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Cellules souches dans la perfusion de sang ombilical pour la PC (SCUBI-CP)

17 janvier 2021 mis à jour par: Murdoch Childrens Research Institute

Étude sur l'innocuité de la perfusion de cellules sanguines de cordon fraternel à des enfants atteints de paralysie cérébrale

Cette étude examinera l'innocuité d'une perfusion intraveineuse à dose unique de cellules de sang de cordon qui ont été cryoconservées après la naissance d'un frère ou d'une sœur d'un enfant atteint de paralysie cérébrale.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La paralysie cérébrale (PC) est le handicap physique le plus courant de l'enfance, affectant 2 naissances vivantes sur 1000 dans le monde. Le CP décrit des troubles moteurs permanents non progressifs résultant de dommages au cerveau en développement.

Des études précliniques de différents types de cellules souches dans des modèles de lésions cérébrales aiguës similaires à la PC ont montré une amélioration fonctionnelle significative. La variété de cellules souches disponibles dans le sang de cordon ombilical (UCB), une source éthiquement simple de cellules souches, a conduit à se concentrer sur la thérapie par cellules souches UCB en tant qu'option rapide à la clinique. Des études antérieures indiquent que la perfusion d'UCBC d'un donneur autologue ou non apparenté est sûre et faisable pour les enfants atteints de PC, et peut conduire à une amélioration du fonctionnement moteur, mais il n'y a aucune information sur la sécurité et les effets du sang de cordon ombilical apparié. Par conséquent, cet essai étudiera l'innocuité de la perfusion de cellules de sang de cordon fraternel appariées à des enfants atteints de paralysie cérébrale.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

12

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Australie
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australie, 4101
        • Lady Cilento Children's Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australie, 3052
        • The Royal Children's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 an à 16 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Diagnostic de tout type de PC
  2. CP de toute gravité
  3. Un dossier du frère CBU en stockage dans une banque privée de sang de cordon accréditée par la TGA
  4. Possibilité de se déplacer dans l'un des centres d'essai
  5. Capacité à participer aux évaluations
  6. Consentement éclairé du parent/tuteur

Critère d'exclusion:

  1. présence d'une maladie neurologique progressive
  2. maladie génétique connue
  3. dysplasie cérébrale connue
  4. trouble du système immunitaire ou syndrome d'immunodéficience
  5. marqueurs de maladies infectieuses apparaissant sur l'écran de virologie
  6. preuve de contamination des unités de sang de cordon, ou moins de 10^7 cellules/kg de masse corporelle
  7. support de ventilateur
  8. mauvaise santé ou si l'état de santé du participant ne permet pas un voyage en toute sécurité
  9. ancienne thérapie cellulaire
  10. Toxine botulique A dans les 3 mois avant ou après la perfusion
  11. chirurgie dans les 3 mois avant ou après la perfusion
  12. ne peut pas obtenir le consentement des parents/tuteurs

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Perfusion de sang de cordon
Perfusion de cellules de sang de cordon ombilical d'un donneur apparié
Biologique: Perfusion de cellules de sang de cordon ombilical d'un donneur apparié
Perfusion intraveineuse d'une dose unique de 12/12 cellules de sang de cordon ombilical HLA compatibles (> 1 x 10 ^ 7 cellules/kg)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants avec une évaluation clinique et/ou des valeurs de laboratoire anormales
Délai: 12 mois
Sécurité
12 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Analyse préliminaire du changement de la fonction motrice globale
Délai: Base de référence, 3 mois
Mesure de la fonction motrice globale (GMFM-66)
Base de référence, 3 mois
Analyse préliminaire du changement de la fonction motrice globale
Délai: Base de référence, 12 mois
Mesure de la fonction motrice globale (GMFM-66)
Base de référence, 12 mois
Analyse préliminaire du changement de la motricité fine
Délai: Base de référence, 3 mois
Test de qualité des compétences des membres supérieurs (QUEST)
Base de référence, 3 mois
Analyse préliminaire du changement de la motricité fine
Délai: Base de référence, 12 mois
Test de qualité des compétences des membres supérieurs (QUEST)
Base de référence, 12 mois
Analyse préliminaire du changement de la fonction cognitive
Délai: Base de référence, 12 mois
Tests cognitifs adaptés à l'âge : Échelles de développement du nourrisson et du tout-petit de Bayley (BSID-III), Échelle d'intelligence primaire préscolaire de Wechsler (WPPSI-IV), Échelle d'intelligence de Wechsler pour les enfants (WISC-V). Le changement par rapport à la ligne de base sera comparé à l'aide des scores z entre les mesures.
Base de référence, 12 mois
Analyse préliminaire de l'évolution de la qualité de vie
Délai: Base de référence, 3 mois
Qualité de vie de la paralysie cérébrale (CP-QoL-CHILD)
Base de référence, 3 mois
Analyse préliminaire de l'évolution de la qualité de vie
Délai: Base de référence, 12 mois
Qualité de vie de la paralysie cérébrale (CP-QoL-CHILD)
Base de référence, 12 mois
Analyse PCR numérique de l'ADN cellulaire du sang périphérique pour déterminer la fraction d'ADN du donneur en circulation
Délai: 3 mois
Étude du chimérisme pour détecter la longévité des cellules infusées
3 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Murdoch Childrens Research Institute

Collaborateurs

Sydney Children's Hospitals Network
Monash Health
Cerebral Palsy Alliance
The Royal Children's Hospital
Children's Health Queensland

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Dinah Reddihough, MBChB, MD, Group Leader

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 mars 2016

Achèvement primaire (Réel)

1 septembre 2019

Achèvement de l'étude (Réel)

1 décembre 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

26 février 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

15 mars 2017

Première publication (Réel)

22 mars 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

20 janvier 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

17 janvier 2021

Dernière vérification

1 janvier 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • HREC/14/RCHM/38; RCH ID 34210
  • U1111-1179-9253 (Autre identifiant: WHO Universal Trial Number)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Oui

Description du régime IPD

L'ensemble de données anonymisées recueillies pour cette analyse de l'essai SCUBI-CP sera disponible six mois après la publication du résultat principal. Le protocole d'étude, le plan d'analyse et les formulaires de consentement seront également disponibles. Les données peuvent être obtenues auprès du Murdoch Children's Research Institute. Avant de divulguer des données, les conditions suivantes sont requises : un accord d'accès aux données doit être signé entre les parties concernées, le comité de pilotage de l'essai SCUBI-CP doit voir et approuver le plan d'analyse décrivant comment les données seront analysées, il doit y avoir un accord sur les l'accusé de réception et tous les frais supplémentaires encourus doivent être couverts. Si le comité directeur de l'essai n'est pas disponible, ce rôle est délégué au Murdoch Children's Research Institute. Les données ne seront partagées qu'avec une institution de recherche reconnue qui a approuvé le plan d'analyse proposé.

Délai de partage IPD

6 mois après la publication du résultat principal

Critères d'accès au partage IPD

1) Accord d'accès aux données ; 2) approbation par le comité directeur de l'essai ; 3) instituts de recherche reconnus.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • Protocole d'étude
  • Plan d'analyse statistique (PAS)
  • Formulaire de consentement éclairé (ICF)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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