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Cellule staminali in infusione di sangue ombelicale per CP (SCUBI-CP)

17 gennaio 2021 aggiornato da: Murdoch Childrens Research Institute

Studio sulla sicurezza dell'infusione di cellule del sangue del cordone ombelicale nei bambini con paralisi cerebrale

Questo studio esaminerà la sicurezza dell'infusione endovenosa in dose singola di cellule del sangue del cordone ombelicale che sono state crioconservate dopo la nascita di un fratello o una sorella di un bambino con paralisi cerebrale.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La paralisi cerebrale (PC) è la disabilità fisica più comune dell'infanzia, che colpisce 2 su 1000 nati vivi in ​​tutto il mondo. CP descrive disturbi motori permanenti non progressivi derivanti da danni al cervello in via di sviluppo.

Studi preclinici su diversi tipi di cellule staminali in modelli di lesioni cerebrali acute simili a CP hanno mostrato un significativo miglioramento funzionale. La varietà di cellule staminali disponibili nel sangue del cordone ombelicale (UCB), una fonte eticamente semplice di cellule staminali, ha portato a concentrarsi sulla terapia con cellule staminali UCB come opzione rapida per la clinica. Precedenti studi indicano che l'infusione di UCBC da donatore autologo o non imparentato è sicura e fattibile per i bambini con PC e può portare a un miglioramento del funzionamento motorio, ma non ci sono informazioni sulla sicurezza e gli effetti del sangue del cordone ombelicale compatibile. Pertanto, questo studio studierà la sicurezza dell'infusione di cellule del sangue del cordone ombelicale corrispondenti a bambini con paralisi cerebrale.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

12

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Lady Cilento Children's Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3052
        • The Royal Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 16 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Diagnosi di qualsiasi tipo di CP
  2. PC di qualsiasi gravità
  3. Un record di fratelli CBU in deposito presso una banca privata del sangue cordonale accreditata TGA
  4. Possibilità di recarsi in uno dei centri sperimentali
  5. Possibilità di partecipare alle valutazioni
  6. Consenso informato del genitore/tutore

Criteri di esclusione:

  1. presenza di malattia neurologica progressiva
  2. malattia genetica nota
  3. nota displasia cerebrale
  4. disturbo del sistema immunitario o sindrome da immunodeficienza
  5. marcatori di malattie infettive visualizzati sullo schermo virologico
  6. evidenza di contaminazione delle unità di sangue del cordone ombelicale o meno di 10^7 cellule/kg di massa corporea
  7. supporto ventilatorio
  8. cattiva salute o se le condizioni mediche del partecipante non consentono un viaggio sicuro
  9. precedente terapia cellulare
  10. Tossina botulinica A entro 3 mesi prima o dopo l'infusione
  11. intervento chirurgico entro 3 mesi prima o dopo l'infusione
  12. non può ottenere il consenso del genitore/tutore

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Infusione di sangue cordonale
Infusione di cellule del cordone ombelicale di donatore di fratelli compatibili
Biologico: Infusione di cellule del cordone ombelicale di donatore di fratelli compatibili
Infusione endovenosa in dose singola di 12/12 HLA corrispondenti a cellule del sangue del cordone ombelicale di un donatore di pari livello (>1x10^7 cellule/kg)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con valutazione clinica e/o valori di laboratorio anomali
Lasso di tempo: 12 mesi
Sicurezza
12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Analisi preliminare del cambiamento nella funzione motoria lorda
Lasso di tempo: Basale, 3 mesi
Misura della funzione motoria lorda (GMFM-66)
Basale, 3 mesi
Analisi preliminare del cambiamento nella funzione motoria lorda
Lasso di tempo: Basale, 12 mesi
Misura della funzione motoria lorda (GMFM-66)
Basale, 12 mesi
Analisi preliminare del cambiamento nella funzione motoria fine
Lasso di tempo: Basale, 3 mesi
Qualità del test delle abilità degli arti superiori (QUEST)
Basale, 3 mesi
Analisi preliminare del cambiamento nella funzione motoria fine
Lasso di tempo: Basale, 12 mesi
Qualità del test delle abilità degli arti superiori (QUEST)
Basale, 12 mesi
Analisi preliminare del cambiamento nella funzione cognitiva
Lasso di tempo: Basale, 12 mesi
Test cognitivi adeguati all'età: Bayley Scales of Infant and Toddler Development (BSID-III), Wechsler Preschool Primary Scale of Intelligence (WPPSI-IV), Wechsler Intelligence Scale for Children (WISC-V). La variazione rispetto al basale verrà confrontata utilizzando i punteggi z tra le misure.
Basale, 12 mesi
Analisi preliminare del cambiamento nella qualità della vita
Lasso di tempo: Basale, 3 mesi
Paralisi cerebrale Qualità della vita (CP-QoL-CHILD)
Basale, 3 mesi
Analisi preliminare del cambiamento nella qualità della vita
Lasso di tempo: Basale, 12 mesi
Paralisi cerebrale Qualità della vita (CP-QoL-CHILD)
Basale, 12 mesi
Analisi PCR digitale del DNA cellulare del sangue periferico per determinare la frazione di DNA del donatore in circolazione
Lasso di tempo: 3 mesi
Studio del chimerismo per rilevare la longevità delle cellule infuse
3 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Murdoch Childrens Research Institute

Collaboratori

Sydney Children's Hospitals Network
Monash Health
Cerebral Palsy Alliance
The Royal Children's Hospital
Children's Health Queensland

Investigatori

  • Investigatore principale: Dinah Reddihough, MBChB, MD, Group Leader

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 marzo 2016

Completamento primario (Effettivo)

1 settembre 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

1 dicembre 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

26 febbraio 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 marzo 2017

Primo Inserito (Effettivo)

22 marzo 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

20 gennaio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 gennaio 2021

Ultimo verificato

1 gennaio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • HREC/14/RCHM/38; RCH ID 34210
  • U1111-1179-9253 (Altro identificatore: WHO Universal Trial Number)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Sì

Descrizione del piano IPD

Il set di dati anonimizzati raccolti per questa analisi dello studio SCUBI-CP sarà disponibile sei mesi dopo la pubblicazione dell'esito primario. Saranno inoltre disponibili il protocollo di studio, il piano di analisi e i moduli di consenso. I dati possono essere ottenuti dal Murdoch Children's Research Institute. Prima di rilasciare qualsiasi dato è necessario quanto segue: deve essere firmato un accordo di accesso ai dati tra le parti interessate, il comitato direttivo della sperimentazione SCUBI-CP deve vedere e approvare il piano di analisi che descrive come verranno analizzati i dati, deve esserci un accordo in merito riconoscimento e tutti i costi aggiuntivi coinvolti devono essere coperti. Se il comitato direttivo del processo non è disponibile, questo ruolo è delegato al Murdoch Children's Research Institute. I dati saranno condivisi solo con un istituto di ricerca riconosciuto che abbia approvato il piano di analisi proposto.

Periodo di condivisione IPD

6 mesi dopo la pubblicazione dell'esito primario

Criteri di accesso alla condivisione IPD

1) Contratto di accesso ai dati; 2) approvazione da parte del Comitato Direttivo del Processo; 3) istituti di ricerca riconosciuti.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • Protocollo di studio
  • Piano di analisi statistica (SAP)
  • Modulo di consenso informato (ICF)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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