Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En retrospektiv og prospektiv naturhistorisk undersøgelse af patienter med WHIM-syndrom

5. december 2018 opdateret af: X4 Pharmaceuticals
Denne naturhistoriske undersøgelse er en prospektiv og retrospektiv, observationsundersøgelse af WHIM-patienter. WHIM syndrom er en sjælden, genetisk, primær immundefekt lidelse (en lidelse, hvor kroppens immunsystem ikke fungerer korrekt). WHIM er et akronym for nogle af symptomerne på lidelsen - Vorter, Hypogammaglobulinemi (lave niveauer af visse antistoffer), Infektioner og Myelokathexis (for mange hvide blodlegemer i knoglemarven). Denne undersøgelse omfatter 10-års retrospektiv (retrospektiv fase) og op til 5-årige prospektive (prospektive fase) komponenter.

Studieoversigt

Status

Trukket tilbage

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

I betragtning af sjældenheden af ​​patienter med WHIM-syndrom, udføres denne undersøgelse for bedre at forstå det kliniske forløb hos ubehandlede patienter med WHIM-syndrom.

Målet med dette naturhistoriske studie er at definere både hyppigheden og mangfoldigheden af ​​WHIM syndrom ved specifik genetisk mutation, samt at forstå det kliniske forløb og fænotypen af ​​ubehandlede WHIM patienter.

Undersøgelsestype

Observationel

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter diagnosticerer med WHIM syndrom.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Har en bekræftet klinisk diagnose WHIM syndrom.
  2. Har underskrevet den nuværende godkendte informerede samtykkeformular; patienter under 18 år underskriver en godkendt informeret samtykkeerklæring og skal desuden have et underskrevet forældresamtykke.
  3. Være villig og i stand til at overholde undersøgelsesprotokollen.

Ekskluderingskriterier:

  1. Har inden for 6 måneder før dag 1 modtaget en CXCR4-antagonist.
  2. Deltager i øjeblikket i en undersøgelse til behandling af WHIM.
  3. Har enhver anden medicinsk eller personlig tilstand, som efter investigatorens mening potentielt kan kompromittere patientens sikkerhed eller compliance, eller kan forhindre patientens succesfulde gennemførelse af den kliniske undersøgelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Andet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af infektioner
Tidsramme: Op til fem år, fra indskrivningstidspunktet til studieafslutning eller tidlig afslutning
Infektioner vurderet ved indlæggelser (herunder intensiv behandling), antibiotikabrug, ambulante lægeaftaler og manglende skole-/arbejdedage.
Op til fem år, fra indskrivningstidspunktet til studieafslutning eller tidlig afslutning
Sværhedsgraden af ​​infektioner
Tidsramme: Op til fem år, fra indskrivningstidspunktet til studieafslutning eller tidlig afslutning
Op til fem år, fra indskrivningstidspunktet til studieafslutning eller tidlig afslutning
Forekomst af vorter
Tidsramme: Op til fem år, fra indskrivningstidspunktet til studieafslutning eller tidlig afslutning
Op til fem år, fra indskrivningstidspunktet til studieafslutning eller tidlig afslutning
Sværhedsgraden af ​​vorter
Tidsramme: Op til fem år, fra indskrivningstidspunktet til studieafslutning eller tidlig afslutning
Vorter vurderet efter antal og størrelse af læsioner, behov for kirurgisk, systemisk eller topisk behandling og komplikationer.
Op til fem år, fra indskrivningstidspunktet til studieafslutning eller tidlig afslutning
Ændring i livskvalitet over tid
Tidsramme: Op til fem år, fra indskrivningstidspunktet til studieafslutning eller tidlig afslutning
Livskvalitet vurderet af livskvalitetsinstrumentet 36-Item Short Form Survey (SF-36)
Op til fem år, fra indskrivningstidspunktet til studieafslutning eller tidlig afslutning
Ændring i livskvalitet over tid
Tidsramme: Op til fem år, fra indskrivningstidspunktet til studieafslutning eller tidlig afslutning
Livskvalitet vurderet af livskvalitetsinstrumentet Pediatric Quality of Life Inventory (Peds-QL)
Op til fem år, fra indskrivningstidspunktet til studieafslutning eller tidlig afslutning
Ændring i livskvalitet over tid
Tidsramme: Op til fem år, fra indskrivningstidspunktet til studieafslutning eller tidlig afslutning
Livskvalitet vurderet af livskvalitetsinstrumentet Life Quality Index (LQI)
Op til fem år, fra indskrivningstidspunktet til studieafslutning eller tidlig afslutning
Ændring i livskvalitet over tid
Tidsramme: Op til fem år, fra indskrivningstidspunktet til studieafslutning eller tidlig afslutning
Livskvalitet vurderet af livskvalitetsinstrumentet HPV Impact Profile (HIP)
Op til fem år, fra indskrivningstidspunktet til studieafslutning eller tidlig afslutning
Ændring i medicinsk ressourceudnyttelse
Tidsramme: Op til fem år, fra indskrivningstidspunktet til studieafslutning eller tidlig afslutning
Op til fem år, fra indskrivningstidspunktet til studieafslutning eller tidlig afslutning
Ændring i absolut neutrofiltal (ANC) over tid
Tidsramme: Op til fem år, fra indskrivningstidspunktet til studieafslutning eller tidlig afslutning
Op til fem år, fra indskrivningstidspunktet til studieafslutning eller tidlig afslutning
Ændring i absolut lymfocyttal (ALC) over tid
Tidsramme: Op til fem år, fra indskrivningstidspunktet til studieafslutning eller tidlig afslutning
Op til fem år, fra indskrivningstidspunktet til studieafslutning eller tidlig afslutning
Ændring i serumimmunoglobulin over tid
Tidsramme: Op til fem år, fra indskrivningstidspunktet til studieafslutning eller tidlig afslutning
Op til fem år, fra indskrivningstidspunktet til studieafslutning eller tidlig afslutning
Ændringer i anti-vaccine-antistoffer over tid
Tidsramme: Op til fem år, fra indskrivningstidspunktet til studieafslutning eller tidlig afslutning
Op til fem år, fra indskrivningstidspunktet til studieafslutning eller tidlig afslutning

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

X4 Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studieleder: Sudha Parasuraman, MD, X4 Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Forventet)

1. juni 2018

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. marts 2022

Studieafslutning (Forventet)

1. marts 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. marts 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. marts 2017

Først opslået (Faktiske)

22. marts 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

7. december 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. december 2018

Sidst verificeret

1. december 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • X4-WHIM-NTHX

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ja

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med WHIM syndrom

Kliniske forsøg med Ingen indgriben

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner