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Células-tronco em infusão de sangue umbilical para PC (SCUBI-CP)

17 de janeiro de 2021 atualizado por: Murdoch Childrens Research Institute

Estudo de segurança da infusão de células sanguíneas do cordão umbilical em crianças com paralisia cerebral

Este estudo investigará a segurança da infusão intravenosa de dose única de células do cordão umbilical que foram criopreservadas após o nascimento de um irmão ou irmã de uma criança com paralisia cerebral.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A paralisia cerebral (PC) é a deficiência física mais comum da infância, afetando 2 por 1.000 nascidos vivos em todo o mundo. A PC descreve distúrbios motores não progressivos permanentes decorrentes de danos ao cérebro em desenvolvimento.

Estudos pré-clínicos de diferentes tipos de células-tronco em modelos de lesão cerebral aguda semelhante à PC mostraram melhora funcional significativa. A variedade de células-tronco disponíveis no sangue do cordão umbilical (UCB), uma fonte eticamente descomplicada de células-tronco, levou a um foco na terapia com células-tronco do SCU como uma opção rápida para a clínica. Estudos anteriores indicam que a infusão de UCBC de doador autólogo ou não aparentado é segura e viável para crianças com PC e pode levar a um melhor funcionamento motor, mas não há informações sobre a segurança e os efeitos do sangue de cordão de irmão compatível. Portanto, este estudo estudará a segurança da infusão de células sanguíneas do cordão umbilical em crianças com paralisia cerebral.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

12

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Austrália
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Austrália, 4101
        • Lady Cilento Children's Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Austrália, 3052
        • The Royal Children's Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 ano a 16 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Diagnóstico de qualquer tipo de PC
  2. PC de qualquer gravidade
  3. Um registro de irmão CBU armazenado em um banco de sangue de cordão privado credenciado pela TGA
  4. Capacidade de viajar para um dos centros de teste
  5. Capacidade de participar de avaliações
  6. Consentimento informado dos pais/responsável

Critério de exclusão:

  1. presença de doença neurológica progressiva
  2. distúrbio genético conhecido
  3. displasia cerebral conhecida
  4. distúrbio do sistema imunológico ou síndrome de deficiência imunológica
  5. marcadores de doenças infecciosas aparecendo na tela de virologia
  6. evidência de contaminação da unidade de sangue do cordão umbilical ou menos de 10^7 células/kg de massa corporal
  7. suporte ventilatório
  8. problemas de saúde ou se a condição médica do participante não permitir uma viagem segura
  9. terapia celular anterior
  10. Toxina botulínica A dentro de 3 meses antes ou após a infusão
  11. cirurgia dentro de 3 meses antes ou depois da infusão
  12. não pode obter o consentimento dos pais/responsáveis

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Infusão de sangue de cordão umbilical
Infusão de células sanguíneas de cordão de doador compatível
Biológico: Infusão de células sanguíneas de cordão de doador compatível
Infusão intravenosa de dose única de 12/12 HLA compatível com sangue de cordão de doador irmão (>1x10^7 células/kg)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com avaliação clínica e/ou valores laboratoriais anormais
Prazo: 12 meses
Segurança
12 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Análise preliminar de alteração na função motora grossa
Prazo: Linha de base, 3 meses
Medida da Função Motora Grossa (GMFM-66)
Linha de base, 3 meses
Análise preliminar de alteração na função motora grossa
Prazo: Linha de base, 12 meses
Medida da Função Motora Grossa (GMFM-66)
Linha de base, 12 meses
Análise preliminar de alteração na função motora fina
Prazo: Linha de base, 3 meses
Qualidade do Teste de Habilidades de Membros Superiores (QUEST)
Linha de base, 3 meses
Análise preliminar de alteração na função motora fina
Prazo: Linha de base, 12 meses
Qualidade do Teste de Habilidades de Membros Superiores (QUEST)
Linha de base, 12 meses
Análise preliminar da mudança na função cognitiva
Prazo: Linha de base, 12 meses
Testes cognitivos apropriados para a idade: Escalas Bayley de Desenvolvimento Infantil e Infantil (BSID-III), Escala Primária Wechsler de Inteligência Pré-escolar (WPPSI-IV), Escala Wechsler de Inteligência para Crianças (WISC-V). A mudança da linha de base será comparada usando escores z entre as medidas.
Linha de base, 12 meses
Análise preliminar da mudança na qualidade de vida
Prazo: Linha de base, 3 meses
Paralisia Cerebral Qualidade de Vida (CP-QoL-CHILD)
Linha de base, 3 meses
Análise preliminar da mudança na qualidade de vida
Prazo: Linha de base, 12 meses
Paralisia Cerebral Qualidade de Vida (CP-QoL-CHILD)
Linha de base, 12 meses
Análise de PCR digital do DNA celular do sangue periférico para determinar a fração do DNA do doador em circulação
Prazo: 3 meses
Estudo de quimerismo para detectar a longevidade de células infundidas
3 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Murdoch Childrens Research Institute

Colaboradores

Sydney Children's Hospitals Network
Monash Health
Cerebral Palsy Alliance
The Royal Children's Hospital
Children's Health Queensland

Investigadores

  • Investigador principal: Dinah Reddihough, MBChB, MD, Group Leader

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de março de 2016

Conclusão Primária (Real)

1 de setembro de 2019

Conclusão do estudo (Real)

1 de dezembro de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

26 de fevereiro de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

15 de março de 2017

Primeira postagem (Real)

22 de março de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

20 de janeiro de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

17 de janeiro de 2021

Última verificação

1 de janeiro de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • HREC/14/RCHM/38; RCH ID 34210
  • U1111-1179-9253 (Outro identificador: WHO Universal Trial Number)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Sim

Descrição do plano IPD

O conjunto de dados não identificados coletados para esta análise do estudo SCUBI-CP estará disponível seis meses após a publicação do resultado primário. O protocolo do estudo, plano de análise e formulários de consentimento também estarão disponíveis. Os dados podem ser obtidos no Murdoch Children's Research Institute. Antes de liberar quaisquer dados, é necessário o seguinte: um acordo de acesso a dados deve ser assinado entre as partes relevantes, o Comitê Diretor do Teste SCUBI-CP deve ver e aprovar o plano de análise que descreve como os dados serão analisados, deve haver um acordo sobre reconhecimento e quaisquer custos adicionais envolvidos devem ser cobertos. Caso o Comitê Diretor do Estudo não esteja disponível, essa função é delegada ao Murdoch Children's Research Institute. Os dados serão compartilhados apenas com uma instituição de pesquisa reconhecida que tenha aprovado o plano de análise proposto.

Prazo de Compartilhamento de IPD

6 meses após a publicação do desfecho primário

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

1) Contrato de acesso a dados; 2) aprovação pelo Comitê Gestor do Julgamento; 3) instituições de pesquisa reconhecidas.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • Protocolo de estudo
  • Plano de Análise Estatística (SAP)
  • Termo de Consentimento Livre e Esclarecido (TCLE)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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