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Eine retrospektive und prospektive Studie zur Naturgeschichte von Patienten mit WHIM-Syndrom

5. Dezember 2018 aktualisiert von: X4 Pharmaceuticals
Diese Studie zum natürlichen Verlauf ist eine prospektive und retrospektive Beobachtungsstudie von WHIM-Patienten. Das WHIM-Syndrom ist eine seltene, genetisch bedingte, primäre Immunschwächekrankheit (eine Störung, bei der das körpereigene Immunsystem nicht richtig funktioniert). WHIM ist ein Akronym für einige der Symptome der Erkrankung – Warzen, Hypogammaglobulinämie (geringe Konzentration bestimmter Antikörper), Infektionen und Myelokathexis (zu viele weiße Blutkörperchen im Knochenmark). Diese Studie umfasst eine 10-jährige Retrospektive (retrospektive Phase). und bis zu 5-jährige prospektive Komponenten (prospektive Phase).

Studienübersicht

Status

Zurückgezogen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Angesichts der Seltenheit von Patienten mit WHIM-Syndrom wird diese Studie durchgeführt, um den klinischen Verlauf von unbehandelten Patienten mit WHIM-Syndrom besser zu verstehen.

Die Ziele dieser Natural History Study sind sowohl die Häufigkeit als auch die Diversität des WHIM-Syndroms durch spezifische genetische Mutation zu definieren sowie den klinischen Verlauf und Phänotyp von unbehandelten WHIM-Patienten zu verstehen.

Studientyp

Beobachtungs

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Patientendiagnosen mit WHIM-Syndrom.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Hat eine bestätigte klinische Diagnose des WHIM-Syndroms.
  2. Hat die aktuelle genehmigte Einverständniserklärung unterzeichnet; Patienten unter 18 Jahren müssen eine genehmigte Einverständniserklärung unterschreiben und müssen auch eine unterschriebene Einverständniserklärung der Eltern haben.
  3. Bereit und in der Lage sein, das Studienprotokoll einzuhalten.

Ausschlusskriterien:

  1. Hat innerhalb von 6 Monaten vor Tag 1 einen CXCR4-Antagonisten erhalten.
  2. Derzeit Teilnahme an einer Untersuchungsstudie zur Behandlung von WHIM.
  3. Hat einen anderen medizinischen oder persönlichen Zustand, der nach Ansicht des Prüfarztes möglicherweise die Sicherheit oder Compliance des Patienten beeinträchtigen oder den erfolgreichen Abschluss der klinischen Studie durch den Patienten ausschließen kann.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Sonstiges

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Auftreten von Infektionen
Zeitfenster: Bis zu fünf Jahre, von der Immatrikulation bis zum Studienabschluss oder vorzeitigen Abbruch
Infektionen, bewertet durch Krankenhausaufenthalte (einschließlich Intensivpflege), Verwendung von Antibiotika, ambulante Arzttermine und verpasste Schul-/Arbeitstage.
Bis zu fünf Jahre, von der Immatrikulation bis zum Studienabschluss oder vorzeitigen Abbruch
Schweregrad der Infektionen
Zeitfenster: Bis zu fünf Jahre, von der Immatrikulation bis zum Studienabschluss oder vorzeitigen Abbruch
Bis zu fünf Jahre, von der Immatrikulation bis zum Studienabschluss oder vorzeitigen Abbruch
Auftreten von Warzen
Zeitfenster: Bis zu fünf Jahre, von der Immatrikulation bis zum Studienabschluss oder vorzeitigen Abbruch
Bis zu fünf Jahre, von der Immatrikulation bis zum Studienabschluss oder vorzeitigen Abbruch
Schweregrad der Warzen
Zeitfenster: Bis zu fünf Jahre, von der Immatrikulation bis zum Studienabschluss oder vorzeitigen Abbruch
Warzen beurteilt nach Anzahl und Größe der Läsionen, Notwendigkeit einer chirurgischen, systemischen oder topischen Behandlung und Komplikationen.
Bis zu fünf Jahre, von der Immatrikulation bis zum Studienabschluss oder vorzeitigen Abbruch
Veränderung der Lebensqualität im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Bis zu fünf Jahre, von der Immatrikulation bis zum Studienabschluss oder vorzeitigen Abbruch
Lebensqualität, bewertet durch das Lebensqualitätsinstrument, die 36-Item Short Form Survey (SF-36)
Bis zu fünf Jahre, von der Immatrikulation bis zum Studienabschluss oder vorzeitigen Abbruch
Veränderung der Lebensqualität im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Bis zu fünf Jahre, von der Immatrikulation bis zum Studienabschluss oder vorzeitigen Abbruch
Lebensqualität gemessen mit dem Lebensqualitätsinstrument Pediatric Quality of Life Inventory (Peds-QL)
Bis zu fünf Jahre, von der Immatrikulation bis zum Studienabschluss oder vorzeitigen Abbruch
Veränderung der Lebensqualität im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Bis zu fünf Jahre, von der Immatrikulation bis zum Studienabschluss oder vorzeitigen Abbruch
Lebensqualität gemessen am Lebensqualitätsinstrument Life Quality Index (LQI)
Bis zu fünf Jahre, von der Immatrikulation bis zum Studienabschluss oder vorzeitigen Abbruch
Veränderung der Lebensqualität im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Bis zu fünf Jahre, von der Immatrikulation bis zum Studienabschluss oder vorzeitigen Abbruch
Lebensqualität, bewertet durch das Lebensqualitätsinstrument HPV Impact Profile (HIP)
Bis zu fünf Jahre, von der Immatrikulation bis zum Studienabschluss oder vorzeitigen Abbruch
Änderung der Nutzung medizinischer Ressourcen
Zeitfenster: Bis zu fünf Jahre, von der Immatrikulation bis zum Studienabschluss oder vorzeitigen Abbruch
Bis zu fünf Jahre, von der Immatrikulation bis zum Studienabschluss oder vorzeitigen Abbruch
Veränderung der absoluten Neutrophilenzahl (ANC) im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Bis zu fünf Jahre, von der Immatrikulation bis zum Studienabschluss oder vorzeitigen Abbruch
Bis zu fünf Jahre, von der Immatrikulation bis zum Studienabschluss oder vorzeitigen Abbruch
Veränderung der absoluten Lymphozytenzahl (ALC) im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Bis zu fünf Jahre, von der Immatrikulation bis zum Studienabschluss oder vorzeitigen Abbruch
Bis zu fünf Jahre, von der Immatrikulation bis zum Studienabschluss oder vorzeitigen Abbruch
Veränderung des Serum-Immunglobulins im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Bis zu fünf Jahre, von der Immatrikulation bis zum Studienabschluss oder vorzeitigen Abbruch
Bis zu fünf Jahre, von der Immatrikulation bis zum Studienabschluss oder vorzeitigen Abbruch
Veränderungen der Anti-Impfstoff-Antikörper im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Bis zu fünf Jahre, von der Immatrikulation bis zum Studienabschluss oder vorzeitigen Abbruch
Bis zu fünf Jahre, von der Immatrikulation bis zum Studienabschluss oder vorzeitigen Abbruch

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

X4 Pharmaceuticals

Ermittler

  • Studienleiter: Sudha Parasuraman, MD, X4 Pharmaceuticals, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Voraussichtlich)

1. Juni 2018

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. März 2022

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. März 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

10. März 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. März 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

22. März 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

7. Dezember 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

5. Dezember 2018

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • X4-WHIM-NTHX

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Ja

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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