WHIM症候群患者の回顧的および前向き自然史研究
2018年12月5日 更新者：X4 Pharmaceuticals
この自然史研究は、WHIM患者の前向きおよび後ろ向きの観察研究です。
WHIM 症候群は、まれな遺伝性の原発性免疫不全疾患 (身体の免疫系が適切に機能しない疾患) です。
WHIM は、イボ、低ガンマグロブリン血症 (特定の抗体のレベルが低い)、感染症、およびミエロカテキシス (骨髄中の白血球が多すぎる) など、障害のいくつかの症状の頭字語です。および最大 5 年間の前向き (前向きフェーズ) コンポーネント。
調査の概要
詳細な説明
WHIM 症候群の患者はまれであるため、この研究は未治療の WHIM 症候群患者の臨床経過をよりよく理解するために実施されています。
この自然史研究の目標は、特定の遺伝子変異による WHIM 症候群の頻度と多様性の両方を定義し、未治療の WHIM 患者の臨床経過と表現型を理解することです。
研究の種類
観察的
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
患者は WHIM 症候群と診断されます。
説明
包含基準:
- -WHIM症候群の臨床診断が確認されています。
- 現在承認されているインフォームド コンセント フォームに署名している; 18 歳未満の患者は、承認されたインフォームド コンセント フォームに署名し、署名された保護者の同意も必要です。
- -研究プロトコルを喜んで遵守できること。
除外基準:
- -1日目の6か月前に、CXCR4アンタゴニストを受け取りました。
- 現在、WHIMの治療に関する調査研究に参加しています。
- -治験責任医師の意見では、患者の安全性またはコンプライアンスを潜在的に損なう可能性がある、または患者の臨床研究の成功を妨げる可能性があるその他の医学的または個人的な状態があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：他の
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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感染症の発生率
時間枠：登録時から研究の完了または早期終了まで、最大5年間
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入院（集中治療を含む）、抗生物質の使用、外来診療の予約、学校や仕事を欠席した日によって評価される感染症。
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登録時から研究の完了または早期終了まで、最大5年間
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感染症の重症度
時間枠：登録時から研究の完了または早期終了まで、最大5年間
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登録時から研究の完了または早期終了まで、最大5年間
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いぼの発生率
時間枠：登録時から研究の完了または早期終了まで、最大5年間
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登録時から研究の完了または早期終了まで、最大5年間
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いぼの重症度
時間枠：登録時から研究の完了または早期終了まで、最大5年間
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いぼは、病変の数と大きさ、外科的、全身的または局所的治療の必要性、および合併症によって評価されます。
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登録時から研究の完了または早期終了まで、最大5年間
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時間の経過に伴う生活の質の変化
時間枠：登録時から研究の完了または早期終了まで、最大5年間
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生活の質測定器 36-Item Short Form Survey (SF-36) によって評価される生活の質
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登録時から研究の完了または早期終了まで、最大5年間
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時間の経過に伴う生活の質の変化
時間枠：登録時から研究の完了または早期終了まで、最大5年間
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生活の質測定器小児科の生活の質インベントリー (Peds-QL) によって評価される生活の質
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登録時から研究の完了または早期終了まで、最大5年間
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時間の経過に伴う生活の質の変化
時間枠：登録時から研究の完了または早期終了まで、最大5年間
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生活の質の測定器である生活の質指数 (LQI) によって評価される生活の質
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登録時から研究の完了または早期終了まで、最大5年間
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時間の経過に伴う生活の質の変化
時間枠：登録時から研究の完了または早期終了まで、最大5年間
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生活の質測定器 HPV 影響プロファイル (HIP) によって評価される生活の質
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登録時から研究の完了または早期終了まで、最大5年間
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医療資源活用の変化
時間枠：登録時から研究の完了または早期終了まで、最大5年間
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登録時から研究の完了または早期終了まで、最大5年間
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経時的な好中球絶対数 (ANC) の変化
時間枠：登録時から研究の完了または早期終了まで、最大5年間
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登録時から研究の完了または早期終了まで、最大5年間
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経時的な絶対リンパ球数 (ALC) の変化
時間枠：登録時から研究の完了または早期終了まで、最大5年間
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登録時から研究の完了または早期終了まで、最大5年間
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経時的な血清免疫グロブリンの変化
時間枠：登録時から研究の完了または早期終了まで、最大5年間
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登録時から研究の完了または早期終了まで、最大5年間
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抗ワクチン抗体の経時変化
時間枠：登録時から研究の完了または早期終了まで、最大5年間
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登録時から研究の完了または早期終了まで、最大5年間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Sudha Parasuraman, MD、X4 Pharmaceuticals, Inc.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (予想される)
2018年6月1日
一次修了 (予想される)
2022年3月1日
研究の完了 (予想される)
2022年3月1日
試験登録日
最初に提出
2017年3月10日
QC基準を満たした最初の提出物
2017年3月15日
最初の投稿 (実際)
2017年3月22日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2018年12月7日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2018年12月5日
最終確認日
2018年12月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- X4-WHIM-NTHX
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。