Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Stamceller vid infusion av navelblod för CP (SCUBI-CP)

17 januari 2021 uppdaterad av: Murdoch Childrens Research Institute

Säkerhetsstudie av infusion av syskons navelsträngsblodceller till barn med cerebral pares

Denna studie kommer att undersöka säkerheten för engångsdos intravenös infusion av navelsträngsblodceller som kryokonserverades efter födelsen av en bror eller syster till ett barn med cerebral pares.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Cerebral pares (CP) är det vanligaste fysiska handikappet i barndomen och drabbar 2 av 1000 levande födda över hela världen. CP beskriver permanenta icke-progressiva motoriska störningar som härrör från skador på den utvecklande hjärnan.

Prekliniska studier av olika typer av stamceller i modeller av akut hjärnskada liknande CP har visat signifikant funktionsförbättring. Mångfalden av stamceller som finns tillgängliga i navelsträngsblod (UCB), en etiskt okomplicerad källa till stamceller, har lett till ett fokus på UCB-stamcellsterapi som ett snabbt-till-klinikalternativ. Tidigare studier tyder på att autolog eller obesläktad donator-UCBC-infusion är säker och genomförbar för barn med CP, och kan leda till förbättrad motorisk funktion, men det finns ingen information om säkerheten och effekterna av matchat syskons navelsträngsblod. Därför kommer denna studie att studera säkerheten med att infundera matchade syskons navelsträngsblodceller till barn med cerebral pares.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

12

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Lady Cilento Children's Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3052
        • The Royal Children's Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 år till 16 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Diagnos av någon typ av CP
  2. CP oavsett svårighetsgrad
  3. Ett register över syskon CBU i lager på en TGA-ackrediterad privat navelsträngsblodbank
  4. Möjlighet att resa till något av testcentren
  5. Förmåga att delta i bedömningar
  6. Informerat samtycke av förälder/vårdnadshavare

Exklusions kriterier:

  1. förekomst av progressiv neurologisk sjukdom
  2. känd genetisk störning
  3. känd hjärndysplasi
  4. immunsystemstörning eller immunbristsyndrom
  5. infektionssjukdomsmarkörer som visas på virologiskärmen
  6. tecken på kontaminering av navelsträngsblodenhet, eller färre än 10^7 celler/kg kroppsvikt
  7. ventilatorstöd
  8. ohälsa, eller om deltagarens medicinska tillstånd inte tillåter säker resa
  9. tidigare cellterapi
  10. Botulinumtoxin A inom 3 månader före eller efter infusion
  11. operation inom 3 månader före eller efter infusion
  12. kan inte få förälders/vårdnadshavares samtycke

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Infusion av navelsträngsblod
Matchad syskondonator infusion av navelsträngsblodceller
Biologisk: Matchad syskondonator infusion av navelsträngsblodceller
Engångsdos intravenös infusion av 12/12 HLA-matchade syskondonatorblodceller (>1x10^7 celler/kg)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med onormal klinisk bedömning och/eller laboratorievärden
Tidsram: 12 månader
Säkerhet
12 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Preliminär analys av förändring i grovmotorisk funktion
Tidsram: Baslinje, 3 månader
Gross Motor Function Measure (GMFM-66)
Baslinje, 3 månader
Preliminär analys av förändring i grovmotorisk funktion
Tidsram: Baslinje, 12 månader
Gross Motor Function Measure (GMFM-66)
Baslinje, 12 månader
Preliminär analys av förändring i finmotorisk funktion
Tidsram: Baslinje, 3 månader
Quality of Upper Extremity Skills Test (QUEST)
Baslinje, 3 månader
Preliminär analys av förändring i finmotorisk funktion
Tidsram: Baslinje, 12 månader
Quality of Upper Extremity Skills Test (QUEST)
Baslinje, 12 månader
Preliminär analys av förändring i kognitiv funktion
Tidsram: Baslinje, 12 månader
Kognitiv testning för ålder: Bayley Scales of Infant and Toddler Development (BSID-III), Wechsler Preschool Primary Scale of Intelligence (WPPSI-IV), Wechsler Intelligence Scale for Children (WISC-V). Förändring från baslinjen kommer att jämföras med hjälp av z-poäng över mått.
Baslinje, 12 månader
Preliminär analys av förändring i livskvalitet
Tidsram: Baslinje, 3 månader
Cerebral pares livskvalitet (CP-QoL-CHILD)
Baslinje, 3 månader
Preliminär analys av förändring i livskvalitet
Tidsram: Baslinje, 12 månader
Cerebral pares livskvalitet (CP-QoL-CHILD)
Baslinje, 12 månader
Digital PCR-analys av perifert blodcellulärt DNA för att bestämma andelen donator-DNA i cirkulation
Tidsram: 3 månader
Chimerismstudie för att upptäcka livslängden hos infunderade celler
3 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Murdoch Childrens Research Institute

Samarbetspartners

Sydney Children's Hospitals Network
Monash Health
Cerebral Palsy Alliance
The Royal Children's Hospital
Children's Health Queensland

Utredare

  • Huvudutredare: Dinah Reddihough, MBChB, MD, Group Leader

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 mars 2016

Primärt slutförande (Faktisk)

1 september 2019

Avslutad studie (Faktisk)

1 december 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

26 februari 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

15 mars 2017

Första postat (Faktisk)

22 mars 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

20 januari 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

17 januari 2021

Senast verifierad

1 januari 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • HREC/14/RCHM/38; RCH ID 34210
  • U1111-1179-9253 (Annan identifierare: WHO Universal Trial Number)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivning

Den avidentifierade datamängden som samlats in för denna analys av SCUBI-CP-studien kommer att finnas tillgänglig sex månader efter publiceringen av det primära resultatet. Studieprotokollet, analysplanen och samtyckesformulären kommer också att finnas tillgängliga. Uppgifterna kan erhållas från Murdoch Children's Research Institute. Innan data släpps krävs följande: ett dataåtkomstavtal måste undertecknas mellan relevanta parter, SCUBI-CP Trial Steering Committee måste se och godkänna analysplanen som beskriver hur data kommer att analyseras, det måste finnas en överenskommelse om lämpliga bekräftelse och eventuella ytterligare kostnader måste täckas. Om provstyrkommittén inte är tillgänglig delegeras denna roll till Murdoch Children's Research Institute. Data kommer endast att delas med en erkänd forskningsinstitution som har godkänt den föreslagna analysplanen.

Tidsram för IPD-delning

6 månader efter publicering av primärt utfall

Kriterier för IPD Sharing Access

1) Dataåtkomstavtal; 2) godkännande av provstyrkommittén; 3) erkända forskningsinstitutioner.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • Studieprotokoll
  • Statistisk analysplan (SAP)
  • Informerat samtycke (ICF)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera