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Valutazione a lungo termine di BIIB067

12 agosto 2025 aggiornato da: Biogen

Uno studio di estensione per valutare la sicurezza a lungo termine, la tollerabilità, la farmacocinetica e l'effetto sulla progressione della malattia di BIIB067 somministrato ad adulti precedentemente trattati con sclerosi laterale amiotrofica causata da mutazione della superossido dismutasi 1

L'obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di BIIB067 nei partecipanti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA) e mutazione confermata della superossido dismutasi 1 (SOD1). Gli obiettivi secondari sono valutare la farmacocinetica (PK), la farmacodinamica (PD), gli effetti dei biomarcatori e l'efficacia di BIIB067 somministrato ai partecipanti con SLA e una mutazione SOD1 confermata.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

139

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Leuven, Belgio, 3000
        • Research Site
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 4Z6
        • Research Site
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • Research Site
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
        • Research Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A2B4
        • Research Site
  • Danimarca
      • Copenhagen, Danimarca, 2400
        • Bispebjerg Hospital
  • Francia
    • Puy De Dome
      • Clermont-Ferrand, Puy De Dome, Francia, 63003
        • Research Site
  • Germania
    • Baden-Wurttemberg
      • Ulm, Baden-Wurttemberg, Germania, 89081
        • Research Site
  • Giappone
      • Bunkyō City, Giappone
        • Research Site
      • Kagoshima, Giappone
        • Research Site
      • Shinjuku-ku, Giappone
        • Research Site
      • Suita-shi, Giappone
        • Research Site
  • Italia
      • Torino, Italia, 10126
        • Research Site
  • Regno Unito
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Regno Unito, S102HQ
        • Research Site
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85013
        • Research Site
    • California
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92093-0949
        • Research Site
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94118
        • Research Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32224
        • Research Site
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • Research Site
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32806
        • Research Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Research Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Research Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Research Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Research Site
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Stati Uniti, 68510
        • Research Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97213
        • Research Site
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Stati Uniti, 37920
        • Research Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Deve avere una diagnosi di superossido dismutasi 1-sclerosi laterale amiotrofica (SOD1-ALS) e deve aver completato la visita di fine studio per le parti A, B o C dello studio 233AS101 (NCT02623699) (ovvero, non sono stati ritirati).
  • Se assume riluzolo, il partecipante deve ricevere una dose stabile per ≥30 giorni prima del giorno 1.
  • Se assume edaravone, il partecipante deve aver iniziato edaravone ≥60 giorni (2 cicli di trattamento) prima del giorno 1. Edaravone non può essere somministrato nei giorni di somministrazione durante questo studio.
  • In grado dal punto di vista medico di sottoporsi alle procedure dello studio e di aderire al programma delle visite al momento dell'ingresso nello studio, come determinato dallo Sperimentatore.
  • Le partecipanti di sesso femminile in età fertile devono accettare di praticare una contraccezione efficace durante lo studio ed essere disposte e in grado di continuare la contraccezione per 5 mesi dopo l'ultima dose del trattamento in studio.
  • I partecipanti dello Studio 233AS101 Parti A e B devono avere un periodo di washout ≥16 settimane tra l'ultima dose del trattamento in studio ricevuta nello Studio 233AS101 e la prima dose di BIIB067 ricevuta nell'attuale Studio 233AS102.

Criteri chiave di esclusione:

  • Storia di allergie a un'ampia gamma di anestetici.
  • Presenza di rischio di sanguinamento aumentato o incontrollato e/o rischio di sanguinamento che non è gestito in modo ottimale e potrebbe esporre un partecipante a un aumentato rischio di sanguinamento durante o dopo una procedura di puntura lombare (LP). Questi rischi potrebbero includere, ma non sono limitati a, fattori anatomici in corrispondenza o in prossimità del sito LP (ad esempio, anomalie vascolari, neoplasie o altre anomalie) e disturbi sottostanti della cascata della coagulazione, della funzione piastrinica o della conta piastrinica (ad esempio, emofilia, malattia di Von Willebrand, malattia del fegato).
  • Presenza di uno shunt impiantato per il drenaggio del liquido cerebrospinale o di un catetere del sistema nervoso centrale (SNC) impiantato.
  • Trattamento precedente o in corso con acido ribonucleico (RNA) a piccola interferenza, terapia con cellule staminali o terapia genica.
  • Trattamento con un altro farmaco sperimentale, agente biologico (escluso BIIB067) o dispositivo entro 1 mese o 5 emivite dell'agente in studio, qualunque sia il più lungo.
  • Necessità attuale o prevista, a parere dello sperimentatore, di un sistema di stimolazione del diaframma (DPS) durante il periodo di studio.
  • Uso attuale o recente (entro 1 mese) o necessità prevista, secondo il parere dello sperimentatore, di rame (II) (diacetil-bis (N4-metiltiosemicarbazone)) o pirimetamina.
  • Partecipanti di sesso femminile in gravidanza o che attualmente allattano.
  • Iscrizione in corso a qualsiasi altro studio interventistico.

NOTA: potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: BIIB067
I partecipanti che hanno completato le parti A, B o C dello studio 233AS101 verranno inseriti in questo braccio.
Droga: Tofersen
I partecipanti riceveranno un regime di dose di carico seguito da dosaggio di mantenimento.
Altri nomi:
  • BIIB067
  • QALSODIA

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con trattamento eventi avversi emergenti (Teaes) e trattamento emergenti emergenti eventi avversi (tesae)
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco di studio nel presente studio fino alla fine del periodo di follow-up (fino alla settimana 364)
Un AE è un evento medico spiacevole in un partecipante o un partecipante di indagine clinica ha somministrato un prodotto farmaceutico e che non ha necessariamente una relazione causale con questo trattamento. Un AE può quindi essere un segno sfavorevole e involontario (incluso un laboratorio anormale di laboratorio), sintomo o malattia temporalmente associati all'uso di un prodotto medicinale (investigativo), indipendentemente dal prodotto medicinale (studiativo). Un SAE è un evento medico spiacevole che a qualsiasi dose si traduce in morte, evento potenzialmente letale, richiede un ricovero ospedaliero, disabilità/incapacità significativa o anomalia congenita. I TEAES sono stati definiti come qualsiasi evento eventivi o SAE con una data e un orario di insorgenza che era attiva o dopo la prima dose di dose di studio, o qualsiasi condizione preesistente che peggiorava la gravità dopo la prima dose di farmaco in studio.
Dalla prima dose del farmaco di studio nel presente studio fino alla fine del periodo di follow-up (fino alla settimana 364)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Concentrazione plasmatica di BIIB067
Lasso di tempo: Settimana 4
Settimana 4
Concentrazione di BIIB067 nel liquido cerebrospinale (CSF)
Lasso di tempo: Settimana 4
Settimana 4
233AS101 e 233AS102 Riepilogo integrato dell'efficacia (ISE): rapporto proteica totale di superossido di csf (SOD1) al basale
Lasso di tempo: Basale, settimane 52, 104 e 148
Questa misura di risultato non era un'analisi autonoma per 233AS102. L'analisi è stata eseguita sui dati raccolti dagli studi 233AS101 e 233AS102. Questo è riportato come parte delle analisi integrate finali. La linea di base è definita come il giorno 1 di 233AS101 Parte C. I dati sono stati riportati per le settimane 52, 104 e 148 dalla linea di base 233AS101 Parte C.
Basale, settimane 52, 104 e 148
233AS101 e 233AS102 ISE: CATENA DI NFL (NFL) del neurofilamento (NFL) Rapporto di concentrazione del plasma al basale
Lasso di tempo: Basale, settimane 52, 104 e 148
Questa misura di risultato non era un'analisi autonoma per 233AS102. L'analisi è stata eseguita sui dati raccolti dagli studi 233AS101 e 233AS102. Questo è riportato come parte delle analisi integrate finali. La linea di base è definita come il giorno 1 di 233AS101 Parte C. I dati sono stati riportati per le settimane 52, 104 e 148 dalla linea di base 233AS101 Parte C.
Basale, settimane 52, 104 e 148
233AS101 e 233AS102 ISE: variazione dal basale nella scala di valutazione funzionale della sclerosi laterale amiatropica totale - punteggio rivisto (ALSFRS -R)
Lasso di tempo: Basale, settimane 52, 104 e 148
L'ALSFRS-R misura 4 domini funzionali, tra cui respiratorio, funzione bulbare, capacità motorie lorde e capacità motorie fine. Ci sono 12 domande, ognuna classificata da 0 (nessuna funzione) a 4 (funzione completa). Il punteggio totale ALSFRS-R è stato calcolato come la somma dei 4 punteggi del dominio funzionale, che vanno da 0 a 48, in cui punteggi più alti che rappresentano una funzione migliore. Il cambiamento negativo dal basale indica la progressione della malattia. Questa misura di risultato non era un'analisi autonoma per 233AS102. L'analisi è stata eseguita sui dati raccolti dagli studi 233AS101 e 233AS102. Questo è riportato come parte delle analisi integrate finali. La linea di base è definita come il giorno 1 di 233AS101 Parte C. I dati sono stati riportati per le settimane 52, 104 e 148 dalla linea di base 233AS101 Parte C.
Basale, settimane 52, 104 e 148
233AS101 e 233AS102 ISE: variazione dal basale nella percentuale prevista la capacità vitale lenta (SVC)
Lasso di tempo: Basale, settimane 52, 104 e 148
La capacità vitale è stata misurata mediante un test SVC, somministrato in posizione verticale. Il verticale SVC è stato determinato eseguendo da 3 a 5 misure, in conformità con i criteri stabiliti dall'American Thoracic Society e dalla European Respiratory Society. La percentuale di SVC prevista è stata calcolata come [SVC osservato diviso da SVC previsto]*100%. L'SVC previsto è stato regolato da sesso, età, altezza, che è stata programmata e eseguita dall'attrezzatura utilizzata. Il cambiamento negativo dal basale ha indicato il peggioramento della capacità respiratoria. Questa misura di risultato non era un'analisi autonoma per 233AS102. L'analisi è stata eseguita sui dati raccolti dagli studi 233AS101 e 233AS102. Questo è riportato come parte delle analisi integrate finali. La linea di base è definita come il giorno 1 di 233AS101 Parte C. I dati sono stati riportati per le settimane 52, 104 e 148 dalla linea di base 233AS101 Parte C.
Basale, settimane 52, 104 e 148
233AS101 e 233AS102 ISE: Modifica dal basale nella dinamometria portatile (HHD) Megascore complessivo
Lasso di tempo: Basale, settimane 52, 104 e 148
La forza muscolare quantitativa è stata valutata utilizzando HHD Megascore, che verifica la forza isometrica di più muscoli utilizzando il posizionamento standard dei partecipanti. Sono stati esaminati circa 8 gruppi muscolari (per ogni lato) sia negli arti superiori che in meno. I valori di resistenza muscolare sono stati normalizzati ai punteggi Z come (misurazioni post -baseline - media)/SD e sono stati mediati per fornire megascore complessivo HHD. Il megascore complessivo è stato creato in media tutti e otto i punteggi Z di misurazione bilaterale, se non mancano non più di 10 (≤ 10) misure. Un cambiamento negativo dalla linea di base ha indicato una ridotta forza muscolare. Questa misura di risultato non era un'analisi autonoma per 233AS102. L'analisi è stata eseguita sui dati raccolti dagli studi 233AS101 e 233AS102. Questo è riportato come parte delle analisi integrate finali. La linea di base è definita come il giorno 1 di 233AS101 Parte C. I dati sono stati riportati per le settimane 52, 104 e 148 dalla linea di base 233AS101 Parte C.
Basale, settimane 52, 104 e 148
233AS101 e 233AS102 ISE: cambiamento dal basale nella forza muscolare individuale valutata da HHD
Lasso di tempo: Basale, settimane 52, 104 e 148
La forza muscolare individuale è stata valutata utilizzando il dinamometro portatile che verifica la forza isometrica di più muscoli utilizzando il posizionamento standard dei partecipanti. Sono stati esaminati otto gruppi muscolari (per ogni lato) negli arti superiori e inferiori. Cambiamento negativo dal basale = riduzione della forza muscolare. Le analisi si basavano su dati osservati. Questa misura di risultato non era un'analisi autonoma per 233AS102. L'analisi è stata eseguita sui dati raccolti da entrambi gli studi 233AS101 e 233AS102. Questo è riportato come parte delle analisi integrate finali.
Basale, settimane 52, 104 e 148
233AS101 e 233AS102 ISE: Time to Death o permanente Ventilazione
Lasso di tempo: Dalla base dello studio 233AS101 fino alla fine del periodo di follow-up del presente studio (fino alla settimana 364)
La ventilazione permanente è stata definita come ≥ 22 ore di ventilazione meccanica [invasiva o non invasiva] al giorno per ≥ 21 giorni consecutivi. Un evento di ventilazione permanente si basava su un evento giudicato (cioè giudicato dal Comitato di giudizio endpoint (EAC) come avendo soddisfatto i criteri di ventilazione permanente definiti nel protocollo). Il tempo di morte o ventilazione permanente è stato definito come il tempo alla prima occorrenza di morte o ventilazione permanente. La data di inizio per il calcolo del tempo alla morte o la ventilazione permanente in giorni era la data della prima dose. I partecipanti senza un evento sono stati censurati nelle ultime date di Alive. Questa misura di risultato non era un'analisi autonoma per 233AS102. L'analisi è stata eseguita sui dati raccolti da entrambi gli studi 233AS101 e 233AS102. Questo è riportato come parte delle analisi integrate finali. Il tempo di ventilazione o morte permanente è stato riassunto utilizzando il metodo di limite del prodotto Kaplan-Meier.
Dalla base dello studio 233AS101 fino alla fine del periodo di follow-up del presente studio (fino alla settimana 364)
233AS101 e 233AS102 ISE: Time to Death
Lasso di tempo: Dalla base dello studio 233AS101 fino alla fine del periodo di follow-up del presente studio (fino alla settimana 364)
Il tempo a morte è stato definito come il tempo dalla prima dose ricevuta nel 233AS101 a morte. I partecipanti che non soddisfano la definizione endpoint sono stati censurati all'ultima data di Alive Knotwer del partecipante. Sono inclusi solo gli eventi che sono stati giudicati dall'EAC. Questa misura di risultato non era un'analisi autonoma per 233AS102. L'analisi è stata eseguita sui dati raccolti da entrambi gli studi 233AS101 e 233AS102. Questo è riportato come parte delle analisi integrate finali. Il tempo a morte è stato riassunto utilizzando il metodo di limite del prodotto Kaplan-Meier.
Dalla base dello studio 233AS101 fino alla fine del periodo di follow-up del presente studio (fino alla settimana 364)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Biogen

Collaboratori

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, Biogen

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

8 marzo 2017

Completamento primario (Effettivo)

12 agosto 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

12 agosto 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

28 febbraio 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 febbraio 2017

Primo Inserito (Effettivo)

3 marzo 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

29 agosto 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 agosto 2025

Ultimo verificato

1 agosto 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 233AS102
  • 2016-003225-41 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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