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Células madre en infusión de sangre umbilical para PC (SCUBI-CP)

17 de enero de 2021 actualizado por: Murdoch Childrens Research Institute

Estudio de seguridad de la infusión de células sanguíneas del cordón umbilical de hermanos en niños con parálisis cerebral

Este estudio investigará la seguridad de la infusión intravenosa de dosis única de células de la sangre del cordón umbilical que se crioconservaron después del nacimiento de un hermano o hermana de un niño con parálisis cerebral.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La parálisis cerebral (PC) es la discapacidad física más común de la infancia y afecta a 2 de cada 1000 nacidos vivos en todo el mundo. CP describe trastornos motores permanentes no progresivos que surgen del daño al cerebro en desarrollo.

Los estudios preclínicos de diferentes tipos de células madre en modelos de lesión cerebral aguda similares a PC han mostrado una mejora funcional significativa. La variedad de células madre disponibles en la sangre del cordón umbilical (UCB), una fuente de células madre éticamente sencilla, ha llevado a centrarse en la terapia con células madre UCB como una opción rápida para la clínica. Estudios previos indican que la infusión de UCBC de donantes autólogos o no emparentados es segura y factible para los niños con parálisis cerebral y puede mejorar el funcionamiento motor, pero no hay información sobre la seguridad y los efectos de la sangre del cordón umbilical de hermanos compatibles. Por lo tanto, este ensayo estudiará la seguridad de la infusión de células de sangre del cordón umbilical de hermanos compatibles a niños con parálisis cerebral.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

12

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Australia
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Lady Cilento Children's Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3052
        • The Royal Children's Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 año a 16 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Diagnóstico de cualquier tipo de PC
  2. CP de cualquier gravedad
  3. Un registro de CBU hermano almacenado en un banco de sangre de cordón privado acreditado por TGA
  4. Posibilidad de viajar a uno de los centros de prueba.
  5. Capacidad para participar en evaluaciones.
  6. Consentimiento informado por padre/tutor

Criterio de exclusión:

  1. presencia de enfermedad neurológica progresiva
  2. trastorno genético conocido
  3. displasia cerebral conocida
  4. trastorno del sistema inmunitario o síndrome de inmunodeficiencia
  5. marcadores de enfermedades infecciosas que aparecen en la pantalla de virología
  6. evidencia de contaminación de la unidad de sangre del cordón umbilical, o menos de 10^7 células/kg de masa corporal
  7. soporte de ventilador
  8. mala salud, o si la condición médica del participante no permite un viaje seguro
  9. terapia celular previa
  10. Toxina botulínica A dentro de los 3 meses antes o después de la infusión
  11. cirugía dentro de los 3 meses antes o después de la infusión
  12. no puede obtener el consentimiento de los padres/tutores

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Infusión de sangre de cordón
Infusión de células de sangre de cordón umbilical de donante hermano compatible
Biológico: Infusión de células de sangre de cordón umbilical de donante hermano compatible
Infusión intravenosa de dosis única de 12/12 células de sangre del cordón umbilical de un hermano HLA compatible (>1x10^7 células/kg)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con evaluación clínica y/o valores de laboratorio anormales
Periodo de tiempo: 12 meses
Seguridad
12 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Análisis preliminar del cambio en la función motora gruesa
Periodo de tiempo: Línea de base, 3 meses
Medida de la función motora gruesa (GMFM-66)
Línea de base, 3 meses
Análisis preliminar del cambio en la función motora gruesa
Periodo de tiempo: Línea de base, 12 meses
Medida de la función motora gruesa (GMFM-66)
Línea de base, 12 meses
Análisis preliminar del cambio en la función motora fina
Periodo de tiempo: Línea de base, 3 meses
Prueba de calidad de las habilidades de las extremidades superiores (QUEST)
Línea de base, 3 meses
Análisis preliminar del cambio en la función motora fina
Periodo de tiempo: Línea de base, 12 meses
Prueba de calidad de las habilidades de las extremidades superiores (QUEST)
Línea de base, 12 meses
Análisis preliminar del cambio en la función cognitiva
Periodo de tiempo: Línea de base, 12 meses
Pruebas cognitivas apropiadas para la edad: Escalas de desarrollo de bebés y niños pequeños de Bayley (BSID-III), Escala primaria de inteligencia de preescolar de Wechsler (WPPSI-IV), Escala de inteligencia de Wechsler para niños (WISC-V). El cambio desde la línea de base se comparará utilizando puntajes z en todas las medidas.
Línea de base, 12 meses
Análisis preliminar del cambio en la calidad de vida
Periodo de tiempo: Línea de base, 3 meses
Calidad de vida de la parálisis cerebral (CP-QoL-CHILD)
Línea de base, 3 meses
Análisis preliminar del cambio en la calidad de vida
Periodo de tiempo: Línea base, 12 meses
Calidad de vida de la parálisis cerebral (CP-QoL-CHILD)
Línea base, 12 meses
Análisis digital PCR de ADN celular de sangre periférica para determinar la fracción de ADN donante en circulación
Periodo de tiempo: 3 meses
Estudio de quimerismo para detectar la longevidad de las células infundidas
3 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Murdoch Childrens Research Institute

Colaboradores

Sydney Children's Hospitals Network
Monash Health
Cerebral Palsy Alliance
The Royal Children's Hospital
Children's Health Queensland

Investigadores

  • Investigador principal: Dinah Reddihough, MBChB, MD, Group Leader

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de marzo de 2016

Finalización primaria (Actual)

1 de septiembre de 2019

Finalización del estudio (Actual)

1 de diciembre de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

26 de febrero de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de marzo de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

22 de marzo de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

20 de enero de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de enero de 2021

Última verificación

1 de enero de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • HREC/14/RCHM/38; RCH ID 34210
  • U1111-1179-9253 (Otro identificador: WHO Universal Trial Number)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

Sí

Descripción del plan IPD

El conjunto de datos no identificados recopilados para este análisis del ensayo SCUBI-CP estará disponible seis meses después de la publicación del resultado primario. También estarán disponibles el protocolo de estudio, el plan de análisis y los formularios de consentimiento. Los datos pueden obtenerse del Murdoch Children's Research Institute. Antes de divulgar cualquier dato, se requiere lo siguiente: se debe firmar un acuerdo de acceso a los datos entre las partes relevantes, el Comité Directivo del Ensayo SCUBI-CP debe ver y aprobar el plan de análisis que describe cómo se analizarán los datos, debe haber un acuerdo sobre reconocimiento y cualquier costo adicional involucrado debe ser cubierto. En caso de que el Comité Directivo del Ensayo no esté disponible, esta función se delega al Instituto de Investigación Infantil Murdoch. Los datos solo se compartirán con una institución de investigación reconocida que haya aprobado el plan de análisis propuesto.

Marco de tiempo para compartir IPD

6 meses después de la publicación del resultado primario

Criterios de acceso compartido de IPD

1) Acuerdo de acceso a datos; 2) aprobación por parte del Comité Directivo del Ensayo; 3) instituciones de investigación reconocidas.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • Protocolo de estudio
  • Plan de Análisis Estadístico (SAP)
  • Formulario de consentimiento informado (ICF)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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