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Uno studio di storia naturale retrospettivo e prospettico di pazienti con sindrome WHIM

5 dicembre 2018 aggiornato da: X4 Pharmaceuticals
Questo studio di storia naturale è uno studio osservazionale prospettico e retrospettivo dei pazienti WHIM. La sindrome WHIM è un raro disturbo genetico da immunodeficienza primaria (un disturbo in cui il sistema immunitario del corpo non funziona correttamente). WHIM è l'acronimo di alcuni dei sintomi del disturbo: verruche, ipogammaglobulinemia (bassi livelli di alcuni anticorpi), infezioni e mielocatessi (troppi globuli bianchi nel midollo osseo). Questo studio include una retrospettiva di 10 anni (fase retrospettiva) e componenti prospettici fino a 5 anni (fase prospettica).

Panoramica dello studio

Stato

Ritirato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Data la rarità dei pazienti con sindrome WHIM, questo studio è stato condotto per comprendere meglio il decorso clinico dei pazienti non trattati con sindrome WHIM.

Gli obiettivi di questo studio di storia naturale sono definire sia la frequenza e la diversità della sindrome WHIM per mutazione genetica specifica, sia comprendere il decorso clinico e il fenotipo dei pazienti WHIM non trattati.

Tipo di studio

Osservativo

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Diagnosi di pazienti con sindrome WHIM.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Ha una diagnosi clinica confermata di sindrome WHIM.
  2. Ha firmato l'attuale modulo di consenso informato approvato; i pazienti di età inferiore a 18 anni firmeranno un modulo di consenso informato approvato e dovranno anche avere un consenso dei genitori firmato.
  3. Essere disposti e in grado di rispettare il protocollo di studio.

Criteri di esclusione:

  1. Ha, entro 6 mesi prima del giorno 1, ricevuto un antagonista CXCR4.
  2. Attualmente partecipa a uno studio sperimentale per il trattamento del WHIM.
  3. Ha qualsiasi altra condizione medica o personale che, secondo l'opinione dello Sperimentatore, potrebbe potenzialmente compromettere la sicurezza o la compliance del paziente, o potrebbe precludere il completamento con successo dello studio clinico da parte del paziente.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Altro

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza delle infezioni
Lasso di tempo: Fino a cinque anni, dal momento dell'immatricolazione fino al completamento degli studi o alla cessazione anticipata
Infezioni valutate da ricoveri (anche in terapia intensiva), uso di antibiotici, visite mediche ambulatoriali e giornate di scuola/lavoro perse.
Fino a cinque anni, dal momento dell'immatricolazione fino al completamento degli studi o alla cessazione anticipata
Gravità delle infezioni
Lasso di tempo: Fino a cinque anni, dal momento dell'immatricolazione fino al completamento degli studi o alla cessazione anticipata
Fino a cinque anni, dal momento dell'immatricolazione fino al completamento degli studi o alla cessazione anticipata
Incidenza delle verruche
Lasso di tempo: Fino a cinque anni, dal momento dell'immatricolazione fino al completamento degli studi o alla cessazione anticipata
Fino a cinque anni, dal momento dell'immatricolazione fino al completamento degli studi o alla cessazione anticipata
Gravità delle verruche
Lasso di tempo: Fino a cinque anni, dal momento dell'immatricolazione fino al completamento degli studi o alla cessazione anticipata
Verruche valutate per numero e dimensione delle lesioni, necessità di trattamento chirurgico, sistemico o topico e complicanze.
Fino a cinque anni, dal momento dell'immatricolazione fino al completamento degli studi o alla cessazione anticipata
Cambiamento della qualità della vita nel tempo
Lasso di tempo: Fino a cinque anni, dal momento dell'immatricolazione fino al completamento degli studi o alla cessazione anticipata
La qualità della vita valutata dallo strumento per la qualità della vita, il 36-Item Short Form Survey (SF-36)
Fino a cinque anni, dal momento dell'immatricolazione fino al completamento degli studi o alla cessazione anticipata
Cambiamento della qualità della vita nel tempo
Lasso di tempo: Fino a cinque anni, dal momento dell'immatricolazione fino al completamento degli studi o alla cessazione anticipata
Qualità della vita valutata dallo strumento per la qualità della vita Pediatric Quality of Life Inventory (Peds-QL)
Fino a cinque anni, dal momento dell'immatricolazione fino al completamento degli studi o alla cessazione anticipata
Cambiamento della qualità della vita nel tempo
Lasso di tempo: Fino a cinque anni, dal momento dell'immatricolazione fino al completamento degli studi o alla cessazione anticipata
Qualità della vita valutata dallo strumento per la qualità della vita Life Quality Index (LQI)
Fino a cinque anni, dal momento dell'immatricolazione fino al completamento degli studi o alla cessazione anticipata
Cambiamento della qualità della vita nel tempo
Lasso di tempo: Fino a cinque anni, dal momento dell'immatricolazione fino al completamento degli studi o alla cessazione anticipata
Qualità della vita valutata dallo strumento per la qualità della vita HPV Impact Profile (HIP)
Fino a cinque anni, dal momento dell'immatricolazione fino al completamento degli studi o alla cessazione anticipata
Cambiamento nell'utilizzo delle risorse mediche
Lasso di tempo: Fino a cinque anni, dal momento dell'immatricolazione fino al completamento degli studi o alla cessazione anticipata
Fino a cinque anni, dal momento dell'immatricolazione fino al completamento degli studi o alla cessazione anticipata
Variazione della conta assoluta dei neutrofili (ANC) nel tempo
Lasso di tempo: Fino a cinque anni, dal momento dell'immatricolazione fino al completamento degli studi o alla cessazione anticipata
Fino a cinque anni, dal momento dell'immatricolazione fino al completamento degli studi o alla cessazione anticipata
Variazione della conta assoluta dei linfociti (ALC) nel tempo
Lasso di tempo: Fino a cinque anni, dal momento dell'immatricolazione fino al completamento degli studi o alla cessazione anticipata
Fino a cinque anni, dal momento dell'immatricolazione fino al completamento degli studi o alla cessazione anticipata
Variazione delle immunoglobuline sieriche nel tempo
Lasso di tempo: Fino a cinque anni, dal momento dell'immatricolazione fino al completamento degli studi o alla cessazione anticipata
Fino a cinque anni, dal momento dell'immatricolazione fino al completamento degli studi o alla cessazione anticipata
Cambiamenti negli anticorpi anti-vaccino nel tempo
Lasso di tempo: Fino a cinque anni, dal momento dell'immatricolazione fino al completamento degli studi o alla cessazione anticipata
Fino a cinque anni, dal momento dell'immatricolazione fino al completamento degli studi o alla cessazione anticipata

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

X4 Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Sudha Parasuraman, MD, X4 Pharmaceuticals, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Anticipato)

1 giugno 2018

Completamento primario (Anticipato)

1 marzo 2022

Completamento dello studio (Anticipato)

1 marzo 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 marzo 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 marzo 2017

Primo Inserito (Effettivo)

22 marzo 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

7 dicembre 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 dicembre 2018

Ultimo verificato

1 dicembre 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • X4-WHIM-NTHX

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Sì

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Sindrome WHIM

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