5020
        • Universitaetsklinik fuer Dermatologie
  • Brasile
      • São Paulo, Brasile, 05403.000
        • Instituto Da Crianca HCFMUSP
    • Pernanbuco
      • Recife, Pernanbuco, Brasile, 50070550
        • IMIP
    • Santa Catarina
      • Blumenau, Santa Catarina, Brasile, 89020400
        • Universidade Regional de Blumenau
  • Cechia
      • Brno, Cechia, 61500
        • University Hospital Brno, Children´s Hospital
  • Chile
      • Santiago, Chile, 7760099
        • Fundacion Debra Chile
  • Colombia
    • DC
      • Bogotá, DC, Colombia
        • Hospital De San Jose
  • Danimarca
      • Aarhus, Danimarca, 8000
        • Aarhus University Hospital
  • Federazione Russa
      • Moscow, Federazione Russa, 107076
        • State Scientific Center for Dermatovenerology and Cosmetology
      • Moscow, Federazione Russa, 119991
        • Scientific Center of Children's Health
  • Francia
      • Paris, Francia, 75015
        • Hopital Necker-Enfants Malades
      • Toulouse, Francia, 31059
        • CHU Toulouse - Hospital Larrey
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia, 159
        • S/R National Center of Dermatology and Venerology
  • Germania
      • Freiburg im Breisgau, Germania, 79104
        • Medical Center University Freiburg
      • Hannover, Germania, 30173
        • Kinder- und Jugendkrankenhaus Auf der Bult
  • Grecia
    • Attiki
      • Athens, Attiki, Grecia, 16121
        • Hospital of Skin and Veneral Diseases "A. Syggros"
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
        • Prince of Wales Hospital, The Chinese University of Hong Kong
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda
        • Our Ladys Childrens Hospital
  • Israele
      • Tel Aviv, Israele, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Italia
      • Milan, Italia, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Roma, Italia, 00165
        • Bambino Gesu Children Hospital
      • Roma, Italia, 00167
        • Istituto Dermopatico dell'Immacolata IDI-IRCCS
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito
        • Birmingham Children's Hospital NHS Trust
      • London, Regno Unito, WC1N3JH
        • Great Ormond Street Hospital
  • Romania
      • Bucharest, Romania, 011025
        • Centrul Medical Sanador
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • University of Belgrade, School of Medicine
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 229899
        • Kandang Kerbau (KK) Women's and Children's Hospital
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Barcelona, Spagna, 8035
        • Hospital Universitari de la Vall d'Hebron
      • Madrid, Spagna, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Sevilla, Spagna, 41014
        • Hospital Viamed Santa Angela De la Cruz
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33144
        • Amjad Plastic Research
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • Stony Brook, New York, Stati Uniti, 11790
        • Stony Brook University Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
        • Thomas Jefferson University Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78218
        • Texas Dermatology and Laser Specialists
  • Svizzera
      • Bern, Svizzera, 3010
        • Bern University Hospital
  • Ucraina
      • Kyiv, Ucraina, 01135
        • National Children Specialized Hospital "Ohmatdyt" of Ministry of Health of Ukraine
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria, 1085
        • Semmelweis University, Faculty of Medicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

3 settimane e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti di sesso maschile e femminile con i seguenti sottotipi di EB ereditaria: EB giunzionale (JEB), EB distrofica (DEB) e sindrome di Kindler di età ≥21 giorni,
  • Pazienti con ferita bersaglio EB (ovvero ferita a spessore parziale EB di dimensioni comprese tra 10 cm² e 50 cm² di età ≥21 giorni e
  • Il paziente e/o il suo rappresentante legale è/sono stati informati, ha/hanno letto e compreso l'informativa per il paziente/il modulo di consenso informato e ha/hanno fornito il consenso informato scritto,
  • Il paziente e/o il suo rappresentante legale devono essere in grado e disposti a seguire le procedure e le istruzioni dello studio.

Criteri di esclusione:

  • Il paziente ha EB simplex
  • Ferita bersaglio EB con segni clinici di infezione locale,
  • Uso di antibiotici sistemici per infezioni correlate alla ferita entro 7 giorni prima dell'arruolamento,
  • Somministrazione di steroidi sistemici o topici (ad eccezione delle applicazioni inalatorie, oftalmiche o topiche, come la sospensione di budesonide per le stenosi esofagee [ad es. Pulmicort respules® 0,25 mg/2 mL o 0,5 mg/2 mL]) entro 30 giorni prima dell'arruolamento,
  • Terapia immunosoppressiva o chemioterapia citotossica entro 60 giorni prima dell'arruolamento,
  • Il paziente è stato sottoposto a trapianto di cellule staminali o terapia genica per il trattamento dell'EB ereditario,
  • Tumore maligno attuale e/o pregresso inclusi carcinomi a cellule basali e carcinomi a cellule squamose,
  • Iscrizione a qualsiasi studio interventistico o trattamento con qualsiasi farmaco sperimentale per qualsiasi malattia entro 4 settimane prima dell'ingresso nello studio,
  • Fattori presenti nel paziente e/o nel suo rappresentante legale che potrebbero interferire con la compliance allo studio come l'impossibilità di partecipare alle visite di studio programmate o la compliance con i cambi di medicazione domiciliare,
  • Donne incinte o che allattano e donne in età fertile, comprese le adolescenti dopo il menarca non disposte a utilizzare una forma efficace di controllo delle nascite con tassi di fallimento
  • Il paziente è un membro del team sperimentale o dei suoi parenti stretti,
  • Il paziente vive nella stessa famiglia di un partecipante allo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Oleogel-S10
Droga: Oleogel-S10
Estratto di corteccia di betulla al 10% in olio di girasole al 90%.
Altri nomi:
  • Episalvan
  • Filsuvez
Comparatore placebo: Gel di controllo
Droga: Gel di controllo
Olio di girasole, Cera flava/cera gialla e cera di carnauba (corrispondenti a Oleogel-S10 in termini di consistenza e aspetto visivo)
Altri nomi:
  • Gel per veicoli

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Proporzione di pazienti con la prima chiusura completa della ferita bersaglio dell'EB entro 45 giorni di trattamento
Lasso di tempo: 45±7 giorni
Proporzione di soggetti con prima chiusura completa della ferita bersaglio EB (definita come ferita a spessore parziale EB di dimensioni comprese tra 10 cm2 e 50 cm2 e di età compresa tra ≥21 giorni e <9 mesi) in soggetti con EB ereditaria (sottotipi DEB, JEB, o Kindler EB) entro 45 giorni dal trattamento con Oleogel-S10 rispetto al gel di controllo in base alla valutazione clinica dello sperimentatore (la ferita è stata valutata come "chiusa" alla prima comparsa di completa riepitelizzazione senza drenaggio).
45±7 giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tempo alla prima chiusura completa della ferita bersaglio dell'EB come evidenziato dalla valutazione clinica fino al giorno 90 (D90) o alla fine della fase in doppio cieco (EDBP)
Lasso di tempo: 90±7 giorni

Il primo endpoint secondario chiave era il tempo per la prima chiusura completa della ferita bersaglio dell'EB, come evidenziato dalla valutazione clinica entro 90 giorni o dall'EDBP, utilizzando un test log-rank non stratificato.

Se l'analisi primaria dell'endpoint primario di efficacia mostrava una superiorità al livello di significatività del 5%, doveva essere eseguito un test di conferma gerarchico dei 6 endpoint secondari chiave.
90±7 giorni
Proporzione di pazienti con la prima chiusura completa della ferita bersaglio dell'EB a D90 o EDBP in base alla valutazione clinica dello sperimentatore fino a D90 o EDBP
Lasso di tempo: 90±7 giorni
Il secondo endpoint secondario chiave era la percentuale di soggetti con la prima chiusura completa della ferita bersaglio dell'EB entro 90 giorni dal trattamento o mediante EDBP sulla base della valutazione clinica dello sperimentatore.
90±7 giorni
L'incidenza dell'infezione della ferita bersaglio EB tra il basale (DBP D0) e D90 o EDBP come evidenziato da eventi avversi (AE) e/o uso di antibiotici topici e/o sistemici (correlati all'infezione della ferita)
Lasso di tempo: 90±7 giorni
L'incidenza di infezioni della ferita bersaglio dell'EB tra il basale (DBP D0) e D90 o EDBP è stata valutata in base al numero totale di pazienti con un'infezione della ferita bersaglio dell'EB, come evidenziato dagli eventi avversi e/o dall'uso di antibiotici topici e/o sistemici, e il numero totale di pazienti
90±7 giorni
La gravità massima dell'infezione della ferita bersaglio EB tra il basale (DBP D0) e D90 o EDBP come evidenziato dagli eventi avversi
Lasso di tempo: 90±7 giorni
Le infezioni della ferita target tra il basale (DBP D0) e D90 o EDBP sono state valutate per la massima gravità (la gravità massima è stata valutata se un soggetto presentava un evento di infezione della ferita evidenziato da eventi avversi). [Nota: qui, 1 evento in meno è registrato nel gruppo gel di controllo come per la precedente misura di esito secondario, perché solo le infezioni della ferita che sono state segnalate come eventi avversi potevano essere valutate per gravità e sono state incluse in questa analisi.]
90±7 giorni
Variazione rispetto al basale (DBP D0) del carico totale della ferita corporea come evidenziato dalla valutazione clinica utilizzando la sezione I (valutazione della pelle ad eccezione della regione anogenitale) dell'"indice di attività e cicatrici della malattia EB" (EBDASI), a D90 o EDBP
Lasso di tempo: 90±7 giorni
La valutazione del carico totale della ferita corporea (TBWB) si è basata sulla valutazione clinica utilizzando la Sezione I (Pelle) dell'Epidermolysis Bullosa Disease Activity and Scarring Index (EBDASI). L'attività cutanea EBDASI (vesciche/erosioni/croste) è stata valutata da 0 a 10 per ciascuna delle 10 sedi anatomiche (escluse le regioni anogenitali e dei glutei). Pertanto, il punteggio totale dell'attività cutanea (ovvero, TBWB) potrebbe variare da 0 a 100, con punteggi inferiori indicativi di un minor carico della ferita. La variazione del TBWB è stata valutata dal basale (DBP D0) a D90 o EDBP.
90±7 giorni
Variazione rispetto al basale (DBP D0) del prurito utilizzando la "scala Itch Man" in pazienti di età ≥ 4 anni e fino a 13 anni prima delle modifiche della medicazione della ferita a D90 o EDBP
Lasso di tempo: 90±7 giorni
Variazione dal basale a D90 o EDBP sulla Itch Man Scale in pazienti di età compresa tra 4 e 13 anni. La scala va da 0 (comodo, nessun prurito) a 4 (prurito terribilmente, impossibile stare fermo, concentrarsi).
90±7 giorni
Variazione rispetto al basale (DBP D0) del prurito utilizzando la "scala del prurito di Leuven" in pazienti di età ≥ 14 anni prima delle modifiche della medicazione della ferita a D90 o alla fine della fase in doppio cieco (EDBP)
Lasso di tempo: 90±7 giorni
Variazione dei punteggi della Leuven Itch Scale (pazienti ≥ 14 anni di età) presi da due punti temporali, basale e giorno 90 ± 7 [Fine della fase in doppio cieco (EDBP)]. La Leuven Itch Scale misura sei dimensioni dell'esperienza del prurito: Subscore di frequenza (da 0 = Mai a 100 = Sempre); Subscore Durata (0 = Tra 0 e 30 minuti a 100 = Più di 2 ore); Subscore di gravità (da 0 = nessun prurito a 100 = il peggior prurito possibile); Conseguenze Subscore [da 0 = Mai a 100 = Sempre (il punteggio più basso indica meno conseguenze negative dal prurito)]; Distress Subscore (da 0 = per niente angosciante a 100 = molto angosciante); Punteggio secondario della superficie (0-100, valori alti indicano che più parti del corpo sono pruriginose)
90±7 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Amryt Research Limited

Investigatori

  • Investigatore principale: Johannes S Kern, MD PhD, Melbourne Health

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

29 marzo 2017

Completamento primario (Effettivo)

11 giugno 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

27 maggio 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 febbraio 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 febbraio 2017

Primo Inserito (Effettivo)

3 marzo 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

20 luglio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 luglio 2023

Ultimo verificato

1 luglio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • BEB-13
  • 2016-002066-32 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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