Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Retrospektywne i prospektywne badanie historii naturalnej pacjentów z zespołem WHIM

5 grudnia 2018 zaktualizowane przez: X4 Pharmaceuticals
To badanie historii naturalnej jest prospektywnym i retrospektywnym badaniem obserwacyjnym pacjentów WHIM. Zespół WHIM to rzadki, genetyczny, pierwotny niedobór odporności (zaburzenie, w którym układ odpornościowy organizmu nie działa prawidłowo). WHIM to akronim oznaczający niektóre objawy choroby – brodawki, hipogammaglobulinemia (niski poziom niektórych przeciwciał), infekcje i mielokateksję (zbyt wiele białych krwinek w szpiku kostnym). Badanie obejmuje 10-letnią retrospektywę (faza retrospektywna) oraz komponenty perspektywiczne do 5 lat (faza perspektywiczna).

Przegląd badań

Status

Wycofane

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Biorąc pod uwagę rzadkość występowania pacjentów z zespołem WHIM, niniejsze badanie jest prowadzone w celu lepszego zrozumienia przebiegu klinicznego nieleczonych pacjentów z zespołem WHIM.

Celem tego badania historii naturalnej jest określenie zarówno częstości, jak i różnorodności zespołu WHIM przez specyficzną mutację genetyczną, a także zrozumienie przebiegu klinicznego i fenotypu nieleczonych pacjentów z WHIM.

Typ studiów

Obserwacyjny

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Diagnoza pacjentów z zespołem WHIM.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Ma potwierdzone kliniczne rozpoznanie zespołu WHIM.
  2. Podpisał aktualnie zatwierdzony formularz świadomej zgody; pacjenci poniżej 18 roku życia podpiszą zatwierdzony formularz świadomej zgody i muszą również posiadać podpisaną zgodę rodziców.
  3. Bądź chętny i zdolny do przestrzegania protokołu badania.

Kryteria wyłączenia:

  1. W ciągu 6 miesięcy przed dniem 1 otrzymał antagonistę CXCR4.
  2. Obecnie uczestniczy w badaniu eksperymentalnym dotyczącym leczenia WHIM.
  3. Ma jakiekolwiek inne dolegliwości medyczne lub osobiste, które w opinii badacza mogą potencjalnie zagrozić bezpieczeństwu lub zdyscyplinowaniu pacjenta lub mogą uniemożliwić pacjentowi pomyślne ukończenie badania klinicznego.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Inny

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania infekcji
Ramy czasowe: Do pięciu lat, od momentu rejestracji do ukończenia studiów lub ich wcześniejszego zakończenia
Zakażenia oceniane na podstawie hospitalizacji (w tym intensywnej terapii), stosowania antybiotyków, ambulatoryjnych wizyt lekarskich i nieobecności w szkole/pracy.
Do pięciu lat, od momentu rejestracji do ukończenia studiów lub ich wcześniejszego zakończenia
Ciężkość infekcji
Ramy czasowe: Do pięciu lat, od momentu rejestracji do ukończenia studiów lub ich wcześniejszego zakończenia
Do pięciu lat, od momentu rejestracji do ukończenia studiów lub ich wcześniejszego zakończenia
Występowanie brodawek
Ramy czasowe: Do pięciu lat, od momentu rejestracji do ukończenia studiów lub ich wcześniejszego zakończenia
Do pięciu lat, od momentu rejestracji do ukończenia studiów lub ich wcześniejszego zakończenia
Nasilenie brodawek
Ramy czasowe: Do pięciu lat, od momentu rejestracji do ukończenia studiów lub ich wcześniejszego zakończenia
Brodawki oceniane na podstawie liczby i wielkości zmian, konieczności leczenia chirurgicznego, systemowego lub miejscowego oraz powikłań.
Do pięciu lat, od momentu rejestracji do ukończenia studiów lub ich wcześniejszego zakończenia
Zmiana jakości życia w czasie
Ramy czasowe: Do pięciu lat, od momentu rejestracji do ukończenia studiów lub ich wcześniejszego zakończenia
Jakość życia oceniana za pomocą narzędzia jakości życia 36-itemowej krótkiej ankiety (SF-36)
Do pięciu lat, od momentu rejestracji do ukończenia studiów lub ich wcześniejszego zakończenia
Zmiana jakości życia w czasie
Ramy czasowe: Do pięciu lat, od momentu rejestracji do ukończenia studiów lub ich wcześniejszego zakończenia
Jakość życia oceniana za pomocą instrumentu jakości życia Pediatric Quality of Life Inventory (Peds-QL)
Do pięciu lat, od momentu rejestracji do ukończenia studiów lub ich wcześniejszego zakończenia
Zmiana jakości życia w czasie
Ramy czasowe: Do pięciu lat, od momentu rejestracji do ukończenia studiów lub ich wcześniejszego zakończenia
Jakość życia oceniana za pomocą instrumentu jakości życia Life Quality Index (LQI)
Do pięciu lat, od momentu rejestracji do ukończenia studiów lub ich wcześniejszego zakończenia
Zmiana jakości życia w czasie
Ramy czasowe: Do pięciu lat, od momentu rejestracji do ukończenia studiów lub ich wcześniejszego zakończenia
Jakość życia oceniana za pomocą instrumentu jakości życia HPV Impact Profile (HIP)
Do pięciu lat, od momentu rejestracji do ukończenia studiów lub ich wcześniejszego zakończenia
Zmiana wykorzystania zasobów medycznych
Ramy czasowe: Do pięciu lat, od momentu rejestracji do ukończenia studiów lub ich wcześniejszego zakończenia
Do pięciu lat, od momentu rejestracji do ukończenia studiów lub ich wcześniejszego zakończenia
Zmiana bezwzględnej liczby neutrofili (ANC) w czasie
Ramy czasowe: Do pięciu lat, od momentu rejestracji do ukończenia studiów lub ich wcześniejszego zakończenia
Do pięciu lat, od momentu rejestracji do ukończenia studiów lub ich wcześniejszego zakończenia
Zmiana bezwzględnej liczby limfocytów (ALC) w czasie
Ramy czasowe: Do pięciu lat, od momentu rejestracji do ukończenia studiów lub ich wcześniejszego zakończenia
Do pięciu lat, od momentu rejestracji do ukończenia studiów lub ich wcześniejszego zakończenia
Zmiana poziomu immunoglobulin w surowicy w czasie
Ramy czasowe: Do pięciu lat, od momentu rejestracji do ukończenia studiów lub ich wcześniejszego zakończenia
Do pięciu lat, od momentu rejestracji do ukończenia studiów lub ich wcześniejszego zakończenia
Zmiany w przeciwciałach przeciw szczepionce w czasie
Ramy czasowe: Do pięciu lat, od momentu rejestracji do ukończenia studiów lub ich wcześniejszego zakończenia
Do pięciu lat, od momentu rejestracji do ukończenia studiów lub ich wcześniejszego zakończenia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

X4 Pharmaceuticals

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Sudha Parasuraman, MD, X4 Pharmaceuticals, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Oczekiwany)

1 czerwca 2018

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 marca 2022

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 marca 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 marca 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 marca 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

22 marca 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

7 grudnia 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 grudnia 2018

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • X4-WHIM-NTHX

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAk

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Syndrom WHIM

Badania kliniczne na Brak interwencji

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj