Prova di Amivita nella sclerosi laterale amiotrofica
Prova di Amivita nella sclerosi laterale amiotrofica: una sperimentazione clinica monocentrica, in singolo cieco, autocontrollata
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
La sclerosi laterale amiotrofica (SLA) è una malattia neurodegenerativa progressiva che colpisce i motoneuroni superiori e inferiori. La sopravvivenza è tipicamente da 2 a 5 anni dall'insorgenza dei sintomi; la morte è di solito per paralisi respiratoria. La terapia standard è con Riluzole 100 mg/giorno, un trattamento approvato dalla FDA per la SLA che ha un piccolo effetto sulla sopravvivenza. C'è un forte bisogno di terapie più efficaci nella SLA.
Nei nostri studi precedenti, abbiamo dimostrato che Amivita, un composto di aminoacidi e vitamine, è efficace per il danno neuronale (dati non pubblicati). Da allora usiamo questo regime per trattare i pazienti affetti da SLA. La nostra analisi retrospettiva (dati non pubblicati) del paziente trattato indica che questo regime può rallentare la progressione della SLA.
Abbiamo proposto uno studio clinico autocontrollato per studiare la sicurezza e l'efficacia di Amivita. Le misure di esito secondarie includono il peso e la qualità della vita. Venti soggetti nel nostro centro ALS che stanno già ricevendo riluzolo riceveranno un trattamento per 12 mesi. Gli investigatori valutatori saranno all'oscuro dell'assegnazione del trattamento. Le misure di esito primarie saranno gli eventi avversi, la scala di valutazione funzionale ALS rivista (ALSFRS-R) e la sopravvivenza. Le misure di esito secondarie includono il peso corporeo, la capacità vitale forzata (FVC), la qualità della vita e la forza di presa.
La durata totale dello studio dal primo soggetto arruolato sarà di circa 6 mesi.
I partecipanti a questo studio saranno soggetti con SLA familiare o sporadica diagnosticata come probabile o definita, secondo i criteri della World Federation of Neurology El Escorial. I criteri diagnostici e di inclusione/esclusione saranno chiaramente delineati nel protocollo.
Tipo di studio
Iscrizione (Anticipato)
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
-
Jiangsu
-
Changzhou, Jiangsu, Cina, 213002
- Reclutamento
- Wujing People's Hospital
-
Contatto:
- Shidie Zhu, Master
- Numero di telefono: 86-519-85579128
- Email: 513325835@qq.com
-
Sub-investigatore:
- Lianming Liao, M.D
-
Investigatore principale:
- Maoxin Yue, M.D
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione
- I pazienti devono essere uomini o donne di età compresa tra 18 e 70 anni
- Il paziente è clinicamente definito o probabile SLA dagli ospedali elencati nel protocollo
- Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo
- Disponibilità a rispettare le visite di studio
- Non prenderà riluzolo durante il periodo di studio
- Essere in grado di firmare un documento di consenso informato
Criteri di esclusione
- Distrofia miotonica
- Miastenia grave
- Sindrome post-poliomielite
- Neuropatia motoria multifocale con o senza blocco di conduzione
- Malattia di Hirayama
- Malattia Kennedy
- Paraplegia spastica ereditaria
- Siringomielia
- Tumori del midollo spinale e del tronco encefalico
- Sindromi paraneoplastiche
- Malattia epatica o renale grave
- Infezione, grave diarrea o vomito
- Gravi malattie cardiache o polmonari o anamnesi di tumore maligno
- Infezione da HIV
- Gravidanza o allattamento
- Non avere alcuna capacità di comunicare
- Hanno partecipato ad altri studi clinici entro 4 settimane
- Qualsiasi forma di abuso di sostanze, disturbo psichiatrico o altra condizione che, secondo l'opinione dello sperimentatore, possa interferire con lo studio
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
- Mascheramento: NESSUNO
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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SPERIMENTALE: gruppo sperimentale
Il gruppo sperimentale riceverà Amivita.
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In ogni corso, la soluzione Amivita (500ml) verrà somministrata i.v.
una volta al giorno per 4 settimane.
Dopo un intervallo di 2 settimane, i partecipanti verranno nuovamente trattati.
Verranno impartiti un totale di 7 corsi,
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Punteggio ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R).
Lasso di tempo: 10 mesi
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L'ALSFRS è una scala di valutazione clinica convalidata che ha dimostrato di monitorare accuratamente la progressione della disabilità dei pazienti affetti da SLA. L'inclusione della valutazione del punteggio ALSFRS-R è un elemento essenziale dello studio ALS. progettazione di studi clinici sulla SLA |
10 mesi
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Evento avverso
Lasso di tempo: 10 mesi
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Gli eventi avversi significativi nei sintomi gastrointestinali e respiratori saranno scritti nel registro degli eventi avversi.
Verranno elaborati studi di laboratorio sulla sicurezza e gli investigatori del sito saranno informati dai loro laboratori clinici se ci sono cambiamenti nei test di funzionalità chimica e epatica.
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10 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Capacità vitale forzata (FVC)
Lasso di tempo: 10 mesi
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La capacità vitale forzata (FVC) è il volume d'aria che può essere espulso forzatamente dopo un'inspirazione completa, misurato in litri.
FVC è un test sensibile per l'abilità muscolare del paziente SLA.
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10 mesi
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EQ-5D
Lasso di tempo: 10 mesi
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EQ-5D è una misura standardizzata dello stato di salute sviluppata dal Gruppo EuroQol per fornire una semplice misura della salute per la valutazione clinica.
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10 mesi
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Forza di presa
Lasso di tempo: 10 mesi
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Una semplice misura dell'abilità muscolare.
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10 mesi
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peso corporeo
Lasso di tempo: 10 mesi
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La perdita di peso corporeo è comune per i pazienti affetti da SLA ed è una misura semplice per la sperimentazione clinica.
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10 mesi
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Maoxin Yue, M.D, Wujing People's Hospital
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (EFFETTIVO)
Completamento primario (ANTICIPATO)
Completamento dello studio (ANTICIPATO)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (EFFETTIVO)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- WJ2017001
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
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