Avaliação de longo prazo do BIIB067
12 de agosto de 2025 atualizado por: Biogen
Um estudo de extensão para avaliar a segurança a longo prazo, a tolerabilidade, a farmacocinética e o efeito na progressão da doença do BIIB067 administrado a adultos previamente tratados com esclerose lateral amiotrófica causada pela mutação da superóxido dismutase 1
O objetivo principal do estudo é avaliar a segurança e a tolerabilidade a longo prazo do BIIB067 em participantes com esclerose lateral amiotrófica (ALS) e mutação confirmada da superóxido dismutase 1 (SOD1).
Os objetivos secundários são avaliar os efeitos farmacocinéticos (PK), farmacodinâmicos (PD), biomarcadores e eficácia do BIIB067 administrado a participantes com ELA e uma mutação SOD1 confirmada.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
139
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Baden-Wurttemberg
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Ulm, Baden-Wurttemberg, Alemanha, 89081
- Research Site
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Leuven, Bélgica, 3000
- Research Site
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canadá, T2N 4Z6
- Research Site
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Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2B7
- Research Site
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M4N 3M5
- Research Site
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá, H3A2B4
- Research Site
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Copenhagen, Dinamarca, 2400
- Bispebjerg Hospital
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013
- Research Site
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California
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La Jolla, California, Estados Unidos, 92093-0949
- Research Site
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94118
- Research Site
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Florida
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Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
- Research Site
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- Research Site
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Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
- Research Site
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Research Site
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Research Site
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Research Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Research Site
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Research Site
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Missouri
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St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Research Site
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Nebraska
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Lincoln, Nebraska, Estados Unidos, 68510
- Research Site
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- Research Site
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97213
- Research Site
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Tennessee
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Knoxville, Tennessee, Estados Unidos, 37920
- Research Site
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Puy De Dome
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Clermont-Ferrand, Puy De Dome, França, 63003
- Research Site
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Torino, Itália, 10126
- Research Site
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Bunkyō City, Japão
- Research Site
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Kagoshima, Japão
- Research Site
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Shinjuku-ku, Japão
- Research Site
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Suita-shi, Japão
- Research Site
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South Yorkshire
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Sheffield, South Yorkshire, Reino Unido, S102HQ
- Research Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- Deve ter diagnóstico de superóxido dismutase 1-esclerose lateral amiotrófica (SOD1-ALS) e deve ter concluído a visita de fim de estudo para as Partes A, B ou C do Estudo 233AS101 (NCT02623699) (ou seja, não foram retirados).
- Se estiver tomando riluzol, o participante deve receber uma dose estável por ≥30 dias antes do Dia 1.
- Se estiver tomando edaravone, o participante deve ter iniciado edaravone ≥60 dias (2 ciclos de tratamento) antes do Dia 1. Edaravone não pode ser administrado nos dias de dosagem durante este estudo.
- Clinicamente capaz de se submeter aos procedimentos do estudo e de aderir ao cronograma de visitas no momento da entrada no estudo, conforme determinado pelo Investigador.
- Para participantes do sexo feminino com potencial para engravidar, devem concordar em praticar contracepção eficaz durante o estudo e estar dispostas e aptas a continuar a contracepção por 5 meses após a última dose do tratamento do estudo.
- Os participantes do Estudo 233AS101 Partes A e B devem ter um washout ≥16 semanas entre a última dose do tratamento do estudo recebida no Estudo 233AS101 e a primeira dose de BIIB067 recebida no atual Estudo 233AS102.
Principais Critérios de Exclusão:
- Histórico de alergia a uma ampla gama de anestésicos.
- Presença de risco de sangramento aumentado ou descontrolado e/ou risco de sangramento que não é gerenciado de maneira ideal e pode colocar um participante em risco aumentado de sangramento durante ou após um procedimento de punção lombar (LP). Esses riscos podem incluir, mas não estão limitados a, fatores anatômicos no local ou próximo ao local de LP (por exemplo, anormalidades vasculares, neoplasias ou outras anormalidades) e distúrbios subjacentes da cascata de coagulação, função plaquetária ou contagem de plaquetas (por exemplo, hemofilia, doença de Von Willebrand, doença hepática).
- Presença de shunt implantado para drenagem de LCR ou cateter implantado de sistema nervoso central (SNC).
- Tratamento anterior ou atual com ácido ribonucleico (RNA) de pequena interferência, terapia com células-tronco ou terapia genética.
- Tratamento com outro medicamento experimental, agente biológico (excluindo BIIB067) ou dispositivo dentro de 1 mês ou 5 meias-vidas do agente do estudo, o que for mais longo.
- Necessidade atual ou prevista, na opinião do investigador, de um sistema de estimulação de diafragma (DPS) durante o período do estudo.
- Uso atual ou recente (dentro de 1 mês), ou necessidade prevista, na opinião do investigador, de cobre (II) (diacetil-bis(N4-metiltiosemicarbazona)) ou pirimetamina.
- Participantes do sexo feminino que estão grávidas ou amamentando.
- Inscrição atual em qualquer outro estudo de intervenção.
NOTA: Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: BIIB067
Os participantes que concluíram as Partes A, B ou C do estudo 233AS101 serão colocados neste braço.
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Os participantes receberão um regime de dose de ataque seguido de dosagem de manutenção.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de participantes com tratamento Eventos adversos emergentes (TEAEs) e EAs graves emergentes (TESAES)
Prazo: Desde a primeira dose do medicamento de estudo no presente estudo até o final do período de acompanhamento (até a semana 364)
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Um EA é qualquer ocorrência médica desagradável em um participante de participante ou investigação clínica, administrou um produto farmacêutico e isso não tem necessariamente uma relação causal com esse tratamento.
Um EA pode, portanto, ser qualquer sinal desfavorável e não intencional (incluindo um achado anormal de laboratório), sintoma ou doença temporalmente associada ao uso de um produto medicinal (investigacional), relacionado ou não ao produto medicinal (investigacional).
Um SAE é qualquer ocorrência médica desagradável que, em qualquer dose, resulte em morte, evento com risco de vida, requer hospitalização hospitalar, incapacidade/incapacidade significativa ou anomalia congênita.
Os TEAEs foram definidos como qualquer AES ou SAE com uma data e hora de início que ocorreram ou após a primeira dose de medicamento de estudo, ou qualquer condição pré-existente que piorasse em gravidade após a primeira dose de medicamento em estudo.
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Desde a primeira dose do medicamento de estudo no presente estudo até o final do período de acompanhamento (até a semana 364)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Concentração plasmática de biib067
Prazo: Semana 4
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Semana 4
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Concentração de BIIB067 no líquido cefalorraquidiano (LCR)
Prazo: Semana 4
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Semana 4
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233AS101 e 233AS102 Resumo integrado da eficácia (ISE): Total CSF Superóxido Dismutase 1 (SOD1) Proporção de proteína para a linha de base
Prazo: Linha de base, semanas 52, 104 e 148
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Essa medida de resultado não foi uma análise independente para 233AS102.
A análise foi realizada nos dados coletados dos estudos 233AS101 e 233AS102.
Isso é relatado como parte das análises finais finais.
A linha de base é definida como o dia 1 de 233as101 Parte C. Os dados foram relatados nas semanas 52, 104 e 148 da linha de base 233AS101 Parte C.
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Linha de base, semanas 52, 104 e 148
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233AS101 e 233AS102 ISE: Razão de concentração plasmática de cadeia leve de neurofilamento (NFL) para linha de base para a linha de base
Prazo: Linha de base, semanas 52, 104 e 148
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Essa medida de resultado não foi uma análise independente para 233AS102.
A análise foi realizada nos dados coletados dos estudos 233AS101 e 233AS102.
Isso é relatado como parte das análises finais finais.
A linha de base é definida como o dia 1 de 233as101 Parte C. Os dados foram relatados nas semanas 52, 104 e 148 da linha de base 233AS101 Parte C.
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Linha de base, semanas 52, 104 e 148
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233AS101 e 233AS102 ISE: Mudança da linha de base no total de escalas de classificação funcional da esclerose lateral amiotrópica - escala revisada (ALSFRS -R)
Prazo: Linha de base, semanas 52, 104 e 148
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O ALSFRS-R mede 4 domínios funcionais, incluindo respiratório, função bulbar, habilidades motoras brutas e habilidades motoras finas.
Existem 12 perguntas, cada uma pontuada de 0 (sem função) a 4 (função completa).
A pontuação total do ALSFRS-R foi calculada como a soma das 4 pontuações do domínio funcional, variando de 0 a 48, onde pontuações mais altas representando melhor função.
Mudança negativa da linha de base indica progressão da doença.
Essa medida de resultado não foi uma análise independente para 233AS102.
A análise foi realizada nos dados coletados dos estudos 233AS101 e 233AS102.
Isso é relatado como parte das análises finais finais.
A linha de base é definida como o dia 1 de 233as101 Parte C. Os dados foram relatados nas semanas 52, 104 e 148 da linha de base 233AS101 Parte C.
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Linha de base, semanas 52, 104 e 148
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233AS101 e 233AS102 ISE: Mudança da linha de base na porcentagem de capacidade vital lenta prevista (SVC)
Prazo: Linha de base, semanas 52, 104 e 148
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A capacidade vital foi medida por meio de um teste SVC, administrado na posição vertical.
O SVC na vertical foi determinado pela execução de 3 a 5 medidas, de acordo com os critérios estabelecidos pela Sociedade Torácica Americana e pela Sociedade Respiratória Européia.
A porcentagem de SVC prevista foi calculada como [SVC observado dividido pelo SVC previsto]*100%.
O SVC previsto foi ajustado por sexo, idade, altura, que foi programado e executado pelo equipamento utilizado.
Mudança negativa da linha de base indicou piora da capacidade respiratória.
Essa medida de resultado não foi uma análise independente para 233AS102.
A análise foi realizada nos dados coletados dos estudos 233AS101 e 233AS102.
Isso é relatado como parte das análises finais finais.
A linha de base é definida como o dia 1 de 233as101 Parte C. Os dados foram relatados nas semanas 52, 104 e 148 da linha de base 233AS101 Parte C.
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Linha de base, semanas 52, 104 e 148
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233AS101 e 233AS102 ISE: Mudança da linha de base na dinamometria portátil (HHD) MEGASCORE GERAL
Prazo: Linha de base, semanas 52, 104 e 148
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A força muscular quantitativa foi avaliada usando o HHD Megascore, que testa a força isométrica de múltiplos músculos usando o posicionamento padrão dos participantes.
Aproximadamente 8 grupos musculares foram examinados (por cada lado) nas extremidades superior e inferior.
Os valores de força muscular foram normalizados para os escores Z como (medições pós -linha da linha - média)/DP e calculada a média para fornecer HHD em megascore geral.
O megascore geral foi criado com a média de todos os oito escores Z de medição bilateral, se não houver mais que 10 medidas (≤ 10).
Uma mudança negativa da linha de base indicou diminuição da força muscular.
Essa medida de resultado não foi uma análise independente para 233AS102.
A análise foi realizada nos dados coletados dos estudos 233AS101 e 233AS102.
Isso é relatado como parte das análises finais finais.
A linha de base é definida como o dia 1 de 233as101 Parte C. Os dados foram relatados nas semanas 52, 104 e 148 da linha de base 233AS101 Parte C.
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Linha de base, semanas 52, 104 e 148
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233AS101 e 233AS102 ISE: Mudança da linha de base na força muscular individual avaliada por HHD
Prazo: Linha de base, semanas 52, 104 e 148
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A força muscular individual foi avaliada usando o dinamômetro portátil, que testa a força isométrica de múltiplos músculos usando o posicionamento padrão dos participantes.
Oito grupos musculares foram examinados (por cada lado) nas extremidades superior e inferior.
Mudança negativa da linha de base = diminuição da força muscular.
As análises foram baseadas em dados observados.
Essa medida de resultado não foi uma análise independente para 233AS102.
A análise foi realizada nos dados coletados dos estudos 233AS101 e 233AS102.
Isso é relatado como parte das análises finais finais.
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Linha de base, semanas 52, 104 e 148
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233AS101 e 233AS102 ISE: Time até a morte ou ventilação permanente
Prazo: Desde a linha de base do estudo 233AS101 até o final do período de acompanhamento do presente estudo (até a semana 364)
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A ventilação permanente foi definida como ≥ 22 horas de ventilação mecânica [invasiva ou não invasiva] por dia por ≥ 21 dias consecutivos.
Um evento de ventilação permanente foi baseado em um evento julgado (ou seja, julgado pelo Comitê de Adjudicação do Ponto de Endpoz (EAC) como tendo atendido os critérios permanentes de ventilação definidos no protocolo).
O tempo até a morte ou a ventilação permanente foi definido como o tempo para a ocorrência mais antiga de morte ou ventilação permanente.
A data de início para calcular a hora até a morte ou a ventilação permanente nos dias foi a data da primeira dose.
Os participantes sem um evento foram censurados nas últimas datas conhecidas vivas.
Essa medida de resultado não foi uma análise independente para 233AS102.
A análise foi realizada nos dados coletados dos estudos 233AS101 e 233AS102.
Isso é relatado como parte das análises finais finais.
O tempo para a ventilação permanente ou a morte foi resumido usando o método de limite do produto de Kaplan-Meier.
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Desde a linha de base do estudo 233AS101 até o final do período de acompanhamento do presente estudo (até a semana 364)
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233AS101 e 233AS102 ISE: Hora da morte
Prazo: Desde a linha de base do estudo 233AS101 até o final do período de acompanhamento do presente estudo (até a semana 364)
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O tempo até a morte foi definido como o tempo desde a primeira dose recebida em 233as101 até a morte.
Os participantes que não atendem à definição do terminal foram censurados na última data de vida conhecida do participante.
Somente eventos que foram julgados pela EAC estão incluídos.
Essa medida de resultado não foi uma análise independente para 233AS102.
A análise foi realizada nos dados coletados dos estudos 233AS101 e 233AS102.
Isso é relatado como parte das análises finais finais.
O tempo até a morte foi resumido usando o método de limite do produto Kaplan-Meier.
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Desde a linha de base do estudo 233AS101 até o final do período de acompanhamento do presente estudo (até a semana 364)
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Investigadores
- Diretor de estudo: Medical Director, Biogen
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
8 de março de 2017
Conclusão Primária (Real)
12 de agosto de 2024
Conclusão do estudo (Real)
12 de agosto de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
28 de fevereiro de 2017
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
28 de fevereiro de 2017
Primeira postagem (Real)
3 de março de 2017
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
29 de agosto de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
12 de agosto de 2025
Última verificação
1 de agosto de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 233AS102
- 2016-003225-41 (Número EudraCT)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .