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Valutazione a lungo termine di BIIB067

19 maggio 2023 aggiornato da: Biogen

Uno studio di estensione per valutare la sicurezza a lungo termine, la tollerabilità, la farmacocinetica e l'effetto sulla progressione della malattia di BIIB067 somministrato ad adulti precedentemente trattati con sclerosi laterale amiotrofica causata da mutazione della superossido dismutasi 1

L'obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di BIIB067 nei partecipanti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA) e mutazione confermata della superossido dismutasi 1 (SOD1). Gli obiettivi secondari sono valutare la farmacocinetica (PK), la farmacodinamica (PD), gli effetti dei biomarcatori e l'efficacia di BIIB067 somministrato ai partecipanti con SLA e una mutazione SOD1 confermata.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

138

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Leuven, Belgio, 3000
        • Research Site
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 4Z6
        • Research Site
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • Research Site
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
        • Research Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A2B4
        • Research Site
  • Francia
    • Puy De Dome
      • Clermont-Ferrand cedex, Puy De Dome, Francia, 63003
        • Research Site
  • Germania
    • Baden Wuerttemberg
      • Ulm, Baden Wuerttemberg, Germania, 89081
        • Research Site
  • Giappone
      • Bunkyo-ku, Giappone
        • Research Site
      • Kagoshima-shi, Giappone
        • Research Site
      • Shinjuku-ku, Giappone
        • Research Site
      • Suita-shi, Giappone
        • Research Site
  • Italia
      • Torino, Italia, 10126
        • Research Site
  • Nuova Zelanda
      • Christchurch, Nuova Zelanda, 8011
        • Research Site
  • Regno Unito
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Regno Unito, S102HQ
        • Research Site
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85013
        • Research Site
    • California
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92093-0949
        • Research Site
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94118
        • Research Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32224
        • Research Site
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • Research Site
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32806
        • Research Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Research Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Research Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Research Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Research Site
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Stati Uniti, 68510
        • Research Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97213
        • Research Site
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Stati Uniti, 37920
        • Research Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Deve avere una diagnosi di superossido dismutasi 1-sclerosi laterale amiotrofica (SOD1-ALS) e deve aver completato la visita di fine studio per le parti A, B o C dello studio 233AS101 (NCT02623699) (ovvero, non sono stati ritirati).
  • Se assume riluzolo, il partecipante deve ricevere una dose stabile per ≥30 giorni prima del giorno 1.
  • Se assume edaravone, il partecipante deve aver iniziato edaravone ≥60 giorni (2 cicli di trattamento) prima del giorno 1. Edaravone non può essere somministrato nei giorni di somministrazione durante questo studio.
  • In grado dal punto di vista medico di sottoporsi alle procedure dello studio e di aderire al programma delle visite al momento dell'ingresso nello studio, come determinato dallo Sperimentatore.
  • Le partecipanti di sesso femminile in età fertile devono accettare di praticare una contraccezione efficace durante lo studio ed essere disposte e in grado di continuare la contraccezione per 5 mesi dopo l'ultima dose del trattamento in studio.
  • I partecipanti dello Studio 233AS101 Parti A e B devono avere un periodo di washout ≥16 settimane tra l'ultima dose del trattamento in studio ricevuta nello Studio 233AS101 e la prima dose di BIIB067 ricevuta nell'attuale Studio 233AS102.

Criteri chiave di esclusione:

  • Storia di allergie a un'ampia gamma di anestetici.
  • Presenza di rischio di sanguinamento aumentato o incontrollato e/o rischio di sanguinamento che non è gestito in modo ottimale e potrebbe esporre un partecipante a un aumentato rischio di sanguinamento durante o dopo una procedura di puntura lombare (LP). Questi rischi potrebbero includere, ma non sono limitati a, fattori anatomici in corrispondenza o in prossimità del sito LP (ad esempio, anomalie vascolari, neoplasie o altre anomalie) e disturbi sottostanti della cascata della coagulazione, della funzione piastrinica o della conta piastrinica (ad esempio, emofilia, malattia di Von Willebrand, malattia del fegato).
  • Presenza di uno shunt impiantato per il drenaggio del liquido cerebrospinale o di un catetere del sistema nervoso centrale (SNC) impiantato.
  • Trattamento precedente o in corso con acido ribonucleico (RNA) a piccola interferenza, terapia con cellule staminali o terapia genica.
  • Trattamento con un altro farmaco sperimentale, agente biologico (escluso BIIB067) o dispositivo entro 1 mese o 5 emivite dell'agente in studio, qualunque sia il più lungo.
  • Necessità attuale o prevista, a parere dello sperimentatore, di un sistema di stimolazione del diaframma (DPS) durante il periodo di studio.
  • Uso attuale o recente (entro 1 mese) o necessità prevista, secondo il parere dello sperimentatore, di rame (II) (diacetil-bis (N4-metiltiosemicarbazone)) o pirimetamina.
  • Partecipanti di sesso femminile in gravidanza o che attualmente allattano.
  • Iscrizione in corso a qualsiasi altro studio interventistico.

NOTA: potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: BIIB067
I partecipanti che hanno completato le parti A, B o C dello studio 233AS101 verranno inseriti in questo braccio.
Droga: Tofersen
I partecipanti riceveranno un regime di dose di carico seguito da dosaggio di mantenimento.
Altri nomi:
  • BIIB067
  • QALSODIA

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi (AE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 364
Un evento avverso è qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante o in un partecipante a un'indagine clinica a cui è stato somministrato un prodotto farmaceutico e che non ha necessariamente una relazione causale con questo trattamento. Un evento avverso può quindi essere qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale (incluso un risultato di laboratorio anomalo), sintomo o malattia temporalmente associata all'uso di un prodotto medicinale (sperimentale), correlato o meno al prodotto medicinale (sperimentale). Un SAE è qualsiasi evento medico sfavorevole che, a qualsiasi dose, provoca la morte, un evento potenzialmente letale, richiede il ricovero ospedaliero, una disabilità/incapacità significativa o un'anomalia congenita.
Fino alla settimana 364

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Livelli di BIIB067 nel plasma
Lasso di tempo: Fino alla settimana 364
Fino alla settimana 364
Livelli di BIIB067 nel liquido cerebrospinale (CSF)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 360
Fino alla settimana 360
Variazione rispetto al basale della proteina SOD1 totale nel liquido cerebrospinale
Lasso di tempo: Basale alla settimana 360
Basale alla settimana 360
Variazione rispetto al basale della concentrazione di catene leggere dei neurofilamenti (NfL) nel plasma
Lasso di tempo: Basale alla settimana 364
Basale alla settimana 364
Variazione rispetto al basale nel punteggio totale della scala di valutazione funzionale ALS - Rivisto (ALSFRS-R).
Lasso di tempo: Basale alla settimana 364
L'ALSFRS-R misura 4 domini funzionali, tra cui respiratorio, funzione bulbare, abilità motorie grossolane e abilità motorie fini. Ci sono 12 domande, ciascuna con un punteggio da 0 a 4, per un punteggio totale possibile di 48, con punteggi più alti che rappresentano una migliore funzione.
Basale alla settimana 364
Variazione rispetto al basale della capacità vitale lenta (SVC)
Lasso di tempo: Basale alla settimana 364
La capacità vitale sarà misurata mediante un test SVC, somministrato in posizione eretta. La SVC in posizione verticale sarà determinata eseguendo da 3 a 5 misurazioni, in conformità con i criteri stabiliti dall'American Thoracic Society e dalla European Respiratory Society.
Basale alla settimana 364
Variazione rispetto al basale nel megascore della dinamometria portatile (HHD) e nella forza muscolare individuale
Lasso di tempo: Basale alla settimana 364
La forza muscolare quantitativa sarà valutata utilizzando l'HHD, che verifica la forza isometrica di più muscoli utilizzando il posizionamento standard dei partecipanti. Saranno esaminati circa 8 gruppi muscolari (per ciascun lato) sia negli arti superiori che inferiori.
Basale alla settimana 364
Tempo di morte o ventilazione permanente
Lasso di tempo: Fino alla settimana 364
Il tempo alla morte o alla ventilazione permanente è definito come il tempo alla prima occorrenza di uno dei seguenti eventi: Morte; Ventilazione permanente [≥22 ore di ventilazione meccanica (invasiva o non invasiva) al giorno per ≥21 giorni consecutivi].
Fino alla settimana 364
Tempo di morte
Lasso di tempo: Fino alla settimana 364
Fino alla settimana 364

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Biogen

Collaboratori

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, Biogen

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

8 marzo 2017

Completamento primario (Anticipato)

13 giugno 2024

Completamento dello studio (Anticipato)

13 giugno 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

28 febbraio 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 febbraio 2017

Primo Inserito (Effettivo)

3 marzo 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

22 maggio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 maggio 2023

Ultimo verificato

1 maggio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 233AS102
  • 2016-003225-41 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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