Kantasolut napaveren infuusiossa CP:tä varten (SCUBI-CP)
sunnuntai 17. tammikuuta 2021 päivittänyt: Murdoch Childrens Research Institute
Turvallisuustutkimus sisarusten napanuoraveren solujen infuusiosta lapsille, joilla on aivovamma
Tässä tutkimuksessa tutkitaan kerta-annosten suonensisäisen infuusion turvallisuutta napanuoraveren soluista, jotka on kylmäsäilytetty veljen tai sisaren syntymän jälkeen aivohalvauksesta kärsivälle lapselle.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Aivohalvaus (CP) on yleisin lapsuuden fyysinen vamma, joka vaikuttaa kahteen 1000 elävänä syntyneestä ympäri maailmaa. CP kuvaa pysyviä ei-progressiivisia motorisia häiriöitä, jotka johtuvat kehittyvien aivojen vaurioista.
Prekliiniset tutkimukset erityyppisistä kantasoluista CP:n kaltaisissa akuutin aivovaurion malleissa ovat osoittaneet merkittävää toiminnallista parannusta. Napanuoraveressä (UCB), joka on eettisesti mutkaton kantasolujen lähde, saatavilla olevien kantasolujen valikoima on johtanut keskittymiseen UCB-kantasoluhoitoon nopeana hoitovaihtoehtona. Aiemmat tutkimukset osoittavat, että autologinen tai ei-sukulainen luovuttajan UCBC-infuusio on turvallinen ja käyttökelpoinen CP-lapsille ja saattaa parantaa motorista toimintaa, mutta vastaavan sisaruksen napanuoraveren turvallisuudesta ja vaikutuksista ei ole tietoa. Siksi tässä tutkimuksessa tutkitaan turvallisuutta infusoida yhteensopivia sisaruksen napanuoraverisoluja lapsille, joilla on aivohalvaus.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
12
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Queensland
-
Brisbane, Queensland, Australia, 4101
- Lady Cilento Children's Hospital
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3052
- The Royal Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
1 vuosi - 16 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Minkä tahansa tyyppisen CP:n diagnoosi
- CP minkä tahansa vakavuuden
- Tietue sisarus-CBU:sta TGA:n akkreditoidussa yksityisessä napanuoraveripankissa
- Mahdollisuus matkustaa johonkin kokeilukeskuksista
- Kyky osallistua arviointeihin
- Vanhemman/huoltajan tietoinen suostumus
Poissulkemiskriteerit:
- etenevän neurologisen sairauden esiintyminen
- tunnettu geneettinen häiriö
- tunnettu aivojen dysplasia
- immuunijärjestelmän häiriö tai immuunipuutosoireyhtymä
- tartuntatautimarkkerit näkyvät virologian näytöllä
- näyttöä napanuoraveriyksikön kontaminaatiosta tai alle 10^7 solua/kg ruumiinpainoa
- ventilaattorin tuki
- sairaus tai jos osallistujan terveydentila ei salli turvallista matkustamista
- aikaisempi soluterapia
- Botuliinitoksiini A 3 kuukauden sisällä ennen infuusiota tai sen jälkeen
- leikkaus 3 kuukauden sisällä ennen tai jälkeen infuusion
- ei voi saada vanhemman/huoltajan suostumusta
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Napanuoraveren infuusio
Sopiva sisaruksen luovuttajan napanuoraveren soluinfuusio
|
Kerta-annos suonensisäinen infuusio 12/12 HLA:ta vastaavaa sisaruksen luovuttajan napanuoraverisolua (> 1x10^7 solua/kg)
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on poikkeava kliininen arviointi ja/tai laboratorioarvot
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Turvallisuus
|
12 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Alustava analyysi bruttomotorisen toiminnan muutoksista
Aikaikkuna: Perustaso, 3 kuukautta
|
Moottorin kokonaistoiminnan mitta (GMFM-66)
|
Perustaso, 3 kuukautta
|
|
Alustava analyysi bruttomotorisen toiminnan muutoksista
Aikaikkuna: Perustaso, 12 kuukautta
|
Moottorin kokonaistoiminnan mitta (GMFM-66)
|
Perustaso, 12 kuukautta
|
|
Hienomotorisen toiminnan muutoksen alustava analyysi
Aikaikkuna: Perustaso, 3 kuukautta
|
Yläraajojen taitojen laatutesti (QUEST)
|
Perustaso, 3 kuukautta
|
|
Hienomotorisen toiminnan muutoksen alustava analyysi
Aikaikkuna: Perustaso, 12 kuukautta
|
Yläraajojen taitojen laatutesti (QUEST)
|
Perustaso, 12 kuukautta
|
|
Kognitiivisen toiminnan muutoksen alustava analyysi
Aikaikkuna: Perustaso, 12 kuukautta
|
Ikäsopiva kognitiivinen testaus: Bayley Scales of Infant and Toddler Development (BSID-III), Wechsler Preschool Primary Scale of Intelligence -asteikko (WPPSI-IV), Wechsler Intelligence Scale for Children (WISC-V).
Muutosta lähtötasosta verrataan käyttämällä z-pisteitä eri mittareiden välillä.
|
Perustaso, 12 kuukautta
|
|
Alustava analyysi elämänlaadun muutoksista
Aikaikkuna: Perustaso, 3 kuukautta
|
Aivovamma elämänlaatu (CP-QoL-CHILD)
|
Perustaso, 3 kuukautta
|
|
Alustava analyysi elämänlaadun muutoksista
Aikaikkuna: Perustaso, 12 kuukautta
|
Aivovamma elämänlaatu (CP-QoL-CHILD)
|
Perustaso, 12 kuukautta
|
|
Ääreisveren solujen DNA:n digitaalinen PCR-analyysi verenkierrossa olevan luovuttajan DNA-osuuden määrittämiseksi
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
Kimerismitutkimus infusoitujen solujen pitkäikäisyyden havaitsemiseksi
|
3 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Dinah Reddihough, MBChB, MD, Group Leader
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Crompton K, Novak I, Fahey M, Badawi N, Lee KJ, Mechinaud-Heloury F, Edwards P, Colditz P, Soosay Raj T, Hough J, Wang X, Paget S, Hsiao KC, Anderson P, Reddihough D. Safety of sibling cord blood cell infusion for children with cerebral palsy. Cytotherapy. 2022 Sep;24(9):931-939. doi: 10.1016/j.jcyt.2022.01.003. Epub 2022 Feb 19.
- Crompton K, Novak I, Fahey M, Badawi N, Wallace E, Lee K, Mechinaud-Heloury F, Colditz PB, Elwood N, Edwards P, Reddihough D. Single group multisite safety trial of sibling cord blood cell infusion to children with cerebral palsy: study protocol and rationale. BMJ Open. 2020 Mar 8;10(3):e034974. doi: 10.1136/bmjopen-2019-034974.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 1. maaliskuuta 2016
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 1. syyskuuta 2019
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 1. joulukuuta 2020
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Sunnuntai 26. helmikuuta 2017
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 15. maaliskuuta 2017
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 22. maaliskuuta 2017
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 20. tammikuuta 2021
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Sunnuntai 17. tammikuuta 2021
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. tammikuuta 2021
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- HREC/14/RCHM/38; RCH ID 34210
- U1111-1179-9253 (Muu tunniste: WHO Universal Trial Number)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Joo
IPD-suunnitelman kuvaus
Tätä SCUBI-CP-tutkimuksen analyysiä varten kerätyt tunnistamattomat tiedot ovat saatavilla kuuden kuukauden kuluttua ensisijaisen tuloksen julkaisemisesta.
Myös tutkimuspöytäkirja, analyysisuunnitelma ja suostumuslomakkeet ovat saatavilla.
Tiedot voidaan saada Murdoch Children's Research Institutesta.
Ennen tietojen luovuttamista vaaditaan seuraavat asiat: tietojen käyttösopimus on allekirjoitettava asianomaisten osapuolten välillä, SCUBI-CP Trial -ohjauskomitean on nähtävä ja hyväksyttävä analyysisuunnitelma, jossa kuvataan kuinka tiedot analysoidaan, on oltava sopimus sopivasta kuittaus ja mahdolliset lisäkustannukset on katettava.
Jos oikeudenkäyntien ohjauskomitea ei ole tavoitettavissa, tämä rooli siirretään Murdochin lastentutkimuslaitokselle.
Tietoja jaetaan vain tunnustetun tutkimuslaitoksen kanssa, joka on hyväksynyt ehdotetun analyysisuunnitelman.
IPD-jaon aikakehys
6 kuukautta ensisijaisen tuloksen julkaisemisen jälkeen
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
1) Tietojen käyttösopimus; 2) Kokeen ohjauskomitean hyväksyntä; 3) tunnustetut tutkimuslaitokset.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- Tutkimuspöytäkirja
- Tilastollinen analyysisuunnitelma (SAP)
- Ilmoitettu suostumuslomake (ICF)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .