Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Komórki macierzyste w infuzji krwi pępowinowej dla CP (SCUBI-CP)

17 stycznia 2021 zaktualizowane przez: Murdoch Childrens Research Institute

Badanie bezpieczeństwa infuzji komórek krwi pępowinowej rodzeństwa dzieciom z porażeniem mózgowym

Niniejsze badanie ma na celu zbadanie bezpieczeństwa pojedynczej dawki dożylnego wlewu komórek krwi pępowinowej, które zostały zamrożone po urodzeniu brata lub siostry dziecka z porażeniem mózgowym.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Mózgowe porażenie dziecięce (MPD) jest najczęstszą niepełnosprawnością fizyczną wieku dziecięcego, dotykającą 2 na 1000 żywych urodzeń na całym świecie. CP opisuje trwałe, niepostępujące zaburzenia motoryczne wynikające z uszkodzenia rozwijającego się mózgu.

Przedkliniczne badania różnych typów komórek macierzystych w modelach ostrego uszkodzenia mózgu podobnego do CP wykazały znaczną poprawę funkcjonalną. Różnorodność komórek macierzystych dostępnych w krwi pępowinowej (UCB), etycznie nieskomplikowanym źródle komórek macierzystych, doprowadziła do skupienia się na terapii komórkami macierzystymi UCB jako szybkiej opcji klinicznej. Wcześniejsze badania wskazują, że infuzja UCBC autologicznego lub niespokrewnionego dawcy jest bezpieczna i wykonalna dla dzieci z MPD i może prowadzić do poprawy funkcjonowania motorycznego, ale nie ma informacji na temat bezpieczeństwa i wpływu dopasowanej krwi pępowinowej rodzeństwa. Dlatego w tej próbie zbadane zostanie bezpieczeństwo podawania dopasowanych komórek krwi pępowinowej rodzeństwa dzieciom z porażeniem mózgowym.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

12

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Lady Cilento Children's Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3052
        • The Royal Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 16 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Diagnoza każdego rodzaju CP
  2. CP o dowolnym nasileniu
  3. Zapis CBU rodzeństwa w przechowywaniu w akredytowanym przez TGA prywatnym banku krwi pępowinowej
  4. Możliwość dojazdu do jednego z ośrodków próbnych
  5. Możliwość udziału w ocenach
  6. Świadoma zgoda rodzica/opiekuna

Kryteria wyłączenia:

  1. obecność postępującej choroby neurologicznej
  2. znana choroba genetyczna
  3. znana dysplazja mózgu
  4. zaburzenie układu odpornościowego lub zespół niedoboru odporności
  5. markery chorób zakaźnych pojawiające się na ekranie wirusologii
  6. dowód zanieczyszczenia jednostek krwi pępowinowej lub mniej niż 10^7 komórek/kg masy ciała
  7. wsparcie wentylatora
  8. zły stan zdrowia lub stan zdrowia uczestnika nie pozwala na bezpieczną podróż
  9. poprzednia terapia komórkowa
  10. Toksyna botulinowa A w ciągu 3 miesięcy przed lub po infuzji
  11. zabieg chirurgiczny w ciągu 3 miesięcy przed lub po infuzji
  12. nie może uzyskać zgody rodzica/opiekuna

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Infuzja krwi pępowinowej
Wlew krwi pępowinowej dawcy dopasowanego rodzeństwa
Biologiczny: Wlew krwi pępowinowej dawcy dopasowanego rodzeństwa
Jednorazowa infuzja dożylna 12/12 dopasowanych HLA komórek krwi pępowinowej rodzeństwa (>1x10^7 komórek/kg)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z nieprawidłową oceną kliniczną i/lub wartościami laboratoryjnymi
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Bezpieczeństwo
12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wstępna analiza zmian funkcji motoryki dużej
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 3 miesiące
Pomiar funkcji motoryki dużej (GMFM-66)
Wartość bazowa, 3 miesiące
Wstępna analiza zmian funkcji motoryki dużej
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 12 miesięcy
Pomiar funkcji motoryki dużej (GMFM-66)
Wartość bazowa, 12 miesięcy
Wstępna analiza zmian w zakresie motoryki małej
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 3 miesiące
Test jakości umiejętności kończyn górnych (QUEST)
Wartość bazowa, 3 miesiące
Wstępna analiza zmian w zakresie motoryki małej
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 12 miesięcy
Test jakości umiejętności kończyn górnych (QUEST)
Wartość bazowa, 12 miesięcy
Wstępna analiza zmian funkcji poznawczych
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 12 miesięcy
Testy poznawcze odpowiednie do wieku: Bayley Scales of Infant and Toddler Development (BSID-III), Wechsler Preschool Primary Scale of Intelligence (WPPSI-IV), Wechsler Intelligence Scale for Children (WISC-V). Zmiana w stosunku do linii bazowej zostanie porównana przy użyciu wyników Z dla różnych miar.
Wartość bazowa, 12 miesięcy
Wstępna analiza zmian jakości życia
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 3 miesiące
Jakość życia w porażeniu mózgowym (CP-QoL-CHILD)
Wartość bazowa, 3 miesiące
Wstępna analiza zmian jakości życia
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 12 miesięcy
Jakość życia w porażeniu mózgowym (CP-QoL-CHILD)
Wartość bazowa, 12 miesięcy
Cyfrowa analiza PCR DNA komórek krwi obwodowej w celu określenia frakcji DNA dawcy w krążeniu
Ramy czasowe: 3 miesiące
Badanie chimeryzmu w celu wykrycia długowieczności komórek poddanych infuzji
3 miesiące

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Murdoch Childrens Research Institute

Współpracownicy

Sydney Children's Hospitals Network
Monash Health
Cerebral Palsy Alliance
The Royal Children's Hospital
Children's Health Queensland

Śledczy

  • Główny śledczy: Dinah Reddihough, MBChB, MD, Group Leader

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 marca 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 września 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 grudnia 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 lutego 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 marca 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

22 marca 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

20 stycznia 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 stycznia 2021

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • HREC/14/RCHM/38; RCH ID 34210
  • U1111-1179-9253 (Inny identyfikator: WHO Universal Trial Number)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAk

Opis planu IPD

Zbiór danych pozbawionych elementów umożliwiających identyfikację, zebranych do tej analizy badania SCUBI-CP, będzie dostępny sześć miesięcy po opublikowaniu głównego wyniku. Dostępny będzie również protokół badania, plan analizy i formularze zgody. Dane można uzyskać z Murdoch Children's Research Institute. Przed udostępnieniem jakichkolwiek danych wymagane jest: podpisanie umowy o dostępie do danych między odpowiednimi stronami, Komitet Sterujący Próbą SCUBI-CP musi zapoznać się i zatwierdzić plan analizy opisujący sposób, w jaki dane będą analizowane, musi istnieć porozumienie dotyczące odpowiednich potwierdzenie i wszelkie dodatkowe koszty muszą zostać pokryte. W przypadku niedostępności Komitetu Sterującego Próbą, rola ta jest delegowana do Instytutu Badawczego Dziecięcego Murdocha. Dane będą udostępniane wyłącznie uznanej instytucji badawczej, która zatwierdziła proponowany plan analizy.

Ramy czasowe udostępniania IPD

6 miesięcy po opublikowaniu pierwotnego wyniku

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

1) Umowa dostępu do danych; 2) zatwierdzenie przez Komitet Sterujący Próbą; 3) uznane instytucje badawcze.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • Protokół badania
  • Plan analizy statystycznej (SAP)
  • Formularz świadomej zgody (ICF)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Djibouti

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj