Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Fase III Werkzaamheids- en veiligheidsstudie van Oleogel-S10 bij Epidermolysis Bullosa (EASE)

3 juli 2023 bijgewerkt door: Amryt Research Limited

Dubbelblind, gerandomiseerd, voertuiggecontroleerd, fase III-onderzoek naar werkzaamheid en veiligheid met 24 maanden open-label follow-up van Oleogel-S10 bij patiënten met erfelijke epidermolysis bullosa

Dit is een fase III-werkzaamheids- en veiligheidsonderzoek van Oleogel-S10 bij deelnemers met erfelijke epidermolysis bullosa (EB).

EB is een zeldzame groep van genetische aandoeningen van de kwetsbaarheid van de huid die wordt gekenmerkt door blaarvorming van de huid als reactie op licht letsel. In de meeste gevallen begint EB bij de geboorte of kort daarna. Alle deelnemers die getroffen zijn door welk type EB dan ook, delen het belangrijkste kenmerk van het herhaaldelijk ontwikkelen van pijnlijke wonden die dagen tot maanden nodig hebben om te genezen. De huidige behandeling van EB is voornamelijk preventief en ondersteunend, inclusief bescherming tegen mechanische krachten door wrijving te vermijden, vroege behandeling van wonden om infecties te voorkomen en bescherming van de wond met geschikte niet-klevende verbanden om genezing mogelijk te maken.

Oleogel-S10 werd in 2016 in de Europese Unie goedgekeurd voor de behandeling van wonden van gedeeltelijke dikte bij volwassenen onder de merknaam Episalvan®. Het actieve farmaceutische ingrediënt in Oleogel-S10 is een verfijnd extract van berkenschors, gekwantificeerd tot 72 tot 88% betuline.

Deze klinische studie van Oleogel-S10 bij patiënten met erfelijke EB is gestart om te onderzoeken of Oleogel-S10 effectief is voor de behandeling van EB-wonden en veilig is voor langdurig gebruik.

Oleogel-S10 wordt vergeleken met een controlegel. De controlegel is een identiek uitziende zonnebloemoliegel die geen werkzame stof bevat. De deelnemer krijgt Oleogel-S10 of controlegel voor een dubbelblinde studiefase van 90 dagen. De kans dat de deelnemer Oleogel-S10 krijgt is 50%, wat betekent dat ze een kans van 1 op 2 hebben om Oleogel-S10 te krijgen. In de vervolgfase van de studie zullen echter alle deelnemers gedurende 24 maanden worden behandeld met Oleogel S10.

Deze klinische studie zal in verschillende landen worden uitgevoerd; in totaal zullen naar verwachting ongeveer 250 deelnemers deelnemen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

223

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Argentinië
      • Buenos Aires, Argentinië, 1425
        • Consutorios Medicos (Instituto de Neumonologia y Dermatologia)
      • Buenos Aires, Argentinië, 1426
        • Centro Médico Dra. De Salvo
      • Buenos Aires, Argentinië, C1056ABJ
        • Centro de investigaciones Metabolicas, CINME
  • Australië
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australië, 2031
        • Sydney Children's Hospital
      • Sydney, New South Wales, Australië, 2217
        • Premier Specialists
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australië, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital
      • Parkville, Victoria, Australië, 3502
        • Murdoch Childrens Research Institute Royal Children's Hospital
  • Brazilië
      • São Paulo, Brazilië, 05403.000
        • Instituto Da Crianca HCFMUSP
    • Pernanbuco
      • Recife, Pernanbuco, Brazilië, 50070550
        • IMIP
    • Santa Catarina
      • Blumenau, Santa Catarina, Brazilië, 89020400
        • Universidade Regional de Blumenau
  • Chili
      • Santiago, Chili, 7760099
        • Fundacion Debra Chile
  • Colombia
    • DC
      • Bogotá, DC, Colombia
        • Hospital De San Jose
  • Denemarken
      • Aarhus, Denemarken, 8000
        • Aarhus University Hospital
  • Duitsland
      • Freiburg im Breisgau, Duitsland, 79104
        • Medical Center University Freiburg
      • Hannover, Duitsland, 30173
        • Kinder- und Jugendkrankenhaus Auf der Bult
  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk, 75015
        • Hopital Necker-Enfants Malades
      • Toulouse, Frankrijk, 31059
        • CHU Toulouse - Hospital Larrey
  • Georgië
      • Tbilisi, Georgië, 159
        • S/R National Center of Dermatology and Venerology
  • Griekenland
    • Attiki
      • Athens, Attiki, Griekenland, 16121
        • Hospital of Skin and Veneral Diseases "A. Syggros"
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije, 1085
        • Semmelweis University, Faculty of Medicine
  • Hongkong
      • Hong Kong, Hongkong
        • Prince of Wales Hospital, The Chinese University of Hong Kong
  • Ierland
      • Dublin, Ierland
        • Our Ladys Childrens Hospital
  • Israël
      • Tel Aviv, Israël, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Italië
      • Milan, Italië, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Roma, Italië, 00165
        • Bambino Gesu Children Hospital
      • Roma, Italië, 00167
        • Istituto Dermopatico dell'Immacolata IDI-IRCCS
  • Oekraïne
      • Kyiv, Oekraïne, 01135
        • National Children Specialized Hospital "Ohmatdyt" of Ministry of Health of Ukraine
  • Oostenrijk
      • Salzburg, Oostenrijk, 5020
        • Universitaetsklinik fuer Dermatologie
  • Roemenië
      • Bucharest, Roemenië, 011025
        • Centrul Medical Sanador
  • Russische Federatie
      • Moscow, Russische Federatie, 107076
        • State Scientific Center for Dermatovenerology and Cosmetology
      • Moscow, Russische Federatie, 119991
        • Scientific Center of Children's Health
  • Servië
      • Belgrade, Servië, 11000
        • University of Belgrade, School of Medicine
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 229899
        • Kandang Kerbau (KK) Women's and Children's Hospital
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Barcelona, Spanje, 8035
        • Hospital Universitari de la Vall d'Hebron
      • Madrid, Spanje, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Sevilla, Spanje, 41014
        • Hospital Viamed Santa Angela De la Cruz
  • Tsjechië
      • Brno, Tsjechië, 61500
        • University Hospital Brno, Children´s Hospital
  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk
        • Birmingham Children's Hospital NHS Trust
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1N3JH
        • Great Ormond Street Hospital
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33144
        • Amjad Plastic Research
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • Stony Brook, New York, Verenigde Staten, 11790
        • Stony Brook University Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19107
        • Thomas Jefferson University Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78218
        • Texas Dermatology and Laser Specialists
  • Zwitserland
      • Bern, Zwitserland, 3010
        • Bern University Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

3 weken en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannelijke en vrouwelijke patiënten met de volgende subtypes van erfelijke EB: junctionele EB (JEB), dystrofische EB (DEB) en Kindler-syndroom in de leeftijd ≥21 dagen,
  • Patiënten met een EB-doelwond (d.w.z. EB-wond met gedeeltelijke dikte van 10 cm² tot 50 cm² in de leeftijd van ≥21 dagen en
  • Patiënt en/of zijn/haar wettelijke vertegenwoordiger is/zijn geïnformeerd, heeft/hebben de patiënteninformatie/het geïnformeerde toestemmingsformulier gelezen en begrepen, en heeft/hebben schriftelijke geïnformeerde toestemming gegeven,
  • De patiënt en/of zijn/haar wettelijke vertegenwoordiger moeten in staat en bereid zijn de onderzoeksprocedures en -instructies op te volgen.

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënt heeft EB simplex
  • EB-doelwond met klinische tekenen van lokale infectie,
  • Gebruik van systemische antibiotica bij wondinfecties binnen 7 dagen voorafgaand aan inschrijving,
  • Toediening van systemische of topische steroïden (behalve voor geïnhaleerde, oftalmische of topische toepassingen, zoals budesonidesuspensie voor slokdarmvernauwingen [bijv. Pulmicort respules® 0,25 mg/2 ml of 0,5 mg/2 ml]) binnen 30 dagen vóór inschrijving,
  • Immunosuppressieve therapie of cytotoxische chemotherapie binnen 60 dagen voorafgaand aan inschrijving,
  • Patiënt heeft een stamceltransplantatie of gentherapie ondergaan voor de behandeling van erfelijke EB,
  • Huidige en/of vroegere maligniteiten waaronder basaalcelcarcinomen en plaveiselcelcarcinomen,
  • Inschrijving in een interventionele studie of behandeld met een onderzoeksgeneesmiddel voor een ziekte binnen 4 weken voorafgaand aan deelname aan de studie,
  • Factoren aanwezig bij de patiënt en/of zijn/haar wettelijke vertegenwoordiger die kunnen interfereren met de naleving van de studie, zoals het niet kunnen bijwonen van geplande studiebezoeken of het naleven van veranderingen in het thuisverband,
  • Zwangere of zogende vrouwen en vrouwen in de vruchtbare leeftijd, inclusief postmenarchale vrouwelijke adolescenten die niet bereid zijn om een ​​effectieve vorm van anticonceptie te gebruiken met faalpercentages
  • Patiënt is lid van het onderzoeksteam of zijn/haar naaste familie,
  • Patiënt woont in hetzelfde huishouden als een studiedeelnemer.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Oleogel-S10
Geneesmiddel: Oleogel-S10
10% berkenschorsextract in 90% zonnebloemolie
Andere namen:
  • Episalvan
  • Filsuvez
Placebo-vergelijker: Controle Gel
Geneesmiddel: Controle gel
Zonnebloemolie, Cera flava/gele was en Carnaubawas (gematcht met Oleogel-S10 qua textuur en uiterlijk)
Andere namen:
  • Voertuig gel

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage patiënten met eerste volledige sluiting van de EB-doelwond binnen 45 dagen na behandeling
Tijdsspanne: 45 ± 7 dagen
Percentage proefpersonen met de eerste volledige sluiting van de EB-doelwond (gedefinieerd als EB-wond met een partiële dikte van 10 cm2 tot 50 cm2 groot en ≥21 dagen tot <9 maanden oud) bij proefpersonen met erfelijke EB (subtypes DEB, JEB, of Kindler EB) binnen 45 dagen na behandeling met Oleogel-S10 in vergelijking met controlegel op basis van klinische beoordeling door de onderzoeker (de wond werd beoordeeld als "gesloten" bij het eerste optreden van volledige re-epithelisatie zonder drainage).
45 ± 7 dagen

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Tijd tot eerste volledige sluiting van de EB-doelwond zoals blijkt uit klinische beoordeling tot dag 90 (D90) of einde van dubbelblinde fase (EDBP)
Tijdsspanne: 90 ± 7 dagen

Het eerste belangrijke secundaire eindpunt was de tijd tot volledige sluiting van de EB-doelwond, zoals blijkt uit klinische beoordeling binnen 90 dagen of uit EDBP, met behulp van een niet-gestratificeerde log-rank-test.

Als de primaire analyse van het primaire werkzaamheidseindpunt superioriteit liet zien op het significantieniveau van 5%, moesten hiërarchische bevestigende tests van de 6 belangrijkste secundaire eindpunten worden uitgevoerd.
90 ± 7 dagen
Percentage patiënten met eerste volledige sluiting van de EB-doelwond op D90 of EDBP op basis van klinische beoordeling door de onderzoeker tot D90 of EDBP
Tijdsspanne: 90 ± 7 dagen
Het tweede belangrijke secundaire eindpunt was het percentage proefpersonen met de eerste volledige sluiting van de EB-doelwond binnen 90 dagen na behandeling of door EDBP op basis van klinische beoordeling door de onderzoeker.
90 ± 7 dagen
De incidentie van EB-doelwondinfectie tussen baseline (DBP D0) en D90 of EDBP zoals blijkt uit bijwerkingen en/of gebruik van lokale en/of systemische antibiotica (gerelateerd aan wondinfectie)
Tijdsspanne: 90 ± 7 dagen
De incidentie van EB-doelwondinfecties tussen Baseline (DBP D0) en D90 of EDBP werd beoordeeld op basis van het totale aantal patiënten met een EB-doelwondinfectie, zoals blijkt uit AE's en/of het gebruik van topische en/of systemische antibiotica, en het totale aantal patiënten
90 ± 7 dagen
De maximale ernst van EB-doelwondinfectie tussen baseline (DBP D0) en D90 of EDBP zoals blijkt uit AE's
Tijdsspanne: 90 ± 7 dagen
Doelwondinfecties tussen baseline (DBP D0) en D90 of EDBP werden beoordeeld op maximale ernst (maximale ernst werd beoordeeld als een proefpersoon een wondinfectie had die bleek uit AE's). [Opmerking: hier wordt 1 gebeurtenis minder geregistreerd in de gelcontrolegroep dan bij de vorige secundaire uitkomstmaat, omdat alleen wondinfecties die werden gerapporteerd als bijwerkingen konden worden beoordeeld op ernst en werden opgenomen in deze analyse.]
90 ± 7 dagen
Verandering ten opzichte van baseline (DBP D0) in totale lichaamswondbelasting zoals blijkt uit klinische beoordeling met behulp van sectie I (beoordeling van de huid behalve de anogenitale regio) van de 'EB Disease Activity and Scarring Index' (EBDASI), op D90 of EDBP
Tijdsspanne: 90 ± 7 dagen
De evaluatie van de totale lichaamswondbelasting (TBWB) was gebaseerd op klinische beoordeling met behulp van Sectie I (Huid) van de Epidermolysis Bullosa Disease Activity and Scarring Index (EBDASI). De EBDASI-huidactiviteit (blaarvorming/erosie/korstvorming) werd gescoord van 0 tot 10 voor elk van de 10 anatomische locaties (exclusief de anogenitale en bilregio's). Daarom kan de totale huidactiviteitsscore (d.w.z. TBWB) variëren van 0 tot 100, waarbij lagere scores wijzen op minder wondbelasting. De verandering in TBWB werd beoordeeld vanaf baseline (DBP D0) tot D90 of EDBP.
90 ± 7 dagen
Verandering ten opzichte van baseline (DBP D0) bij jeuk met behulp van de 'Itch Man Scale' bij patiënten ≥ 4 jaar en tot 13 jaar vóór wondverbandveranderingen bij D90 of EDBP
Tijdsspanne: 90 ± 7 dagen
Verandering ten opzichte van baseline op D90 of EDBP op de Itch Man Scale bij patiënten van 4-13 jaar. De schaal loopt van 0 (comfortabel, geen jeuk) tot 4 (jeukt vreselijk, kan niet stil zitten, concentreren).
90 ± 7 dagen
Verandering ten opzichte van baseline (DBP D0) in jeuk met behulp van de 'Leuven Itch Scale' bij patiënten ≥ 14 jaar vóór wondverbandveranderingen op D90 of einde van dubbelblinde fase (EDBP)
Tijdsspanne: 90 ± 7 dagen
Verandering in scores op de Leuvense jeukschaal (patiënten ≥ 14 jaar) op twee tijdstippen, baseline en dag 90 ± 7 [einde van dubbelblinde fase (EDBP)]. De Leuvense Jeukschaal meet zes dimensies van de jeukervaring: Frequentie Subscore (0 = Nooit tot 100 = Altijd); Duur Subscore (0 = Tussen 0 en 30 minuten tot 100 = Meer dan 2 uur); Subscore voor ernst (0 = geen jeuk tot 100 = ergst mogelijke jeuk); Gevolgen Subscore [0 = Nooit tot 100 = Altijd (lagere score geeft minder negatieve gevolgen van de jeuk aan)]; Distress Subscore (0 = helemaal niet verontrustend tot 100 = zeer verontrustend); Subscore oppervlaktegebied (0-100, hoge waarden geven aan dat meer delen van het lichaam jeuken)
90 ± 7 dagen

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Amryt Research Limited

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Johannes S Kern, MD PhD, Melbourne Health

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

29 maart 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

11 juni 2020

Studie voltooiing (Werkelijk)

27 mei 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

27 februari 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

27 februari 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

3 maart 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

20 juli 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

3 juli 2023

Laatst geverifieerd

1 juli 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • BEB-13
  • 2016-002066-32 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Epidermolyse Bullosa

Klinische onderzoeken op Oleogel-S10

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren