Ensayo de Amivita en esclerosis lateral amiotrófica
Ensayo de Amivita en esclerosis lateral amiotrófica: un ensayo clínico autocontrolado, simple ciego y de un solo centro
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La esclerosis lateral amiotrófica (ELA) es un trastorno neurodegenerativo progresivo que afecta a las neuronas motoras superiores e inferiores. La supervivencia suele ser de 2 a 5 años desde el inicio de los síntomas; la muerte suele ser por parálisis respiratoria. La terapia estándar es con Riluzol 100 mg/día, un tratamiento aprobado por la FDA para la ELA que tiene un pequeño efecto sobre la supervivencia. Existe una gran necesidad de terapias más efectivas en la ELA.
En nuestros estudios anteriores, hemos demostrado que Amivita, un compuesto de aminoácidos y vitaminas, es eficaz para la lesión neuronal (datos no publicados). Desde entonces, hemos utilizado este régimen para tratar a pacientes con ELA. Nuestro análisis retrospectivo (datos no publicados) del paciente tratado indica que este régimen puede ralentizar la progresión de la ELA.
Propusimos un ensayo clínico autocontrolado para estudiar la seguridad y eficacia de Amivita. Las medidas de resultado secundarias incluyen el peso y la calidad de vida. Veinte sujetos en nuestro centro ALS que ya están recibiendo riluzole recibirán tratamiento durante 12 meses. Los investigadores evaluadores estarán cegados a la asignación del tratamiento. Las medidas de resultado primarias serán los eventos adversos, la Escala de calificación funcional de ALS revisada (ALSFRS-R) y la supervivencia. Las medidas de resultado secundarias incluyen el peso corporal, la capacidad vital forzada (FVC), la calidad de vida y la fuerza de prensión.
La duración total del estudio desde el primer sujeto inscrito será de aproximadamente 6 meses.
Los participantes en este estudio serán sujetos con ELA familiar o esporádica diagnosticada como probable o definitiva, según los criterios de la Federación Mundial de Neurología de El Escorial. Los criterios de diagnóstico e inclusión/exclusión se describirán claramente en el protocolo.
Tipo de estudio
Inscripción (Anticipado)
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Shidie Zhu, M.Sci
- Número de teléfono: 86-519-85579128
- Correo electrónico: 513325835@qq.com
Ubicaciones de estudio
-
-
Jiangsu
-
Changzhou, Jiangsu, Porcelana, 213002
- Reclutamiento
- Wujing People's Hospital
-
Contacto:
- Shidie Zhu, Master
- Número de teléfono: 86-519-85579128
- Correo electrónico: 513325835@qq.com
-
Sub-Investigador:
- Lianming Liao, M.D
-
Investigador principal:
- Maoxin Yue, M.D
-
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión
- Los pacientes deben ser hombres o mujeres entre las edades de 18 y 70 años.
- El paciente es ELA clínicamente definitiva o probable por los hospitales enumerados en el protocolo
- Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa
- Dispuesto a cumplir con las visitas de estudio
- No tomará riluzol durante el período de estudio
- Ser capaz de firmar el documento de consentimiento informado
Criterio de exclusión
- Distrofia miotónica
- Miastenia gravis
- Síndrome pospoliomielitis
- Neuropatía motora multifocal con o sin bloqueo de conducción
- enfermedad de Hirayama
- enfermedad de kennedy
- Paraplejía espástica hereditaria
- siringomielia
- Tumores de la médula espinal y del tronco encefálico
- Síndromes paraneoplásicos
- enfermedad hepática o renal grave enfermedad
- Infección, diarrea severa o vómitos
- Enfermedades cardíacas o pulmonares graves o antecedentes de tumores malignos
- infección por VIH
- Embarazo o lactancia
- No tener capacidad para comunicarse.
- Haber participado en otros ensayos clínicos dentro de las 4 semanas.
- Cualquier forma de abuso de sustancias, trastorno psiquiátrico u otra condición que, en opinión del investigador, pueda interferir con el estudio.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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EXPERIMENTAL: grupo experimental
El grupo experimental recibirá Amivita.
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En cada curso, la solución Amivita (500 ml) se administrará i.v.
una vez al día durante 4 semanas.
Después de un intervalo de 2 semanas, los participantes serán tratados nuevamente.
Se impartirán un total de 7 cursos,
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Puntuación de la escala de calificación funcional ALS revisada (ALSFRS-R)
Periodo de tiempo: 10 meses
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La ALSFRS es una escala de calificación clínica validada que ha demostrado rastrear con precisión la progresión de la discapacidad de los pacientes con ELA. La inclusión de la evaluación de la puntuación ALSFRS-R es un elemento esencial del ensayo ALS. diseño de ensayos clínicos de ELA |
10 meses
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Acontecimiento adverso
Periodo de tiempo: 10 meses
|
Los eventos adversos significativos en síntomas gastrointestinales y respiratorios se anotarán en el registro de eventos adversos.
Se realizarán estudios de laboratorio de seguridad y los investigadores del sitio serán notificados por sus laboratorios clínicos si hay algún cambio en las pruebas químicas y de funciones hepáticas.
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10 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Capacidad vital forzada (CVF)
Periodo de tiempo: 10 meses
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La capacidad vital forzada (FVC) es el volumen de aire que se puede expulsar a la fuerza después de una inspiración completa, medido en litros.
FVC es una prueba sensible para la capacidad muscular del paciente con ELA.
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10 meses
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EQ-5D
Periodo de tiempo: 10 meses
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EQ-5D es una medida estandarizada del estado de salud desarrollada por EuroQol Group con el fin de proporcionar una medida simple de salud para la evaluación clínica.
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10 meses
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Fuerza de agarre
Periodo de tiempo: 10 meses
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Una medida simple de la capacidad muscular.
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10 meses
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peso corporal
Periodo de tiempo: 10 meses
|
La pérdida de peso corporal es común para los pacientes con ELA y es una medida simple para un ensayo clínico.
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10 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Maoxin Yue, M.D, Wujing People's Hospital
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (ACTUAL)
Finalización primaria (ANTICIPADO)
Finalización del estudio (ANTICIPADO)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (ACTUAL)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades neurodegenerativas
- Enfermedades de la médula espinal
- Proteinopatías TDP-43
- Deficiencias de proteostasis
- Esclerosis
- Enfermedad de la neuronas motoras
- La esclerosis lateral amiotrófica
Otros números de identificación del estudio
- WJ2017001
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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