BIIB067의 장기 평가
2025년 8월 12일 업데이트: Biogen
슈퍼옥사이드 디스뮤타제 1 돌연변이로 인한 근위축성 측삭 경화증을 앓고 이전에 치료받은 성인에게 투여된 BIIB067의 장기 안전성, 내약성, 약동학 및 질병 진행에 대한 영향을 평가하기 위한 확장 연구
이 연구의 주요 목적은 근위축성 측삭 경화증(ALS) 및 SOD1(Superoxide Dismutase 1) 돌연변이가 확인된 참가자에서 BIIB067의 장기 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다.
2차 목표는 ALS 및 확인된 SOD1 돌연변이가 있는 참가자에게 투여된 BIIB067의 약동학(PK), 약력학(PD), 바이오마커 효과 및 효능을 평가하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
139
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Copenhagen, 덴마크, 2400
- Bispebjerg Hospital
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Baden-Wurttemberg
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Ulm, Baden-Wurttemberg, 독일, 89081
- Research Site
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85013
- Research Site
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California
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La Jolla, California, 미국, 92093-0949
- Research Site
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San Francisco, California, 미국, 94118
- Research Site
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Florida
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Jacksonville, Florida, 미국, 32224
- Research Site
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Miami, Florida, 미국, 33136
- Research Site
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Orlando, Florida, 미국, 32806
- Research Site
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- Research Site
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Research Site
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- Research Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Research Site
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- Research Site
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Missouri
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St Louis, Missouri, 미국, 63110
- Research Site
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Nebraska
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Lincoln, Nebraska, 미국, 68510
- Research Site
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Ohio
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Cleveland, Ohio, 미국, 44106
- Research Site
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97213
- Research Site
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Tennessee
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Knoxville, Tennessee, 미국, 37920
- Research Site
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Leuven, 벨기에, 3000
- Research Site
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South Yorkshire
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Sheffield, South Yorkshire, 영국, S102HQ
- Research Site
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Torino, 이탈리아, 10126
- Research Site
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Bunkyō City, 일본
- Research Site
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Kagoshima, 일본
- Research Site
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Shinjuku-ku, 일본
- Research Site
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Suita-shi, 일본
- Research Site
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Alberta
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Calgary, Alberta, 캐나다, T2N 4Z6
- Research Site
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Edmonton, Alberta, 캐나다, T6G 2B7
- Research Site
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다, M4N 3M5
- Research Site
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Quebec
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Montreal, Quebec, 캐나다, H3A2B4
- Research Site
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Puy De Dome
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Clermont-Ferrand, Puy De Dome, 프랑스, 63003
- Research Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- 슈퍼옥사이드 디스뮤타제 1-근위축성 측삭 경화증(SOD1-ALS) 진단을 받아야 하고 연구 233AS101(NCT02623699)의 파트 A, B 또는 C에 대한 연구 종료 방문을 완료해야 합니다(즉, 철회되지 않음).
- riluzole을 복용하는 경우 참가자는 1일 전 ≥30일 동안 안정적인 복용량을 받아야 합니다.
- 에다라본을 복용하는 경우, 참가자는 1일 전 ≥60일(2 치료 주기)에 에다라본을 시작해야 합니다. 에다라본은 이 연구 동안 투약일에 투여되지 않을 수 있습니다.
- 연구자가 결정한 바와 같이 의학적으로 연구 절차를 수행할 수 있고 연구 시작 시 방문 일정을 준수할 수 있습니다.
- 가임 여성 참가자의 경우, 연구 기간 동안 효과적인 피임 실시에 동의하고 연구 치료의 마지막 투여 후 5개월 동안 피임을 계속할 의향과 능력이 있어야 합니다.
- 연구 233AS101 파트 A 및 B의 참가자는 연구 233AS101에서 받은 연구 치료의 마지막 용량과 현재 연구 233AS102에서 받은 BIIB067의 첫 번째 용량 사이에 16주 이상의 휴약기가 있어야 합니다.
주요 제외 기준:
- 광범위한 마취제에 대한 알레르기 병력.
- 증가하거나 조절되지 않는 출혈의 위험 및/또는 최적으로 관리되지 않는 출혈의 위험이 있으며 참가자를 요추 천자(LP) 절차 중 또는 후에 출혈 위험이 증가할 수 있습니다. 이러한 위험에는 LP 부위 또는 근처의 해부학적 요인(예: 혈관 이상, 신생물 또는 기타 이상) 및 응고 캐스케이드, 혈소판 기능 또는 혈소판 수의 근본적인 장애(예: 혈우병, 폰빌레브란트병, 간질환).
- CSF 배액을 위한 이식된 션트 또는 이식된 중추신경계(CNS) 카테터의 존재.
- 작은 간섭 리보핵산(RNA), 줄기 세포 요법 또는 유전자 요법을 사용한 이전 또는 현재 치료.
- 다른 연구 약물, 생물학적 제제(BIIB067 제외) 또는 1개월 이내 또는 연구 제제의 5 반감기 중 더 긴 기기를 사용한 치료.
- 연구 기간 동안 다이어프램 페이싱 시스템(DPS)의 현재 또는 예상되는 필요(조사자의 의견).
- 조사자의 의견에 따라 구리(II)(디아세틸-비스(N4-메틸티오세미카르바존)) 또는 피리메타민의 현재 또는 최근(1개월 이내) 사용 또는 예상되는 필요성.
- 임신 중이거나 현재 모유 수유 중인 여성 참가자.
- 현재 다른 중재적 연구에 등록되어 있습니다.
참고: 다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: BIIB067
연구 233AS101의 파트 A, B 또는 C를 완료한 참가자는 이 부문에 배치됩니다.
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참가자는 부하 용량 요법과 유지 용량 투여를 받게 됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료를받은 참가자의 수가 출현 부작용 (TEAES) 및 치료 심각한 AES (Tesaes)
기간: 현재 연구에서 연구 약물의 첫 번째 용량에서 후속 기간의 끝까지 (364 년까지)
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AE는 참가자 또는 임상 조사 참가자의 의료가 제약 제품을 투여 한 의학적 발생이 없으며이 치료와 반드시 인과 관계가있는 것은 아닙니다.
따라서 AE는 의약품 (조사) 제품과 관련이 있는지 여부에 관계없이 의약 (수사) 제품의 사용과 일시적으로 관련된 증상 또는 질병 또는 질병의 불리하고 의도하지 않은 신호일 수 있습니다.
SAE는 모든 복용량에서 사망, 생명을 위협하는 사건으로 인해 입원 환자 입원, 상당한 장애/무능력 또는 선천성이 필요하지 않은 의학적 발생입니다.
Teaes는 연구 약물의 첫 번째 용량 또는 이후에 시작된 날짜 및 시간을 갖는 AES 또는 SAE로 정의되거나, 첫 번째 용량의 연구 약물 후 심각성이 악화 된 기존 조건.
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현재 연구에서 연구 약물의 첫 번째 용량에서 후속 기간의 끝까지 (364 년까지)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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BIIB067의 혈장 농도
기간: 4 주차
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4 주차
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뇌척수액에서 BIIB067의 농도 (CSF)
기간: 4 주차
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4 주차
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233AS101 및 233AS102 효능의 통합 요약 (ISE) : 총 CSF 수퍼 옥사이드 디스 뮤 타제 1 (SOD1) 단백질 비율 대 기준선
기간: 기준선, 52 주, 104 및 148
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이 결과 측정은 233AS102에 대한 독립형 분석이 아닙니다.
233AS101 및 233AS102 연구에서 수집 된 데이터에 대한 분석을 수행 하였다.
이것은 최종 통합 분석의 일부로보고됩니다.
기준선은 233AS101 Part C 기준선으로부터 52, 104 및 148 주 동안 233AS101 파트 C의 1 일로 정의된다.
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기준선, 52 주, 104 및 148
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233AS101 및 233AS102 ISE : 신경 필라멘트 경쇄 (NFL) 혈장 농도 비율 대 기준선
기간: 기준선, 52 주, 104 및 148
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이 결과 측정은 233AS102에 대한 독립형 분석이 아닙니다.
233AS101 및 233AS102 연구에서 수집 된 데이터에 대한 분석을 수행 하였다.
이것은 최종 통합 분석의 일부로보고됩니다.
기준선은 233AS101 Part C 기준선으로부터 52, 104 및 148 주 동안 233AS101 파트 C의 1 일로 정의된다.
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기준선, 52 주, 104 및 148
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233AS101 및 233AS102 ISE : 총 향기 측면 경화증 기능 등급 척도에서 기준선에서 변경 (ALSFRS -R) 점수
기간: 기준선, 52 주, 104 및 148
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ALSFRS-R은 호흡기, 전구 기능, 총 운동 기술 및 미세 운동 기술을 포함한 4 가지 기능 영역을 측정합니다.
12 개의 질문이 있으며, 각각은 0 (기능 없음)에서 4 (전체 기능)에서 4 점으로 점수가 매겨집니다.
ALSFRS-R 총 점수는 0에서 48 사이의 4 개의 기능적 도메인 점수의 합으로 계산되었으며, 여기서 더 높은 점수는 더 나은 기능을 나타냅니다.
기준선에서 부정적인 변화는 질병 진행을 나타냅니다.
이 결과 측정은 233AS102에 대한 독립형 분석이 아닙니다.
233AS101 및 233AS102 연구에서 수집 된 데이터에 대한 분석을 수행 하였다.
이것은 최종 통합 분석의 일부로보고됩니다.
기준선은 233AS101 Part C 기준선으로부터 52, 104 및 148 주 동안 233AS101 파트 C의 1 일로 정의된다.
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기준선, 52 주, 104 및 148
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233AS101 및 233AS102 ISE : 기준선에서 예측 된 느린 활력 용량 (SVC)의 변화
기간: 기준선, 52 주, 104 및 148
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생명적 용량은 직립 위치로 투여 된 SVC 테스트를 통해 측정되었습니다.
직립 SVC는 미국 흉부 협회와 유럽 호흡기 협회가 설정 한 기준에 따라 3 ~ 5 가지 측정을 수행함으로써 결정되었습니다.
예측 된 SVC 백분율은 [관찰 된 SVC를 예측 된 SVC로 나눈]*100%로 계산되었다.
예측 된 SVC는 성별, 연령, 높이에 의해 조정되었으며, 이는 사용 된 장비에 의해 프로그래밍되고 수행되었다.
기준선에서 부정적인 변화는 호흡 용량의 악화를 나타냅니다.
이 결과 측정은 233AS102에 대한 독립형 분석이 아닙니다.
233AS101 및 233AS102 연구에서 수집 된 데이터에 대한 분석을 수행 하였다.
이것은 최종 통합 분석의 일부로보고됩니다.
기준선은 233AS101 Part C 기준선으로부터 52, 104 및 148 주 동안 233AS101 파트 C의 1 일로 정의된다.
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기준선, 52 주, 104 및 148
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233AS101 및 233AS102 ISE : 핸드 헬드 다이나 모트 (HHD)의 기준선에서 전체 메가 스코어에서 변경
기간: 기준선, 52 주, 104 및 148
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정량적 근육 강도는 HHD 메가 스코어를 사용하여 평가되었으며, 이는 표준 참가자 위치를 사용하여 다중 근육의 등각 강도를 테스트했습니다.
상지 및 하부에서 약 8 개의 근육 그룹이 (각 측면에 따라) 검사되었습니다.
근력 강도 값은 (기본선 측정 - 평균)/SD로 Z 점수로 정규화되었고 전체 메가 스코어를 HHD를 제공하기 위해 평균화되었습니다.
전체 Megascore는 10 개 (≤ 10)를 초과하지 않으면 8 개의 양자 측정 Z 점수를 모두 평균화하여 만들어졌습니다.
기준선으로부터의 부정적인 변화는 근육 강도 감소를 나타냈다.
이 결과 측정은 233AS102에 대한 독립형 분석이 아닙니다.
233AS101 및 233AS102 연구에서 수집 된 데이터에 대한 분석을 수행 하였다.
이것은 최종 통합 분석의 일부로보고됩니다.
기준선은 233AS101 Part C 기준선으로부터 52, 104 및 148 주 동안 233AS101 파트 C의 1 일로 정의된다.
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기준선, 52 주, 104 및 148
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233AS101 및 233AS102 ISE : HHD에 의해 평가 된 개별 근력의 기준선에서 변화
기간: 기준선, 52 주, 104 및 148
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표준 참가자 위치를 사용하여 여러 근육의 등각 강도를 테스트하는 핸드 헬드 동적 계수를 사용하여 개별 근력 강도를 평가했습니다.
8 개의 근육 그룹이 상지 및 하부 모두에서 (각 측면에 따라) 검사되었습니다.
기준선에서의 부정적인 변화 = 근육 강도 감소.
분석은 관찰 된 데이터를 기반으로합니다.
이 결과 측정은 233AS102에 대한 독립형 분석이 아닙니다.
233AS101 & 233AS102 연구에서 수집 된 데이터에 대한 분석을 수행 하였다.
이것은 최종 통합 분석의 일부로보고됩니다.
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기준선, 52 주, 104 및 148
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233AS101 및 233AS102 ISE : 사망 또는 영구 환기
기간: 연구의 기준선에서 233AS101에서 현재 연구의 후속 기간의 끝까지 (최대 364)
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영구 환기는 21 일 이상 연속 ≥ 22 시간의 기계적 환기 [침습적 또는 비 침습적]로 정의되었다.
영구 환기 사건은 판결 행사 (즉, 엔드 포인트 판결위원회 (EAC)에 의해 의정서에 정의 된 영구 환기 기준을 충족 한 것으로 판명)를 기반으로 한 것입니다.
사망 또는 영구 환기는 가장 빠른 사망 또는 영구 환기의 시간으로 정의되었습니다.
며칠 동안 사망 시간 또는 영구 환기를 계산하기위한 시작일은 첫 번째 복용량 날짜였습니다.
이벤트가없는 참가자들은 마지막으로 알려진 살아있는 날짜에 검열되었습니다.
이 결과 측정은 233AS102에 대한 독립형 분석이 아닙니다.
233AS101 & 233AS102 연구에서 수집 된 데이터에 대한 분석을 수행 하였다.
이것은 최종 통합 분석의 일부로보고됩니다.
Kaplan-Meier 제품 제한 방법을 사용하여 영구 환기 또는 사망 시간을 요약했습니다.
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연구의 기준선에서 233AS101에서 현재 연구의 후속 기간의 끝까지 (최대 364)
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233AS101 및 233AS102 ISE : 죽음 시간
기간: 연구의 기준선에서 233AS101에서 현재 연구의 후속 기간의 끝까지 (최대 364)
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죽음의 시간은 233as101에서받은 첫 번째 복용량으로부터의 시간으로 정의되었다.
엔드 포인트 정의를 충족하지 않는 참가자는 참가자의 마지막 알려진 살아있는 날짜에 검열되었습니다.
EAC에 의해 판결 된 이벤트 만 포함됩니다.
이 결과 측정은 233AS102에 대한 독립형 분석이 아닙니다.
233AS101 & 233AS102 연구에서 수집 된 데이터에 대한 분석을 수행 하였다.
이것은 최종 통합 분석의 일부로보고됩니다.
Kaplan-Meier 제품 제한 방법을 사용하여 Time to Death가 요약되었습니다.
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연구의 기준선에서 233AS101에서 현재 연구의 후속 기간의 끝까지 (최대 364)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2017년 3월 8일
기본 완료 (실제)
2024년 8월 12일
연구 완료 (실제)
2024년 8월 12일
연구 등록 날짜
최초 제출
2017년 2월 28일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2017년 2월 28일
처음 게시됨 (실제)
2017년 3월 3일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2025년 8월 29일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 8월 12일
마지막으로 확인됨
2025년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 233AS102
- 2016-003225-41 (EudraCT 번호)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .