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Langzeitauswertung von BIIB067

19. Mai 2023 aktualisiert von: Biogen

Eine Verlängerungsstudie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Wirkung auf den Krankheitsverlauf von BIIB067, das zuvor behandelten Erwachsenen mit amyotropher Lateralsklerose, verursacht durch Superoxid-Dismutase-1-Mutation, verabreicht wurde

Das Hauptziel der Studie ist die Bewertung der langfristigen Sicherheit und Verträglichkeit von BIIB067 bei Teilnehmern mit amyotropher Lateralsklerose (ALS) und bestätigter Mutation der Superoxiddismutase 1 (SOD1). Die sekundären Ziele sind die Bewertung der pharmakokinetischen (PK), pharmakodynamischen (PD), Biomarker-Effekte und Wirksamkeit von BIIB067, das Teilnehmern mit ALS und einer bestätigten SOD1-Mutation verabreicht wird.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

138

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Research Site
  • Deutschland
    • Baden Wuerttemberg
      • Ulm, Baden Wuerttemberg, Deutschland, 89081
        • Research Site
  • Frankreich
    • Puy De Dome
      • Clermont-Ferrand cedex, Puy De Dome, Frankreich, 63003
        • Research Site
  • Italien
      • Torino, Italien, 10126
        • Research Site
  • Japan
      • Bunkyo-ku, Japan
        • Research Site
      • Kagoshima-shi, Japan
        • Research Site
      • Shinjuku-ku, Japan
        • Research Site
      • Suita-shi, Japan
        • Research Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4Z6
        • Research Site
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • Research Site
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
        • Research Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A2B4
        • Research Site
  • Neuseeland
      • Christchurch, Neuseeland, 8011
        • Research Site
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85013
        • Research Site
    • California
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92093-0949
        • Research Site
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94118
        • Research Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32224
        • Research Site
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • Research Site
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32806
        • Research Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Research Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Research Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Research Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Research Site
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68510
        • Research Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97213
        • Research Site
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37920
        • Research Site
  • Vereinigtes Königreich
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Vereinigtes Königreich, S102HQ
        • Research Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Muss eine Diagnose von Superoxiddismutase 1-amyotropher Lateralsklerose (SOD1-ALS) haben und muss den Besuch am Ende der Studie für entweder Teil A, B oder C der Studie 233AS101 (NCT02623699) abgeschlossen haben (d. h. wurden nicht zurückgezogen).
  • Bei der Einnahme von Riluzol muss der Teilnehmer für ≥ 30 Tage vor Tag 1 eine stabile Dosis erhalten.
  • Bei der Einnahme von Edaravon muss der Teilnehmer mit Edaravon ≥60 Tage (2 Behandlungszyklen) vor Tag 1 begonnen haben. Edaravon darf während dieser Studie nicht an Dosierungstagen verabreicht werden.
  • Medizinisch in der Lage, sich den Studienverfahren zu unterziehen und den vom Prüfarzt festgelegten Besuchsplan zum Zeitpunkt des Studieneintritts einzuhalten.
  • Weibliche Teilnehmer im gebärfähigen Alter müssen zustimmen, während der Studie eine wirksame Empfängnisverhütung zu praktizieren, und bereit und in der Lage sein, die Empfängnisverhütung für 5 Monate nach ihrer letzten Dosis der Studienbehandlung fortzusetzen.
  • Bei den Teilnehmern der Studie 233AS101, Teil A und B, muss zwischen der letzten Dosis der Studienbehandlung in Studie 233AS101 und der ersten Dosis von BIIB067 in der aktuellen Studie 233AS102 ein Washout von ≥ 16 Wochen vorliegen.

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Vorgeschichte von Allergien gegen eine breite Palette von Anästhetika.
  • Vorhandensein eines Risikos für erhöhte oder unkontrollierte Blutungen und/oder Blutungsrisiko, das nicht optimal behandelt wird und einen Teilnehmer einem erhöhten Blutungsrisiko während oder nach einer Lumbalpunktion (LP) aussetzen könnte. Diese Risiken können unter anderem anatomische Faktoren an oder in der Nähe der LP-Stelle (z. B. Gefäßanomalien, Neoplasmen oder andere Anomalien) und zugrunde liegende Störungen der Gerinnungskaskade, der Thrombozytenfunktion oder der Thrombozytenzahl (z. B. Hämophilie, Von-Willebrand-Krankheit, Lebererkrankung).
  • Vorhandensein eines implantierten Shunts zur Liquordrainage oder eines implantierten Zentralnervensystem (ZNS)-Katheters.
  • Vorherige oder aktuelle Behandlung mit Small Interfering Ribonukleinsäure (RNA), Stammzelltherapie oder Gentherapie.
  • Behandlung mit einem anderen Prüfpräparat, biologischen Wirkstoff (außer BIIB067) oder Gerät innerhalb von 1 Monat oder 5 Halbwertszeiten des Studienwirkstoffs, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist.
  • Aktueller oder erwarteter Bedarf nach Meinung des Prüfarztes eines Diaphragma-Stimulationssystems (DPS) während des Studienzeitraums.
  • Aktuelle oder kürzliche (innerhalb von 1 Monat) Anwendung oder voraussichtlicher Bedarf nach Meinung des Prüfarztes von Kupfer (II) (Diacetyl-bis(N4-methylthiosemicarbazon)) oder Pyrimethamin.
  • Weibliche Teilnehmer, die schwanger sind oder derzeit stillen.
  • Aktuelle Einschreibung in eine andere interventionelle Studie.

HINWEIS: Es können andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien gelten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: BIIB067
Teilnehmer, die Teil A, B oder C der Studie 233AS101 abgeschlossen haben, werden diesem Arm zugeordnet.
Arzneimittel: Tofersen
Die Teilnehmer erhalten eine Aufsättigungsdosis, gefolgt von einer Erhaltungsdosis.
Andere Namen:
  • BIIB067
  • QALSODIE

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Bis Woche 364
Ein UE ist ein unerwünschtes medizinisches Ereignis bei einem Teilnehmer oder Teilnehmer einer klinischen Prüfung, dem ein pharmazeutisches Produkt verabreicht wurde, und das nicht notwendigerweise in einem kausalen Zusammenhang mit dieser Behandlung steht. Ein UE kann daher jedes ungünstige und unbeabsichtigte Zeichen (einschließlich eines anormalen Laborbefunds), Symptoms oder einer Krankheit sein, die zeitlich mit der Anwendung eines Arzneimittels (Prüfungsprodukts) verbunden ist, unabhängig davon, ob es sich um ein Arzneimittel (Prüfungsprodukt) handelt oder nicht. Ein SUE ist ein unerwünschtes medizinisches Ereignis, das bei jeder Dosis zum Tod, zu einem lebensbedrohlichen Ereignis führt, einen stationären Krankenhausaufenthalt, eine erhebliche Behinderung/Unfähigkeit oder eine angeborene Anomalie erfordert.
Bis Woche 364

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Spiegel von BIIB067 im Plasma
Zeitfenster: Bis Woche 364
Bis Woche 364
Spiegel von BIIB067 in Cerebrospinalflüssigkeit (CSF)
Zeitfenster: Bis Woche 360
Bis Woche 360
Änderung des Gesamt-SOD1-Proteins im Liquor gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline bis Woche 360
Baseline bis Woche 360
Änderung der Konzentration der leichten Kette von Neurofilamenten (NfL) im Plasma gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline bis Woche 364
Baseline bis Woche 364
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der gesamten ALS-Funktionsbewertungsskala – überarbeiteter (ALSFRS-R)-Score
Zeitfenster: Baseline bis Woche 364
Der ALSFRS-R misst 4 funktionelle Domänen, einschließlich Atmung, bulbäre Funktion, Grobmotorik und Feinmotorik. Es gibt 12 Fragen, die jeweils von 0 bis 4 bewertet werden, was eine mögliche Gesamtpunktzahl von 48 ergibt, wobei höhere Punktzahlen eine bessere Funktion darstellen.
Baseline bis Woche 364
Änderung der langsamen Vitalkapazität (SVC) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline bis Woche 364
Die Vitalkapazität wird mittels eines SVC-Tests gemessen, der in aufrechter Position durchgeführt wird. Die aufrecht stehende SVC wird durch die Durchführung von 3 bis 5 Messungen gemäß den von der American Thoracic Society und der European Respiratory Society festgelegten Kriterien bestimmt.
Baseline bis Woche 364
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in Handheld Dynamometry (HHD) Megascore und individueller Muskelkraft
Zeitfenster: Baseline bis Woche 364
Die quantitative Muskelkraft wird mit HHD bewertet, das die isometrische Kraft mehrerer Muskeln unter Verwendung der Standardpositionierung der Teilnehmer testet. Ungefähr 8 Muskelgruppen werden (je Seite) in den oberen und unteren Extremitäten untersucht.
Baseline bis Woche 364
Zeit bis zum Tod oder Dauerbeatmung
Zeitfenster: Bis Woche 364
Die Zeit bis zum Tod oder die Dauerbeatmung ist definiert als die Zeit bis zum frühesten Eintreten eines der folgenden Ereignisse: Tod; Permanente Beatmung [≥22 Stunden mechanische Beatmung (invasiv oder nichtinvasiv) pro Tag an ≥21 aufeinanderfolgenden Tagen].
Bis Woche 364
Zeit zum Tod
Zeitfenster: Bis Woche 364
Bis Woche 364

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Biogen

Mitarbeiter

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Director, Biogen

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

8. März 2017

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

13. Juni 2024

Studienabschluss (Voraussichtlich)

13. Juni 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

28. Februar 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

28. Februar 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

3. März 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

22. Mai 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

19. Mai 2023

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Andere Studien-ID-Nummern

  • 233AS102
  • 2016-003225-41 (EudraCT-Nummer)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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