Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Stamcellen in navelstrengbloedinfusie voor CP (SCUBI-CP)

17 januari 2021 bijgewerkt door: Murdoch Childrens Research Institute

Veiligheidsstudie van infusie van navelstrengbloedcellen van broers en zussen bij kinderen met hersenverlamming

Deze studie zal de veiligheid onderzoeken van een enkelvoudige dosis intraveneuze infusie van navelstrengbloedcellen die werden gecryopreserveerd na de geboorte van een broer of zus van een kind met hersenverlamming.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Cerebrale parese (CP) is de meest voorkomende lichamelijke handicap in de kindertijd en treft 2 op de 1000 levendgeborenen over de hele wereld. CP beschrijft permanente niet-progressieve motorische stoornissen die het gevolg zijn van schade aan de zich ontwikkelende hersenen.

Preklinische studies van verschillende soorten stamcellen in modellen van acuut hersenletsel vergelijkbaar met CP hebben een significante functionele verbetering aangetoond. De verscheidenheid aan stamcellen die beschikbaar zijn in navelstrengbloed (UCB), een ethisch ongecompliceerde bron van stamcellen, heeft geleid tot een focus op UCB-stamceltherapie als een snelle optie. Eerdere studies geven aan dat autologe of niet-gerelateerde donor UCBC-infusie veilig en haalbaar is voor kinderen met CP, en kan leiden tot een verbeterd motorisch functioneren, maar er is geen informatie over de veiligheid en effecten van gematcht navelstrengbloed. Daarom zal deze proef de veiligheid bestuderen van het toedienen van gematchte navelstrengbloedcellen aan kinderen met hersenverlamming.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

12

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australië, 4101
        • Lady Cilento Children's Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australië, 3052
        • The Royal Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar tot 16 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Diagnose van elk type CP
  2. CP van elke ernst
  3. Een record van broer of zus CBU in opslag bij een TGA-geaccrediteerde particuliere navelstrengbloedbank
  4. Mogelijkheid om naar een van de proefcentra te reizen
  5. Mogelijkheid om deel te nemen aan assessments
  6. Geïnformeerde toestemming van ouder/voogd

Uitsluitingscriteria:

  1. aanwezigheid van progressieve neurologische ziekte
  2. bekende genetische aandoening
  3. bekende hersendysplasie
  4. immuunsysteemaandoening of immuundeficiëntiesyndroom
  5. markers voor infectieziekten verschijnen op het virologiescherm
  6. bewijs van besmetting met navelstrengbloed, of minder dan 10^7 cellen/kg lichaamsgewicht
  7. ventilator ondersteuning
  8. slechte gezondheid, of als de medische toestand van de deelnemer een veilige reis niet toelaat
  9. eerdere celtherapie
  10. Botulinetoxine A binnen 3 maanden voor of na infusie
  11. operatie binnen 3 maanden voor of na infusie
  12. geen toestemming van ouder/voogd kan krijgen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Navelstrengbloed infuus
Gematchte infusie van navelstrengbloedcel van broer of zus
Biologisch: Gematchte infusie van navelstrengbloedcel van broer of zus
Eenmalige dosis intraveneuze infusie van 12/12 HLA-gematchte donorbloedcellen van broers en zussen (>1x10^7 cellen/kg)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met afwijkende klinische beoordeling en/of laboratoriumwaarden
Tijdsspanne: 12 maanden
Veiligheid
12 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Voorlopige analyse van verandering in grove motoriek
Tijdsspanne: Basislijn, 3 maanden
Bruto motorische functiemeting (GMFM-66)
Basislijn, 3 maanden
Voorlopige analyse van verandering in grove motoriek
Tijdsspanne: Basislijn, 12 maanden
Bruto motorische functiemeting (GMFM-66)
Basislijn, 12 maanden
Voorlopige analyse van verandering in fijne motoriek
Tijdsspanne: Basislijn, 3 maanden
Vaardigheidstest voor de bovenste ledematen (QUEST)
Basislijn, 3 maanden
Voorlopige analyse van verandering in fijne motoriek
Tijdsspanne: Basislijn, 12 maanden
Vaardigheidstest voor de bovenste ledematen (QUEST)
Basislijn, 12 maanden
Voorlopige analyse van verandering in cognitieve functie
Tijdsspanne: Basislijn, 12 maanden
Cognitieve tests geschikt voor de leeftijd: Bayley Scales of Infant and Toddler Development (BSID-III), Wechsler Preschool Primary Scale of Intelligence (WPPSI-IV), Wechsler Intelligence Scale for Children (WISC-V). De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde wordt vergeleken met behulp van z-scores voor alle metingen.
Basislijn, 12 maanden
Voorlopige analyse van verandering in kwaliteit van leven
Tijdsspanne: Basislijn, 3 maanden
Cerebrale parese Kwaliteit van leven (CP-QoL-CHILD)
Basislijn, 3 maanden
Voorlopige analyse van verandering in kwaliteit van leven
Tijdsspanne: Basislijn, 12 maanden
Cerebrale parese Kwaliteit van leven (CP-QoL-CHILD)
Basislijn, 12 maanden
Digitale PCR-analyse van perifeer bloed cellulair DNA om de fractie donor-DNA in omloop te bepalen
Tijdsspanne: 3 maanden
Chimerisme-onderzoek om de levensduur van geïnfuseerde cellen te detecteren
3 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Murdoch Childrens Research Institute

Medewerkers

Sydney Children's Hospitals Network
Monash Health
Cerebral Palsy Alliance
The Royal Children's Hospital
Children's Health Queensland

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Dinah Reddihough, MBChB, MD, Group Leader

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 maart 2016

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 september 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 december 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

26 februari 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

15 maart 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

22 maart 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

20 januari 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 januari 2021

Laatst geverifieerd

1 januari 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • HREC/14/RCHM/38; RCH ID 34210
  • U1111-1179-9253 (Andere identificatie: WHO Universal Trial Number)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Ja

Beschrijving IPD-plan

De geanonimiseerde dataset die voor deze analyse van de SCUBI-CP-studie is verzameld, zal zes maanden na publicatie van de primaire uitkomst beschikbaar zijn. Ook het onderzoeksprotocol, het analyseplan en de toestemmingsformulieren zullen beschikbaar zijn. De gegevens kunnen worden verkregen van het Murdoch Children's Research Institute. Voorafgaand aan het vrijgeven van gegevens is het volgende vereist: er moet een overeenkomst voor gegevenstoegang worden ondertekend tussen relevante partijen, de SCUBI-CP Trial Steering Committee moet het analyseplan zien en goedkeuren waarin wordt beschreven hoe de gegevens zullen worden geanalyseerd, er moet overeenstemming zijn over de juiste erkenning en eventuele extra kosten moeten worden gedekt. Mocht de Trial Steering Committee niet beschikbaar zijn, dan wordt deze rol gedelegeerd aan het Murdoch Children's Research Institute. Gegevens worden alleen gedeeld met een erkende onderzoeksinstelling die het voorgestelde analyseplan heeft goedgekeurd.

IPD-tijdsbestek voor delen

6 maanden na publicatie van de primaire uitkomst

IPD-toegangscriteria voor delen

1) Overeenkomst gegevenstoegang; 2) goedkeuring door Proefstuurcomité; 3) erkende onderzoeksinstellingen.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • Leerprotocool
  • Statistisch Analyse Plan (SAP)
  • Formulier voor geïnformeerde toestemming (ICF)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren