Długoterminowa ocena BIIB067
19 maja 2023 zaktualizowane przez: Biogen
Badanie rozszerzone w celu oceny długoterminowego bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i wpływu na progresję choroby BIIB067 podawanego wcześniej leczonym osobom dorosłym ze stwardnieniem zanikowym bocznym spowodowanym mutacją dysmutazy ponadtlenkowej 1
Głównym celem badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji BIIB067 u uczestników ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS) i potwierdzoną mutacją dysmutazy ponadtlenkowej 1 (SOD1).
Drugorzędnymi celami są ocena farmakokinetyki (PK), farmakodynamiki (PD), efektów biomarkerów i skuteczności BIIB067 podawanego uczestnikom z ALS i potwierdzoną mutacją SOD1.
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
138
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Leuven, Belgia, 3000
- Research Site
-
-
-
-
Puy De Dome
-
Clermont-Ferrand cedex, Puy De Dome, Francja, 63003
- Research Site
-
-
-
-
-
Bunkyo-ku, Japonia
- Research Site
-
Kagoshima-shi, Japonia
- Research Site
-
Shinjuku-ku, Japonia
- Research Site
-
Suita-shi, Japonia
- Research Site
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4Z6
- Research Site
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
- Research Site
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
- Research Site
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3A2B4
- Research Site
-
-
-
-
Baden Wuerttemberg
-
Ulm, Baden Wuerttemberg, Niemcy, 89081
- Research Site
-
-
-
-
-
Christchurch, Nowa Zelandia, 8011
- Research Site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85013
- Research Site
-
-
California
-
La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92093-0949
- Research Site
-
San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94118
- Research Site
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32224
- Research Site
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
- Research Site
-
Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32806
- Research Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
- Research Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
- Research Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
- Research Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
- Research Site
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
- Research Site
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
- Research Site
-
-
Nebraska
-
Lincoln, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68510
- Research Site
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
- Research Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97213
- Research Site
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37920
- Research Site
-
-
-
-
-
Torino, Włochy, 10126
- Research Site
-
-
-
-
South Yorkshire
-
Sheffield, South Yorkshire, Zjednoczone Królestwo, S102HQ
- Research Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kluczowe kryteria włączenia:
- Musi mieć zdiagnozowane stwardnienie zanikowe boczne z dysmutazą ponadtlenkową 1 (SOD1-ALS) i musi ukończyć wizytę końcową badania dla części A, B lub C badania 233AS101 (NCT02623699) (tj. nie został wycofany).
- W przypadku przyjmowania riluzolu uczestnik musi otrzymywać stabilną dawkę przez ≥30 dni przed dniem 1.
- W przypadku przyjmowania edarawonu uczestnik musi rozpocząć podawanie edarawonu ≥60 dni (2 cykle leczenia) przed dniem 1. Podczas tego badania nie można podawać edarawonu w dniach, w których dawkowano lek.
- Medycznie zdolny do poddania się procedurom badania i przestrzegania harmonogramu wizyt w momencie rozpoczęcia badania, zgodnie z ustaleniami Badacza.
- W przypadku kobiet w wieku rozrodczym uczestniczki muszą wyrazić zgodę na stosowanie skutecznej antykoncepcji podczas badania oraz być chętne i zdolne do kontynuowania antykoncepcji przez 5 miesięcy po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku.
- U uczestników części A i B badania 233AS101 wypłukanie musi nastąpić ≥16 tygodni między ostatnią dawką badanego leku otrzymaną w badaniu 233AS101 a pierwszą dawką BIIB067 otrzymaną w bieżącym badaniu 233AS102.
Kluczowe kryteria wykluczenia:
- Historia alergii na szeroką gamę środków znieczulających.
- Obecność ryzyka zwiększonego lub niekontrolowanego krwawienia i/lub ryzyka krwawienia, które nie jest optymalnie leczone i może narazić uczestnika na zwiększone ryzyko krwawienia podczas lub po zabiegu nakłucia lędźwiowego (LP). Zagrożenia te mogą obejmować między innymi czynniki anatomiczne w miejscu LP lub w jego pobliżu (np. nieprawidłowości naczyniowe, nowotwory lub inne nieprawidłowości) oraz podstawowe zaburzenia kaskady krzepnięcia, funkcji płytek krwi lub liczby płytek krwi (np. hemofilia, choroba von Willebranda, choroba wątroby).
- Obecność wszczepionej zastawki do drenażu płynu mózgowo-rdzeniowego lub wszczepionego cewnika do ośrodkowego układu nerwowego (OUN).
- Wcześniejsze lub obecne leczenie małymi interferującymi kwasami rybonukleinowymi (RNA), terapią komórkami macierzystymi lub terapią genową.
- Leczenie innym badanym lekiem, środkiem biologicznym (z wyłączeniem BIIB067) lub urządzeniem w ciągu 1 miesiąca lub 5 okresów półtrwania badanego środka, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy.
- Obecna lub przewidywana potrzeba, zdaniem Badacza, stymulatora przepony (DPS) w okresie badania.
- Obecne lub niedawne (w ciągu 1 miesiąca) stosowanie lub przewidywane zapotrzebowanie w opinii Badacza miedzi (II) (diacetylo-bis(N4-metylotiosemikarbazon)) lub pirymetaminy.
- Uczestniczki, które są w ciąży lub karmią piersią.
- Bieżąca rejestracja w jakimkolwiek innym badaniu interwencyjnym.
UWAGA: Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: BIIB067
Uczestnicy, którzy ukończyli część A, B lub C badania 233AS101, zostaną umieszczeni w tej grupie.
|
Uczestnicy otrzymają schemat dawki nasycającej, a następnie dawkę podtrzymującą.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Do tygodnia 364
|
AE to każde niepożądane zdarzenie medyczne u uczestnika lub uczestnika badania klinicznego, któremu podano produkt farmaceutyczny i które niekoniecznie ma związek przyczynowy z tym leczeniem.
AE może zatem być dowolnym niekorzystnym i niezamierzonym objawem (w tym nieprawidłowym wynikiem badań laboratoryjnych), objawem lub chorobą tymczasowo związanymi ze stosowaniem produktu leczniczego (badanego), niezależnie od tego, czy jest on związany z produktem leczniczym (badanym).
SAE to każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne, które przy dowolnej dawce skutkuje śmiercią, zdarzeniem zagrażającym życiu, wymaga hospitalizacji, znacznej niepełnosprawności/niesprawności lub wady wrodzonej.
|
Do tygodnia 364
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Poziomy BIIB067 w osoczu
Ramy czasowe: Do tygodnia 364
|
Do tygodnia 364
|
|
|
Poziomy BIIB067 w płynie mózgowo-rdzeniowym (CSF)
Ramy czasowe: Do tygodnia 360
|
Do tygodnia 360
|
|
|
Zmiana w stosunku do wartości początkowej całkowitego białka SOD1 w płynie mózgowo-rdzeniowym
Ramy czasowe: Wartość bazowa do tygodnia 360
|
Wartość bazowa do tygodnia 360
|
|
|
Zmiana od wartości początkowej stężenia łańcucha lekkiego neurofilamentu (NfL) w osoczu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 364
|
Wartość wyjściowa do tygodnia 364
|
|
|
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w całkowitej skali oceny czynnościowej ALS — skorygowany wynik (ALSFRS-R).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 364
|
ALSFRS-R mierzy 4 domeny funkcjonalne, w tym funkcje oddechowe, opuszkowe, motorykę dużą i motorykę małą.
Jest 12 pytań, każde oceniane od 0 do 4, co daje całkowity możliwy wynik 48, przy czym wyższy wynik oznacza lepszą funkcję.
|
Wartość wyjściowa do tygodnia 364
|
|
Zmiana od wartości początkowej w przypadku małej pojemności życiowej (SVC)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 364
|
Pojemność życiowa zostanie zmierzona za pomocą testu SVC, podawanego w pozycji pionowej.
Pionowe SVC zostanie określone poprzez wykonanie od 3 do 5 pomiarów, zgodnie z kryteriami ustalonymi przez American Thoracic Society i European Respiratory Society.
|
Wartość wyjściowa do tygodnia 364
|
|
Zmiana w stosunku do linii bazowej w Megascore Dynamometrii Ręcznej (HHD) i Indywidualnej Siły Mięśni
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 364
|
Ilościowa siła mięśni zostanie oceniona za pomocą HHD, który testuje izometryczną siłę wielu mięśni przy użyciu standardowego ustawienia uczestnika.
Zbadanych zostanie około 8 grup mięśni (z każdej strony) zarówno kończyn górnych, jak i dolnych.
|
Wartość wyjściowa do tygodnia 364
|
|
Czas do śmierci lub stałej wentylacji
Ramy czasowe: Do tygodnia 364
|
Czas do zgonu lub stałej wentylacji definiuje się jako czas do najwcześniejszego wystąpienia jednego z następujących zdarzeń: Śmierć; Stała wentylacja [≥22 godziny wentylacji mechanicznej (inwazyjnej lub nieinwazyjnej) dziennie przez ≥21 kolejnych dni].
|
Do tygodnia 364
|
|
Czas do śmierci
Ramy czasowe: Do tygodnia 364
|
Do tygodnia 364
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Dyrektor Studium: Medical Director, Biogen
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
8 marca 2017
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
13 czerwca 2024
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
13 czerwca 2024
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
28 lutego 2017
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
28 lutego 2017
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
3 marca 2017
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
22 maja 2023
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
19 maja 2023
Ostatnia weryfikacja
1 maja 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Inne numery identyfikacyjne badania
- 233AS102
- 2016-003225-41 (Numer EudraCT)
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .