Versuch mit Amivita bei Amyotropher Lateralsklerose

Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) ist eine fortschreitende neurodegenerative Erkrankung, die die oberen und unteren Motoneuronen betrifft. Das Überleben beträgt typischerweise 2 bis 5 Jahre ab Symptombeginn; der Tod ist in der Regel eine Atemlähmung. Die Standardtherapie besteht aus Riluzol 100 mg/Tag, einer von der FDA zugelassenen Behandlung für ALS, die eine geringe Auswirkung auf das Überleben hat. Es besteht ein starker Bedarf an wirksameren Therapien bei ALS.

In unseren früheren Studien haben wir gezeigt, dass Amivita, eine Verbindung aus Aminosäuren und Vitaminen, bei neuronalen Verletzungen wirksam ist (unveröffentlichte Daten). Seitdem verwenden wir dieses Regime zur Behandlung von ALS-Patienten. Unsere retrospektive Analyse (unveröffentlichte Daten) des behandelten Patienten weist darauf hin, dass dieses Regime das Fortschreiten von ALS verlangsamen kann.

Wir haben eine selbstkontrollierte klinische Studie vorgeschlagen, um die Sicherheit und Wirksamkeit von Amivita zu untersuchen. Sekundäre Endpunkte umfassen Gewicht und Lebensqualität. Zwanzig Probanden in unserem ALS-Zentrum, die bereits Riluzol erhalten, werden 12 Monate lang behandelt. Die bewertenden Prüfärzte sind gegenüber der Behandlungszuweisung verblindet. Primäre Ergebnisparameter sind unerwünschte Ereignisse, die ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) und das Überleben. Sekundäre Endpunkte umfassen Körpergewicht, forcierte Vitalkapazität (FVC), Lebensqualität und Griffstärke.

Die Gesamtstudiendauer ab dem ersten eingeschriebenen Fach beträgt ca. 6 Monate.

Teilnehmer an dieser Studie sind Probanden mit familiärer oder sporadischer ALS, die gemäß den Kriterien der World Federation of Neurology El Escorial als wahrscheinlich oder definitiv diagnostiziert wurden. Diagnose- und Einschluss-/Ausschlusskriterien werden im Protokoll klar umrissen.