WHIM 증후군 환자의 후향적 및 전향적 자연사 연구
2018년 12월 5일 업데이트: X4 Pharmaceuticals
이 자연사 연구는 WHIM 환자에 대한 전향적 및 후향적 관찰 연구입니다.
WHIM 증후군은 희귀한 유전적 원발성 면역결핍 질환(신체의 면역 체계가 제대로 기능하지 않는 질환)입니다.
WHIM은 사마귀, 저감마글로불린혈증(특정 항체 수치가 낮음), 감염 및 골수정맥결핍증(골수에 백혈구가 너무 많음)과 같은 장애 증상 중 일부에 대한 약어입니다. 이 연구에는 10년 후향적(후향적 단계) 및 최대 5년 예상(전망 단계) 구성 요소.
연구 개요
상세 설명
WHIM 증후군 환자의 희귀성을 고려할 때, 본 연구는 WHIM 증후군 환자의 치료되지 않은 임상 경과를 더 잘 이해하기 위해 수행되고 있습니다.
이 자연사 연구의 목표는 특정 유전적 돌연변이에 의한 WHIM 증후군의 빈도와 다양성을 정의하고 치료되지 않은 WHIM 환자의 임상 과정과 표현형을 이해하는 것입니다.
연구 유형
관찰
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
환자는 WHIM 증후군 진단을 받습니다.
설명
포함 기준:
- WHIM 증후군의 임상 진단이 확인되었습니다.
- 현재 승인된 동의서 양식에 서명했습니다. 18세 미만의 환자는 승인된 정보에 입각한 동의서에 서명하고 서명된 부모 동의서도 있어야 합니다.
- 연구 프로토콜을 기꺼이 준수할 수 있어야 합니다.
제외 기준:
- 1일 전 6개월 이내에 CXCR4 길항제를 투여받았습니다.
- 현재 WHIM 치료를 위한 조사 연구에 참여하고 있습니다.
- 연구자의 의견에 따라 잠재적으로 환자의 안전 또는 순응도를 손상시키거나 환자가 임상 연구를 성공적으로 완료하는 것을 방해할 수 있는 기타 모든 의학적 또는 개인적 상태가 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 다른
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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감염의 발생률
기간: 등록 시점부터 연구 완료 또는 조기 종료까지 최대 5년
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입원(집중 치료 포함), 항생제 사용, 외래 진료 예약 및 결석 일수로 평가된 감염.
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등록 시점부터 연구 완료 또는 조기 종료까지 최대 5년
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감염의 심각도
기간: 등록 시점부터 연구 완료 또는 조기 종료까지 최대 5년
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등록 시점부터 연구 완료 또는 조기 종료까지 최대 5년
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사마귀 발생률
기간: 등록 시점부터 연구 완료 또는 조기 종료까지 최대 5년
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등록 시점부터 연구 완료 또는 조기 종료까지 최대 5년
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사마귀의 심각도
기간: 등록 시점부터 연구 완료 또는 조기 종료까지 최대 5년
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사마귀는 병변의 수와 크기, 외과적, 전신적 또는 국소적 치료 및 합병증의 필요성으로 평가됩니다.
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등록 시점부터 연구 완료 또는 조기 종료까지 최대 5년
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시대에 따른 삶의 질 변화
기간: 등록 시점부터 연구 완료 또는 조기 종료까지 최대 5년
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삶의 질 도구인 36개 항목 약식 조사(SF-36)로 평가한 삶의 질
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등록 시점부터 연구 완료 또는 조기 종료까지 최대 5년
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시대에 따른 삶의 질 변화
기간: 등록 시점부터 연구 완료 또는 조기 종료까지 최대 5년
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삶의 질 기기인 소아 삶의 질 인벤토리(Peds-QL)로 평가한 삶의 질
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등록 시점부터 연구 완료 또는 조기 종료까지 최대 5년
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시대에 따른 삶의 질 변화
기간: 등록 시점부터 연구 완료 또는 조기 종료까지 최대 5년
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삶의 질 도구인 삶의 질 지수(LQI)로 평가한 삶의 질
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등록 시점부터 연구 완료 또는 조기 종료까지 최대 5년
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시대에 따른 삶의 질 변화
기간: 등록 시점부터 연구 완료 또는 조기 종료까지 최대 5년
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삶의 질 기기인 HPV Impact Profile(HIP)로 평가한 삶의 질
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등록 시점부터 연구 완료 또는 조기 종료까지 최대 5년
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의료자원 활용의 변화
기간: 등록 시점부터 연구 완료 또는 조기 종료까지 최대 5년
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등록 시점부터 연구 완료 또는 조기 종료까지 최대 5년
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시간 경과에 따른 절대 호중구 수(ANC)의 변화
기간: 등록 시점부터 연구 완료 또는 조기 종료까지 최대 5년
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등록 시점부터 연구 완료 또는 조기 종료까지 최대 5년
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시간 경과에 따른 절대 림프구 수(ALC)의 변화
기간: 등록 시점부터 연구 완료 또는 조기 종료까지 최대 5년
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등록 시점부터 연구 완료 또는 조기 종료까지 최대 5년
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시간 경과에 따른 혈청 면역글로불린의 변화
기간: 등록 시점부터 연구 완료 또는 조기 종료까지 최대 5년
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등록 시점부터 연구 완료 또는 조기 종료까지 최대 5년
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시간 경과에 따른 항백신 항체의 변화
기간: 등록 시점부터 연구 완료 또는 조기 종료까지 최대 5년
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등록 시점부터 연구 완료 또는 조기 종료까지 최대 5년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Sudha Parasuraman, MD, X4 Pharmaceuticals, Inc.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (예상)
2018년 6월 1일
기본 완료 (예상)
2022년 3월 1일
연구 완료 (예상)
2022년 3월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2017년 3월 10일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2017년 3월 15일
처음 게시됨 (실제)
2017년 3월 22일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2018년 12월 7일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2018년 12월 5일
마지막으로 확인됨
2018년 12월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- X4-WHIM-NTHX
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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