Essai d'Amivita dans la sclérose latérale amyotrophique
Essai d'Amivita dans la sclérose latérale amyotrophique : un essai clinique monocentrique, en simple aveugle et autocontrôlé
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
La sclérose latérale amyotrophique (SLA) est une maladie neurodégénérative progressive affectant les motoneurones supérieurs et inférieurs. La survie est généralement de 2 à 5 ans à compter de l'apparition des symptômes ; la mort est généralement due à une paralysie respiratoire. Le traitement standard est le Riluzole 100 mg/jour, un traitement approuvé par la FDA pour la SLA qui a un léger effet sur la survie. Il existe un fort besoin de thérapies plus efficaces dans la SLA.
Dans nos études précédentes, nous avons montré que l'Amivita, un composé d'acides aminés et de vitamines, est efficace pour les lésions neuronales (données non publiées). Depuis lors, nous utilisons ce régime pour traiter les patients atteints de SLA. Notre analyse rétrospective (données non publiées) du patient traité indique que ce régime peut ralentir la progression de la SLA.
Nous avons proposé un essai clinique auto-contrôlé pour étudier l'innocuité et l'efficacité d'Amivita. Les critères de jugement secondaires incluent le poids et la qualité de vie. Vingt sujets de notre centre SLA qui reçoivent déjà du riluzole recevront un traitement pendant 12 mois. Les enquêteurs évaluateurs ne seront pas informés de l'attribution du traitement. Les principaux critères de jugement seront les événements indésirables, l'échelle d'évaluation fonctionnelle révisée de la SLA (ALSFRS-R) et la survie. Les critères de jugement secondaires comprennent le poids corporel, la capacité vitale forcée (CVF), la qualité de vie et la force de préhension.
La durée totale de l'étude à partir du premier sujet inscrit sera d'environ 6 mois.
Les participants à cette étude seront des sujets atteints de SLA familiale ou sporadique diagnostiquée comme probable ou certaine selon les critères de la Fédération mondiale de neurologie El Escorial. Les critères diagnostiques et d'inclusion/exclusion seront clairement définis dans le protocole.
Type d'étude
Inscription (Anticipé)
Phase
- N'est pas applicable
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Jiangsu
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Changzhou, Jiangsu, Chine, 213002
- Recrutement
- Wujing People's Hospital
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Contact:
- Shidie Zhu, Master
- Numéro de téléphone: 86-519-85579128
- E-mail: 513325835@qq.com
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Sous-enquêteur:
- Lianming Liao, M.D
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Chercheur principal:
- Maoxin Yue, M.D
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration
- Les patients doivent être des hommes ou des femmes âgés de 18 à 70 ans
- Le patient est une SLA cliniquement certaine ou probable par les hôpitaux répertoriés dans le protocole
- Les femmes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse négatif
- Disposé à se conformer aux visites d'étude
- Ne prendra pas de riluzole pendant la période d'étude
- Pouvoir signer un document de consentement éclairé
Critère d'exclusion
- Dystrophie myotonique
- Myasthénie grave
- Syndrome post-poliomyélite
- Neuropathie motrice multifocale avec ou sans bloc de conduction
- Maladie d'Hirayama
- Maladie de Kennedy
- Paraplégie spastique héréditaire
- Syringomyélie
- Tumeurs de la moelle épinière et du tronc cérébral
- Syndromes paranéoplasiques
- Maladie grave du foie ou des reins
- Infection, diarrhée sévère ou vomissements
- Maladies cardiaques ou pulmonaires graves ou antécédents de tumeur maligne
- Infection par le VIH
- Grossesse ou allaitement
- N'ont pas la capacité de communiquer
- Avoir participé à d'autres essais cliniques dans les 4 semaines
- Toute forme de toxicomanie, trouble psychiatrique ou autre condition qui, de l'avis de l'investigateur, peut interférer avec l'étude
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: TRAITEMENT
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
- Masquage: AUCUN
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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EXPÉRIMENTAL: groupe expérimental
Le groupe expérimental recevra Amivita.
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Dans chaque cours, la solution Amivita (500 ml) sera administrée i.v.
une fois par jour pendant 4 semaines.
Après un intervalle de 2 semaines, les participants seront à nouveau traités.
Un total de 7 cours seront donnés,
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Score ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R)
Délai: 10 mois
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L'ALSFRS est une échelle d'évaluation clinique validée dont il a été démontré qu'elle permet de suivre avec précision la progression de l'invalidité des patients atteints de SLA. L'inclusion de l'évaluation du score ALSFRS-R est un élément essentiel de l'essai SLA. conception d'essais cliniques sur la SLA |
10 mois
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Événement indésirable
Délai: 10 mois
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Les événements indésirables significatifs dans les symptômes gastro-intestinaux et respiratoires seront consignés dans le journal des événements indésirables.
Des études de laboratoire sur la sécurité seront réalisées et les enquêteurs du site seront informés par leurs laboratoires cliniques de tout changement dans les tests de chimie et de fonctions hépatiques.
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10 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Capacité vitale forcée (CVF)
Délai: 10 mois
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La capacité vitale forcée (CVF) est le volume d'air qui peut être expulsé de force après une inspiration complète, mesuré en litres.
FVC est un test sensible pour la capacité musculaire des patients SLA.
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10 mois
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EQ-5D
Délai: 10 mois
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EQ-5D est une mesure standardisée de l'état de santé développée par le groupe EuroQol afin de fournir une mesure simple de la santé pour l'évaluation clinique.
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10 mois
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Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Force de préhension
Délai: 10 mois
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Une mesure simple de la capacité musculaire.
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10 mois
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poids du corps
Délai: 10 mois
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La perte de poids corporel est courante chez les patients atteints de SLA et constitue une mesure simple pour les essais cliniques.
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10 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Maoxin Yue, M.D, Wujing People's Hospital
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (RÉEL)
Achèvement primaire (ANTICIPÉ)
Achèvement de l'étude (ANTICIPÉ)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (RÉEL)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (RÉEL)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Processus pathologiques
- Maladies métaboliques
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Maladies neuromusculaires
- Maladies neurodégénératives
- Maladies de la moelle épinière
- TDP-43 Protéinopathies
- Déficits de protéostase
- Sclérose
- Maladie du motoneurone
- La sclérose latérale amyotrophique
Autres numéros d'identification d'étude
- WJ2017001
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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