Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Stamceller i navlestrengsblodinfusjon for CP (SCUBI-CP)

17. januar 2021 oppdatert av: Murdoch Childrens Research Institute

Sikkerhetsstudie av infusjon av søskenledningsblodceller til barn med cerebral parese

Denne studien vil undersøke sikkerheten ved enkeltdose intravenøs infusjon av navlestrengsblodceller som ble kryokonservert etter fødselen av en bror eller søster til et barn med cerebral parese.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Cerebral parese (CP) er den vanligste fysiske funksjonshemmingen i barndommen, og påvirker 2 av 1000 levendefødte over hele verden. CP beskriver permanente ikke-progressive motoriske forstyrrelser som oppstår fra skade på hjernen i utvikling.

Prekliniske studier av ulike typer stamceller i modeller av akutt hjerneskade som ligner på CP har vist betydelig funksjonell forbedring. Variasjonen av stamceller som er tilgjengelige i navlestrengsblod (UCB), en etisk ukomplisert kilde til stamceller, har ført til fokus på UCB-stamcelleterapi som et alternativ for rask klinikk. Tidligere studier indikerer at autolog eller urelatert donor-UCBC-infusjon er trygg og mulig for barn med CP, og kan føre til forbedret motorisk funksjon, men det er ingen informasjon om sikkerheten og effekten av matchet søskenstrengsblod. Derfor vil denne studien studere sikkerheten ved å infusjonere matchede søskenstrengblodceller til barn med cerebral parese.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

12

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Lady Cilento Children's Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3052
        • The Royal Children's Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 år til 16 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Diagnose av alle typer CP
  2. CP uansett alvorlighetsgrad
  3. En oversikt over søsken CBU som er lagret i en TGA-akkreditert privat navlestrengsblodbank
  4. Evne til å reise til et av prøvesentrene
  5. Evne til å delta i vurderinger
  6. Informert samtykke fra foresatte

Ekskluderingskriterier:

  1. tilstedeværelse av progressiv nevrologisk sykdom
  2. kjent genetisk lidelse
  3. kjent hjernedysplasi
  4. immunsystemlidelse eller immunsviktsyndrom
  5. infeksjonssykdomsmarkører som vises på virologiskjermen
  6. bevis på kontaminering av navlestrengsblodenhet, eller færre enn 10^7 celler/kg kroppsmasse
  7. ventilatorstøtte
  8. dårlig helse, eller dersom deltakerens medisinske tilstand ikke tillater trygg reise
  9. tidligere celleterapi
  10. Botulinumtoksin A innen 3 måneder før eller etter infusjon
  11. operasjon innen 3 måneder før eller etter infusjon
  12. kan ikke innhente samtykke fra foreldre/foresatte

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Infusjon av navlestrengsblod
Matchet søskendonor-blodcelleinfusjon
Biologisk: Matchet søskendonor-blodcelleinfusjon
Enkeltdose intravenøs infusjon av 12/12 HLA-matchede søskendonorblodceller (>1x10^7 celler/kg)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med unormal klinisk vurdering og/eller laboratorieverdier
Tidsramme: 12 måneder
Sikkerhet
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Foreløpig analyse av endring i grovmotorisk funksjon
Tidsramme: Utgangspunkt, 3 måneder
Mål for bruttomotorfunksjon (GMFM-66)
Utgangspunkt, 3 måneder
Foreløpig analyse av endring i grovmotorisk funksjon
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
Mål for bruttomotorfunksjon (GMFM-66)
Baseline, 12 måneder
Foreløpig analyse av endring i finmotorisk funksjon
Tidsramme: Utgangspunkt, 3 måneder
Kvaliteten på ferdighetstest for øvre ekstremiteter (QUEST)
Utgangspunkt, 3 måneder
Foreløpig analyse av endring i finmotorisk funksjon
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
Kvaliteten på ferdighetstest for øvre ekstremiteter (QUEST)
Baseline, 12 måneder
Foreløpig analyse av endring i kognitiv funksjon
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
Alderstilpasset kognitiv testing: Bayley Scales of Infant and Toddler Development (BSID-III), Wechsler Preschool Primary Scale of Intelligence (WPPSI-IV), Wechsler Intelligence Scale for Children (WISC-V). Endring fra baseline vil bli sammenlignet med z-score på tvers av mål.
Baseline, 12 måneder
Foreløpig analyse av endring i livskvalitet
Tidsramme: Utgangspunkt, 3 måneder
Cerebral parese livskvalitet (CP-QoL-CHILD)
Utgangspunkt, 3 måneder
Foreløpig analyse av endring i livskvalitet
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
Cerebral parese livskvalitet (CP-QoL-CHILD)
Baseline, 12 måneder
Digital PCR-analyse av perifert blodcellulært DNA for å bestemme fraksjonen av donor-DNA i sirkulasjon
Tidsramme: 3 måneder
Chimerismestudie for å oppdage levetiden til infunderte celler
3 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Murdoch Childrens Research Institute

Samarbeidspartnere

Sydney Children's Hospitals Network
Monash Health
Cerebral Palsy Alliance
The Royal Children's Hospital
Children's Health Queensland

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Dinah Reddihough, MBChB, MD, Group Leader

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. mars 2016

Primær fullføring (Faktiske)

1. september 2019

Studiet fullført (Faktiske)

1. desember 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

26. februar 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

15. mars 2017

Først lagt ut (Faktiske)

22. mars 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

20. januar 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. januar 2021

Sist bekreftet

1. januar 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • HREC/14/RCHM/38; RCH ID 34210
  • U1111-1179-9253 (Annen identifikator: WHO Universal Trial Number)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Det avidentifiserte datasettet som er samlet inn for denne analysen av SCUBI-CP-studien vil være tilgjengelig seks måneder etter publisering av det primære resultatet. Studieprotokoll, analyseplan og samtykkeskjemaer vil også være tilgjengelig. Dataene kan fås fra Murdoch Children's Research Institute. Før utgivelse av data kreves følgende: en datatilgangsavtale må signeres mellom relevante parter, SCUBI-CP Trial Steering Committee må se og godkjenne analyseplanen som beskriver hvordan dataene skal analyseres, det må være en avtale om passende bekreftelse og eventuelle tilleggskostnader må dekkes. Skulle prøvestyringskomiteen være utilgjengelig, er denne rollen delegert til Murdoch Children's Research Institute. Data vil kun bli delt med en anerkjent forskningsinstitusjon som har godkjent den foreslåtte analyseplanen.

IPD-delingstidsramme

6 måneder etter publisering av primærutfall

Tilgangskriterier for IPD-deling

1) Datatilgangsavtale; 2) godkjenning av prøvestyringskomité; 3) anerkjente forskningsinstitusjoner.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • Studieprotokoll
  • Statistisk analyseplan (SAP)
  • Informert samtykkeskjema (ICF)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Cerebral parese

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere