Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Kmenové buňky v infuzi pupečníkové krve pro CP (SCUBI-CP)

17. ledna 2021 aktualizováno: Murdoch Childrens Research Institute

Bezpečnostní studie infuze sourozeneckých pupečníkových krvinek dětem s dětskou mozkovou obrnou

Tato studie bude zkoumat bezpečnost jednorázové intravenózní infuze buněk pupečníkové krve, které byly kryokonzervovány po narození bratra nebo sestry dítěti s dětskou mozkovou obrnou.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Dětská mozková obrna (DMO) je nejčastějším tělesným postižením dětského věku, postihuje 2 z 1000 živě narozených dětí na celém světě. CP popisuje trvalé neprogresivní motorické poruchy vzniklé poškozením vyvíjejícího se mozku.

Preklinické studie různých typů kmenových buněk na modelech akutního poranění mozku podobných CP prokázaly významné funkční zlepšení. Rozmanitost kmenových buněk dostupných v pupečníkové krvi (UCB), eticky nekomplikovaném zdroji kmenových buněk, vedla k zaměření na terapii UCB kmenovými buňkami jako rychlou klinickou možnost. Předchozí studie naznačují, že infuze UCBC autologního nebo nepříbuzného dárce je bezpečná a proveditelná pro děti s CP a může vést ke zlepšení motorického fungování, ale neexistují žádné informace o bezpečnosti a účincích shodné sourozenecké pupečníkové krve. Proto bude tato studie studovat bezpečnost infuze odpovídajících sourozeneckých pupečníkových krvinek dětem s dětskou mozkovou obrnou.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

12

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Austrálie, 4101
        • Lady Cilento Children's Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Austrálie, 3052
        • The Royal Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 16 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Diagnostika jakéhokoli typu CP
  2. CP jakékoli závažnosti
  3. Záznam sourozence CBU uložený v soukromé bance pupečníkové krve akreditované TGA
  4. Možnost cestovat do jednoho ze zkušebních center
  5. Schopnost účastnit se hodnocení
  6. Informovaný souhlas rodiče/zákonného zástupce

Kritéria vyloučení:

  1. přítomnost progresivního neurologického onemocnění
  2. známá genetická porucha
  3. známá mozková dysplazie
  4. porucha imunitního systému nebo syndrom imunitní nedostatečnosti
  5. markery infekčních chorob, které se objevují na virologické obrazovce
  6. důkaz kontaminace jednotkou pupečníkové krve nebo méně než 10^7 buněk/kg tělesné hmotnosti
  7. podpora ventilátoru
  8. zdravotní stav, nebo pokud zdravotní stav účastníka neumožňuje bezpečné cestování
  9. předchozí buněčná terapie
  10. Botulotoxin A do 3 měsíců před nebo po infuzi
  11. operaci do 3 měsíců před nebo po infuzi
  12. nemůže získat souhlas rodiče/opatrovníka

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Infuze pupečníkové krve
Infuze pupečníkových krvinek od sourozeneckého dárce
Biologický: Infuze pupečníkových krvinek od sourozeneckého dárce
Jednorázová intravenózní infuze 12/12 HLA sourozeneckých dárcovských pupečníkových krvinek (>1x10^7 buněk/kg)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s abnormálním klinickým hodnocením a/nebo laboratorními hodnotami
Časové okno: 12 měsíců
Bezpečnost
12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Předběžná analýza změny funkce hrubé motoriky
Časové okno: Výchozí stav, 3 měsíce
Měření hrubé funkce motoru (GMFM-66)
Výchozí stav, 3 měsíce
Předběžná analýza změny funkce hrubé motoriky
Časové okno: Výchozí stav, 12 měsíců
Měření hrubé funkce motoru (GMFM-66)
Výchozí stav, 12 měsíců
Předběžná analýza změny funkce jemné motoriky
Časové okno: Výchozí stav, 3 měsíce
Test kvality dovedností horních končetin (QUEST)
Výchozí stav, 3 měsíce
Předběžná analýza změny funkce jemné motoriky
Časové okno: Výchozí stav, 12 měsíců
Test kvality dovedností horních končetin (QUEST)
Výchozí stav, 12 měsíců
Předběžná analýza změny kognitivní funkce
Časové okno: Výchozí stav, 12 měsíců
Věkové kognitivní testování: Bayleyova škála vývoje kojenců a batolat (BSID-III), Wechslerova škála primární inteligence předškolního věku (WPPSI-IV), Wechslerova škála inteligence pro děti (WISC-V). Změna od výchozí hodnoty bude porovnána pomocí z-skóre napříč opatřeními.
Výchozí stav, 12 měsíců
Předběžná analýza změny kvality života
Časové okno: Výchozí stav, 3 měsíce
Kvalita života při mozkové obrně (CP-QoL-CHILD)
Výchozí stav, 3 měsíce
Předběžná analýza změny kvality života
Časové okno: Výchozí stav, 12 měsíců
Kvalita života při mozkové obrně (CP-QoL-CHILD)
Výchozí stav, 12 měsíců
Digitální PCR analýza buněčné DNA periferní krve ke stanovení frakce dárcovské DNA v oběhu
Časové okno: 3 měsíce
Studie chimérismu k detekci dlouhověkosti buněk infundovaných
3 měsíce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Murdoch Childrens Research Institute

Spolupracovníci

Sydney Children's Hospitals Network
Monash Health
Cerebral Palsy Alliance
The Royal Children's Hospital
Children's Health Queensland

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Dinah Reddihough, MBChB, MD, Group Leader

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. března 2016

Primární dokončení (Aktuální)

1. září 2019

Dokončení studie (Aktuální)

1. prosince 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. února 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. března 2017

První zveřejněno (Aktuální)

22. března 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

20. ledna 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. ledna 2021

Naposledy ověřeno

1. ledna 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • HREC/14/RCHM/38; RCH ID 34210
  • U1111-1179-9253 (Jiný identifikátor: WHO Universal Trial Number)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ano

Popis plánu IPD

Soubor deidentifikovaných dat shromážděných pro tuto analýzu studie SCUBI-CP bude k dispozici šest měsíců po zveřejnění primárního výsledku. K dispozici bude také protokol studie, plán analýzy a formuláře souhlasu. Údaje lze získat z Murdoch Children's Research Institute. Před zveřejněním jakýchkoli dat je vyžadováno následující: mezi příslušnými stranami musí být podepsána smlouva o přístupu k datům, Řídící výbor zkoušek SCUBI-CP musí vidět a schválit plán analýzy popisující, jak budou data analyzována, musí existovat dohoda o vhodné musí být pokryto potvrzení a veškeré dodatečné náklady s tím spojené. Pokud by Řídící výbor soudu nebyl k dispozici, je tato role svěřena Murdoch Children's Research Institute. Data budou sdílena pouze s uznávanou výzkumnou institucí, která schválila navrhovaný plán analýzy.

Časový rámec sdílení IPD

6 měsíců po zveřejnění primárního výsledku

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

1) smlouva o přístupu k datům; 2) schválení zkušebním řídícím výborem; 3) uznávané výzkumné instituce.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • Protokol studie
  • Plán statistické analýzy (SAP)
  • Formulář informovaného souhlasu (ICF)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Dětská mozková obrna

Klinické studie na Infuze pupečníkových krvinek od sourozeneckého dárce

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in India

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit