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Estudo de Eficácia e Segurança de Fase III do Oleogel-S10 na Epidermólise Bolhosa (EASE)

3 de julho de 2023 atualizado por: Amryt Research Limited

Estudo duplo-cego, randomizado, controlado por veículo, fase III, eficácia e segurança com acompanhamento aberto de 24 meses de Oleogel-S10 em pacientes com epidermólise bolhosa hereditária

Este é um Estudo de Fase III, Eficácia e Segurança do Oleogel-S10 em Participantes com Epidermólise Bolhosa Herdada (EB).

A EB é um grupo raro de distúrbios genéticos de fragilidade da pele caracterizados por bolhas na pele em resposta a ferimentos leves. Na maioria dos casos, o início da EB ocorre ao nascimento ou logo após. Todos os participantes afetados por qualquer tipo de EB compartilham a característica principal de desenvolver repetidamente feridas dolorosas que levam dias a meses para cicatrizar. O tratamento atual da EB é principalmente preventivo e de suporte, incluindo proteção contra forças mecânicas, evitando fricção, tratamento precoce de feridas para prevenir infecções e proteção da ferida com curativos não adesivos adequados para permitir a cicatrização.

Oleogel-S10 foi autorizado em 2016 na União Europeia para o tratamento de feridas de espessura parcial em adultos sob a marca Episalvan®. O ingrediente farmacêutico ativo no Oleogel-S10 é um extrato de casca de bétula refinado, quantificado em 72 a 88% de betulina.

Este estudo clínico de Oleogel-S10 em pacientes com EB hereditária foi iniciado para investigar se o Oleogel-S10 é eficaz para o tratamento de feridas de EB e seguro no uso a longo prazo.

Oleogel-S10 será comparado a um gel de controle. O gel de controle é um gel de óleo de girassol de aparência idêntica que não contém nenhuma substância ativa. O participante receberá Oleogel-S10 ou gel de controle para uma fase de estudo duplo-cego de 90 dias. A probabilidade de o participante receber Oleogel-S10 é de 50%, o que significa que ele tem uma chance de 1 em 2 de receber Oleogel-S10. No entanto, na fase de acompanhamento do estudo, todos os participantes serão tratados com Oleogel S10 por um período de 24 meses.

Este estudo clínico será realizado em vários países; no total, espera-se a participação de cerca de 250 participantes.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

223

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Freiburg im Breisgau, Alemanha, 79104
        • Medical Center University Freiburg
      • Hannover, Alemanha, 30173
        • Kinder- und Jugendkrankenhaus Auf der Bult
  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, 1425
        • Consutorios Medicos (Instituto de Neumonologia y Dermatologia)
      • Buenos Aires, Argentina, 1426
        • Centro Médico Dra. De Salvo
      • Buenos Aires, Argentina, C1056ABJ
        • Centro de investigaciones Metabolicas, CINME
  • Austrália
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Austrália, 2031
        • Sydney Children's Hospital
      • Sydney, New South Wales, Austrália, 2217
        • Premier Specialists
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrália, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital
      • Parkville, Victoria, Austrália, 3502
        • Murdoch Childrens Research Institute Royal Children's Hospital
  • Brasil
      • São Paulo, Brasil, 05403.000
        • Instituto Da Crianca HCFMUSP
    • Pernanbuco
      • Recife, Pernanbuco, Brasil, 50070550
        • IMIP
    • Santa Catarina
      • Blumenau, Santa Catarina, Brasil, 89020400
        • Universidade Regional de Blumenau
  • Chile
      • Santiago, Chile, 7760099
        • Fundacion Debra Chile
  • Cingapura
      • Singapore, Cingapura, 229899
        • Kandang Kerbau (KK) Women's and Children's Hospital
  • Colômbia
    • DC
      • Bogotá, DC, Colômbia
        • Hospital De San Jose
  • Dinamarca
      • Aarhus, Dinamarca, 8000
        • Aarhus University Hospital
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Barcelona, Espanha, 8035
        • Hospital Universitari de la Vall d'Hebron
      • Madrid, Espanha, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Sevilla, Espanha, 41014
        • Hospital Viamed Santa Angela De la Cruz
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33144
        • Amjad Plastic Research
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • Stony Brook, New York, Estados Unidos, 11790
        • Stony Brook University Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
        • Thomas Jefferson University Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78218
        • Texas Dermatology and Laser Specialists
  • Federação Russa
      • Moscow, Federação Russa, 107076
        • State Scientific Center for Dermatovenerology and Cosmetology
      • Moscow, Federação Russa, 119991
        • Scientific Center of Children's Health
  • França
      • Paris, França, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants malades
      • Toulouse, França, 31059
        • CHU Toulouse - Hospital Larrey
  • Geórgia
      • Tbilisi, Geórgia, 159
        • S/R National Center of Dermatology and Venerology
  • Grécia
    • Attiki
      • Athens, Attiki, Grécia, 16121
        • Hospital of Skin and Veneral Diseases "A. Syggros"
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
        • Prince of Wales Hospital, The Chinese University of Hong Kong
  • Hungria
      • Budapest, Hungria, 1085
        • Semmelweis University, Faculty of Medicine
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda
        • Our Ladys Childrens Hospital
  • Israel
      • Tel Aviv, Israel, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Itália
      • Milan, Itália, 20122
        • Fondazione Irccs Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Roma, Itália, 00165
        • Bambino Gesu Children Hospital
      • Roma, Itália, 00167
        • Istituto Dermopatico dell'Immacolata IDI-IRCCS
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido
        • Birmingham Children's Hospital NHS Trust
      • London, Reino Unido, WC1N3JH
        • Great Ormond Street Hospital
  • Romênia
      • Bucharest, Romênia, 011025
        • Centrul Medical Sanador
  • Suíça
      • Bern, Suíça, 3010
        • Bern University Hospital
  • Sérvia
      • Belgrade, Sérvia, 11000
        • University of Belgrade, School of Medicine
  • Tcheca
      • Brno, Tcheca, 61500
        • University Hospital Brno, Children´s Hospital
  • Ucrânia
      • Kyiv, Ucrânia, 01135
        • National Children Specialized Hospital "Ohmatdyt" of Ministry of Health of Ukraine
  • Áustria
      • Salzburg, Áustria, 5020
        • Universitaetsklinik fuer Dermatologie

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

3 semanas e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Pacientes do sexo masculino e feminino com os seguintes subtipos de EB hereditária: EB juncional (JEB), EB distrófica (DEB) e síndrome de Kindler com idade ≥21 dias,
  • Pacientes com uma ferida alvo EB (ou seja, ferida EB de espessura parcial de 10 cm² a 50 cm² de tamanho com idade ≥21 dias e
  • O paciente e/ou seu representante legal foi/foram informados, leram e compreenderam as informações do paciente/formulário de consentimento informado e deram/foram consentimento informado por escrito,
  • O paciente e/ou seu representante legal deve estar apto e disposto a seguir os procedimentos e instruções do estudo.

Critério de exclusão:

  • Paciente tem EB simples
  • Ferida em alvo EB com sinais clínicos de infecção local,
  • Uso de antibióticos sistêmicos para infecções relacionadas a feridas dentro de 7 dias antes da inscrição,
  • Administração de esteróides sistêmicos ou tópicos (exceto para aplicações inalatórias, oftálmicas ou tópicas, como suspensão de budesonida para estenoses esofágicas [por exemplo, Pulmicort respules® 0,25 mg/2 mL ou 0,5 mg/2 mL]) dentro de 30 dias antes da inscrição,
  • Terapia imunossupressora ou quimioterapia citotóxica dentro de 60 dias antes da inscrição,
  • O paciente foi submetido a transplante de células-tronco ou terapia genética para o tratamento de EB hereditária,
  • Malignidade atual e/ou anterior, incluindo carcinomas basocelulares e carcinomas espinocelulares,
  • Inscrição em qualquer estudo intervencionista ou tratado com qualquer medicamento experimental para qualquer doença dentro de 4 semanas antes da entrada no estudo,
  • Fatores presentes no paciente e/ou seu representante legal que possam interferir na adesão ao estudo, como incapacidade de comparecer às consultas agendadas do estudo ou adesão a trocas de curativos domiciliares,
  • Mulheres grávidas ou lactantes e mulheres com potencial para engravidar, incluindo adolescentes do sexo feminino pós-menarca que não desejam usar uma forma eficaz de controle de natalidade com taxas de falha
  • O paciente é um membro da equipe de investigação ou sua família imediata,
  • O paciente mora na mesma casa que um participante do estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Triplo

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Oleogel-S10
Medicamento: Oleogel-S10
10% de extrato de casca de bétula em 90% de óleo de girassol
Outros nomes:
  • Episalvan
  • Filsuvez
Comparador de Placebo: Gel de controle
Medicamento: Gel de controle
Óleo de girassol, Cera flava/cera amarela e cera de Carnaúba (combinam com Oleogel-S10 em termos de textura e aparência visual)
Outros nomes:
  • Gel veicular

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Proporção de pacientes com primeiro fechamento completo da ferida alvo de EB dentro de 45 dias de tratamento
Prazo: 45±7 dias
Proporção de indivíduos com primeiro fechamento completo da ferida alvo de EB (definida como ferida de espessura parcial de EB de 10 cm2 a 50 cm2 de tamanho e ≥21 dias a <9 meses de idade) em indivíduos com EB hereditária (subtipos DEB, JEB, ou Kindler EB) dentro de 45 dias de tratamento com Oleogel-S10 em comparação com o gel de controle com base na avaliação clínica do investigador (a ferida foi classificada como "fechada" na primeira aparição de reepitelização completa sem drenagem).
45±7 dias

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Tempo para o primeiro fechamento completo da ferida alvo de EB, conforme evidenciado pela avaliação clínica até o dia 90 (D90) ou final da fase duplo-cega (EDBP)
Prazo: 90±7 dias

O primeiro endpoint secundário chave foi o tempo para o primeiro fechamento completo da ferida alvo de EB, conforme evidenciado pela avaliação clínica em 90 dias ou por EDBP, usando um teste de log-rank não estratificado.

Se a análise primária do endpoint primário de eficácia mostrasse superioridade no nível de significância de 5%, o teste de confirmação hierárquico dos 6 principais endpoints secundários deveria ser realizado.
90±7 dias
Proporção de pacientes com primeiro fechamento completo da ferida alvo de EB em D90 ou EDBP com base na avaliação clínica do investigador até D90 ou EDBP
Prazo: 90±7 dias
O segundo endpoint secundário chave foi a proporção de indivíduos com primeiro fechamento completo da ferida alvo de EB dentro de 90 dias de tratamento ou por EDBP com base na avaliação clínica do investigador.
90±7 dias
A incidência de infecção de ferida alvo de EB entre a linha de base (DBP D0) e D90 ou EDBP conforme evidenciado por eventos adversos (EAs) e/ou uso de antibióticos tópicos e/ou sistêmicos (relacionados à infecção de ferida)
Prazo: 90±7 dias
A incidência de infecções de ferida alvo de EB entre a linha de base (DBP D0) e D90 ou EDBP foi avaliada com base no número total de pacientes com uma infecção de ferida alvo de EB, conforme evidenciado por EAs e/ou uso de antibióticos tópicos e/ou sistêmicos, e o número total de pacientes
90±7 dias
A gravidade máxima da infecção da ferida alvo de EB entre a linha de base (DBP D0) e D90 ou EDBP conforme evidenciado por EAs
Prazo: 90±7 dias
Infecções de feridas alvo entre a linha de base (DBP D0) e D90 ou EDBP foram avaliadas quanto à gravidade máxima (a gravidade máxima foi avaliada se um indivíduo teve um evento de infecção de ferida evidenciado por EAs). [Nota: Aqui, 1 evento a menos é registrado no grupo de gel de controle como para a medida de resultado secundário anterior, porque apenas infecções de feridas que foram relatadas como EAs puderam ser avaliadas quanto à gravidade e foram incluídas nesta análise.]
90±7 dias
Alteração desde a linha de base (DBP D0) na carga corporal total da ferida, conforme evidenciado pela avaliação clínica usando a Seção I (avaliação da pele, exceto para a região anogenital) do 'Índice de cicatrização e atividade da doença de EB' (EBDASI), em D90 ou EDBP
Prazo: 90±7 dias
A avaliação da carga corporal total da ferida (TBWB) foi baseada na avaliação clínica usando a Seção I (Pele) do Índice de Atividade e Cicatriz da Epidermólise Bolhosa (EBDASI). A atividade da pele EBDASI (bolhas/erosões/crostas) foi pontuada de 0 a 10 para cada uma das 10 localizações anatômicas (excluindo as regiões anogenital e nádegas). Portanto, a pontuação total da atividade da pele (ou seja, TBWB) pode variar de 0 a 100, com pontuações mais baixas indicando menor carga de ferida. A mudança no TBWB foi avaliada desde o início (DBP D0) até D90 ou EDBP.
90±7 dias
Mudança da linha de base (DBP D0) na coceira usando a 'escala Itch Man' em pacientes ≥ 4 anos e até 13 anos de idade antes das mudanças no curativo da ferida em D90 ou EDBP
Prazo: 90±7 dias
Mudança da linha de base em D90 ou EDBP na escala Itch Man em pacientes de 4 a 13 anos de idade. A escala vai de 0 (confortável, sem coceira) a 4 (coceira terrível, impossível ficar parado, concentrado).
90±7 dias
Mudança da linha de base (DBP D0) na coceira usando a 'Escala de coceira de Leuven' em pacientes ≥ 14 anos de idade antes das mudanças no curativo da ferida em D90 ou no final da fase duplo-cega (EDBP)
Prazo: 90±7 dias
Alteração nas pontuações da Escala de coceira de Leuven (pacientes ≥ 14 anos de idade) obtidas em dois momentos, linha de base e dia 90±7 [Fim da fase duplo-cega (EDBP)]. A Escala de coceira de Leuven mede seis dimensões da experiência de coceira: subpontuação de frequência (0 = nunca a 100 = sempre); Duração Subpontuação (0 = Entre 0 e 30 minutos a 100 = Mais de 2 horas); Subpontuação de Gravidade (0 = Sem coceira a 100 = Pior coceira possível); Subpontuação das Consequências [0 = Nunca a 100 = Sempre (a pontuação mais baixa indica menos consequências negativas da coceira)]; Subpontuação de angústia (0 = nada angustiante a 100 = muito angustiante); Subpontuação da área de superfície (0-100, valores altos indicam que mais partes do corpo estão coçando)
90±7 dias

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Amryt Research Limited

Investigadores

  • Investigador principal: Johannes S Kern, MD PhD, Melbourne Health

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

29 de março de 2017

Conclusão Primária (Real)

11 de junho de 2020

Conclusão do estudo (Real)

27 de maio de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

27 de fevereiro de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

27 de fevereiro de 2017

Primeira postagem (Real)

3 de março de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

20 de julho de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

3 de julho de 2023

Última verificação

1 de julho de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • BEB-13
  • 2016-002066-32 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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