Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Stamceller i navlestrengsblodinfusion til CP (SCUBI-CP)

17. januar 2021 opdateret af: Murdoch Childrens Research Institute

Sikkerhedsundersøgelse af infusion af søskendestrengsblodceller til børn med cerebral parese

Denne undersøgelse vil undersøge sikkerheden ved enkeltdosis intravenøs infusion af navlestrengsblodceller, som blev kryokonserveret efter fødslen af ​​en bror eller søster til et barn med cerebral parese.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Cerebral parese (CP) er det mest almindelige fysiske handicap i barndommen, som påvirker 2 ud af 1000 levendefødte over hele verden. CP beskriver permanente ikke-progressive motoriske lidelser, der opstår som følge af skader på den udviklende hjerne.

Prækliniske undersøgelser af forskellige typer stamceller i modeller af akut hjerneskade svarende til CP har vist betydelig funktionel forbedring. De mange forskellige stamceller, der er tilgængelige i navlestrengsblod (UCB), en etisk ukompliceret kilde til stamceller, har ført til fokus på UCB-stamcelleterapi som en hurtig-til-klinik mulighed. Tidligere undersøgelser indikerer, at autolog eller ubeslægtet donor UCBC-infusion er sikker og mulig for børn med CP og kan føre til forbedret motorisk funktion, men der er ingen information om sikkerheden og virkningerne af matchet søskendenavlsstrengsblod. Derfor vil dette forsøg undersøge sikkerheden ved at infundere matchede søskendestrengsblodceller til børn med cerebral parese.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

12

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Lady Cilento Children's Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3052
        • The Royal Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 16 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Diagnose af enhver form for CP
  2. CP af enhver sværhedsgrad
  3. En registrering af søskende CBU i opbevaring i en TGA-akkrediteret privat navlestrengsblodbank
  4. Mulighed for at rejse til et af forsøgscentrene
  5. Evne til at deltage i vurderinger
  6. Informeret samtykke fra forælder/værge

Ekskluderingskriterier:

  1. tilstedeværelse af progressiv neurologisk sygdom
  2. kendt genetisk lidelse
  3. kendt hjernedysplasi
  4. immunsystemlidelse eller immundefektsyndrom
  5. infektionssygdomsmarkører, der vises på virologiskærmen
  6. tegn på kontaminering af navlestrengsblodsenheder eller færre end 10^7 celler/kg kropsmasse
  7. ventilatorstøtte
  8. dårligt helbred, eller hvis deltagerens helbredstilstand ikke tillader sikker rejse
  9. tidligere celleterapi
  10. Botulinumtoksin A inden for 3 måneder før eller efter infusion
  11. operation inden for 3 måneder før eller efter infusion
  12. kan ikke indhente forældres/værges samtykke

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Infusion af navlestrengsblod
Matchet søskendedonor-blodcelle-infusion
Biologisk: Matchet søskendedonor-blodcelle-infusion
Enkeltdosis intravenøs infusion af 12/12 HLA-matchede donorblodceller fra søskende navlestreng (>1x10^7 celler/kg)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med unormal klinisk vurdering og/eller laboratorieværdier
Tidsramme: 12 måneder
Sikkerhed
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Foreløbig analyse af ændring i grovmotorisk funktion
Tidsramme: Baseline, 3 måneder
Mål for bruttomotorfunktion (GMFM-66)
Baseline, 3 måneder
Foreløbig analyse af ændring i grovmotorisk funktion
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
Mål for bruttomotorfunktion (GMFM-66)
Baseline, 12 måneder
Foreløbig analyse af ændring i finmotorisk funktion
Tidsramme: Baseline, 3 måneder
Kvaliteten af ​​øvre ekstremitetsfærdighedstest (QUEST)
Baseline, 3 måneder
Foreløbig analyse af ændring i finmotorisk funktion
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
Kvaliteten af ​​øvre ekstremitetsfærdighedstest (QUEST)
Baseline, 12 måneder
Foreløbig analyse af ændring i kognitiv funktion
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
Alders passende kognitiv test: Bayley Scales of Infant and Toddler Development (BSID-III), Wechsler Preschool Primary Scale of Intelligence (WPPSI-IV), Wechsler Intelligence Scale for Children (WISC-V). Ændring fra baseline vil blive sammenlignet ved hjælp af z-scores på tværs af mål.
Baseline, 12 måneder
Foreløbig analyse af ændring i livskvalitet
Tidsramme: Baseline, 3 måneder
Cerebral parese livskvalitet (CP-QoL-CHILD)
Baseline, 3 måneder
Foreløbig analyse af ændring i livskvalitet
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
Cerebral parese livskvalitet (CP-QoL-CHILD)
Baseline, 12 måneder
Digital PCR-analyse af perifert blodcellulært DNA for at bestemme fraktionen af ​​donor-DNA i cirkulation
Tidsramme: 3 måneder
Kimærisk undersøgelse for at påvise levetiden af ​​infunderede celler
3 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Murdoch Childrens Research Institute

Samarbejdspartnere

Sydney Children's Hospitals Network
Monash Health
Cerebral Palsy Alliance
The Royal Children's Hospital
Children's Health Queensland

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Dinah Reddihough, MBChB, MD, Group Leader

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. marts 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. september 2019

Studieafslutning (Faktiske)

1. december 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. februar 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. marts 2017

Først opslået (Faktiske)

22. marts 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

20. januar 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. januar 2021

Sidst verificeret

1. januar 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • HREC/14/RCHM/38; RCH ID 34210
  • U1111-1179-9253 (Anden identifikator: WHO Universal Trial Number)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Det afidentificerede datasæt indsamlet til denne analyse af SCUBI-CP-forsøget vil være tilgængeligt seks måneder efter offentliggørelsen af ​​det primære resultat. Studieprotokollen, analyseplanen og samtykkeformularer vil også være tilgængelige. Dataene kan fås fra Murdoch Children's Research Institute. Forud for frigivelse af data kræves følgende: der skal underskrives en dataadgangsaftale mellem relevante parter, SCUBI-CP Trial Steering Committee skal se og godkende analyseplanen, der beskriver, hvordan dataene vil blive analyseret, der skal være en aftale omkring passende anerkendelse og eventuelle ekstra omkostninger skal dækkes. Hvis Trial Steering Committee ikke er tilgængelig, delegeres denne rolle til Murdoch Children's Research Institute. Data vil kun blive delt med en anerkendt forskningsinstitution, som har godkendt den foreslåede analyseplan.

IPD-delingstidsramme

6 måneder efter offentliggørelse af primært resultat

IPD-delingsadgangskriterier

1) Aftale om dataadgang; 2) godkendelse af prøvestyregruppen; 3) anerkendte forskningsinstitutioner.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • Studieprotokol
  • Statistisk analyseplan (SAP)
  • Formular til informeret samtykke (ICF)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cerebral Parese

Kliniske forsøg med Matchet søskendedonor-blodcelle-infusion

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mozambique

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner