Stammzellen in der Nabelblutinfusion für CP (SCUBI-CP)
17. Januar 2021 aktualisiert von: Murdoch Childrens Research Institute
Sicherheitsstudie zur Infusion von Nabelschnurblutzellen bei Kindern mit Zerebralparese
Diese Studie untersucht die Sicherheit einer intravenösen Einzeldosis-Infusion von Nabelschnurblutzellen, die nach der Geburt eines Bruders oder einer Schwester eines Kindes mit Zerebralparese kryokonserviert wurden.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Zerebralparese (CP) ist die häufigste körperliche Behinderung im Kindesalter und betrifft weltweit 2 von 1000 Lebendgeburten. CP beschreibt dauerhafte, nicht fortschreitende motorische Störungen, die aus einer Schädigung des sich entwickelnden Gehirns resultieren.
Präklinische Studien mit verschiedenen Arten von Stammzellen in CP-ähnlichen Modellen für akute Hirnverletzungen haben eine signifikante funktionelle Verbesserung gezeigt. Die Vielfalt der in Nabelschnurblut (UCB), einer ethisch unkomplizierten Quelle für Stammzellen, verfügbaren Stammzellen hat dazu geführt, dass sich die UCB-Stammzelltherapie als schnelle Option für die Klinik in den Fokus rückt. Frühere Studien weisen darauf hin, dass die UCBC-Infusion von autologen oder nicht verwandten Spendern für Kinder mit CP sicher und durchführbar ist und zu einer verbesserten motorischen Funktion führen kann, aber es gibt keine Informationen über die Sicherheit und Wirkung von passendem Nabelschnurblut von Geschwistern. Daher wird diese Studie die Sicherheit der Infusion von übereinstimmenden Nabelschnurblutzellen von Geschwistern bei Kindern mit Zerebralparese untersuchen.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
12
Phase
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
-
-
Queensland
-
Brisbane, Queensland, Australien, 4101
- Lady Cilento Children's Hospital
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australien, 3052
- The Royal Children's Hospital
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
1 Jahr bis 16 Jahre (Kind)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Diagnose jeder Art von CP
- CP jeder Schwere
- Eine Aufzeichnung der Geschwister-CBU, die bei einer von der TGA akkreditierten privaten Nabelschnurblutbank aufbewahrt wird
- Fähigkeit, zu einem der Studienzentren zu reisen
- Fähigkeit zur Teilnahme an Assessments
- Einverständniserklärung der Eltern/Erziehungsberechtigten
Ausschlusskriterien:
- Vorliegen einer fortschreitenden neurologischen Erkrankung
- bekannte genetische Störung
- bekannte Hirndysplasie
- Störung des Immunsystems oder Immunschwächesyndrom
- Marker für Infektionskrankheiten, die auf dem Virologie-Bildschirm angezeigt werden
- Nachweis einer Kontamination der Nabelschnurbluteinheit oder weniger als 10^7 Zellen/kg Körpermasse
- Beatmungsunterstützung
- Krankheit oder wenn der Gesundheitszustand des Teilnehmers eine sichere Reise nicht zulässt
- frühere Zelltherapie
- Botulinumtoxin A innerhalb von 3 Monaten vor oder nach der Infusion
- Operation innerhalb von 3 Monaten vor oder nach der Infusion
- kann die Zustimmung der Eltern/Erziehungsberechtigten nicht einholen
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: Infusion von Nabelschnurblut
Angepasste Infusion von Nabelschnurblutzellen aus Geschwisterspendern
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Intravenöse Einzeldosis-Infusion von 12/12 HLA-übereinstimmenden Nabelschnurblutzellen von Geschwisterspendern (>1x10^7 Zellen/kg)
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Anzahl der Teilnehmer mit anormaler klinischer Beurteilung und/oder Laborwerten
Zeitfenster: 12 Monate
|
Sicherheit
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12 Monate
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Vorläufige Analyse der Veränderung der grobmotorischen Funktion
Zeitfenster: Grundlinie, 3 Monate
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Grobmotorische Funktionsmessung (GMFM-66)
|
Grundlinie, 3 Monate
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Vorläufige Analyse der Veränderung der grobmotorischen Funktion
Zeitfenster: Grundlinie, 12 Monate
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Grobmotorische Funktionsmessung (GMFM-66)
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Grundlinie, 12 Monate
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Vorläufige Analyse der Veränderung der Feinmotorik
Zeitfenster: Grundlinie, 3 Monate
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Quality of Upper Extremity Skills Test (QUEST)
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Grundlinie, 3 Monate
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Vorläufige Analyse der Veränderung der Feinmotorik
Zeitfenster: Grundlinie, 12 Monate
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Quality of Upper Extremity Skills Test (QUEST)
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Grundlinie, 12 Monate
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Vorläufige Analyse der Veränderung der kognitiven Funktion
Zeitfenster: Grundlinie, 12 Monate
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Altersgerechte kognitive Tests: Bayley Scales of Infant and Toddler Development (BSID-III), Wechsler Preschool Primary Scale of Intelligence (WPPSI-IV), Wechsler Intelligence Scale for Children (WISC-V).
Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wird mithilfe von Z-Scores für alle Kennzahlen verglichen.
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Grundlinie, 12 Monate
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Vorläufige Analyse der Veränderung der Lebensqualität
Zeitfenster: Grundlinie, 3 Monate
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Cerebralparese Lebensqualität (CP-QoL-CHILD)
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Grundlinie, 3 Monate
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Vorläufige Analyse der Veränderung der Lebensqualität
Zeitfenster: Grundlinie, 12 Monate
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Cerebralparese Lebensqualität (CP-QoL-CHILD)
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Grundlinie, 12 Monate
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Digitale PCR-Analyse peripherer Blutzell-DNA zur Bestimmung des Anteils der im Umlauf befindlichen Spender-DNA
Zeitfenster: 3 Monate
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Chimärismus-Studie zum Nachweis der Langlebigkeit von infundierten Zellen
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3 Monate
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Mitarbeiter
Ermittler
- Hauptermittler: Dinah Reddihough, MBChB, MD, Group Leader
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Allgemeine Veröffentlichungen
- Crompton K, Novak I, Fahey M, Badawi N, Lee KJ, Mechinaud-Heloury F, Edwards P, Colditz P, Soosay Raj T, Hough J, Wang X, Paget S, Hsiao KC, Anderson P, Reddihough D. Safety of sibling cord blood cell infusion for children with cerebral palsy. Cytotherapy. 2022 Sep;24(9):931-939. doi: 10.1016/j.jcyt.2022.01.003. Epub 2022 Feb 19.
- Crompton K, Novak I, Fahey M, Badawi N, Wallace E, Lee K, Mechinaud-Heloury F, Colditz PB, Elwood N, Edwards P, Reddihough D. Single group multisite safety trial of sibling cord blood cell infusion to children with cerebral palsy: study protocol and rationale. BMJ Open. 2020 Mar 8;10(3):e034974. doi: 10.1136/bmjopen-2019-034974.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
1. März 2016
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
1. September 2019
Studienabschluss (Tatsächlich)
1. Dezember 2020
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
26. Februar 2017
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
15. März 2017
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
22. März 2017
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
20. Januar 2021
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
17. Januar 2021
Zuletzt verifiziert
1. Januar 2021
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- HREC/14/RCHM/38; RCH ID 34210
- U1111-1179-9253 (Andere Kennung: WHO Universal Trial Number)
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
Ja
Beschreibung des IPD-Plans
Der anonymisierte Datensatz, der für diese Analyse der SCUBI-CP-Studie gesammelt wurde, wird sechs Monate nach Veröffentlichung des primären Endpunkts verfügbar sein.
Das Studienprotokoll, der Analyseplan und die Einverständniserklärungen werden ebenfalls verfügbar sein.
Die Daten können vom Murdoch Children's Research Institute bezogen werden.
Vor der Freigabe von Daten ist Folgendes erforderlich: Zwischen den relevanten Parteien muss eine Datenzugangsvereinbarung unterzeichnet werden, der SCUBI-CP Trial Steering Committee muss den Analyseplan sehen und genehmigen, der beschreibt, wie die Daten analysiert werden, es muss eine entsprechende Vereinbarung getroffen werden Anerkennung und allfällige Mehrkosten sind zu tragen.
Sollte der Studienlenkungsausschuss nicht verfügbar sein, wird diese Rolle an das Murdoch Children's Research Institute delegiert.
Die Daten werden nur an eine anerkannte Forschungseinrichtung weitergegeben, die den vorgeschlagenen Analyseplan genehmigt hat.
IPD-Sharing-Zeitrahmen
6 Monate nach Veröffentlichung des primären Endpunkts
IPD-Sharing-Zugriffskriterien
1) Datenzugangsvereinbarung; 2) Genehmigung durch den Trial Steering Committee; 3) anerkannte Forschungseinrichtungen.
Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen
- Studienprotokoll
- Statistischer Analyseplan (SAP)
- Einwilligungserklärung (ICF)
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .
Klinische Studien zur Zerebralparese
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Fondation Ophtalmologique Adolphe de RothschildFrench National Agency for Research on AIDS and Viral HepatitisAbgeschlossenCerebral Small Vessel DiseaseFrankreich