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CP 脐带血输注中的干细胞 (SCUBI-CP)

2021年1月17日 更新者：Murdoch Childrens Research Institute

同胞脐带血细胞输注脑瘫患儿的安全性研究

本研究将调查将兄弟或姐妹出生后冷冻保存的脐带血细胞单剂量静脉输注给患有脑瘫的儿童的安全性。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

脑瘫 (CP) 是儿童期最常见的身体残疾，全世界每 1000 名活产婴儿中就有 2 人患有脑瘫。 CP 描述了由于发育中的大脑受损而引起的永久性非进行性运动障碍。

在类似于 CP 的急性脑损伤模型中对不同类型的干细胞进行的临床前研究显示出显着的功能改善。 脐带血 (UCB) 中可用的干细胞种类繁多，从伦理上讲是一种简单的干细胞来源，因此人们开始关注 UCB 干细胞疗法，将其作为一种快速进入临床的选择。 先前的研究表明，自体或无关供体 UCBC 输注对于 CP 儿童是安全可行的，并且可能导致运动功能改善，但没有关于匹配的同胞脐带血的安全性和效果的信息。 因此，本试验将研究将匹配的同胞脐带血细胞输注给脑瘫儿童的安全性。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

12

阶段

  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 澳大利亚
    • Queensland
      • Brisbane、Queensland、澳大利亚、4101
        • Lady Cilento Children's Hospital
    • Victoria
      • Melbourne、Victoria、澳大利亚、3052
        • The Royal Children's Hospital

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

1年 至 16年 (孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  1. 诊断任何类型的 CP
  2. 任何严重程度的 CP
  3. 在 TGA 认可的私人脐带血库中存储的兄弟 CBU 记录
  4. 能够前往其中一个试验中心
  5. 参与评估的能力
  6. 父母/监护人的知情同意

排除标准：

  1. 存在进行性神经系统疾病
  2. 已知的遗传病
  3. 已知的脑发育不良
  4. 免疫系统紊乱或免疫缺陷综合征
  5. 病毒学屏幕上出现的传染病标志物
  6. 脐带血单位污染的证据，或少于 10^7 个细胞/公斤体重
  7. 呼吸机支持
  8. 健康不佳，或者如果参与者的健康状况不允许安全旅行
  9. 既往细胞疗法
  10. 输注前或输注后 3 个月内注射 A 型肉毒杆菌毒素
  11. 输液前或输液后 3 个月内手术
  12. 无法获得父母/监护人的同意

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：脐带血输液
匹配的同胞供体脐带血细胞输注
生物：匹配的同胞供体脐带血细胞输注
单剂量静脉输注 12/12 HLA 匹配的同胞供体脐带血细胞（>1x10^7 细胞/kg）

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
临床评估和/或实验室值异常的参与者人数
大体时间：12个月
安全
12个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
粗大运动功能变化的初步分析
大体时间：基线，3 个月
粗大运动功能测量 (GMFM-66)
基线，3 个月
粗大运动功能变化的初步分析
大体时间：基线，12 个月
粗大运动功能测量 (GMFM-66)
基线，12 个月
精细运动功能变化的初步分析
大体时间：基线，3 个月
上肢技能测试质量 (QUEST)
基线，3 个月
精细运动功能变化的初步分析
大体时间：基线，12 个月
上肢技能测试质量 (QUEST)
基线，12 个月
认知功能变化的初步分析
大体时间：基线，12 个月
适合年龄的认知测试：贝利婴幼儿发展量表 (BSID-III)、韦氏学龄前儿童智力量表 (WPPSI-IV)、韦氏儿童智力量表 (WISC-V)。 将使用跨度量的 z 分数比较基线的变化。
基线，12 个月
生活质量变化的初步分析
大体时间：基线，3 个月
脑瘫生活质量 (CP-QoL-CHILD)
基线，3 个月
生活质量变化的初步分析
大体时间：基线，12个月
脑瘫生活质量 (CP-QoL-CHILD)
基线，12个月
外周血细胞 DNA 的数字 PCR 分析以确定循环中供体 DNA 的比例
大体时间：3个月
检测输注细胞寿命的嵌合体研究
3个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Murdoch Childrens Research Institute

合作者

Sydney Children's Hospitals Network
Monash Health
Cerebral Palsy Alliance
The Royal Children's Hospital
Children's Health Queensland

调查人员

  • 首席研究员：Dinah Reddihough, MBChB, MD、Group Leader

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2016年3月1日

初级完成 (实际的)

2019年9月1日

研究完成 (实际的)

2020年12月1日

研究注册日期

首次提交

2017年2月26日

首先提交符合 QC 标准的

2017年3月15日

首次发布 (实际的)

2017年3月22日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2021年1月20日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2021年1月17日

最后验证

2021年1月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • HREC/14/RCHM/38; RCH ID 34210
  • U1111-1179-9253 (其他标识符：WHO Universal Trial Number)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

为本次 SCUBI-CP 试验分析收集的去识别化数据集将在主要结果发布六个月后提供。 还将提供研究方案、分析计划和同意书。 数据可从默多克儿童研究所获得。 在发布任何数据之前，需要满足以下条件：相关方之间必须签署数据访问协议，SCUBI-CP 试验指导委员会必须查看并批准描述数据分析方式的分析计划，必须围绕适当的协议达成协议必须承担确认和所涉及的任何额外费用。 如果试验指导委员会不可用，则该角色将委托给默多克儿童研究所。 数据只会与已批准拟议分析计划的公认研究机构共享。

IPD 共享时间框架

主要结果发表后 6 个月

IPD 共享访问标准

1）数据访问协议； 2) 试验指导委员会批准； 3）认可的研究机构。

IPD 共享支持信息类型

  • 研究协议
  • 统计分析计划 (SAP)
  • 知情同意书 (ICF)

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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