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Langzeitauswertung von BIIB067

12. August 2025 aktualisiert von: Biogen

Eine Verlängerungsstudie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Wirkung auf den Krankheitsverlauf von BIIB067, das zuvor behandelten Erwachsenen mit amyotropher Lateralsklerose, verursacht durch Superoxid-Dismutase-1-Mutation, verabreicht wurde

Das Hauptziel der Studie ist die Bewertung der langfristigen Sicherheit und Verträglichkeit von BIIB067 bei Teilnehmern mit amyotropher Lateralsklerose (ALS) und bestätigter Mutation der Superoxiddismutase 1 (SOD1). Die sekundären Ziele sind die Bewertung der pharmakokinetischen (PK), pharmakodynamischen (PD), Biomarker-Effekte und Wirksamkeit von BIIB067, das Teilnehmern mit ALS und einer bestätigten SOD1-Mutation verabreicht wird.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

139

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Research Site
  • Deutschland
    • Baden-Wurttemberg
      • Ulm, Baden-Wurttemberg, Deutschland, 89081
        • Research Site
  • Dänemark
      • Copenhagen, Dänemark, 2400
        • Bispebjerg Hospital
  • Frankreich
    • Puy De Dome
      • Clermont-Ferrand, Puy De Dome, Frankreich, 63003
        • Research Site
  • Italien
      • Torino, Italien, 10126
        • Research Site
  • Japan
      • Bunkyō City, Japan
        • Research Site
      • Kagoshima, Japan
        • Research Site
      • Shinjuku-ku, Japan
        • Research Site
      • Suita-shi, Japan
        • Research Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4Z6
        • Research Site
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • Research Site
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
        • Research Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A2B4
        • Research Site
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85013
        • Research Site
    • California
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92093-0949
        • Research Site
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94118
        • Research Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32224
        • Research Site
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • Research Site
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32806
        • Research Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Research Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Research Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Research Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Research Site
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68510
        • Research Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97213
        • Research Site
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37920
        • Research Site
  • Vereinigtes Königreich
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Vereinigtes Königreich, S102HQ
        • Research Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Muss eine Diagnose von Superoxiddismutase 1-amyotropher Lateralsklerose (SOD1-ALS) haben und muss den Besuch am Ende der Studie für entweder Teil A, B oder C der Studie 233AS101 (NCT02623699) abgeschlossen haben (d. h. wurden nicht zurückgezogen).
  • Bei der Einnahme von Riluzol muss der Teilnehmer für ≥ 30 Tage vor Tag 1 eine stabile Dosis erhalten.
  • Bei der Einnahme von Edaravon muss der Teilnehmer mit Edaravon ≥60 Tage (2 Behandlungszyklen) vor Tag 1 begonnen haben. Edaravon darf während dieser Studie nicht an Dosierungstagen verabreicht werden.
  • Medizinisch in der Lage, sich den Studienverfahren zu unterziehen und den vom Prüfarzt festgelegten Besuchsplan zum Zeitpunkt des Studieneintritts einzuhalten.
  • Weibliche Teilnehmer im gebärfähigen Alter müssen zustimmen, während der Studie eine wirksame Empfängnisverhütung zu praktizieren, und bereit und in der Lage sein, die Empfängnisverhütung für 5 Monate nach ihrer letzten Dosis der Studienbehandlung fortzusetzen.
  • Bei den Teilnehmern der Studie 233AS101, Teil A und B, muss zwischen der letzten Dosis der Studienbehandlung in Studie 233AS101 und der ersten Dosis von BIIB067 in der aktuellen Studie 233AS102 ein Washout von ≥ 16 Wochen vorliegen.

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Vorgeschichte von Allergien gegen eine breite Palette von Anästhetika.
  • Vorhandensein eines Risikos für erhöhte oder unkontrollierte Blutungen und/oder Blutungsrisiko, das nicht optimal behandelt wird und einen Teilnehmer einem erhöhten Blutungsrisiko während oder nach einer Lumbalpunktion (LP) aussetzen könnte. Diese Risiken können unter anderem anatomische Faktoren an oder in der Nähe der LP-Stelle (z. B. Gefäßanomalien, Neoplasmen oder andere Anomalien) und zugrunde liegende Störungen der Gerinnungskaskade, der Thrombozytenfunktion oder der Thrombozytenzahl (z. B. Hämophilie, Von-Willebrand-Krankheit, Lebererkrankung).
  • Vorhandensein eines implantierten Shunts zur Liquordrainage oder eines implantierten Zentralnervensystem (ZNS)-Katheters.
  • Vorherige oder aktuelle Behandlung mit Small Interfering Ribonukleinsäure (RNA), Stammzelltherapie oder Gentherapie.
  • Behandlung mit einem anderen Prüfpräparat, biologischen Wirkstoff (außer BIIB067) oder Gerät innerhalb von 1 Monat oder 5 Halbwertszeiten des Studienwirkstoffs, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist.
  • Aktueller oder erwarteter Bedarf nach Meinung des Prüfarztes eines Diaphragma-Stimulationssystems (DPS) während des Studienzeitraums.
  • Aktuelle oder kürzliche (innerhalb von 1 Monat) Anwendung oder voraussichtlicher Bedarf nach Meinung des Prüfarztes von Kupfer (II) (Diacetyl-bis(N4-methylthiosemicarbazon)) oder Pyrimethamin.
  • Weibliche Teilnehmer, die schwanger sind oder derzeit stillen.
  • Aktuelle Einschreibung in eine andere interventionelle Studie.

HINWEIS: Es können andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien gelten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: BIIB067
Teilnehmer, die Teil A, B oder C der Studie 233AS101 abgeschlossen haben, werden diesem Arm zugeordnet.
Arzneimittel: Tofersen
Die Teilnehmer erhalten eine Aufsättigungsdosis, gefolgt von einer Erhaltungsdosis.
Andere Namen:
  • BIIB067
  • QALSODIE

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit auftretenden unerwünschten Ereignissen (TEAEs) und der Behandlung aufstrebende schwerwiegende AES (Tesaes)
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments in der aktuellen Studie bis zum Ende der Nachbeobachtungszeit (bis zu Woche 364)
Ein AE ist ein unerschütterliches medizinisches Ereignis bei einem Teilnehmer oder einem klinischen Untersuchungsteilnehmer, das ein pharmazeutisches Produkt verabreicht hat, und das hat nicht unbedingt eine kausale Beziehung zu dieser Behandlung. Ein AE kann daher ein ungünstiges und unbeabsichtigtes Zeichen (einschließlich eines abnormalen Laborfestens), eines Symptoms oder einer zeitlich assoziierten Krankheit sein, die mit der Verwendung eines medizinischen (Investigations-) Produkts verbunden sind, unabhängig davon, ob sie mit dem medizinischen (Investigations-) Produkt (Investigations-) Produkt in Verbindung stehen oder nicht. Ein SAE ist ein unglaubliches medizinisches Ereignis, das bei jeder Dosis zu Tod, lebensbedrohlichem Ereignis führt, stationäre Krankenhausaufenthalte, signifikante Behinderung/Unfähigkeit oder angeborene Anomalie erfordert. Tees wurden als AES oder SAE mit einem Beginn des Zeitpunkts und der Zeit in oder nach der ersten Dosis Studienmedikamente oder einer bereits bestehenden Erkrankung, die sich nach der ersten Dosis Studienmedikamente verschlechterte, festgestellt.
Von der ersten Dosis des Studienmedikaments in der aktuellen Studie bis zum Ende der Nachbeobachtungszeit (bis zu Woche 364)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Plasmakonzentration von BIIB067
Zeitfenster: Woche 4
Woche 4
Konzentration von BIIB067 in Cerebrospinalflüssigkeit (CSF)
Zeitfenster: Woche 4
Woche 4
233As101 und 233AS102 Integrierte Zusammenfassung der Wirksamkeit (ISE): Gesamt -CSF -Superoxid -Dismutase 1 (SOD1) -Proteinverhältnis zu Grundlinie
Zeitfenster: Grundlinie, Wochen 52, 104 und 148
Dieses Ergebnismaß war keine eigenständige Analyse für 233As102. Die Analyse wurde an den Daten durchgeführt, die sowohl aus 233As101- als auch 233As102 -Studien gesammelt wurden. Dies wird als Teil der endgültigen integrierten Analysen angegeben. Die Grundlinie ist definiert als der Tag 1 von 233As101 Teil C. Daten wurden in den Wochen 52, 104 und 148 aus der Grundlinie 233AS101 Teil C gemeldet.
Grundlinie, Wochen 52, 104 und 148
233AS101 und 233AS102 ISE: Plasmakonzentrationsverhältnis von Neurofilament Leichtkette (NFL) zu Grundlinie
Zeitfenster: Grundlinie, Wochen 52, 104 und 148
Dieses Ergebnismaß war keine eigenständige Analyse für 233As102. Die Analyse wurde an den Daten durchgeführt, die sowohl aus 233As101- als auch 233As102 -Studien gesammelt wurden. Dies wird als Teil der endgültigen integrierten Analysen angegeben. Die Grundlinie ist definiert als der Tag 1 von 233As101 Teil C. Daten wurden in den Wochen 52, 104 und 148 aus der Grundlinie 233AS101 Teil C gemeldet.
Grundlinie, Wochen 52, 104 und 148
233As101 und 233As102 ISE: Änderung von der Ausgangswert in der gesamten amyotropen lateralen Sklerose -Bewertungsskala - Überarbeiteter (ALSFRS -R) -Schange
Zeitfenster: Grundlinie, Wochen 52, 104 und 148
Die ALSFRS-R misst 4 funktionelle Domänen, einschließlich Atemweg, Bulbarfunktion, grobe motorische Fähigkeiten und Feinmotorik. Es gibt 12 Fragen, die jeweils von 0 (keine Funktion) bis 4 bewertet wurden (volle Funktion). Die ALSFRS-R-Gesamtpunktzahl wurde als Summe der 4 Funktionsdomänenwerte im Bereich von 0 bis 48 berechnet, wobei höhere Punktzahlen eine bessere Funktion darstellen. Die negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert zeigt das Fortschreiten der Krankheit an. Dieses Ergebnismaß war keine eigenständige Analyse für 233As102. Die Analyse wurde an den Daten durchgeführt, die sowohl aus 233As101- als auch 233As102 -Studien gesammelt wurden. Dies wird als Teil der endgültigen integrierten Analysen angegeben. Die Grundlinie ist definiert als der Tag 1 von 233As101 Teil C. Daten wurden in den Wochen 52, 104 und 148 aus der Grundlinie 233AS101 Teil C gemeldet.
Grundlinie, Wochen 52, 104 und 148
233As101 und 233AS102 ISE: Änderung von Ausgangswert in prozentual vorhergesagten langsamen Vitalkapazität (SVC)
Zeitfenster: Grundlinie, Wochen 52, 104 und 148
Die Vitalkapazität wurde mittels eines SVC -Tests gemessen, der in aufrechter Position verabreicht wurde. Aufrechter SVC wurde durch die Durchführung von 3 bis 5 Maßnahmen gemäß den von der American Thoracic Society und der European Respiratory Society festgelegten Kriterien bestimmt. Der prozentuale vorhergesagte SVC wurde als [beobachtete SVC geteilt durch vorhergesagte SVC]*100%berechnet. Das vorhergesagte SVC wurde nach Geschlecht, Alter und Größe angepasst, die durch die verwendeten Geräte programmiert und durchgeführt wurde. Negative Änderung gegenüber dem Ausgangswert zeigte eine Verschlechterung der Atemfähigkeit. Dieses Ergebnismaß war keine eigenständige Analyse für 233As102. Die Analyse wurde an den Daten durchgeführt, die sowohl aus 233As101- als auch 233As102 -Studien gesammelt wurden. Dies wird als Teil der endgültigen integrierten Analysen angegeben. Die Grundlinie ist definiert als der Tag 1 von 233As101 Teil C. Daten wurden in den Wochen 52, 104 und 148 aus der Grundlinie 233AS101 Teil C gemeldet.
Grundlinie, Wochen 52, 104 und 148
233AS101 und 233AS102 ISE: Änderung von der Ausgangswert in der Handheld -Dynamometrie (HHD) Gesamtmegascore
Zeitfenster: Grundlinie, Wochen 52, 104 und 148
Die quantitative Muskelstärke wurde unter Verwendung des HHD -Megascore bewertet, der die isometrische Stärke mehrerer Muskeln unter Verwendung der Standardpositionierung der Standard -Teilnehmer testet. Ungefähr 8 Muskelgruppen wurden sowohl in oberen als auch in den unteren Extremitäten (pro Seite) untersucht. Die Muskelstärkewerte wurden auf Z -Scores als (nach der Baseline -Messungen - Mittelwert)/SD normalisiert und gemittelt, um HHD -Gesamtmegascore bereitzustellen. Der Gesamt -Megascore wurde erzeugt, indem alle acht bilateralen Messungen Z -Werte gemittelt wurden, wenn nicht mehr als 10 (≤ 10) Maßnahmen fehlen. Eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert ergab eine verminderte Muskelstärke. Dieses Ergebnismaß war keine eigenständige Analyse für 233As102. Die Analyse wurde an den Daten durchgeführt, die sowohl aus 233As101- als auch 233As102 -Studien gesammelt wurden. Dies wird als Teil der endgültigen integrierten Analysen angegeben. Die Grundlinie ist definiert als der Tag 1 von 233As101 Teil C. Daten wurden in den Wochen 52, 104 und 148 aus der Grundlinie 233AS101 Teil C gemeldet.
Grundlinie, Wochen 52, 104 und 148
233AS101 und 233AS102 ISE: Veränderung von der Basis in der einzelnen Muskelkraft, die von HHD bewertet wurde
Zeitfenster: Grundlinie, Wochen 52, 104 und 148
Die individuelle Muskelstärke wurde unter Verwendung eines Handheld -Dynamometers bewertet, das die isometrische Stärke mehrerer Muskeln unter Verwendung der Standardpositionierung der Teilnehmer testet. Acht Muskelgruppen wurden sowohl in oberen als auch in den unteren Extremitäten (pro Seite) untersucht. Negative Veränderung von Ausgangswert = verringerte Muskelstärke. Die Analysen basierten auf beobachteten Daten. Dieses Ergebnismaß war keine eigenständige Analyse für 233As102. Die Analyse wurde an Daten durchgeführt, die sowohl in Studien 233As101 als auch 233As102 gesammelt wurden. Dies wird als Teil der endgültigen integrierten Analysen angegeben.
Grundlinie, Wochen 52, 104 und 148
233as101 und 233AS102 ISE: Zeit bis zum Tod oder dauerhafte Beatmung
Zeitfenster: Von der Grundlinie der Studie 233As101 bis zum Ende der Nachbeobachtungszeit der aktuellen Studie (bis zur Woche 364)
Die dauerhafte Belüftung wurde für ≥ 21 aufeinanderfolgende Tage als ≥ 22 Stunden mechanischer Beatmung [invasiv oder nicht invasiv] pro Tag definiert. Ein Ereignis dauerhafter Belüftung basierte auf einem entscheidenden Ereignis (d. H. Von dem Endpoint Jury Committee (EAC) als im Protokoll definierten dauerhaften Belüftungskriterien (EAC) beurteilt. Die Zeit bis zum Tod oder dauerhafte Beatmung wurde als Zeit zum frühesten Auftreten von Tod oder dauerhafter Beatmung definiert. Das Startdatum für die Berechnung der Zeit bis zum Tod oder zur dauerhaften Belüftung in Tagen war Datum der ersten Dosis. Teilnehmer ohne Veranstaltung wurden an den letzten bekannten lebenden Daten zensiert. Dieses Ergebnismaß war keine eigenständige Analyse für 233As102. Die Analyse wurde an Daten durchgeführt, die sowohl in Studien 233As101 als auch 233As102 gesammelt wurden. Dies wird als Teil der endgültigen integrierten Analysen angegeben. Die Zeit bis zur dauerhaften Belüftung oder zum Tod wurde unter Verwendung der Kaplan-Meier-Produktlimitmethode zusammengefasst.
Von der Grundlinie der Studie 233As101 bis zum Ende der Nachbeobachtungszeit der aktuellen Studie (bis zur Woche 364)
233as101 und 233AS102 ISE: Zeit bis zum Tod
Zeitfenster: Von der Grundlinie der Studie 233As101 bis zum Ende der Nachbeobachtungszeit der aktuellen Studie (bis zur Woche 364)
Die Zeit des Todes wurde als die Zeit von der ersten Dosis in 233As101 bis zum Tod definiert. Teilnehmer, die die Endpunktdefinition nicht erfüllen, wurden am letzten bekannten Alive -Datum des Teilnehmers zensiert. Es sind nur Ereignisse enthalten, die vom EAC entschieden wurden. Dieses Ergebnismaß war keine eigenständige Analyse für 233As102. Die Analyse wurde an Daten durchgeführt, die sowohl in Studien 233As101 als auch 233As102 gesammelt wurden. Dies wird als Teil der endgültigen integrierten Analysen angegeben. Die Zeit bis zum Tod wurde unter Verwendung der Kaplan-Meier-Produktlimitmethode zusammengefasst.
Von der Grundlinie der Studie 233As101 bis zum Ende der Nachbeobachtungszeit der aktuellen Studie (bis zur Woche 364)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Biogen

Mitarbeiter

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Director, Biogen

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

8. März 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

12. August 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

12. August 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

28. Februar 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

28. Februar 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

3. März 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

29. August 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. August 2025

Zuletzt verifiziert

1. August 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 233AS102
  • 2016-003225-41 (EudraCT-Nummer)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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