Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Стволовые клетки в инфузии пуповинной крови при ХП (SCUBI-CP)

17 января 2021 г. обновлено: Murdoch Childrens Research Institute

Исследование безопасности инфузии клеток пуповинной крови братьев и сестер детям с церебральным параличом

В этом исследовании будет изучена безопасность однократного внутривенного вливания клеток пуповинной крови, которые были криоконсервированы после рождения брата или сестры у ребенка с церебральным параличом.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Детский церебральный паралич (ДЦП) является наиболее распространенной физической инвалидностью детского возраста, поражающей 2 случая на 1000 живорождений во всем мире. ХП описывает стойкие непрогрессирующие двигательные расстройства, возникающие в результате поражения развивающегося мозга.

Доклинические исследования различных типов стволовых клеток на моделях острого повреждения головного мозга, сходного с ХП, показали значительное функциональное улучшение. Разнообразие стволовых клеток, доступных в пуповинной крови (UCB), этически несложном источнике стволовых клеток, привело к тому, что основное внимание было уделено терапии UCB стволовыми клетками как быстрому в клинике варианту. Предыдущие исследования показывают, что переливание аутологичных или неродственных доноров UCBC безопасно и возможно для детей с ДЦП и может привести к улучшению двигательных функций, но нет информации о безопасности и эффектах пуповинной крови родных братьев и сестер. Таким образом, в этом испытании будет изучаться безопасность переливания соответствующих родственных клеток пуповинной крови детям с церебральным параличом.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

12

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Австралия, 4101
        • Lady Cilento Children's Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Австралия, 3052
        • The Royal Children's Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 1 год до 16 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  1. Диагностика любого типа ХП
  2. ДЦП любой степени тяжести
  3. Запись родственного CBU на хранении в частном банке пуповинной крови, аккредитованном TGA.
  4. Возможность выезда в один из испытательных центров
  5. Возможность участвовать в оценках
  6. Информированное согласие родителя/опекуна

Критерий исключения:

  1. наличие прогрессирующего неврологического заболевания
  2. известное генетическое заболевание
  3. известная дисплазия головного мозга
  4. расстройство иммунной системы или синдром иммунодефицита
  5. маркеры инфекционных заболеваний, отображаемые на вирусологическом скрининге
  6. признаки загрязнения единицы пуповинной крови или менее 10^7 клеток/кг массы тела
  7. поддержка вентилятора
  8. плохое состояние здоровья или если состояние здоровья участника не позволяет безопасно путешествовать
  9. предшествующая клеточная терапия
  10. Ботулинический токсин А в течение 3 месяцев до или после инфузии
  11. оперативное вмешательство в течение 3 месяцев до или после инфузии
  12. не может получить согласие родителя/опекуна

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Инъекция пуповинной крови
Инфузия клеток пуповинной крови совместимого родственного донора
Биологический: Инфузия клеток пуповинной крови совместимого родственного донора
Однократная внутривенная инфузия 12/12 HLA-совместимых клеток пуповинной крови родственного донора (>1x10^7 клеток/кг)

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с аномальной клинической оценкой и/или лабораторными показателями
Временное ограничение: 12 месяцев
Безопасность
12 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Предварительный анализ изменения общей двигательной функции
Временное ограничение: Базовый уровень, 3 месяца
Измерение общей двигательной функции (GMFM-66)
Базовый уровень, 3 месяца
Предварительный анализ изменения общей двигательной функции
Временное ограничение: Исходный уровень, 12 месяцев
Измерение общей двигательной функции (GMFM-66)
Исходный уровень, 12 месяцев
Предварительный анализ изменения мелкой моторики
Временное ограничение: Базовый уровень, 3 месяца
Тест качества навыков работы с верхними конечностями (QUEST)
Базовый уровень, 3 месяца
Предварительный анализ изменения мелкой моторики
Временное ограничение: Исходный уровень, 12 месяцев
Тест качества навыков работы с верхними конечностями (QUEST)
Исходный уровень, 12 месяцев
Предварительный анализ изменения когнитивной функции
Временное ограничение: Исходный уровень, 12 месяцев
Когнитивное тестирование, соответствующее возрасту: Шкала развития младенцев и малышей Бейли (BSID-III), Начальная шкала интеллекта Векслера для дошкольников (WPPSI-IV), Шкала интеллекта Векслера для детей (WISC-V). Изменение по сравнению с базовым уровнем будет сравниваться с использованием z-показателей для разных показателей.
Исходный уровень, 12 месяцев
Предварительный анализ изменения качества жизни
Временное ограничение: Базовый уровень, 3 месяца
Церебральный паралич, качество жизни (CP-QoL-CHILD)
Базовый уровень, 3 месяца
Предварительный анализ изменения качества жизни
Временное ограничение: Исходный уровень, 12 месяцев
Церебральный паралич, качество жизни (CP-QoL-CHILD)
Исходный уровень, 12 месяцев
Цифровой ПЦР-анализ клеточной ДНК периферической крови для определения доли донорской ДНК в циркуляции
Временное ограничение: 3 месяца
Исследование химеризма для определения продолжительности жизни инфузированных клеток
3 месяца

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Murdoch Childrens Research Institute

Соавторы

Sydney Children's Hospitals Network
Monash Health
Cerebral Palsy Alliance
The Royal Children's Hospital
Children's Health Queensland

Следователи

  • Главный следователь: Dinah Reddihough, MBChB, MD, Group Leader

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 марта 2016 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 сентября 2019 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 декабря 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

26 февраля 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

15 марта 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

22 марта 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

20 января 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

17 января 2021 г.

Последняя проверка

1 января 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • HREC/14/RCHM/38; RCH ID 34210
  • U1111-1179-9253 (Другой идентификатор: WHO Universal Trial Number)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Да

Описание плана IPD

Набор деидентифицированных данных, собранный для этого анализа исследования SCUBI-CP, будет доступен через шесть месяцев после публикации основного результата. Также будут доступны протокол исследования, план анализа и формы согласия. Данные могут быть получены из Детского научно-исследовательского института Мердока. Перед публикацией каких-либо данных требуется следующее: соглашение о доступе к данным должно быть подписано между соответствующими сторонами, Руководящий комитет по испытаниям SCUBI-CP должен увидеть и утвердить план анализа, описывающий, как будут анализироваться данные, должно быть достигнуто соглашение по соответствующим вопросам. подтверждение и любые дополнительные расходы должны быть покрыты. Если Судебный руководящий комитет недоступен, эта роль делегируется Детскому научно-исследовательскому институту Мердока. Данные будут переданы только признанному исследовательскому учреждению, которое утвердило предложенный план анализа.

Сроки обмена IPD

6 месяцев после публикации первичного результата

Критерии совместного доступа к IPD

1) Соглашение о доступе к данным; 2) одобрение Руководящим комитетом по испытаниям; 3) признанные научно-исследовательские учреждения.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • Протокол исследования
  • План статистического анализа (SAP)
  • Форма информированного согласия (ICF)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться