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CP の臍帯血輸液中の幹細胞 (SCUBI-CP)

2021年1月17日 更新者：Murdoch Childrens Research Institute

脳性麻痺児への兄弟臍帯血細胞注入の安全性試験

この研究では、兄弟または姉妹の脳性麻痺児への出生後に凍結保存された臍帯血細胞の単回静脈内注入の安全性を調査します。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

脳性麻痺 (CP) は小児期の最も一般的な身体障害であり、世界中で 1,000 人の出生に 2 人が罹患しています。 CP は、発達中の脳への損傷から生じる永続的な非進行性運動障害を表します。

CPに似た急性脳損傷のモデルにおけるさまざまなタイプの幹細胞の前臨床研究では、大幅な機能改善が示されています。 倫理的に複雑でない幹細胞源である臍帯血 (UCB) で利用できるさまざまな幹細胞は、迅速な臨床オプションとして UCB 幹細胞療法に焦点を当てています。 以前の研究では、自家または血縁関係のないドナーの UCBC 注入は、CP の子供にとって安全で実行可能であり、運動機能の改善につながる可能性があることが示されていますが、適合した兄弟臍帯血の安全性と効果に関する情報はありません。 したがって、この試験では、一致した兄弟の臍帯血細胞を脳性麻痺の子供に注入することの安全性を研究します.

研究の種類

介入

入学 (実際)

12

段階

  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • オーストラリア
    • Queensland
      • Brisbane、Queensland、オーストラリア、4101
        • Lady Cilento Children's Hospital
    • Victoria
      • Melbourne、Victoria、オーストラリア、3052
        • The Royal Children's Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

1年～16年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  1. あらゆるタイプのCPの診断
  2. あらゆる重大度の CP
  3. TGA認定の民間臍帯血バンクに保管されている兄弟CBUの記録
  4. トライアルセンターの1つに旅行する能力
  5. 評価に参加する能力
  6. 親/保護者によるインフォームド コンセント

除外基準:

  1. 進行性神経疾患の存在
  2. 既知の遺伝性疾患
  3. 既知の脳異形成
  4. 免疫系障害または免疫不全症候群
  5. ウイルス学画面に表示される感染症マーカー
  6. 臍帯血ユニットの汚染の証拠、または 10^7 細胞/kg 体重未満
  7. 人工呼吸器のサポート
  8. 体調不良、または参加者の病状により安全な旅行ができない場合
  9. 以前の細胞療法
  10. -注入の前後3か月以内のボツリヌス毒素A
  11. -注入の前後3か月以内の手術
  12. 保護者の同意が得られない

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：臍帯血注入
一致した同胞ドナーの臍帯血細胞注入
生物学的：一致した同胞ドナーの臍帯血細胞注入
12/12 HLA 適合同胞ドナー臍帯血細胞 (>1x10^7 細胞/kg) の単回投与静脈内注入

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
異常な臨床評価および/または検査値を持つ参加者の数
時間枠：12ヶ月
安全性
12ヶ月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
総運動機能の変化の予備分析
時間枠：ベースライン、3 か月
総運動機能測定 (GMFM-66)
ベースライン、3 か月
総運動機能の変化の予備分析
時間枠：ベースライン、12 か月
総運動機能測定 (GMFM-66)
ベースライン、12 か月
微細運動機能の変化の予備分析
時間枠：ベースライン、3 か月
上肢技能検定の質（QUEST）
ベースライン、3 か月
微細運動機能の変化の予備分析
時間枠：ベースライン、12 か月
上肢技能検定の質（QUEST）
ベースライン、12 か月
認知機能変化の予備解析
時間枠：ベースライン、12 か月
年齢に応じた認知テスト: Bayley Scales of Infant and Toddler Development (BSID-III)、Wechsler Preschool Primary Scale of Intelligence (WPPSI-IV)、Wechsler Intelligence Scale for Children (WISC-V)。 ベースラインからの変化は、メジャー全体の z スコアを使用して比較されます。
ベースライン、12 か月
生活の質の変化の予備分析
時間枠：ベースライン、3 か月
脳性麻痺の生活の質 (CP-QoL-CHILD)
ベースライン、3 か月
生活の質の変化の予備分析
時間枠：ベースライン、12 か月
脳性麻痺の生活の質 (CP-QoL-CHILD)
ベースライン、12 か月
循環中のドナー DNA の割合を決定するための末梢血細胞 DNA のデジタル PCR 分析
時間枠：3ヶ月
注入された細胞の寿命を検出するためのキメリズム研究
3ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Murdoch Childrens Research Institute

協力者

Sydney Children's Hospitals Network
Monash Health
Cerebral Palsy Alliance
The Royal Children's Hospital
Children's Health Queensland

捜査官

  • 主任研究者：Dinah Reddihough, MBChB, MD、Group Leader

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2016年3月1日

一次修了 (実際)

2019年9月1日

研究の完了 (実際)

2020年12月1日

試験登録日

最初に提出

2017年2月26日

QC基準を満たした最初の提出物

2017年3月15日

最初の投稿 (実際)

2017年3月22日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2021年1月20日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2021年1月17日

最終確認日

2021年1月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • HREC/14/RCHM/38; RCH ID 34210
  • U1111-1179-9253 (その他の識別子：WHO Universal Trial Number)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

この SCUBI-CP 試験の分析のために収集された匿名化されたデータ セットは、主要な結果の公開から 6 か月後に利用できるようになります。 研究プロトコル、分析計画、および同意書も入手できます。 データは、Murdoch Children's Research Institute から入手できます。 データを公開する前に、次のことが必要です: 関係者間でデータ アクセス契約に署名する必要があります。SCUBI-CP 試験運営委員会は、データがどのように分析されるかを説明する分析計画を確認して承認する必要があります。承認および関連するすべての追加費用を負担する必要があります。 治験運営委員会が不在の場合、この役割はマードック児童研究所に委任されます。 データは、提案された分析計画を承認した認定研究機関とのみ共有されます。

IPD 共有時間枠

主要アウトカムの公表後 6 か月

IPD 共有アクセス基準

1) データアクセス契約; 2) 試験運営委員会による承認; 3) 認められた研究機関。

IPD 共有サポート情報タイプ

  • 研究プロトコル
  • 統計分析計画 (SAP)
  • インフォームド コンセント フォーム (ICF)

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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