Evaluación a largo plazo de BIIB067
19 de mayo de 2023 actualizado por: Biogen
Un estudio de extensión para evaluar la seguridad a largo plazo, la tolerabilidad, la farmacocinética y el efecto sobre la progresión de la enfermedad de BIIB067 administrado a adultos previamente tratados con esclerosis lateral amiotrófica causada por la mutación de la superóxido dismutasa 1
El objetivo principal del estudio es evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de BIIB067 en participantes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) y mutación confirmada de superóxido dismutasa 1 (SOD1).
Los objetivos secundarios son evaluar la farmacocinética (PK), la farmacodinámica (PD), los efectos de los biomarcadores y la eficacia de BIIB067 administrado a participantes con ELA y una mutación SOD1 confirmada.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
138
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Baden Wuerttemberg
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Ulm, Baden Wuerttemberg, Alemania, 89081
- Research Site
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Leuven, Bélgica, 3000
- Research Site
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canadá, T2N 4Z6
- Research Site
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Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2B7
- Research Site
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M4N 3M5
- Research Site
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá, H3A2B4
- Research Site
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013
- Research Site
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California
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La Jolla, California, Estados Unidos, 92093-0949
- Research Site
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94118
- Research Site
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Florida
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Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
- Research Site
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- Research Site
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Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
- Research Site
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Research Site
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Research Site
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Research Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Research Site
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Research Site
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Research Site
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Nebraska
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Lincoln, Nebraska, Estados Unidos, 68510
- Research Site
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- Research Site
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97213
- Research Site
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Tennessee
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Knoxville, Tennessee, Estados Unidos, 37920
- Research Site
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Puy De Dome
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Clermont-Ferrand cedex, Puy De Dome, Francia, 63003
- Research Site
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Torino, Italia, 10126
- Research Site
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Bunkyo-ku, Japón
- Research Site
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Kagoshima-shi, Japón
- Research Site
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Shinjuku-ku, Japón
- Research Site
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Suita-shi, Japón
- Research Site
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Christchurch, Nueva Zelanda, 8011
- Research Site
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South Yorkshire
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Sheffield, South Yorkshire, Reino Unido, S102HQ
- Research Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Debe tener un diagnóstico de superóxido dismutasa 1-esclerosis lateral amiotrófica (SOD1-ALS) y debe haber completado la visita de finalización del estudio para las Partes A, B o C del estudio 233AS101 (NCT02623699) (es decir, no se retiraron).
- Si toma riluzol, el participante debe recibir una dosis estable durante ≥30 días antes del Día 1.
- Si toma edaravone, el participante debe haber iniciado edaravone ≥60 días (2 ciclos de tratamiento) antes del día 1. Edaravone no se puede administrar en los días de dosificación durante este estudio.
- Médicamente capaz de someterse a los procedimientos del estudio y de cumplir con el programa de visitas en el momento del ingreso al estudio, según lo determine el investigador.
- Las participantes femeninas en edad fértil deben aceptar practicar métodos anticonceptivos efectivos durante el estudio y estar dispuestas y ser capaces de continuar con la anticoncepción durante 5 meses después de la última dosis del tratamiento del estudio.
- Los participantes del Estudio 233AS101 Partes A y B deben tener un lavado de ≥16 semanas entre la última dosis del tratamiento del estudio recibido en el Estudio 233AS101 y la primera dosis de BIIB067 recibida en el Estudio 233AS102 actual.
Criterios clave de exclusión:
- Antecedentes de alergias a una amplia gama de anestésicos.
- Presencia de riesgo de sangrado aumentado o no controlado y/o riesgo de sangrado que no se maneja de manera óptima y que podría poner a un participante en un mayor riesgo de sangrado durante o después de un procedimiento de punción lumbar (LP). Estos riesgos podrían incluir, entre otros, factores anatómicos en o cerca del sitio de PL (p. ej., anomalías vasculares, neoplasias u otras anomalías) y trastornos subyacentes de la cascada de coagulación, función plaquetaria o recuento de plaquetas (p. ej., hemofilia, enfermedad de von Willebrand, enfermedad hepática).
- Presencia de una derivación implantada para el drenaje de LCR o un catéter implantado en el sistema nervioso central (SNC).
- Tratamiento anterior o actual con ácido ribonucleico (ARN) de interferencia pequeña, terapia con células madre o terapia génica.
- Tratamiento con otro fármaco en investigación, agente biológico (excluyendo BIIB067) o dispositivo dentro de 1 mes o 5 vidas medias del agente del estudio, lo que sea más largo.
- Necesidad actual o anticipada, en opinión del investigador, de un sistema de estimulación diafragmática (DPS) durante el período de estudio.
- Uso actual o reciente (dentro de 1 mes), o necesidad anticipada, en opinión del investigador, de cobre (II) (diacetil-bis (N4-metiltiosemicarbazona)) o pirimetamina.
- Mujeres participantes que están embarazadas o actualmente amamantando.
- Inscripción actual en cualquier otro estudio de intervención.
NOTA: Es posible que se apliquen otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: BIIB067
Los participantes que hayan completado las Partes A, B o C del estudio 233AS101 se colocarán en este brazo.
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Los participantes recibirán un régimen de dosis de carga seguido de una dosis de mantenimiento.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con eventos adversos (AE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Hasta la semana 364
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Un EA es cualquier evento médico adverso en un participante o participante de una investigación clínica al que se le administró un producto farmacéutico y que no necesariamente tiene una relación causal con este tratamiento.
Por lo tanto, un AA puede ser cualquier signo desfavorable y no intencionado (incluido un resultado de laboratorio anormal), síntoma o enfermedad asociado temporalmente con el uso de un producto medicinal (en investigación), esté o no relacionado con el producto medicinal (en investigación).
Un SAE es cualquier evento médico adverso que, en cualquier dosis, resulte en la muerte, un evento que ponga en peligro la vida, requiera la hospitalización del paciente, una discapacidad/incapacidad significativa o una anomalía congénita.
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Hasta la semana 364
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Niveles de BIIB067 en plasma
Periodo de tiempo: Hasta la semana 364
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Hasta la semana 364
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Niveles de BIIB067 en líquido cefalorraquídeo (LCR)
Periodo de tiempo: Hasta Semana 360
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Hasta Semana 360
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Cambio desde el inicio en la proteína SOD1 total en LCR
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 360
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Línea de base a la semana 360
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Cambio desde el inicio en la concentración de cadena ligera de neurofilamento (NfL) en plasma
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 364
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Línea de base a la semana 364
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Cambio desde el inicio en la escala de calificación funcional total de ALS - Puntuación revisada (ALSFRS-R)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 364
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El ALSFRS-R mide 4 dominios funcionales, que incluyen la función respiratoria, bulbar, habilidades motoras gruesas y habilidades motoras finas.
Hay 12 preguntas, cada una puntuada de 0 a 4, para una puntuación total posible de 48, donde las puntuaciones más altas representan una mejor función.
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Línea de base a la semana 364
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Cambio desde el inicio en la capacidad vital lenta (SVC)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 364
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La capacidad vital se medirá mediante una prueba SVC, administrada en posición vertical.
La SVC vertical se determinará realizando de 3 a 5 medidas, de acuerdo con los criterios establecidos por la American Thoracic Society y la European Respiratory Society.
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Línea de base a la semana 364
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Cambio con respecto al valor inicial en la megapuntuación de la dinamometría portátil (HHD) y la fuerza muscular individual
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 364
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La fuerza muscular cuantitativa se evaluará utilizando HHD, que prueba la fuerza isométrica de múltiples músculos utilizando el posicionamiento estándar de los participantes.
Se examinarán aproximadamente 8 grupos musculares (por cada lado) tanto en las extremidades superiores como en las inferiores.
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Línea de base a la semana 364
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Tiempo hasta la muerte o ventilación permanente
Periodo de tiempo: Hasta la semana 364
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El tiempo hasta la muerte o ventilación permanente se define como el tiempo hasta la ocurrencia más temprana de uno de los siguientes eventos: Muerte; Ventilación permanente [≥22 horas de ventilación mecánica (invasiva o no invasiva) por día durante ≥21 días consecutivos].
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Hasta la semana 364
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Hora de morir
Periodo de tiempo: Hasta la semana 364
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Hasta la semana 364
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Director de estudio: Medical Director, Biogen
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
8 de marzo de 2017
Finalización primaria (Anticipado)
13 de junio de 2024
Finalización del estudio (Anticipado)
13 de junio de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
28 de febrero de 2017
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
28 de febrero de 2017
Publicado por primera vez (Actual)
3 de marzo de 2017
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
22 de mayo de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de mayo de 2023
Última verificación
1 de mayo de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Otros números de identificación del estudio
- 233AS102
- 2016-003225-41 (Número EudraCT)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
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