BIIB067:n pitkän aikavälin arviointi
tiistai 12. elokuuta 2025 päivittänyt: Biogen
Laajennustutkimus, jolla arvioidaan BIIB067:n pitkäaikaisturvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa ja vaikutusta taudin etenemiseen, kun sitä annettiin aiemmin hoidetuille aikuisille, joilla on superoksididismutaasi 1 -mutaation aiheuttama amyotrofinen lateraaliskleroosi
Tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida BIIB067:n pitkäaikaisturvallisuutta ja siedettävyyttä potilailla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS) ja vahvistettu superoksididismutaasi 1 (SOD1) -mutaatio.
Toissijaisina tavoitteina on arvioida BIIB067:n farmakokineettisiä (PK), farmakodynaamisia (PD), biomarkkerivaikutuksia ja tehokkuutta potilaille, joilla on ALS ja vahvistettu SOD1-mutaatio.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
139
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Leuven, Belgia, 3000
- Research Site
-
-
-
-
-
Torino, Italia, 10126
- Research Site
-
-
-
-
-
Bunkyō City, Japani
- Research Site
-
Kagoshima, Japani
- Research Site
-
Shinjuku-ku, Japani
- Research Site
-
Suita-shi, Japani
- Research Site
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4Z6
- Research Site
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
- Research Site
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
- Research Site
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3A2B4
- Research Site
-
-
-
-
Puy De Dome
-
Clermont-Ferrand, Puy De Dome, Ranska, 63003
- Research Site
-
-
-
-
Baden-Wurttemberg
-
Ulm, Baden-Wurttemberg, Saksa, 89081
- Research Site
-
-
-
-
-
Copenhagen, Tanska, 2400
- Bispebjerg Hospital
-
-
-
-
South Yorkshire
-
Sheffield, South Yorkshire, Yhdistynyt kuningaskunta, S102HQ
- Research Site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85013
- Research Site
-
-
California
-
La Jolla, California, Yhdysvallat, 92093-0949
- Research Site
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94118
- Research Site
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32224
- Research Site
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
- Research Site
-
Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32806
- Research Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Research Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Research Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
- Research Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Research Site
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
- Research Site
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Research Site
-
-
Nebraska
-
Lincoln, Nebraska, Yhdysvallat, 68510
- Research Site
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
- Research Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97213
- Research Site
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Yhdysvallat, 37920
- Research Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Sinulla on oltava diagnoosi superoksididismutaasi 1-amyotrofisesta lateraaliskleroosista (SOD1-ALS) ja hänen on täytynyt suorittaa tutkimuskäynnin päättymiskäynti joko tutkimuksen 233AS101 (NCT02623699) osan A, B tai C osalta (ts. ei peruttu).
- Jos osallistuja käyttää rilutsolia, hänen on saatava vakaa annos ≥ 30 päivän ajan ennen päivää 1.
- Jos osallistuja käyttää edaravonia, osallistujan on aloitettava edaravone ≥ 60 päivää (2 hoitosykliä) ennen päivää 1. Edaravonia ei saa antaa annospäivinä tämän tutkimuksen aikana.
- Lääketieteellisesti kykenevä läpäisemään tutkimustoimenpiteet ja noudattamaan tutkijan määrittämää vierailuaikataulua tutkimukseen saapumishetkellä.
- Hedelmällisessä iässä olevien naispuolisten osallistujien on suostuttava käyttämään tehokasta ehkäisyä tutkimuksen aikana ja oltava halukkaita ja kyettävä jatkamaan ehkäisyä 5 kuukauden ajan viimeisen tutkimushoitoannoksensa jälkeen.
- Tutkimuksen 233AS101 osien A ja B osallistujilla on oltava ≥16 viikkoa tutkimuksessa 233AS101 saadun viimeisen tutkimushoitoannoksen ja nykyisessä tutkimuksessa 233AS102 saadun ensimmäisen BIIB067-annoksen välillä.
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Aiemmat allergiat useille anestesia-aineille.
- Lisääntyneen tai hallitsemattoman verenvuodon riski ja/tai verenvuodon riski, jota ei hoideta optimaalisesti ja joka voi lisätä osallistujan verenvuotoriskiä lumbaalipunktiotoimenpiteen (LP) aikana tai sen jälkeen. Näitä riskejä voivat olla muun muassa anatomiset tekijät LP-kohdassa tai sen lähellä (esim. verisuonten poikkeavuudet, kasvaimet tai muut poikkeavuudet) ja taustalla olevat koagulaatiosarjan, verihiutaleiden toiminnan tai verihiutaleiden määrän häiriöt (esim. von Willebrandin tauti, maksasairaus).
- Implantoitu shuntti CSF:n tyhjentämistä varten tai istutettu keskushermostokatetri.
- Aikaisempi tai nykyinen hoito pienellä häiritsevällä ribonukleiinihapolla (RNA), kantasoluhoito tai geeniterapia.
- Hoito toisella tutkimuslääkkeellä, biologisella aineella (paitsi BIIB067) tai laitteella 1 kuukauden tai 5 tutkimusaineen puoliintumisajan kuluessa sen mukaan, kumpi on pidempi.
- Nykyinen tai ennakoitu tarve tutkijan näkemyksen mukaan kalvotahdistusjärjestelmälle (DPS) tutkimusjakson aikana.
- Kuparin (II) (diasetyyli-bis(N4-metyylitiosemikarbatsoni)) tai pyrimetamiinin nykyinen tai viimeaikainen (1 kuukauden sisällä) käyttö tai oletettu tarve tutkijan mielestä.
- Naispuoliset osallistujat, jotka ovat raskaana tai imettävät parhaillaan.
- Nykyinen ilmoittautuminen mihin tahansa muuhun interventiotutkimukseen.
HUOMAA: Muut protokollassa määritellyt sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: BIIB067
Osallistujat, jotka ovat suorittaneet tutkimuksen 233AS101 osan A, B tai C, sijoitetaan tähän haaraan.
|
Osallistujat saavat kyllästysannosohjelman, jota seuraa ylläpitoannostus.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on hoidossa esiin nousevia haittavaikutuksia (TEAES) ja hoidon syntyviä vakavia AES (TESAES)
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen ensimmäisestä annoksesta nykyisessä tutkimuksessa seurantajakson loppuun saakka (jopa viikko 364)
|
AE on mikä tahansa epätoivoinen lääketieteellinen esiintyminen osallistuja- tai kliinisen tutkimuksen osallistujalla, jota hallinnoi lääketuote, ja sillä ei välttämättä ole syy -suhdetta tähän hoitoon.
AE voi siis olla mikä tahansa epäsuotuisa ja tahattoman merkki (mukaan lukien epänormaali laboratorion havainto), oire tai sairaus, joka liittyy ajallisesti lääketieteellisen (tutkittava) tuotteen käyttöön riippumatta siitä, liittyykö lääketieteelliseen (tutkittavaan) tuotteeseen.
SAE on epätoivoton lääketieteellinen tapaus, että jokaisella annoksella kuolema, hengenvaarallinen tapahtuma vaatii sairaalahoitoa, merkittävää vammaisuutta/kyvyttömyyttä tai synnynnäistä poikkeavuutta.
Teenit määritettiin millään AES: llä tai SAE: ksi alkamispäivällä ja kerralla, joka oli ensimmäisessä tutkimuslääkkeen annoksessa tai sen jälkeen tai mitä tahansa olemassa olevaa tilaa, joka pahensi vakavuutta ensimmäisen tutkimuslääkkeen ensimmäisen annoksen jälkeen.
|
Tutkimuslääkkeen ensimmäisestä annoksesta nykyisessä tutkimuksessa seurantajakson loppuun saakka (jopa viikko 364)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
BIIB067: n plasmapitoisuus
Aikaikkuna: Viikko 4
|
Viikko 4
|
|
|
BIIB067: n pitoisuus aivo -selkäydinnesteessä (CSF)
Aikaikkuna: Viikko 4
|
Viikko 4
|
|
|
233As101 ja 233As102 Integroitu yhteenveto tehokkuudesta (ISE): CSF -superoksididismutaasi 1 (SOD1) -proteiinisuhde lähtötasoon
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 52, 104 ja 148
|
Tämä tulosmitta ei ollut itsenäinen analyysi 233As102: lle.
Analyysi suoritettiin sekä 233AS101- että 233As102 -tutkimuksista kerätyistä tiedoista.
Tämä ilmoitetaan osana lopullisia integroituja analyysejä.
Perustaso on määritelty päiväksi 1 233As101: n osa.
|
Perustaso, viikot 52, 104 ja 148
|
|
233As101 ja 233As102 ISE: Neurofilamentin kevyen ketjun (NFL) plasmapitoisuussuhde lähtötasoon
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 52, 104 ja 148
|
Tämä tulosmitta ei ollut itsenäinen analyysi 233As102: lle.
Analyysi suoritettiin sekä 233AS101- että 233As102 -tutkimuksista kerätyistä tiedoista.
Tämä ilmoitetaan osana lopullisia integroituja analyysejä.
Perustaso on määritelty päiväksi 1 233As101: n osa.
|
Perustaso, viikot 52, 104 ja 148
|
|
233As101 ja 233As102 ISE: Muutos lähtötasosta amyotrooppisessa lateraaliskleroosin funktionaalisessa asteikolla - tarkistettu (ALSFRS -R) -piste
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 52, 104 ja 148
|
ALSFRS-R mittaa 4 funktionaalista aluetta, mukaan lukien hengityselinten, sipulin toiminta, bruttomoottoritaidot ja hienot motoriset taidot.
Kysymyksiä on 12, jokainen pisteytetään 0: sta (ei toimintoa) - 4 (koko toiminto).
ALSFRS-R-kokonaispistemäärä laskettiin 4 funktionaalisen domeenin pistemäärän summana, joka vaihteli välillä 0-48, missä korkeammat pisteet edustavat parempaa toimintaa.
Negatiivinen muutos lähtötasosta osoittaa sairauden etenemisen.
Tämä tulosmitta ei ollut itsenäinen analyysi 233As102: lle.
Analyysi suoritettiin sekä 233AS101- että 233As102 -tutkimuksista kerätyistä tiedoista.
Tämä ilmoitetaan osana lopullisia integroituja analyysejä.
Perustaso on määritelty päiväksi 1 233As101: n osa.
|
Perustaso, viikot 52, 104 ja 148
|
|
233As101 ja 233As102 ISE: Muutos lähtötasosta prosentuaalisesti ennustettua hidasta elintärkeää kapasiteettia (SVC)
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 52, 104 ja 148
|
Elävä kapasiteetti mitattiin SVC -testillä, joka annettiin pystyasennossa.
Pystysuorassa SVC määritettiin suorittamalla 3–5 toimenpidettä American Thoracic Society: n ja Euroopan hengitysyhdistyksen asettamien kriteerien mukaisesti.
Prosentti ennustettu SVC laskettiin [Havaittu SVC jaettuna ennustetulla SVC: llä]*100%.
Ennustettu SVC säädettiin sukupuolen, iän, korkeuden avulla, joka oli ohjelmoitu ja suoritettiin käytettyjen laitteiden avulla.
Negatiivinen muutos lähtötilanteesta osoitti hengityskapasiteetin pahenemisen.
Tämä tulosmitta ei ollut itsenäinen analyysi 233As102: lle.
Analyysi suoritettiin sekä 233AS101- että 233As102 -tutkimuksista kerätyistä tiedoista.
Tämä ilmoitetaan osana lopullisia integroituja analyysejä.
Perustaso on määritelty päiväksi 1 233As101: n osa.
|
Perustaso, viikot 52, 104 ja 148
|
|
233As101 ja 233As102 ISE: Muutos lähtötasosta kädessä pidettävässä dynamometriassa (HHD).
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 52, 104 ja 148
|
Kvantitatiivinen lihasvoima arvioitiin käyttämällä HHD Megascore -sovellusta, joka testaa useiden lihaksien isometristä voimaa käyttämällä standardia osallistujien sijaintia.
Noin 8 lihasryhmää tutkittiin (kummallakin puolella) sekä ylä- että alaraajoissa.
Lihaslujuuden arvot normalisoitiin Z -pisteiksi (post -baseline -mittaukset - keskiarvo)/SD ja keskiarvotettiin HHD: n kokonaismegascoren aikaansaamiseksi.
Megascore luotiin keskimäärin keskimäärin kaikki kahdeksan kahdenvälistä mittausta Z -pisteet, jos enintään 10 (≤ 10) mittaa puuttuu.
Negatiivinen muutos lähtötason osoitettuun lihaksen voimaan.
Tämä tulosmitta ei ollut itsenäinen analyysi 233As102: lle.
Analyysi suoritettiin sekä 233AS101- että 233As102 -tutkimuksista kerätyistä tiedoista.
Tämä ilmoitetaan osana lopullisia integroituja analyysejä.
Perustaso on määritelty päiväksi 1 233As101: n osa.
|
Perustaso, viikot 52, 104 ja 148
|
|
233As101 ja 233As102 ISE: Muutos lähtötasosta yksittäisissä lihasvoimissa, jotka on arvioitu HHD: llä
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 52, 104 ja 148
|
Yksittäinen lihasvoima arvioitiin käyttämällä kädessä pidettävää dynamometriä, joka testaa useiden lihaksien isometrisen lujuuden käyttämällä standardi osallistujien paikannusta.
Kahdeksan lihasryhmää tutkittiin (kummallakin puolella) sekä ylä- että alaraajoissa.
Negatiivinen muutos lähtötasosta = vähentynyt lihasvoimaa.
Analyysit perustuivat havaittuihin tietoihin.
Tämä tulosmitta ei ollut itsenäinen analyysi 233As102: lle.
Analyysi suoritettiin sekä 233As101- että 233As102 -tutkimuksista kerätyistä tiedoista.
Tämä ilmoitetaan osana lopullisia integroituja analyysejä.
|
Perustaso, viikot 52, 104 ja 148
|
|
233As101 ja 233As102 ISE: Aika kuolemaan tai pysyvää ilmanvaihtoa
Aikaikkuna: Tutkimuksen lähtötasosta 233As101 nykyisen tutkimuksen seurantajakson loppuun saakka (jopa viikko 364)
|
Pysyvä tuuletus määritettiin ≥ 22 tuntia mekaanista ilmanvaihtoa [invasiivista tai ei -invasiivista] päivässä ≥ 21 peräkkäisen päivän ajan.
Pysyvän ilmanvaihdon tapahtuma perustui tuomittuun tapahtumaan (ts. Päätelaitevaliokunnan (EAC) tuomitsema päätepisteen komiteasta täyttämällä protokollassa määriteltyjä pysyviä tuuletuskriteerejä).
Aika kuolemaan tai pysyvään tuuletukseen määritettiin ajankohtana varhaisimpaan kuoleman tai pysyvän ilmanvaihdon esiintymiseen.
Alkupäivä kuolemaan tai pysyvän ilmanvaihdon laskemiseen päivinä oli ensimmäisen annoksen päivämäärä.
Osallistujat, joilla ei ollut tapahtumaa, sensuroitiin viimeisinä tunnetuina elossa.
Tämä tulosmitta ei ollut itsenäinen analyysi 233As102: lle.
Analyysi suoritettiin sekä 233As101- että 233As102 -tutkimuksista kerätyistä tiedoista.
Tämä ilmoitetaan osana lopullisia integroituja analyysejä.
Aika pysyvään tuuletukseen tai kuolemaan tehtiin yhteenveto Kaplan-Meier-tuoterajamenetelmällä.
|
Tutkimuksen lähtötasosta 233As101 nykyisen tutkimuksen seurantajakson loppuun saakka (jopa viikko 364)
|
|
233As101 ja 233As102 ISE: Aika kuolemaan
Aikaikkuna: Tutkimuksen lähtötasosta 233As101 nykyisen tutkimuksen seurantajakson loppuun saakka (jopa viikko 364)
|
Aika kuolemaan määritettiin ajankohtana ensimmäisestä annoksesta, joka sai vuonna 233As101 kuolemaan.
Osallistujat, jotka eivät täytä päätepisteen määritelmää, sensuroitiin osallistujan viimeksi tunnettuna elossa.
Ainoastaan EAC: n ratkaisemat tapahtumat ovat mukana.
Tämä tulosmitta ei ollut itsenäinen analyysi 233As102: lle.
Analyysi suoritettiin sekä 233As101- että 233As102 -tutkimuksista kerätyistä tiedoista.
Tämä ilmoitetaan osana lopullisia integroituja analyysejä.
Aika kuolemaan tehtiin tiivistelmä Kaplan-Meier-tuoterajamenetelmällä.
|
Tutkimuksen lähtötasosta 233As101 nykyisen tutkimuksen seurantajakson loppuun saakka (jopa viikko 364)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: Medical Director, Biogen
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 8. maaliskuuta 2017
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 12. elokuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 12. elokuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 28. helmikuuta 2017
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 28. helmikuuta 2017
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 3. maaliskuuta 2017
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Perjantai 29. elokuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 12. elokuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. elokuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 233AS102
- 2016-003225-41 (EudraCT-numero)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .