Amivita 在肌萎缩侧索硬化症中的试验

肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 是一种进行性神经退行性疾病，影响上下运动神经元。 症状出现后通常可存活 2 至 5 年；死亡通常死于呼吸麻痹。 标准疗法是利鲁唑 100 毫克/天，这是 FDA 批准的 ALS 治疗方法，对生存影响很小。 强烈需要更有效的 ALS 疗法。

在我们之前的研究中，我们已经证明 Amivita 是一种氨基酸和维生素的化合物，对神经元损伤有效（未发表的数据）。 从那时起，我们就使用这种方案来治疗 ALS 患者。 我们对接受治疗的患者进行的回顾性分析（未发表的数据）表明，该方案可以减缓 ALS 的进展。

我们提出了一项自我对照临床试验来研究 Amivita 的安全性和有效性。 次要结果指标包括体重和生活质量。 我们 ALS 中心的 20 名已经接受利鲁唑治疗的受试者将接受为期 12 个月的治疗。 评估研究者将不知道治疗分配。 主要结果指标将是不良事件、ALS 功能评定量表修订版 (ALSFRS-R) 和生存期。 次要结果指标包括体重、用力肺活量 (FVC)、生活质量和握力。

从第一个注册受试者开始的总学习时间约为 6 个月。

根据世界神经病学联合会 El Escorial 标准，本研究的参与者将是患有家族性或散发性肌萎缩侧索硬化症的受试者，这些肌萎缩侧索硬化症被诊断为很可能或确诊。 诊断和纳入/排除标准将在方案中明确概述。