Фаза III исследования эффективности и безопасности олеогеля-S10 при буллезном эпидермолизе (EASE)
3 июля 2023 г. обновлено: Amryt Research Limited
Двойное слепое, рандомизированное, контролируемое транспортным средством, фаза III, исследование эффективности и безопасности с 24-месячным открытым наблюдением за Oleogel-S10 у пациентов с наследственным буллезным эпидермолизом
Это фаза III исследования эффективности и безопасности Oleogel-S10 у участников с наследственным буллезным эпидермолизом (БЭ).
БЭ представляет собой редкую группу генетических нарушений хрупкости кожи, характеризующихся образованием пузырей на коже в ответ на незначительное повреждение. В большинстве случаев БЭ начинается при рождении или вскоре после него. Все участники, пораженные любым типом БЭ, имеют общую характеристику повторяющихся болезненных ран, которые заживают от нескольких дней до месяцев. Современное лечение БЭ носит преимущественно профилактический и поддерживающий характер, включая защиту от механических воздействий путем недопущения трения, раннее лечение ран для предотвращения инфекций и защиту ран адекватными неадгезивными повязками для обеспечения заживления.
Олеогель-S10 был зарегистрирован в 2016 году в Европейском Союзе для лечения ран частичной толщины у взрослых под торговой маркой Episalvan®. Активным фармацевтическим ингредиентом Oleogel-S10 является рафинированный экстракт бересты с содержанием бетулина от 72 до 88%.
Это клиническое исследование Oleogel-S10 у пациентов с наследственным БЭ было начато с целью выяснить, эффективен ли Oleogel-S10 для лечения ран БЭ и безопасен ли он при длительном применении.
Oleogel-S10 будет сравниваться с контрольным гелем. Контрольный гель представляет собой идентичный по внешнему виду гель подсолнечного масла, не содержащий активного вещества. Участник получит либо Oleogel-S10, либо контрольный гель для фазы двойного слепого исследования продолжительностью 90 дней. Вероятность того, что участник получит Олеогель-S10, составляет 50%, что означает, что у него есть шанс получить Олеогель-S10 1 к 2. Однако на последующем этапе исследования все участники будут получать лечение Oleogel S10 в течение 24 месяцев.
Это клиническое исследование будет проводиться в нескольких странах, всего ожидается участие около 250 участников.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
223
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
New South Wales
-
Sydney, New South Wales, Австралия, 2031
- Sydney Children's Hospital
-
Sydney, New South Wales, Австралия, 2217
- Premier Specialists
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Австралия, 3050
- The Royal Melbourne Hospital
-
Parkville, Victoria, Австралия, 3502
- Murdoch Childrens Research Institute Royal Children's Hospital
-
-
-
-
-
Salzburg, Австрия, 5020
- Universitaetsklinik fuer Dermatologie
-
-
-
-
-
Buenos Aires, Аргентина, 1425
- Consutorios Medicos (Instituto de Neumonologia y Dermatologia)
-
Buenos Aires, Аргентина, 1426
- Centro Médico Dra. De Salvo
-
Buenos Aires, Аргентина, C1056ABJ
- Centro de investigaciones Metabolicas, CINME
-
-
-
-
-
São Paulo, Бразилия, 05403.000
- Instituto Da Crianca HCFMUSP
-
-
Pernanbuco
-
Recife, Pernanbuco, Бразилия, 50070550
- IMIP
-
-
Santa Catarina
-
Blumenau, Santa Catarina, Бразилия, 89020400
- Universidade Regional de Blumenau
-
-
-
-
-
Budapest, Венгрия, 1085
- Semmelweis University, Faculty of Medicine
-
-
-
-
-
Freiburg im Breisgau, Германия, 79104
- Medical Center University Freiburg
-
Hannover, Германия, 30173
- Kinder- und Jugendkrankenhaus AUF DER BULT
-
-
-
-
-
Hong Kong, Гонконг
- Prince of Wales Hospital, the Chinese University of Hong Kong
-
-
-
-
Attiki
-
Athens, Attiki, Греция, 16121
- Hospital of Skin and Veneral Diseases "A. Syggros"
-
-
-
-
-
Tbilisi, Грузия, 159
- S/R National Center of Dermatology and Venerology
-
-
-
-
-
Aarhus, Дания, 8000
- Aarhus University Hospital
-
-
-
-
-
Tel Aviv, Израиль, 64239
- Tel Aviv Sourasky Medical Center
-
-
-
-
-
Dublin, Ирландия
- Our Ladys Childrens Hospital
-
-
-
-
-
Barcelona, Испания, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
-
Barcelona, Испания, 8035
- Hospital Universitari de la Vall d'Hebron
-
Madrid, Испания, 28046
- Hospital Universitario La Paz
-
Sevilla, Испания, 41014
- Hospital Viamed Santa Angela De la Cruz
-
-
-
-
-
Milan, Италия, 20122
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Roma, Италия, 00165
- Bambino Gesu Children Hospital
-
Roma, Италия, 00167
- Istituto Dermopatico dell'Immacolata IDI-IRCCS
-
-
-
-
DC
-
Bogotá, DC, Колумбия
- Hospital De San Jose
-
-
-
-
-
Moscow, Российская Федерация, 107076
- State Scientific Center for Dermatovenerology and Cosmetology
-
Moscow, Российская Федерация, 119991
- Scientific Center of Children's Health
-
-
-
-
-
Bucharest, Румыния, 011025
- Centrul Medical Sanador
-
-
-
-
-
Belgrade, Сербия, 11000
- University of Belgrade, School of Medicine
-
-
-
-
-
Singapore, Сингапур, 229899
- Kandang Kerbau (KK) Women's and Children's Hospital
-
-
-
-
-
Birmingham, Соединенное Королевство
- Birmingham Children's Hospital NHS Trust
-
London, Соединенное Королевство, WC1N3JH
- Great Ormond Street Hospital
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85016
- Phoenix Children's Hospital
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33144
- Amjad Plastic Research
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
- University of Minnesota
-
-
New York
-
Stony Brook, New York, Соединенные Штаты, 11790
- Stony Brook University Hospital
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19107
- Thomas Jefferson University Hospital
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78218
- Texas Dermatology and Laser Specialists
-
-
-
-
-
Kyiv, Украина, 01135
- National Children Specialized Hospital "Ohmatdyt" of Ministry of Health of Ukraine
-
-
-
-
-
Paris, Франция, 75015
- Hôpital Necker-Enfants Malades
-
Toulouse, Франция, 31059
- CHU Toulouse - Hospital Larrey
-
-
-
-
-
Brno, Чехия, 61500
- University Hospital Brno, Children´s Hospital
-
-
-
-
-
Santiago, Чили, 7760099
- Fundacion Debra Chile
-
-
-
-
-
Bern, Швейцария, 3010
- Bern University Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
3 недели и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Пациенты мужского и женского пола со следующими подтипами наследственного БЭ: узловой БЭ (ПБЭ), дистрофический БЭ (ДЭБ) и синдром Киндлера в возрасте ≥21 дня,
- Пациенты с целевой раной БЭ (т. е. рана частичной толщины БЭ размером от 10 см² до 50 см² в возрасте ≥21 дня и
- Пациент и / или его / ее законный представитель были проинформированы, прочитали и поняли информацию для пациента / форму информированного согласия и дали / дали письменное информированное согласие,
- Пациент и/или его/ее законный представитель должны иметь возможность и желание следовать процедурам и инструкциям исследования.
Критерий исключения:
- У пациента простой БЭ
- Рана-мишень ЭБ с клиническими признаками местной инфекции,
- Использование системных антибиотиков при раневых инфекциях в течение 7 дней до включения в исследование,
- введение системных или местных стероидов (за исключением ингаляционных, офтальмологических или местных применений, таких как суспензия будесонида при стриктурах пищевода [например, Pulmicort respules® 0,25 мг/2 мл или 0,5 мг/2 мл]) в течение 30 дней до включения в исследование;
- Иммуносупрессивная терапия или цитотоксическая химиотерапия в течение 60 дней до включения в исследование,
- Пациент перенес трансплантацию стволовых клеток или генную терапию для лечения наследственного БЭ,
- Злокачественные новообразования в настоящее время и/или в прошлом, включая базально-клеточную карциному и плоскоклеточную карциному,
- Зачисление в любое интервенционное исследование или лечение любым исследуемым препаратом от любого заболевания в течение 4 недель до включения в исследование,
- Факторы, присутствующие в пациенте и/или его/ее законном представителе, которые могут помешать соблюдению требований исследования, такие как невозможность посещать запланированные учебные визиты или соблюдение правил смены домашней одежды,
- Беременные или кормящие женщины и женщины детородного возраста, включая женщин-подростков в постменархальном периоде, не желающие использовать эффективную форму контроля над рождаемостью с частотой неудач
- Пациент является членом исследовательской группы или его/ее ближайших родственников,
- Пациент живет в одном домохозяйстве с участником исследования.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Тройной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Олеогель-С10
|
10% экстракт бересты в 90% подсолнечном масле
Другие имена:
|
|
Плацебо Компаратор: Гель для контроля
|
Подсолнечное масло, Cera flava/желтый воск и карнаубский воск (аналогичны Oleogel-S10 с точки зрения текстуры и внешнего вида)
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Доля пациентов с первым полным закрытием раны-мишени БЭ в течение 45 дней после лечения
Временное ограничение: 45±7 дней
|
Доля субъектов с первым полным закрытием целевой раны БЭ (определяемой как неполная рана БЭ размером от 10 см2 до 50 см2 и возрастом от ≥21 дня до <9 месяцев) у субъектов с наследственным БЭ (подтипы ДЭБ, БЭБ, или Kindler EB) в течение 45 дней лечения Oleogel-S10 по сравнению с контрольным гелем на основании клинической оценки исследователя (рана была оценена как «закрытая» при первом появлении полной реэпителизации без дренирования).
|
45±7 дней
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Время до первого полного закрытия раны-мишени БЭ по данным клинической оценки до 90-го дня (D90) или до конца двойной слепой фазы (EDBP)
Временное ограничение: 90±7 дней
|
Первой ключевой вторичной конечной точкой было время до первого полного закрытия целевой раны БЭ, что подтверждается клинической оценкой в течение 90 дней или EDBP с использованием нестратифицированного логарифмического рангового теста. Если первичный анализ первичной конечной точки эффективности показал превосходство на уровне значимости 5%, должно было быть выполнено иерархическое подтверждающее тестирование 6 ключевых вторичных конечных точек. |
90±7 дней
|
|
Доля пациентов с первым полным закрытием раны-мишени БЭ на D90 или EDBP на основании клинической оценки исследователя до D90 или EDBP
Временное ограничение: 90±7 дней
|
Второй ключевой вторичной конечной точкой была доля субъектов с первым полным закрытием целевой раны БЭ в течение 90 дней после лечения или по EDBP на основе клинической оценки исследователя.
|
90±7 дней
|
|
Частота инфицирования раны-мишени БЭ между исходным уровнем (ДАД D0) и Д90 или EDBP, о чем свидетельствуют нежелательные явления (НЯ) и/или использование местных и/или системных антибиотиков (связанных с раневой инфекцией)
Временное ограничение: 90±7 дней
|
Заболеваемость целевыми раневыми инфекциями БЭ между исходным уровнем (ДАД D0) и Д90 или EDBP оценивалась на основе общего числа пациентов с раневыми инфекциями, мишенями БЭ, о чем свидетельствуют НЯ и/или использование местных и/или системных антибиотиков, и общее количество больных
|
90±7 дней
|
|
Максимальная тяжесть инфицирования раны-мишени БЭ между исходным уровнем (DAP D0) и D90 или EDBP, подтвержденная НЯ
Временное ограничение: 90±7 дней
|
Целевые раневые инфекции между исходным уровнем (DBP D0) и D90 или EDBP оценивали на предмет максимальной тяжести (максимальную тяжесть оценивали, если у субъекта было событие раневой инфекции, о чем свидетельствовали НЯ).
[Примечание: здесь в группе с контрольным гелем зарегистрировано на 1 событие меньше, чем для предыдущего показателя вторичного исхода, потому что только раневые инфекции, о которых сообщалось как о нежелательных явлениях, можно было оценить по степени тяжести и включить в этот анализ.]
|
90±7 дней
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем (DAP D0) общей тяжести ран на теле, подтвержденное клинической оценкой с использованием раздела I (Оценка кожи, за исключением аногенитальной области) «Индекса активности болезни и рубцевания БЭ» (EBDASI), в день 90 или EDBP
Временное ограничение: 90±7 дней
|
Оценка общего количества ран на теле (TBWB) была основана на клинической оценке с использованием Раздела I (Кожа) Индекса активности буллезного эпидермолиза и рубцевания (EBDASI).
Кожная активность EBDASI (волдыри/эрозии/корки) оценивалась по шкале от 0 до 10 для каждой из 10 анатомических областей (исключая аногенитальную и ягодичную области).
Таким образом, общая оценка кожной активности (т. е. TBWB) может варьироваться от 0 до 100, при этом более низкие оценки указывают на меньшую нагрузку на рану.
Изменение TBWB оценивали от исходного уровня (DAP D0) до D90 или EDBP.
|
90±7 дней
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем (ДАД D0) зуда с использованием «Шкалы зудящего человека» у пациентов в возрасте ≥ 4 лет и до 13 лет до перевязки раны Изменения в день 90 или EDBP
Временное ограничение: 90±7 дней
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем на 90-й день или EDBP по шкале зудящего человека у пациентов в возрасте 4–13 лет.
Шкала проходит от 0 (комфортно, не чешется) до 4 (чешется ужасно, невозможно усидеть на месте, сосредоточиться).
|
90±7 дней
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем (ДАД D0) зуда с использованием «Шкалы зуда Лёвена» у пациентов в возрасте ≥ 14 лет до изменения повязки на рану на 90-й день или в конце фазы двойного слепого исследования (EDBP)
Временное ограничение: 90±7 дней
|
Изменение баллов по шкале зуда Лёвена (пациенты в возрасте ≥ 14 лет), взятых из двух моментов времени: исходного уровня и дня 90 ± 7 [конец двойной слепой фазы (EDBP)].
Шкала зуда Лёвена измеряет шесть параметров ощущения зуда: подшкала частоты (от 0 = никогда до 100 = всегда); Подпоказатель продолжительности (0 = от 0 до 30 минут до 100 = более 2 часов); Подшкала тяжести (от 0 = нет зуда до 100 = максимально сильный зуд); Последствия Subscore [0 = никогда до 100 = всегда (более низкий балл указывает на менее негативные последствия от зуда)]; Подшкала стресса (от 0 = совсем не беспокоит до 100 = очень беспокоит); Подшкала площади поверхности (0-100, высокие значения указывают на то, что чешется больше частей тела)
|
90±7 дней
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Johannes S Kern, MD PhD, Melbourne Health
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
29 марта 2017 г.
Первичное завершение (Действительный)
11 июня 2020 г.
Завершение исследования (Действительный)
27 мая 2022 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
27 февраля 2017 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
27 февраля 2017 г.
Первый опубликованный (Действительный)
3 марта 2017 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
20 июля 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
3 июля 2023 г.
Последняя проверка
1 июля 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- BEB-13
- 2016-002066-32 (Номер EudraCT)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .