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CP를 위한 제대혈 주입의 줄기 세포 (SCUBI-CP)

2021년 1월 17일 업데이트: Murdoch Childrens Research Institute

뇌성마비 소아에 대한 형제자매 제대혈 주입의 안전성 연구

이 연구는 뇌성마비 아동에게 형제자매가 태어난 후 동결보존된 제대혈 세포의 단회 정맥 주입의 안전성을 조사할 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

뇌성마비(CP)는 어린 시절의 가장 흔한 신체 장애로, 전 세계적으로 1000명당 2명의 출생아에게 영향을 미칩니다. CP는 발달 중인 뇌의 손상으로 인해 발생하는 영구적인 비진행성 운동 장애를 설명합니다.

CP와 유사한 급성 뇌 손상 모델에서 다양한 유형의 줄기 세포에 대한 전임상 연구에서 상당한 기능적 개선이 나타났습니다. 윤리적으로 복잡하지 않은 줄기 세포 공급원인 제대혈(UCB)에서 사용할 수 있는 다양한 줄기 세포는 빠른 임상 옵션으로 UCB 줄기 세포 치료에 초점을 맞추게 되었습니다. 이전 연구에 따르면 자가 또는 비혈연 기증자 UCBC 주입은 CP 어린이에게 안전하고 실행 가능하며 운동 기능을 향상시킬 수 있지만 일치하는 형제 제대혈의 안전성 및 효과에 대한 정보는 없습니다. 따라서 이 실험은 일치하는 형제 제대혈 세포를 뇌성마비 아동에게 주입하는 안전성을 연구할 것입니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

12

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 호주
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, 호주, 4101
        • Lady Cilento Children's Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, 호주, 3052
        • The Royal Children's Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

1년 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  1. 모든 유형의 CP 진단
  2. 모든 심각도의 CP
  3. TGA 공인 사설 제대혈 은행에 보관 중인 형제 CBU 기록
  4. 시험 센터 중 한 곳으로 이동할 수 있는 기능
  5. 평가에 참여할 수 있는 능력
  6. 학부모/보호자의 사전 동의

제외 기준:

  1. 진행성 신경 질환의 존재
  2. 알려진 유전 질환
  3. 알려진 뇌 이형성증
  4. 면역 체계 장애 또는 면역 결핍 증후군
  5. 바이러스학 화면에 나타나는 전염병 마커
  6. 제대혈 단위 오염의 증거 또는 10^7 cells/kg body mass 미만
  7. 인공 호흡기 지원
  8. 건강이 좋지 않거나 참가자의 건강 상태가 안전한 여행을 허용하지 않는 경우
  9. 이전 세포 치료
  10. 주입 전후 3개월 이내 보툴리눔 독소 A
  11. 주입 전후 3개월 이내 수술
  12. 부모/보호자의 동의를 얻을 수 없음

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 제대혈 주입
일치하는 형제 기증자 제대혈 세포 주입
생물학적: 일치하는 형제 기증자 제대혈 세포 주입
12/12 HLA 일치 형제 기증자 제대혈 세포(>1x10^7 세포/kg)의 단일 용량 정맥 주입

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
비정상적인 임상 평가 및/또는 실험실 값을 가진 참가자 수
기간: 12 개월
안전
12 개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
총 운동 기능의 변화에 ​​대한 예비 분석
기간: 기준선, 3개월
총 운동 기능 측정(GMFM-66)
기준선, 3개월
총 운동 기능의 변화에 ​​대한 예비 분석
기간: 기준선, 12개월
총 운동 기능 측정(GMFM-66)
기준선, 12개월
미세 운동 기능의 변화에 ​​대한 예비 분석
기간: 기준선, 3개월
상지 기능 검사의 품질(QUEST)
기준선, 3개월
미세 운동 기능의 변화에 ​​대한 예비 분석
기간: 기준선, 12개월
상지 기능 검사의 품질(QUEST)
기준선, 12개월
인지 기능의 변화에 ​​대한 예비 분석
기간: 기준선, 12개월
연령에 적합한 인지 테스트: Bayley 영유아 발달 척도(BSID-III), Wechsler Preschool Primary Scale of Intelligence(WPPSI-IV), Wechsler Intelligence Scale for Children(WISC-V). 기준선으로부터의 변화는 측정 전반에 걸쳐 z-점수를 사용하여 비교됩니다.
기준선, 12개월
삶의 질 변화에 대한 예비 분석
기간: 기준선, 3개월
뇌성마비 삶의 질(CP-QoL-CHILD)
기준선, 3개월
삶의 질 변화에 대한 예비 분석
기간: 기준선, 12개월
뇌성마비 삶의 질(CP-QoL-CHILD)
기준선, 12개월
말초 혈액 세포 DNA의 디지털 PCR 분석으로 순환 중인 기증자 DNA 분획 결정
기간: 3 개월
주입된 세포의 수명을 검출하기 위한 Chimerism 연구
3 개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Murdoch Childrens Research Institute

협력자

Sydney Children's Hospitals Network
Monash Health
Cerebral Palsy Alliance
The Royal Children's Hospital
Children's Health Queensland

수사관

  • 수석 연구원: Dinah Reddihough, MBChB, MD, Group Leader

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2016년 3월 1일

기본 완료 (실제)

2019년 9월 1일

연구 완료 (실제)

2020년 12월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2017년 2월 26일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2017년 3월 15일

처음 게시됨 (실제)

2017년 3월 22일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 1월 20일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 1월 17일

마지막으로 확인됨

2021년 1월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • HREC/14/RCHM/38; RCH ID 34210
  • U1111-1179-9253 (기타 식별자: WHO Universal Trial Number)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

SCUBI-CP 시험 분석을 위해 수집된 비식별 데이터 세트는 주요 결과 발표 후 6개월 후에 사용할 수 있습니다. 연구 프로토콜, 분석 계획 및 동의서 양식도 제공됩니다. 데이터는 Murdoch Children's Research Institute에서 얻을 수 있습니다. 데이터를 공개하기 전에 다음이 필요합니다: 관련 당사자 간에 데이터 액세스 계약에 서명해야 하고, SCUBI-CP 시험 운영 위원회는 데이터 분석 방법을 설명하는 분석 계획을 확인하고 승인해야 합니다. 승인 및 관련 추가 비용을 부담해야 합니다. 재판 운영 위원회를 사용할 수 없는 경우 이 역할은 Murdoch Children's Research Institute에 위임됩니다. 데이터는 제안된 분석 계획을 승인한 공인된 연구 기관과만 공유됩니다.

IPD 공유 기간

1차 결과 발표 후 6개월

IPD 공유 액세스 기준

1) 데이터 액세스 동의 2) 재판운영위원회의 승인; 3) 공인 연구 기관.

IPD 공유 지원 정보 유형

  • 연구 프로토콜
  • 통계 분석 계획(SAP)
  • 정보에 입각한 동의서(ICF)

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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