BIIB067の長期評価
2025年8月12日 更新者：Biogen
スーパーオキシドジスムターゼ1変異によって引き起こされる筋萎縮性側索硬化症の治療歴のある成人に投与されたBIIB067の長期安全性、忍容性、薬物動態、および疾患進行に対する効果を評価するための延長研究
この研究の主な目的は、筋萎縮性側索硬化症 (ALS) およびスーパーオキシドジスムターゼ 1 (SOD1) 変異が確認された参加者における BIIB067 の長期的な安全性と忍容性を評価することです。
二次的な目的は、薬物動態 (PK)、薬力学 (PD)、バイオマーカー効果、および ALS と確認された SOD1 変異を持つ参加者に投与された BIIB067 の有効性を評価することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
139
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85013
- Research Site
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California
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La Jolla、California、アメリカ、92093-0949
- Research Site
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San Francisco、California、アメリカ、94118
- Research Site
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Florida
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Jacksonville、Florida、アメリカ、32224
- Research Site
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Miami、Florida、アメリカ、33136
- Research Site
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Orlando、Florida、アメリカ、32806
- Research Site
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- Research Site
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Research Site
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
- Research Site
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Research Site
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
- Research Site
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Missouri
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St Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Research Site
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Nebraska
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Lincoln、Nebraska、アメリカ、68510
- Research Site
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Ohio
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44106
- Research Site
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97213
- Research Site
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Tennessee
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Knoxville、Tennessee、アメリカ、37920
- Research Site
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South Yorkshire
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Sheffield、South Yorkshire、イギリス、S102HQ
- Research Site
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Torino、イタリア、10126
- Research Site
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Alberta
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Calgary、Alberta、カナダ、T2N 4Z6
- Research Site
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Edmonton、Alberta、カナダ、T6G 2B7
- Research Site
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Ontario
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Toronto、Ontario、カナダ、M4N 3M5
- Research Site
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Quebec
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Montreal、Quebec、カナダ、H3A2B4
- Research Site
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Copenhagen、デンマーク、2400
- Bispebjerg Hospital
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Baden-Wurttemberg
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Ulm、Baden-Wurttemberg、ドイツ、89081
- Research Site
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Puy De Dome
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Clermont-Ferrand、Puy De Dome、フランス、63003
- Research Site
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Leuven、ベルギー、3000
- Research Site
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Bunkyō City、日本
- Research Site
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Kagoshima、日本
- Research Site
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Shinjuku-ku、日本
- Research Site
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Suita-shi、日本
- Research Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な採用基準:
- -スーパーオキシドジスムターゼ1-筋萎縮性側索硬化症（SOD1-ALS）の診断を受けている必要があり、研究233AS101（NCT02623699）のパートA、B、またはCのいずれかの研究終了訪問を完了している必要があります（つまり、取り下げられませんでした）。
- リルゾールを服用している場合、参加者は1日目の30日以上前から安定した用量を受けている必要があります。
- エダラボンを服用している場合、参加者は 1 日目の 60 日以上前にエダラボンを開始している必要があります (2 治療サイクル)。
- -治験責任医師が決定したように、医学的に治験手順を受け、治験登録時の訪問スケジュールを順守することができる。
- -出産の可能性のある女性参加者は、研究中に効果的な避妊を実践することに同意し、研究治療の最後の投与から5か月間避妊を継続することに同意する必要があります。
- 研究233AS101パートAおよびBの参加者は、研究233AS101で受けた研究治療の最後の投与と現在の研究233AS102で受けたBIIB067の最初の投与との間に16週間以上のウォッシュアウトが必要です。
主な除外基準:
- 広範囲の麻酔薬に対するアレルギーの病歴。
- -出血の増加または制御不能のリスク、および/または出血のリスクが最適に管理されておらず、参加者を腰椎穿刺（LP）中または後に出血のリスクを高める可能性があるリスクの存在。 これらのリスクには、LP部位またはその近くの解剖学的要因（血管異常、新生物、またはその他の異常など）および凝固カスケード、血小板機能、または血小板数の基礎疾患（血友病、フォン・ヴィレブランド病、肝疾患）。
- -CSFのドレナージ用の移植されたシャントまたは移植された中枢神経系（CNS）カテーテルの存在。
- -低分子干渉リボ核酸（RNA）、幹細胞療法、または遺伝子療法による以前または現在の治療。
- -別の治験薬、生物学的製剤（BIIB067を除く）、または治験薬の半減期の5か月以内のいずれか長い方での治療。
- -治験責任医師の意見では、研究期間中の横隔膜ペーシングシステム（DPS）の現在または予想される必要性。
- -治験責任医師の意見では、銅（II）（ジアセチル-ビス（N4-メチルチオセミカルバゾン））またはピリメタミンの現在または最近（1か月以内）の使用、または予想される必要性。
- -妊娠中または現在授乳中の女性参加者。
- -他の介入研究への現在の登録。
注: 他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：BIIB067
研究233AS101のパートA、B、またはCを完了した参加者は、このアームに配置されます。
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参加者は負荷用量レジメンを受け、その後維持用量が投与されます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療を受けた参加者の数緊急性の有害事象（TEAE）と治療緊急性の深刻なAES（TESAES）
時間枠：現在の研究での研究薬の最初の用量から追跡期間の終わりまで（364週目まで）
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AEは、参加者または臨床調査の参加者が医薬品を投与した厄介な医学的発生であり、必ずしもこの治療と因果関係があるわけではありません。
したがって、AEは、薬用（調査）製品に関連しているかどうかにかかわらず、薬用（治験）製品の使用に一時的に関連する不利で意図しない兆候（異常な臨床検査所見を含む）、症状、または疾患になる可能性があります。
SAEは、あらゆる用量で死亡、生命を脅かす出来事をもたらす、入院患者入院、著しい障害/無能力、または先天性異常を必要とする不気味な医学的発生です。
TEAEは、研究薬の最初の用量の上またはそれ以降の開始日付と時刻、または研究薬の最初の用量の後に重症度が悪化した既存の状態を持つAEまたはSAEとして定義されました。
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現在の研究での研究薬の最初の用量から追跡期間の終わりまで（364週目まで）
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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BiiB067の血漿濃度
時間枠：4週目
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4週目
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脳脊髄液（CSF）におけるBiiB067の濃度
時間枠：4週目
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4週目
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233AS101および233AS102有効性の統合概要（ISE）：ベースラインとの合計CSFスーパーオキシドジスムターゼ1（SOD1）タンパク質比
時間枠：ベースライン、52、104、148週
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この結果尺度は、233AS102のスタンドアロン分析ではありませんでした。
233AS101と233AS102の両方の研究から収集されたデータについて分析を実行しました。
これは、最終的な統合分析の一部として報告されています。
ベースラインは、233AS101パートCの1日目として定義されています。233AS101パートCベースラインから52、104、148のデータが報告されています。
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ベースライン、52、104、148週
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233AS101および233AS102 ISE：ニューロフィラメント軽鎖（NFL）プラズマ濃度比とベースライン
時間枠：ベースライン、52、104、148週
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この結果尺度は、233AS102のスタンドアロン分析ではありませんでした。
233AS101と233AS102の両方の研究から収集されたデータについて分析を実行しました。
これは、最終的な統合分析の一部として報告されています。
ベースラインは、233AS101パートCの1日目として定義されています。233AS101パートCベースラインから52、104、148のデータが報告されています。
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ベースライン、52、104、148週
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233AS101および233AS102 ISE：総筋腫性横方向硬化症機能評価尺度のベースラインからの変化 - 改訂（ALSFRS -R）スコア
時間枠：ベースライン、52、104、148週
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ALSFRS-Rは、呼吸器、球体機能、肉眼的運動能力、微細な運動能力を含む4つの機能ドメインを測定します。
それぞれが0（関数なし）から4（完全な関数）からスコアを付けた12の質問があります。
ALSFRS-Rの合計スコアは、0〜48の範囲の4つの関数ドメインスコアの合計として計算され、より良いスコアがより良い機能を表しています。
ベースラインからの負の変化は、疾患の進行を示しています。
この結果尺度は、233AS102のスタンドアロン分析ではありませんでした。
233AS101と233AS102の両方の研究から収集されたデータについて分析を実行しました。
これは、最終的な統合分析の一部として報告されています。
ベースラインは、233AS101パートCの1日目として定義されています。233AS101パートCベースラインから52、104、148のデータが報告されています。
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ベースライン、52、104、148週
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233AS101および233AS102 ISE：ベースラインからの変化は、予測された低速容量（SVC）のパーセントのパーセント
時間枠：ベースライン、52、104、148週
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副容量は、直立位置で投与されたSVCテストによって測定されました。
直立したSVCは、アメリカの胸部協会と欧州呼吸協会によって確立された基準に従って、3〜5の措置を実行することにより決定されました。
予測されたSVCのパーセントは、[観測されたSVCを予測SVCで割った]*100％として計算されました。
予測されたSVCは、セックス、年齢、身長によって調整されました。これは、使用されている機器にプログラムされ、実行されました。
ベースラインからの負の変化は、呼吸能力の悪化を示した。
この結果尺度は、233AS102のスタンドアロン分析ではありませんでした。
233AS101と233AS102の両方の研究から収集されたデータについて分析を実行しました。
これは、最終的な統合分析の一部として報告されています。
ベースラインは、233AS101パートCの1日目として定義されています。233AS101パートCベースラインから52、104、148のデータが報告されています。
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ベースライン、52、104、148週
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233AS101および233AS102 ISE：ハンドヘルド動力測定（HHD）全体のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、52、104、148週
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定量的な筋肉強度は、標準の参加者のポジショニングを使用して複数の筋肉の等尺性強度をテストするHHDメガスコアを使用して評価されました。
上肢と下肢の両方で約8つの筋肉群が検査されました（両側に）検査されました。
筋力強度の値は、（ベースライン後の測定 -平均）/SDとしてZスコアに正規化され、HHD全体のメガスコアを提供するために平均化されました。
Megascore全体は、10（10以下の）測定が欠落していない場合、8つの両側測定Zスコアすべてを平均することで作成されました。
ベースラインからの負の変化は、筋肉の強さの低下を示しました。
この結果尺度は、233AS102のスタンドアロン分析ではありませんでした。
233AS101と233AS102の両方の研究から収集されたデータについて分析を実行しました。
これは、最終的な統合分析の一部として報告されています。
ベースラインは、233AS101パートCの1日目として定義されています。233AS101パートCベースラインから52、104、148のデータが報告されています。
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ベースライン、52、104、148週
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233AS101および233AS102 ISE：HHDによって評価された個々の筋力のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、52、104、148週
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個々の筋力は、標準の参加者のポジショニングを使用して複数の筋肉の等尺性強度をテストするハンドヘルド動力計を使用して評価されました。
上肢と下肢の両方で8つの筋肉群が（各側に）検査されました。
ベースラインからの負の変化=筋力の低下。
分析は、観察されたデータに基づいていました。
この結果尺度は、233AS102のスタンドアロン分析ではありませんでした。
分析は、233AS101と233AS102の両方の研究から収集されたデータで実行されました。
これは、最終的な統合分析の一部として報告されています。
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ベースライン、52、104、148週
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233AS101および233AS102 ISE：死ぬ時間または恒久的な換気
時間枠：研究のベースラインから233AS101までの現在の研究の追跡期間の終わりまで（364週目まで）
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永続的な換気は、21日間の連続日間の1日あたり22時間以上の機械的換気[侵襲的または非侵襲的]として定義されました。
恒久的な換気のイベントは、裁定されたイベントに基づいていました（つまり、エンドポイント裁定委員会（EAC）によって、プロトコルで定義された恒久的な換気基準を満たしたと裁定されました）。
死ぬ時間または永久換気は、死または永続的な換気の最も早い発生までの時間として定義されました。
時間を計算するための開始日または恒久的な換気日は、最初の用量の日付でした。
イベントのない参加者は、最後の既知の生きている日付で検閲されました。
この結果尺度は、233AS102のスタンドアロン分析ではありませんでした。
分析は、233AS101と233AS102の両方の研究から収集されたデータで実行されました。
これは、最終的な統合分析の一部として報告されています。
恒久的な換気または死亡までの時間は、Kaplan-Meier製品制限法を使用して要約されました。
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研究のベースラインから233AS101までの現在の研究の追跡期間の終わりまで（364週目まで）
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233AS101および233AS102 ISE：死ぬ時間
時間枠：研究のベースラインから233AS101までの現在の研究の追跡期間の終わりまで（364週目まで）
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死ぬ時間は、233AS101で受け取った最初の用量から死までの時間として定義されました。
エンドポイント定義を満たさない参加者は、参加者の最後の既知の生きた日付で検閲されました。
EACによって裁定されたイベントのみが含まれています。
この結果尺度は、233AS102のスタンドアロン分析ではありませんでした。
分析は、233AS101と233AS102の両方の研究から収集されたデータで実行されました。
これは、最終的な統合分析の一部として報告されています。
Kaplan-Meier製品制限法を使用して、死ぬ時間を要約しました。
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研究のベースラインから233AS101までの現在の研究の追跡期間の終わりまで（364週目まで）
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2017年3月8日
一次修了 (実際)
2024年8月12日
研究の完了 (実際)
2024年8月12日
試験登録日
最初に提出
2017年2月28日
QC基準を満たした最初の提出物
2017年2月28日
最初の投稿 (実際)
2017年3月3日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2025年8月29日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年8月12日
最終確認日
2025年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 233AS102
- 2016-003225-41 (EudraCT番号)
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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