Proef van Amivita bij amyotrofische laterale sclerose
Proef met Amivita bij amyotrofische laterale sclerose: een single-center, enkelblind, zelfgecontroleerd klinisch onderzoek
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Amyotrofische laterale sclerose (ALS) is een progressieve neurodegeneratieve aandoening die de bovenste en onderste motorneuronen aantast. Overleving is doorgaans 2 tot 5 jaar vanaf het begin van de symptomen; de dood is meestal van ademhalingsverlamming. De standaardtherapie is met Riluzol 100 mg/dag, een door de FDA goedgekeurde behandeling voor ALS die een klein effect heeft op de overleving. Er is een sterke behoefte aan effectievere therapieën bij ALS.
In onze eerdere studies hebben we aangetoond dat Amivita, een verbinding van aminozuren en vitamines, effectief is voor neuronale schade (niet-gepubliceerde gegevens). Sindsdien gebruiken we dit regime om ALS-patiënten te behandelen. Onze retrospectieve analyse (niet-gepubliceerde gegevens) van de behandelde patiënt geeft aan dat dit regime de progressie van ALS kan vertragen.
We hebben een zelfgecontroleerde klinische studie voorgesteld om de veiligheid en werkzaamheid van Amivita te bestuderen. Secundaire uitkomstmaten zijn gewicht en kwaliteit van leven. Twintig proefpersonen in ons ALS-centrum die al riluzol krijgen, zullen gedurende 12 maanden worden behandeld. De evaluerende onderzoekers zullen blind zijn voor de behandelingsopdracht. Primaire uitkomstmaten zijn bijwerkingen, de ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) en overleving. Secundaire uitkomstmaten zijn lichaamsgewicht, geforceerde vitale capaciteit (FVC), kwaliteit van leven en grijpkracht.
De totale studieduur vanaf de eerste ingeschreven proefpersoon zal ongeveer 6 maanden zijn.
Deelnemers aan deze studie zullen proefpersonen zijn met familiale of sporadische ALS, gediagnosticeerd als waarschijnlijk of definitief, volgens de El Escorial-criteria van de World Federation of Neurology. Diagnostische en inclusieve/uitsluitende criteria zullen duidelijk worden beschreven in het protocol.
Studietype
Inschrijving (Verwacht)
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Jiangsu
-
Changzhou, Jiangsu, China, 213002
- Werving
- Wujing People's Hospital
-
Contact:
- Shidie Zhu, Master
- Telefoonnummer: 86-519-85579128
- E-mail: 513325835@qq.com
-
Onderonderzoeker:
- Lianming Liao, M.D
-
Hoofdonderzoeker:
- Maoxin Yue, M.D
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Beschrijving
Inclusiecriteria
- Patiënten moeten mannen of vrouwen zijn tussen de 18 en 70 jaar
- Patiënt is klinisch definitief of waarschijnlijk ALS volgens de ziekenhuizen die in het protocol staan vermeld
- Vrouwen die zwanger kunnen worden, moeten een negatieve zwangerschapstest ondergaan
- Bereid om te voldoen aan de studiebezoeken
- Riluzol niet gebruiken tijdens de onderzoeksperiode
- In staat zijn om een geïnformeerd toestemmingsdocument te ondertekenen
Uitsluitingscriteria
- Myotone dystrofie
- Myasthenia gravis
- Postpoliomyelitis-syndroom
- Multifocale motorische neuropathie met of zonder geleidingsblokkade
- Hirayama-ziekte
- ziekte van Kennedy
- Erfelijke spastische dwarslaesie
- Syringomyelie
- Ruggenmerg- en hersenstamtumoren
- Paraneoplastische syndromen
- Ernstige lever- of nierziekte
- Infectie, ernstige diarree of braken
- Ernstige hart- of longaandoeningen of een voorgeschiedenis van een kwaadaardige tumor
- HIV-infectie
- Zwangerschap of borstvoeding
- Heb geen mogelijkheid om te communiceren
- Binnen 4 weken hebben deelgenomen aan andere klinische onderzoeken
- Elke vorm van middelenmisbruik, psychiatrische stoornis of andere aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, het onderzoek kan verstoren
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: BEHANDELING
- Toewijzing: NA
- Interventioneel model: SINGLE_GROUP
- Masker: GEEN
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
EXPERIMENTEEL: experimentele groep
Experimentele groep krijgt Amivita.
|
In elke kuur wordt Amivita-oplossing (500ml) i.v.
eenmaal daags gedurende 4 weken.
Na een interval van 2 weken worden de deelnemers opnieuw behandeld.
Er worden in totaal 7 cursussen gegeven,
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) score
Tijdsspanne: 10 maanden
|
De ALSFRS is een gevalideerde klinische beoordelingsschaal waarvan is aangetoond dat deze de progressie van de handicap van patiënten bij ALS nauwkeurig volgt. Opname van de beoordeling van de ALSFRS-R-score is een essentieel onderdeel van de ALS-studie. ontwerp van ALS klinische proeven |
10 maanden
|
|
Nadelige gebeurtenis
Tijdsspanne: 10 maanden
|
Significante bijwerkingen op het gebied van gastro-intestinale en respiratoire symptomen worden in het logboek met bijwerkingen genoteerd.
Er zullen veiligheidslaboratoriumonderzoeken worden uitgevoerd en locatieonderzoekers zullen door hun klinische laboratoria op de hoogte worden gebracht als er veranderingen zijn in de chemie en leverfunctietesten.
|
10 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Geforceerde vitale capaciteit (FVC)
Tijdsspanne: 10 maanden
|
Geforceerde vitale capaciteit (FVC) is het volume lucht dat geforceerd kan worden uitgeblazen na volledige inspiratie, gemeten in liters.
FVC is een gevoelige test voor het spiervermogen van een ALS-patiënt.
|
10 maanden
|
|
EQ-5D
Tijdsspanne: 10 maanden
|
EQ-5D is een gestandaardiseerde maatstaf voor de gezondheidstoestand, ontwikkeld door de EuroQol Group om een eenvoudige maatstaf voor de gezondheidstoestand te bieden voor klinische beoordeling.
|
10 maanden
|
Andere uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Grijp kracht
Tijdsspanne: 10 maanden
|
Een eenvoudige maatstaf voor het spiervermogen.
|
10 maanden
|
|
lichaamsgewicht
Tijdsspanne: 10 maanden
|
Gewichtsverlies is gebruikelijk bij ALS-patiënten en is een eenvoudige maatstaf voor klinische proeven.
|
10 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Maoxin Yue, M.D, Wujing People's Hospital
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (WERKELIJK)
Primaire voltooiing (VERWACHT)
Studie voltooiing (VERWACHT)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (WERKELIJK)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (WERKELIJK)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Pathologische processen
- Metabole ziekten
- Ziekten van het centrale zenuwstelsel
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Neuromusculaire aandoeningen
- Neurodegeneratieve ziekten
- Ziekten van het ruggenmerg
- TDP-43 Proteïnopathieën
- Proteostase-tekortkomingen
- Sclerose
- Motor Neuron Ziekte
- Amyotrofische laterale sclerose
Andere studie-ID-nummers
- WJ2017001
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .