Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Ретроспективное и проспективное исследование естественного анамнеза пациентов с синдромом WHIM

5 декабря 2018 г. обновлено: X4 Pharmaceuticals

Это исследование естественной истории представляет собой проспективное и ретроспективное обсервационное исследование пациентов с WHIM. Синдром WHIM — это редкое генетическое заболевание, связанное с первичным иммунодефицитом (расстройство, при котором иммунная система организма не функционирует должным образом). WHIM — это аббревиатура некоторых симптомов заболевания — бородавок, гипогаммаглобулинемии (низкий уровень определенных антител), инфекций и миелокатексиса (слишком много лейкоцитов в костном мозге). Это исследование включает 10-летнюю ретроспективу (ретроспективная фаза). и до 5-летних перспективных (предполагаемая фаза) компонентов.

Обзор исследования

Статус

Отозван

Условия

КАЧЕСТВЕННЫЙ синдром

Вмешательство/лечение

Другой: Без вмешательства

Подробное описание

Учитывая редкость пациентов с синдромом WHIM, это исследование проводится для лучшего понимания клинического течения нелеченых пациентов с синдромом WHIM.

Цели этого исследования естественной истории состоят в том, чтобы определить как частоту, так и разнообразие синдрома WHIM с помощью конкретной генетической мутации, а также понять клиническое течение и фенотип пациентов с WHIM, не получавших лечения.

Тип исследования

Наблюдательный

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

Ребенок
Взрослый
Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Пациенты с диагнозом синдром WHIM.

Описание

Критерии включения:

Имеет подтвержденный клинический диагноз синдрома WHIM.
Подписал действующую утвержденную форму информированного согласия; пациенты в возрасте до 18 лет должны подписать утвержденную форму информированного согласия, а также должны иметь подписанное согласие родителей.
Быть готовым и способным соблюдать протокол исследования.

Критерий исключения:

Получил в течение 6 месяцев до дня 1 антагонист CXCR4.
В настоящее время участвует в исследовательском исследовании по лечению WHIM.
Имеет любое другое медицинское или личное состояние, которое, по мнению исследователя, может поставить под угрозу безопасность или соблюдение пациентом режима лечения или может помешать успешному завершению пациентом клинического исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Наблюдательные модели: Когорта
Временные перспективы: Другой

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата	Мера Описание	Временное ограничение
Заболеваемость инфекциями Временное ограничение: До пяти лет, с момента зачисления до завершения обучения или досрочного прекращения	Инфекции, оцениваемые по количеству госпитализаций (включая реанимацию), использованию антибиотиков, амбулаторным визитам к врачу и пропущенным школьным/рабочим дням.	До пяти лет, с момента зачисления до завершения обучения или досрочного прекращения
Тяжесть инфекций Временное ограничение: До пяти лет, с момента зачисления до завершения обучения или досрочного прекращения		До пяти лет, с момента зачисления до завершения обучения или досрочного прекращения
Заболеваемость бородавками Временное ограничение: До пяти лет, с момента зачисления до завершения обучения или досрочного прекращения		До пяти лет, с момента зачисления до завершения обучения или досрочного прекращения
Тяжесть бородавок Временное ограничение: До пяти лет, с момента зачисления до завершения обучения или досрочного прекращения	Бородавки оценивают по количеству и размеру поражений, необходимости хирургического, системного или местного лечения и осложнениям.	До пяти лет, с момента зачисления до завершения обучения или досрочного прекращения
Изменение качества жизни с течением времени Временное ограничение: До пяти лет, с момента зачисления до завершения обучения или досрочного прекращения	Качество жизни, оцененное с помощью инструмента краткого опроса из 36 пунктов (SF-36)	До пяти лет, с момента зачисления до завершения обучения или досрочного прекращения
Изменение качества жизни с течением времени Временное ограничение: До пяти лет, с момента зачисления до завершения обучения или досрочного прекращения	Качество жизни, оцененное с помощью инструмента оценки качества жизни Педиатрического опросника качества жизни (Peds-QL)	До пяти лет, с момента зачисления до завершения обучения или досрочного прекращения
Изменение качества жизни с течением времени Временное ограничение: До пяти лет, с момента зачисления до завершения обучения или досрочного прекращения	Качество жизни, оцениваемое с помощью инструмента оценки качества жизни Индекса качества жизни (LQI)	До пяти лет, с момента зачисления до завершения обучения или досрочного прекращения
Изменение качества жизни с течением времени Временное ограничение: До пяти лет, с момента зачисления до завершения обучения или досрочного прекращения	Качество жизни, оцененное с помощью инструмента оценки качества жизни HPV Impact Profile (HIP)	До пяти лет, с момента зачисления до завершения обучения или досрочного прекращения
Изменение использования медицинских ресурсов Временное ограничение: До пяти лет, с момента зачисления до завершения обучения или досрочного прекращения		До пяти лет, с момента зачисления до завершения обучения или досрочного прекращения
Изменение абсолютного количества нейтрофилов (АНЧ) с течением времени Временное ограничение: До пяти лет, с момента зачисления до завершения обучения или досрочного прекращения		До пяти лет, с момента зачисления до завершения обучения или досрочного прекращения
Изменение абсолютного количества лимфоцитов (ALC) с течением времени Временное ограничение: До пяти лет, с момента зачисления до завершения обучения или досрочного прекращения		До пяти лет, с момента зачисления до завершения обучения или досрочного прекращения
Изменение сывороточного иммуноглобулина с течением времени Временное ограничение: До пяти лет, с момента зачисления до завершения обучения или досрочного прекращения		До пяти лет, с момента зачисления до завершения обучения или досрочного прекращения
Изменения антивакцинных антител с течением времени Временное ограничение: До пяти лет, с момента зачисления до завершения обучения или досрочного прекращения		До пяти лет, с момента зачисления до завершения обучения или досрочного прекращения

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

X4 Pharmaceuticals

Следователи

Директор по исследованиям: Sudha Parasuraman, MD, X4 Pharmaceuticals, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Ожидаемый)

1 июня 2018 г.

Первичное завершение (Ожидаемый)

1 марта 2022 г.

Завершение исследования (Ожидаемый)

1 марта 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

10 марта 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

15 марта 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

22 марта 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

7 декабря 2018 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

5 декабря 2018 г.

Последняя проверка

1 декабря 2018 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

X4-WHIM-NTHX

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Да

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .