筋萎縮性側索硬化症におけるアミビタの試験
筋萎縮性側索硬化症におけるアミビタの試験：単一施設、単一盲検、自己管理臨床試験
調査の概要
詳細な説明
筋萎縮性側索硬化症 (ALS) は、上位および下位の運動ニューロンに影響を与える進行性の神経変性疾患です。 生存期間は通常、症状の発症から 2 ～ 5 年です。死は通常、呼吸麻痺によるものです。 標準治療はリルゾール 100 mg/日であり、これは FDA が承認した ALS の治療であり、生存への影響はわずかです。 ALS には、より効果的な治療法が強く求められています。
以前の研究で、アミノ酸とビタミンの化合物であるアミビタが神経損傷に有効であることを示しました (未発表データ)。 それ以来、このレジメンを使用して ALS 患者を治療しています。 治療を受けた患者のレトロスペクティブ分析 (未発表データ) は、このレジメンが ALS の進行を遅らせることができることを示しています。
アミビタの安全性と有効性を研究するための自己管理臨床試験を提案しました。 副次評価項目には、体重と生活の質が含まれます。 すでにリルゾールを投与されている ALS センターの 20 人の被験者が 12 か月間治療を受けます。 評価する研究者は、治療の割り当てについて盲検化されます。 主な結果の測定は、有害事象、改訂版 ALS 機能評価尺度 (ALSFRS-R)、および生存です。 副次評価項目には、体重、努力肺活量 (FVC)、生活の質、握力などがあります。
最初に登録された被験者からの合計研究期間は、約6か月になります。
この研究の参加者は、世界神経学会エルエスコリアル基準に従って、可能性が高い、または明確であると診断された家族性または散発性ALSの被験者になります。 診断および包含/除外基準は、プロトコルで明確に概説されます。
研究の種類
入学 (予想される)
段階
- 適用できない
連絡先と場所
研究場所
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Jiangsu
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Changzhou、Jiangsu、中国、213002
- 募集
- Wujing People's Hospital
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コンタクト：
- Shidie Zhu, Master
- 電話番号：86-519-85579128
- メール：513325835@qq.com
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副調査官：
- Lianming Liao, M.D
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主任研究者：
- Maoxin Yue, M.D
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準
- 患者は18歳から70歳までの男性または女性でなければなりません
- -患者は、プロトコルに記載されている病院によって臨床的に明確または可能性のあるALSです
- 妊娠の可能性がある女性は、妊娠検査で陰性でなければなりません
- -研究訪問を喜んで遵守する
- 研究期間中はリルゾールを服用しません
- インフォームドコンセント文書に署名できる
除外基準
- 筋緊張性ジストロフィー
- 重症筋無力症
- ポリオ後症候群
- 伝導ブロックを伴うまたは伴わない多発性運動神経障害
- 平山病
- ケネディ病
- 遺伝性痙性対麻痺
- 脊髄空洞症
- 脊髄および脳幹腫瘍
- 腫瘍随伴症候群
- 重度の肝臓または腎臓病
- 感染症、重度の下痢または嘔吐
- 重篤な心疾患または肺疾患または悪性腫瘍の病歴
- HIV感染
- 妊娠中または授乳中
- コミュニケーション能力がない
- -4週間以内に他の臨床試験に参加した
- -薬物乱用、精神障害、または調査官の意見では、研究を妨げる可能性のあるその他の状態
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：NA
- 介入モデル：SINGLE_GROUP
- マスキング：なし
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：実験グループ
実験グループはアミビタを受け取ります。
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各コースでは、アミビタ溶液（500ml）が静脈内投与されます。
1日1回、4週間。
2週間の間隔の後、参加者は再び治療を受けます。
全7回のコースをご用意しております。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) スコア
時間枠：10ヶ月
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ALSFRS は、ALS 患者の障害の進行を正確に追跡することが示されている検証済みの臨床評価尺度です。 ALSFRS-R スコアの評価を含めることは、ALS 試験の重要な要素です。 ALS臨床試験のデザイン |
10ヶ月
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有害事象
時間枠：10ヶ月
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胃腸および呼吸器症状における重大な有害事象は、有害事象ログに書き込まれます。
化学検査および肝機能検査に何らかの変更があった場合、安全性検査室の研究が行われ、現場調査員は臨床検査室から通知されます。
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10ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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強制肺活量 (FVC)
時間枠：10ヶ月
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強制肺活量 (FVC) は、完全に吸気した後に強制的に吐き出すことができる空気の量で、リットルで測定されます。
FVC は、ALS 患者の筋力を高感度に測定するテストです。
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10ヶ月
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EQ-5D
時間枠：10ヶ月
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EQ-5D は、EuroQol Group が開発した標準化された健康状態の尺度であり、臨床評価のための簡単な健康尺度を提供します。
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10ヶ月
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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握力
時間枠：10ヶ月
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筋力を簡単に測る方法。
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10ヶ月
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体重
時間枠：10ヶ月
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体重減少は ALS 患者にとって一般的であり、臨床試験の簡単な尺度です。
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10ヶ月
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協力者と研究者
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (予期された)
研究の完了 (予期された)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- WJ2017001
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
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