Długoterminowa ocena BIIB067
12 sierpnia 2025 zaktualizowane przez: Biogen
Badanie rozszerzone w celu oceny długoterminowego bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i wpływu na progresję choroby BIIB067 podawanego wcześniej leczonym osobom dorosłym ze stwardnieniem zanikowym bocznym spowodowanym mutacją dysmutazy ponadtlenkowej 1
Głównym celem badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji BIIB067 u uczestników ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS) i potwierdzoną mutacją dysmutazy ponadtlenkowej 1 (SOD1).
Drugorzędnymi celami są ocena farmakokinetyki (PK), farmakodynamiki (PD), efektów biomarkerów i skuteczności BIIB067 podawanego uczestnikom z ALS i potwierdzoną mutacją SOD1.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
139
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Leuven, Belgia, 3000
- Research Site
-
-
-
-
-
Copenhagen, Dania, 2400
- Bispebjerg Hospital
-
-
-
-
Puy De Dome
-
Clermont-Ferrand, Puy De Dome, Francja, 63003
- Research Site
-
-
-
-
-
Bunkyō City, Japonia
- Research Site
-
Kagoshima, Japonia
- Research Site
-
Shinjuku-ku, Japonia
- Research Site
-
Suita-shi, Japonia
- Research Site
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4Z6
- Research Site
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
- Research Site
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
- Research Site
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3A2B4
- Research Site
-
-
-
-
Baden-Wurttemberg
-
Ulm, Baden-Wurttemberg, Niemcy, 89081
- Research Site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85013
- Research Site
-
-
California
-
La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92093-0949
- Research Site
-
San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94118
- Research Site
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32224
- Research Site
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
- Research Site
-
Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32806
- Research Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
- Research Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
- Research Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
- Research Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
- Research Site
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
- Research Site
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
- Research Site
-
-
Nebraska
-
Lincoln, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68510
- Research Site
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
- Research Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97213
- Research Site
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37920
- Research Site
-
-
-
-
-
Torino, Włochy, 10126
- Research Site
-
-
-
-
South Yorkshire
-
Sheffield, South Yorkshire, Zjednoczone Królestwo, S102HQ
- Research Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kluczowe kryteria włączenia:
- Musi mieć zdiagnozowane stwardnienie zanikowe boczne z dysmutazą ponadtlenkową 1 (SOD1-ALS) i musi ukończyć wizytę końcową badania dla części A, B lub C badania 233AS101 (NCT02623699) (tj. nie został wycofany).
- W przypadku przyjmowania riluzolu uczestnik musi otrzymywać stabilną dawkę przez ≥30 dni przed dniem 1.
- W przypadku przyjmowania edarawonu uczestnik musi rozpocząć podawanie edarawonu ≥60 dni (2 cykle leczenia) przed dniem 1. Podczas tego badania nie można podawać edarawonu w dniach, w których dawkowano lek.
- Medycznie zdolny do poddania się procedurom badania i przestrzegania harmonogramu wizyt w momencie rozpoczęcia badania, zgodnie z ustaleniami Badacza.
- W przypadku kobiet w wieku rozrodczym uczestniczki muszą wyrazić zgodę na stosowanie skutecznej antykoncepcji podczas badania oraz być chętne i zdolne do kontynuowania antykoncepcji przez 5 miesięcy po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku.
- U uczestników części A i B badania 233AS101 wypłukanie musi nastąpić ≥16 tygodni między ostatnią dawką badanego leku otrzymaną w badaniu 233AS101 a pierwszą dawką BIIB067 otrzymaną w bieżącym badaniu 233AS102.
Kluczowe kryteria wykluczenia:
- Historia alergii na szeroką gamę środków znieczulających.
- Obecność ryzyka zwiększonego lub niekontrolowanego krwawienia i/lub ryzyka krwawienia, które nie jest optymalnie leczone i może narazić uczestnika na zwiększone ryzyko krwawienia podczas lub po zabiegu nakłucia lędźwiowego (LP). Zagrożenia te mogą obejmować między innymi czynniki anatomiczne w miejscu LP lub w jego pobliżu (np. nieprawidłowości naczyniowe, nowotwory lub inne nieprawidłowości) oraz podstawowe zaburzenia kaskady krzepnięcia, funkcji płytek krwi lub liczby płytek krwi (np. hemofilia, choroba von Willebranda, choroba wątroby).
- Obecność wszczepionej zastawki do drenażu płynu mózgowo-rdzeniowego lub wszczepionego cewnika do ośrodkowego układu nerwowego (OUN).
- Wcześniejsze lub obecne leczenie małymi interferującymi kwasami rybonukleinowymi (RNA), terapią komórkami macierzystymi lub terapią genową.
- Leczenie innym badanym lekiem, środkiem biologicznym (z wyłączeniem BIIB067) lub urządzeniem w ciągu 1 miesiąca lub 5 okresów półtrwania badanego środka, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy.
- Obecna lub przewidywana potrzeba, zdaniem Badacza, stymulatora przepony (DPS) w okresie badania.
- Obecne lub niedawne (w ciągu 1 miesiąca) stosowanie lub przewidywane zapotrzebowanie w opinii Badacza miedzi (II) (diacetylo-bis(N4-metylotiosemikarbazon)) lub pirymetaminy.
- Uczestniczki, które są w ciąży lub karmią piersią.
- Bieżąca rejestracja w jakimkolwiek innym badaniu interwencyjnym.
UWAGA: Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: BIIB067
Uczestnicy, którzy ukończyli część A, B lub C badania 233AS101, zostaną umieszczeni w tej grupie.
|
Uczestnicy otrzymają schemat dawki nasycającej, a następnie dawkę podtrzymującą.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników z wyłaniającymi się zdarzeniami niepożądanymi (TEAES) i leczeniem pojawiające się poważne AES (Tesaes)
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badania leku w bieżącym badaniu do końca okresu obserwacji (do 364 tygodnia)
|
AE to każde niezdolne wystąpienie medyczne u uczestnika lub uczestnika dochodzenia klinicznego podawał produkt farmaceutyczny, który niekoniecznie ma związek przyczynowy z tym leczeniem.
AE może zatem być dowolnym niekorzystnym i niezamierzonym znakiem (w tym nieprawidłowe odkrycie laboratoryjne), objawem lub chorobą tymczasowo związaną z stosowaniem produktu leczniczego (badanego), czy to związany z produktem leczniczym (badającym).
SAE to każde niezdolne zdarzenie medyczne, które przy każdej dawce powoduje śmierć, zdarzenie zagrażające życiu, wymaga hospitalizacji szpitalnej, znacznej niepełnosprawności/niezdolności do niepowodzenia lub wrodzonej anomalii.
Teae zdefiniowano jako dowolne AES lub SAE z datą i godziną wtulną, która była na pierwszej dawce leku badanego lub po nim lub jakikolwiek wcześniej istniejący stan, który pogorszył się z nasilenia po pierwszej dawce leku badanego.
|
Od pierwszej dawki badania leku w bieżącym badaniu do końca okresu obserwacji (do 364 tygodnia)
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Stężenie BIIB067 w osoczu
Ramy czasowe: Tydzień 4
|
Tydzień 4
|
|
|
Stężenie BIIB067 w płynie mózgowo -rdzeniowym (CSF)
Ramy czasowe: Tydzień 4
|
Tydzień 4
|
|
|
233AS101 i 233AS102 Zintegrowane podsumowanie skuteczności (ISE): Całkowity stosunek białka 1 (SOD1) do linii podstawowej do wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Linia bazowa, tygodnie 52, 104 i 148
|
Ta miara wyniku nie była samodzielną analizą dla 233As102.
Analiza przeprowadzono na danych zebranych zarówno z badań 233AS101, jak i 233AS102.
Jest to zgłaszane jako część końcowych zintegrowanych analiz.
Linia podstawowa jest definiowana jako dzień 1 233As101 Część C. Dane zgłaszano dane w tygodniu 52, 104 i 148 z linii bazowej 233As101.
|
Linia bazowa, tygodnie 52, 104 i 148
|
|
233AS101 i 233AS102 ISE: NeuroFilament Light Chain (NFL) Współczynnik stężenia w osoczu do wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Linia bazowa, tygodnie 52, 104 i 148
|
Ta miara wyniku nie była samodzielną analizą dla 233As102.
Analiza przeprowadzono na danych zebranych zarówno z badań 233AS101, jak i 233AS102.
Jest to zgłaszane jako część końcowych zintegrowanych analiz.
Linia podstawowa jest definiowana jako dzień 1 233As101 Część C. Dane zgłaszano dane w tygodniu 52, 104 i 148 z linii bazowej 233As101.
|
Linia bazowa, tygodnie 52, 104 i 148
|
|
233AS101 i 233AS102 ISE: Zmiana od wartości wyjściowej w całkowitej skali funkcjonalnej stwardnienia bocznego Amyotropowego - Zmieniony (ALSFRS -R)
Ramy czasowe: Linia bazowa, tygodnie 52, 104 i 148
|
ALSFRS-R mierzy 4 domeny funkcjonalne, w tym oddech, funkcję bulbra, umiejętności motoryczne i drobne umiejętności motoryczne.
Istnieje 12 pytań, z których każde oceniono od 0 (brak funkcji) do 4 (pełna funkcja).
Całkowity wynik ALSFRS-R obliczono jako sumę 4 wyników domeny funkcjonalnej, od 0 do 48, gdzie wyższe wyniki reprezentujące lepszą funkcję.
Negatywna zmiana od wartości wyjściowej wskazuje na postęp choroby.
Ta miara wyniku nie była samodzielną analizą dla 233As102.
Analiza przeprowadzono na danych zebranych zarówno z badań 233AS101, jak i 233AS102.
Jest to zgłaszane jako część końcowych zintegrowanych analiz.
Linia podstawowa jest definiowana jako dzień 1 233As101 Część C. Dane zgłaszano dane w tygodniu 52, 104 i 148 z linii bazowej 233As101.
|
Linia bazowa, tygodnie 52, 104 i 148
|
|
233AS101 i 233AS102 ISE: Zmiana od wartości wyjściowej w procentach przewidywała powolną żywotność (SVC)
Ramy czasowe: Linia bazowa, tygodnie 52, 104 i 148
|
Pojemność istotną mierzono za pomocą testu SVC, podawanego w pozycji pionowej.
Upright SVC ustalono przez wykonanie od 3 do 5 środków, zgodnie z kryteriami ustanowionymi przez American Thoracic Society i Europejskie Towarzystwo Oddechowe.
Procent przewidywany SVC obliczono jako [obserwowane SVC podzielone przez przewidywane SVC]*100%.
Przewidywany SVC został skorygowany przez płeć, wiek, wysokość, która została zaprogramowana i wykonana przez zastosowany sprzęt.
Negatywna zmiana od wartości wyjściowej wskazała na pogorszenie zdolności oddechowej.
Ta miara wyniku nie była samodzielną analizą dla 233As102.
Analiza przeprowadzono na danych zebranych zarówno z badań 233AS101, jak i 233AS102.
Jest to zgłaszane jako część końcowych zintegrowanych analiz.
Linia podstawowa jest definiowana jako dzień 1 233As101 Część C. Dane zgłaszano dane w tygodniu 52, 104 i 148 z linii bazowej 233As101.
|
Linia bazowa, tygodnie 52, 104 i 148
|
|
233AS101 i 233AS102 ISE: Zmiana z linii podstawowej w Dynamometry Handheld (HHD) Ogólna megascore
Ramy czasowe: Linia bazowa, tygodnie 52, 104 i 148
|
Ilościową wytrzymałość mięśni oceniono za pomocą megascore HHD, która testuje siłę izometryczną wielu mięśni przy użyciu standardowego pozycjonowania uczestnika.
Zbadano około 8 grup mięśni (z każdej strony) zarówno na kończynach górnych, jak i dolnych.
Wartości wytrzymałości mięśni znormalizowano do wyników Z jako (pomiary po bazie - średnie)/SD i uśredniono, aby zapewnić HHD ogólny megascore.
Ogólny megascore został uśredniony przez uśrednienie wszystkich ośmiu dwustronnych wyników Z pomiaru Z, jeśli nie ma więcej niż 10 (≤ 10) miar.
Ujemna zmiana od wartości wyjściowej wskazała zmniejszoną siłę mięśni.
Ta miara wyniku nie była samodzielną analizą dla 233As102.
Analiza przeprowadzono na danych zebranych zarówno z badań 233AS101, jak i 233AS102.
Jest to zgłaszane jako część końcowych zintegrowanych analiz.
Linia podstawowa jest definiowana jako dzień 1 233As101 Część C. Dane zgłaszano dane w tygodniu 52, 104 i 148 z linii bazowej 233As101.
|
Linia bazowa, tygodnie 52, 104 i 148
|
|
233AS101 i 233AS102 ISE: Zmiana od wartości wyjściowej w indywidualnej sile mięśni ocenianej przez HHD
Ramy czasowe: Linia bazowa, tygodnie 52, 104 i 148
|
Poszczególną siłę mięśni oceniono za pomocą dynamometru ręcznego, który testuje siłę izometryczną wielu mięśni przy użyciu standardowego pozycjonowania uczestnika.
Zbadano osiem grup mięśni (z każdej strony) zarówno na kończynach górnych, jak i dolnych.
Negatywna zmiana od wartości wyjściowej = zmniejszona siła mięśni.
Analizy opierały się na zaobserwowanych danych.
Ta miara wyniku nie była samodzielną analizą dla 233As102.
Analizę przeprowadzono na danych zebranych zarówno z badań 233As101 i 233As102.
Jest to zgłaszane jako część końcowych zintegrowanych analiz.
|
Linia bazowa, tygodnie 52, 104 i 148
|
|
233AS101 i 233AS102 ISE: Czas do śmierci lub stała wentylacja
Ramy czasowe: Od podstawowego badania 233AS101 do końca okresu obserwacji bieżącego badania (do 364 tygodnia)
|
Stałe wentylacja zdefiniowano jako ≥ 22 godziny wentylacji mechanicznej [inwazyjna lub nieinwazyjna] dziennie przez ≥ 21 kolejnych dni.
Wydarzenie stałej wentylacji oparło się na zdarzeniu rozstrzyganym (tj. Orzechanym przez Komitet Załączania Punktów końcowych (EAC) jako spełniające stałe kryteria wentylacji zdefiniowane w protokole).
Czas na śmierć lub stałą wentylację zdefiniowano jako czas na najwcześniejsze wystąpienie śmierci lub stałej wentylacji.
Data rozpoczęcia obliczania czasu do śmierci lub stałej wentylacji w dniach była data pierwszej dawki.
Uczestnicy bez wydarzenia zostali ocenzurowani podczas ostatnich znanych dat żywych.
Ta miara wyniku nie była samodzielną analizą dla 233As102.
Analizę przeprowadzono na danych zebranych zarówno z badań 233As101 i 233As102.
Jest to zgłaszane jako część końcowych zintegrowanych analiz.
Czas na trwałą wentylację lub śmierć podsumowano za pomocą metody limitu produktu Kaplana-Meiera.
|
Od podstawowego badania 233AS101 do końca okresu obserwacji bieżącego badania (do 364 tygodnia)
|
|
233AS101 i 233AS102 ISE: Czas do śmierci
Ramy czasowe: Od podstawowego badania 233AS101 do końca okresu obserwacji bieżącego badania (do 364 tygodnia)
|
Czas na śmierć zdefiniowano jako czas od pierwszej dawki otrzymanej w 233S101 na śmierć.
Uczestnicy, którzy nie spełniają definicji punktu końcowego, zostali ocenzurowani w ostatniej znanej dacie uczestnika.
Uwzględniono tylko wydarzenia, które zostały rozstrzygnięte przez EAC.
Ta miara wyniku nie była samodzielną analizą dla 233As102.
Analizę przeprowadzono na danych zebranych zarówno z badań 233As101 i 233As102.
Jest to zgłaszane jako część końcowych zintegrowanych analiz.
Czas do śmierci podsumowano przy użyciu metody limitu produktu Kaplana-Meiera.
|
Od podstawowego badania 233AS101 do końca okresu obserwacji bieżącego badania (do 364 tygodnia)
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Dyrektor Studium: Medical Director, Biogen
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
8 marca 2017
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
12 sierpnia 2024
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
12 sierpnia 2024
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
28 lutego 2017
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
28 lutego 2017
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
3 marca 2017
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
29 sierpnia 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
12 sierpnia 2025
Ostatnia weryfikacja
1 sierpnia 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 233AS102
- 2016-003225-41 (Numer EudraCT)
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .