Zkouška Amivita u amyotrofické laterální sklerózy
Studie Amivita u amyotrofické laterální sklerózy: Jednocentrová, jednoduše zaslepená, samokontrolovaná klinická studie
Přehled studie
Detailní popis
Amyotrofická laterální skleróza (ALS) je progresivní neurodegenerativní porucha postihující horní a dolní motorické neurony. Přežití je typicky 2 až 5 let od nástupu symptomů; smrt je obvykle způsobena respirační paralýzou. Standardní léčba je s Riluzolem 100 mg/den, což je léčba ALS schválená FDA, která má malý vliv na přežití. Existuje silná potřeba účinnějších terapií u ALS.
V našich předchozích studiích jsme ukázali, že Amivita, sloučenina aminokyselin a vitamínů, je účinná při poškození neuronů (nepublikované údaje). Od té doby používáme tento režim k léčbě pacientů s ALS. Naše retrospektivní analýza (nepublikovaná data) léčeného pacienta ukazuje, že tento režim může zpomalit progresi ALS.
Navrhli jsme samokontrolovanou klinickou studii ke studiu bezpečnosti a účinnosti přípravku Amivita. Sekundární výsledná měřítka zahrnují hmotnost a kvalitu života. Dvacet subjektů v našem ALS centru, které již dostávají riluzol, bude léčeno po dobu 12 měsíců. Hodnotící zkoušející budou zaslepeni, pokud jde o přiřazení léčby. Primárními ukazateli výsledku budou nežádoucí účinky, revidovaná škála funkčního hodnocení ALS (ALSFRS-R) a přežití. Sekundární výsledná měřítka zahrnují tělesnou hmotnost, vynucenou vitální kapacitu (FVC), kvalitu života a sílu úchopu.
Celková délka studia od prvního zapsaného předmětu bude přibližně 6 měsíců.
Účastníky této studie budou jedinci s familiární nebo sporadickou ALS diagnostikovanou jako pravděpodobná nebo definitivní podle kritérií Světové federace neurologie El Escorial. Diagnostická a inkluzní/vylučovací kritéria budou jasně uvedena v protokolu.
Typ studie
Zápis (Očekávaný)
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Jiangsu
-
Changzhou, Jiangsu, Čína, 213002
- Nábor
- Wujing People's Hospital
-
Kontakt:
- Shidie Zhu, Master
- Telefonní číslo: 86-519-85579128
- E-mail: 513325835@qq.com
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Lianming Liao, M.D
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Maoxin Yue, M.D
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení
- Pacienti musí být muži nebo ženy ve věku od 18 do 70 let
- Pacient je klinicky definitivní nebo pravděpodobný ALS podle nemocnic uvedených v protokolu
- Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test
- Ochota dodržovat studijní pobyty
- Během období studie nebude užívat riluzol
- Umět podepsat dokument informovaného souhlasu
Kritéria vyloučení
- Myotonická dystrofie
- Myasthenia gravis
- Syndrom po poliomyelitidě
- Multifokální motorická neuropatie s blokádou vedení nebo bez něj
- Hirayama nemoc
- Kennedyho nemoc
- Dědičná spastická paraplegie
- Syringomyelie
- Nádory míchy a mozkového kmene
- Paraneoplastické syndromy
- Závažné onemocnění jater nebo ledvin
- Infekce, těžký průjem nebo zvracení
- Závažná onemocnění srdce nebo plic nebo zhoubný nádor v anamnéze
- HIV infekce
- Těhotenství nebo kojení
- Nemají schopnost komunikovat
- Během 4 týdnů se účastnili dalších klinických studií
- Jakákoli forma zneužívání návykových látek, psychiatrická porucha nebo jiný stav, který podle názoru zkoušejícího může zasahovat do studie
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: NA
- Intervenční model: SINGLE_GROUP
- Maskování: ŽÁDNÝ
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: experimentální skupina
Experimentální skupina obdrží Amivita.
|
V každém cyklu bude roztok Amivita (500 ml) podáván i.v.
jednou denně po dobu 4 týdnů.
Po intervalu 2 týdnů budou účastníci znovu ošetřeni.
Celkem se bude konat 7 kurzů,
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Skóre ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R).
Časové okno: 10 měsíců
|
ALSFRS je validovaná klinická hodnotící stupnice, u které bylo prokázáno, že přesně sleduje progresi invalidity pacientů v ALS. Zahrnutí hodnocení ALSFRS-R skóre je základním prvkem studie ALS. design klinických studií ALS |
10 měsíců
|
|
Nežádoucí událost
Časové okno: 10 měsíců
|
Významné nežádoucí účinky u gastrointestinálních a respiračních symptomů budou zapsány do protokolu nežádoucích účinků.
Budou vypracovány bezpečnostní laboratorní studie a zkoušející na místě budou informováni jejich klinickými laboratořemi, pokud dojde k jakýmkoli změnám v chemických testech a testech jaterních funkcí.
|
10 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Vynucená vitální kapacita (FVC)
Časové okno: 10 měsíců
|
Nucená vitální kapacita (FVC) je objem vzduchu, který může být násilně vyfouknut po plném vdechnutí, měřeno v litrech.
FVC je citlivý test svalové schopnosti pacientů s ALS.
|
10 měsíců
|
|
EQ-5D
Časové okno: 10 měsíců
|
EQ-5D je standardizované měřítko zdravotního stavu vyvinuté skupinou EuroQol za účelem poskytnutí jednoduchého měřítka zdraví pro klinické hodnocení.
|
10 měsíců
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Síla úchopu
Časové okno: 10 měsíců
|
Jednoduché měření svalové schopnosti.
|
10 měsíců
|
|
tělesná hmotnost
Časové okno: 10 měsíců
|
Ztráta tělesné hmotnosti je u pacientů s ALS běžná a je jednoduchým měřítkem pro klinickou studii.
|
10 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Maoxin Yue, M.D, Wujing People's Hospital
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (AKTUÁLNÍ)
Primární dokončení (OČEKÁVANÝ)
Dokončení studie (OČEKÁVANÝ)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- WJ2017001
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .