NANT 2015-02: ロルラチニブの第 1 相試験 (PF-06463922)
ALKによる再発性または難治性神経芽細胞腫患者を対象とした、ALK/ROS1の経口低分子阻害剤であるロルラチニブ（PF-06463922）の第1相試験
調査の概要
詳細な説明
ロルラチニブは、クリゾチニブ耐性のものを含む ALK バリアント全体の新規阻害剤です。 成人向けの第 1 相試験では、ロルラチニブの RP2D が 100mg QD であることが確立されました。 ロルラチニブのこの最初の小児第 1 相試験では、この薬剤は単剤として、また再発/難治性神経芽細胞腫患者の化学療法と併用して利用されます。 この研究の用量漸増フェーズ (コホート A1) では、従来のフェーズ I 3+3 デザインを使用します。 推奨される第 2 相小児用量が特定されると、6 人の患者の拡大コホート (コホート B1) が開始され、ALKi 未治療患者が優先されます。 並行コホートは、BSAが大きい成人または患者（コホートA2）で開始され、RP2D（コホートB2）の確立時に化学療法と組み合わせて開始されます。
ロルラチニブは、錠剤を介して経口投与するか、患者が錠剤を丸ごと飲み込めない場合は経口分散剤を介して投与されます
すべての患者は必須の薬物動態試験に参加します。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
研究場所
-
-
California
-
Los Angeles、California、アメリカ、90027-0700
- Children's Hospital Los Angeles
-
San Francisco、California、アメリカ、94143
- UCSF Helen Diller Family Comprehensive Cancer Center
-
-
Colorado
-
Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Children Hospital of Colorado
-
-
Georgia
-
Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Illinois
-
Chicago、Illinois、アメリカ、60637
- University of Chicago, Comer Children's Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Childrens Hospital Boston, Dana-Farber Cancer Institute.
-
-
Michigan
-
Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
- C.S Mott Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104-4318
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Fort Worth、Texas、アメリカ、76104
- Cook Children's Healthcare System
-
-
Washington
-
Seattle、Washington、アメリカ、98105
- Children's Hospital and Regional Medical Center - Seattle
-
-
-
-
Surrey
-
Sutton、Surrey、イギリス、SM25NG
- Royal Marsden Hospital
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto、Ontario、カナダ、M5G 1X8
- Hospital for Sick Children
-
-
-
-
Cedex
-
Paris、Cedex、フランス、05
- Institut Curie
-
-
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
1) 患者は、認定されたアッセイ (すなわち、 米国では CLIA.) に登録する前に。 このテストからのレポートは、資格のために提出する必要があります。 腫瘍に以下の遺伝的特徴の少なくとも 1 つがある患者は、活性化 ALK 異常があると見なされます。
1. ALK活性化変異; 2. ALK 増幅 (ALK 遺伝子の 10 個以上のシグナル); 3.染色体転座に起因するALK融合タンパク質の存在 2)患者は、神経芽細胞腫の組織学的検証および/または尿中カテコールアミンの増加を伴う骨髄中の腫瘍細胞の証明により、神経芽細胞腫の診断を受けている必要があります。
3) 試験登録時のCOGリスク分類による高リスク神経芽腫の既往歴がある患者。 当初は低リスクまたは中リスクと見なされていたが、その後高リスクに再分類された患者も適格です。
4) すべての患者は、以下の少なくとも 1 つを持っている必要があります。
a) 再発/進行性疾患: 初回治療に対する反応に関係なく、登録前の任意の時点で高リスク神経芽腫の診断後 b) 高リスク神経芽腫の診断以降、再発/進行性疾患の既往歴がない b1) 難治性疾患 - 最善高リスク神経芽細胞腫と診断されてからの反応なし/安定した疾患の全体的な反応および少なくとも4サイクルの導入療法。 -高リスク神経芽腫の診断以来、再発/進行性疾患の既往歴はありません。
b2) 持続性疾患 - 高リスク神経芽細胞腫の診断および少なくとも 4 サイクルの導入療法以来、部分奏効がない最良の全体奏功。 -高リスク神経芽腫の診断以来、再発/進行性疾患の既往歴はありません。
5) 患者は以下の少なくとも 1 つを持っている必要があります (病変は、以下にリストされている他の基準を満たしている限り、以前に放射線療法を受けていた可能性があります)。
- 再発性/進行性または難治性疾患の場合、少なくとも 1 つの MIBG avid 骨部位。
- 持続性疾患の場合、患者に 3 つ以上の MIBG の激しい病変がある場合、生検は必要ありません。 患者が 1 つまたは 2 つの MIBG avid 骨病変部位のみを有する場合、登録時に存在する少なくとも 1 つの MIBG avid 部位における神経芽細胞腫または神経節芽腫の生検確認は、登録前の任意の時点で取得する必要があります。
MIBG非アビッド腫瘍の場合、患者は、少なくとも1つのFDGアビッドサイトからの登録前の任意の時点で、少なくとも1つのFDGアビッドサイトと神経芽細胞腫および/または神経節芽腫の生検確認を持っている必要があります。
6) 両側吸引および生検からの少なくとも1つのサンプルにおける免疫細胞化学の有無にかかわらず、ルーチンの形態学に基づいて研究登録時に行われた骨髄中の神経芽細胞腫腫瘍細胞の量。
7) 以下によって定義される TARGET 病変の基準を満たす少なくとも 1 つの軟部組織病変:
- サイズ: 病変は、最長径が 10 mm 以上の場合、または短軸が 15 mm 以上のリンパ節の場合、少なくとも 1 つの次元で正確に測定できます。 サイズ基準を満たす病変は、測定可能と見なされます。
サイズに加えて、病変は次の基準のいずれかを満たす必要があります。ただし、サイズ基準のみを満たす必要がある実質 CNS 病変を有する患者は除きます。
b1) MIBG avid。 再発性/進行性または難治性疾患の患者には、生検は必要ありません。 疾患が持続する患者のみ: 患者に MIBG avid 病変部位が 1 つまたは 2 つしかない場合、登録時に存在する少なくとも 1 つの MIBG avid 部位に神経芽細胞腫および/または神経節芽細胞腫の生検確認を取得する必要があります。 患者に 3 つ以上の MIBG avid 病変がある場合、生検は必要ありません。
b2) MIBG の非アビッド腫瘍: 患者は、少なくとも 1 つの FDG アビッド部位と、登録時に存在する少なくとも 1 つの FDG-PET アビッド部位における神経芽細胞腫および/または神経節芽腫の生検確認を持っている必要があります。
8) 測定不能であるが、神経芽細胞腫および/または神経節芽細胞腫の生検が陽性であるか、または登録前の任意の時点でMIBG avidである、少なくとも1つの非標的軟部組織病変。
9) 余命が 12 週間以上で、ランスキースコア (16 年以下) またはカルノフスキースコア (16 年以上) が 50 以上である。
10) 前治療
- -患者は、研究登録前に、以前のすべての化学療法、免疫療法、または放射線療法の急性毒性効果から完全に回復している必要があります。
- 患者は、疾患の評価後、またはこの研究への登録前の指定された期間内に、以下に示す治療を受けてはなりません。
1.骨髄抑制化学療法：登録前2週間以内に受けてはいけません。
2. 生物学的抗腫瘍薬-血小板数または ANC 数の減少に関連することが知られていない薬剤 (レチノイドを含む): 登録前の 7 日以内に受け取ってはなりません。
3. モノクローナル抗体: プロトコル療法の前に、少なくとも 7 日間または 3 半減期のいずれか長い方であるが、30 日を超えてはならない (関連する毒性の回復を伴う) 最後の投与を受けている必要があります。
4. 細胞療法 (例: 変更された T 細胞、NK 細胞、樹状細胞など): 3 週間以内にすべての毒性が解消されてはなりません。
5. 放射線: 登録前 7 日以内に小型ポート放射線を受けていないこと。
6. 造血幹細胞移植: 7. IVIG 11) すべての患者は、次のように定義された適切な臓器機能を持っている必要があります。
- 血液学的機能:
1. 絶対食細胞数 (APC= 好中球および単球): ≥ 1000/μL
2. 絶対好中球数: ≥750/μL
3.絶対リンパ球数≧500/μL
4. 血小板数: ≥ 50,000/μL (A1、A2、および B1); ≥ 75,000/µL (B2)、輸血非依存 (1 週間以内に血小板輸血なし)
5.ヘモグロビン≧10g/dL（輸血可能）
6.既知の骨髄転移性疾患を有する患者は、上記の血液機能基準を満たす限り、研究の対象となります。
-腎機能：年齢調整された血清クレアチニンが年齢/性別の通常の1.5倍以下、またはクレアチニンクリアランスまたはGFRが60 cc /分/ 1.73m2以上
-肝機能：総ビリルビン≤1.5 x年齢、およびSGPT（ALT）135およびSGOT（AST）≤3 x正常上限。 -正弦波閉塞症候群（SOS）が存在する場合、安定しているか、臨床的に改善している必要があります
-心機能：心エコー図または放射性核種MUGA評価のいずれかによって記録された正常な駆出率または心エコー図によって記録された正常な部分短縮
- 肺機能: 安静時呼吸困難なし、酸素要求なし。
神経心理学的機能: 患者は、神経系障害および精神障害の CTCAE V4 で定義されているグレード 1 以下を示さなければなりません 12) 生殖状態: すべての初潮後の女性は、β-HCG が陰性でなければなりません。 生殖年齢および出産の可能性のある男性および女性は、参加期間中、効果的な避妊を使用する必要があります。
13) 他の進行中の重大な医学的問題を有する患者は、登録前に研究委員長の承認が必要です。
14) 以前の ALK 阻害剤治療 - 患者は以前にロルラチニブで治療されてはなりません。 他のALK阻害剤による前治療は許可されています。
15) 併用療法の制限:
- プロトコル療法中は、患者は他の抗がん剤や放射線療法を受けることはできません。
- -患者は、生理学的投与量を超える用量で慢性全身性コルチコステロイドを受けてはなりません（吸入コルチコステロイドは許容されます）
- CYP34A阻害剤
- CYP34A インデューサー
- CYP34A 基質
除外基準:
-妊娠中、授乳中、または調査中に効果的な避妊を使用したくない。
- -治験責任医師の意見では、研究の安全性モニタリング要件を順守できない可能性がある患者。
- -治療に耐える能力を損なう主要な臓器系の疾患を有する患者。
- -以前に同種幹細胞移植を受けた患者
- 血液透析を受けている患者。
- -活動性または制御されていない感染症の患者。
- -ヒト免疫不全ウイルス（HIV）感染、B型肝炎、またはC型肝炎の既知の病歴。
- -急性または慢性の重度の精神障害の既知の病歴を持つ患者
- -自殺念慮の現在の歴史と生涯の自殺未遂の歴史を持つ患者
- 患者は、NANT 生物学研究である NANT 2004-05 への参加を辞退します。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：コホートA1 DL1
ロラチニブは、28日間、1日1回連続的に経口投与されます。
ロラチニブの用量レベルは45 mg/m2/用量になります。
患者は登録時に18歳未満でなければなりません。
|
ロルラチニブは、28 日サイクルで 1 日 1 回連続して経口投与されます。
ロルラチニブは 5 mg または 25 mg の錠剤として提供されます。
他の名前：
|
|
実験的：コホートB2 DL4B
ロラチニブは、95mg/m2/用量で28日間、1日1回連続して経口投与されます。
ロラチニブは、各サイクルの1〜5日目に、従来の化学療法（シクロホスファミドおよびトポテカン）の少なくとも1時間前に投与する必要があります。
患者は登録時に18歳未満でなければなりません。
|
ロルラチニブは、28 日サイクルで 1 日 1 回連続して経口投与されます。
ロルラチニブは 5 mg または 25 mg の錠剤として提供されます。
他の名前：
シクロホスファミド 250mg/m2/日は、各サイクルの 1 ～ 5 日目に 30 分間の IV 注入として投与されます。
他の名前：
トポテカン 0.75mg/m2/日は、各サイクルの 1 ～ 5 日目にシクロホスファミドの直後に 30 分間の IV 注入として投与されます。
他の名前：
フィルグラスチムは、シクロホスファミドとトポテカンの完了から 24 ～ 48 時間後に開始し、5mcg/kg/日で ANC > 2000/mm^3 を伴う最下点後のカウント回復まで、各コースで投与されます。 フィルグラスチムは、次の治療コースを開始する少なくとも 24 時間前に中止する必要があります。 ペグフィルグラスチム (100mcg/kg; 最大用量 6mg) で代用することができ、シクロホスファミドとトポテカンの完了から 24 ～ 48 時間後に 1 回投与します。 |
|
実験的：コホートA1 DL2
ロラチニブは、28日間、1日1回連続的に経口投与されます。
ロラチニブの用量レベルは60 mg/m2/用量になります。
患者は登録時に18歳未満でなければなりません。
|
ロルラチニブは、28 日サイクルで 1 日 1 回連続して経口投与されます。
ロルラチニブは 5 mg または 25 mg の錠剤として提供されます。
他の名前：
|
|
実験的：コホートA1 DL3
ロラチニブは、28日間、1日1回連続的に経口投与されます。
ロラチニブの用量レベルは75 mg/m2/用量になります。
患者は登録時に18歳未満でなければなりません。
|
ロルラチニブは、28 日サイクルで 1 日 1 回連続して経口投与されます。
ロルラチニブは 5 mg または 25 mg の錠剤として提供されます。
他の名前：
|
|
実験的：コホートA1 DL4
ロラチニブは、28日間、1日1回連続的に経口投与されます。
ロラチニブの用量レベルは95 mg/m2/用量になります。
患者は登録時に18歳未満でなければなりません。
|
ロルラチニブは、28 日サイクルで 1 日 1 回連続して経口投与されます。
ロルラチニブは 5 mg または 25 mg の錠剤として提供されます。
他の名前：
|
|
実験的：コホートA1 DL5
ロラチニブは、28日間、1日1回連続的に経口投与されます。
ロラチニブの用量レベルは115 mg/m2/用量になります。
患者は登録時に18歳未満でなければなりません。
|
ロルラチニブは、28 日サイクルで 1 日 1 回連続して経口投与されます。
ロルラチニブは 5 mg または 25 mg の錠剤として提供されます。
他の名前：
|
|
実験的：コホートB2 DL5B
ロラチニブは、115mg/m2/用量で28日間、1日1回連続して経口投与されます。
ロラチニブは、各サイクルの1〜5日目に、従来の化学療法（シクロホスファミドおよびトポテカン）の少なくとも1時間前に投与する必要があります。
患者は登録時に18歳未満でなければなりません。
|
ロルラチニブは、28 日サイクルで 1 日 1 回連続して経口投与されます。
ロルラチニブは 5 mg または 25 mg の錠剤として提供されます。
他の名前：
シクロホスファミド 250mg/m2/日は、各サイクルの 1 ～ 5 日目に 30 分間の IV 注入として投与されます。
他の名前：
トポテカン 0.75mg/m2/日は、各サイクルの 1 ～ 5 日目にシクロホスファミドの直後に 30 分間の IV 注入として投与されます。
他の名前：
フィルグラスチムは、シクロホスファミドとトポテカンの完了から 24 ～ 48 時間後に開始し、5mcg/kg/日で ANC > 2000/mm^3 を伴う最下点後のカウント回復まで、各コースで投与されます。 フィルグラスチムは、次の治療コースを開始する少なくとも 24 時間前に中止する必要があります。 ペグフィルグラスチム (100mcg/kg; 最大用量 6mg) で代用することができ、シクロホスファミドとトポテカンの完了から 24 ～ 48 時間後に 1 回投与します。 |
|
実験的：コホートB2 DL3A
ロラチニブは、1日1日で28日間、1日1回連続して経口投与されます。
ロラチニブは、各サイクルの1〜5日目に、従来の化学療法（シクロホスファミドおよびトポテカン）の少なくとも1時間前に投与する必要があります。
患者は、登録時に18歳以上でなければなりません。
|
ロルラチニブは、28 日サイクルで 1 日 1 回連続して経口投与されます。
ロルラチニブは 5 mg または 25 mg の錠剤として提供されます。
他の名前：
シクロホスファミド 250mg/m2/日は、各サイクルの 1 ～ 5 日目に 30 分間の IV 注入として投与されます。
他の名前：
トポテカン 0.75mg/m2/日は、各サイクルの 1 ～ 5 日目にシクロホスファミドの直後に 30 分間の IV 注入として投与されます。
他の名前：
フィルグラスチムは、シクロホスファミドとトポテカンの完了から 24 ～ 48 時間後に開始し、5mcg/kg/日で ANC > 2000/mm^3 を伴う最下点後のカウント回復まで、各コースで投与されます。 フィルグラスチムは、次の治療コースを開始する少なくとも 24 時間前に中止する必要があります。 ペグフィルグラスチム (100mcg/kg; 最大用量 6mg) で代用することができ、シクロホスファミドとトポテカンの完了から 24 ～ 48 時間後に 1 回投与します。 |
|
実験的：コホートB2 DL4A
ロラチニブは、150mg/日で28日間、1日1回連続して経口投与されます。
ロラチニブは、各サイクルの1〜5日目に、従来の化学療法（シクロホスファミドおよびトポテカン）の少なくとも1時間前に投与する必要があります。
患者は、登録時に18歳以上でなければなりません。
|
ロルラチニブは、28 日サイクルで 1 日 1 回連続して経口投与されます。
ロルラチニブは 5 mg または 25 mg の錠剤として提供されます。
他の名前：
シクロホスファミド 250mg/m2/日は、各サイクルの 1 ～ 5 日目に 30 分間の IV 注入として投与されます。
他の名前：
トポテカン 0.75mg/m2/日は、各サイクルの 1 ～ 5 日目にシクロホスファミドの直後に 30 分間の IV 注入として投与されます。
他の名前：
フィルグラスチムは、シクロホスファミドとトポテカンの完了から 24 ～ 48 時間後に開始し、5mcg/kg/日で ANC > 2000/mm^3 を伴う最下点後のカウント回復まで、各コースで投与されます。 フィルグラスチムは、次の治療コースを開始する少なくとも 24 時間前に中止する必要があります。 ペグフィルグラスチム (100mcg/kg; 最大用量 6mg) で代用することができ、シクロホスファミドとトポテカンの完了から 24 ～ 48 時間後に 1 回投与します。 |
|
実験的：コホートA2 DL 3A
ロラチニブは、28日間、1日1回継続的に100 mgの口頭で投与されます。
患者は、登録時に18歳以上でなければなりません。
|
ロルラチニブは、28 日サイクルで 1 日 1 回連続して経口投与されます。
ロルラチニブは 5 mg または 25 mg の錠剤として提供されます。
他の名前：
|
|
実験的：コホートA2 DL4A
ロラチニブは、28日間、1日1回継続的に150 mgの口頭で投与されます。
患者は、登録時に18歳以上でなければなりません。
|
ロルラチニブは、28 日サイクルで 1 日 1 回連続して経口投与されます。
ロルラチニブは 5 mg または 25 mg の錠剤として提供されます。
他の名前：
|
|
実験的：コホートB1 DL5
ロラチニブは、28日間、1日1回連続的に経口投与されます。
ロラチニブの用量レベルは115 mg/m2/用量になります。
患者は登録時に18歳未満でなければなりません。
|
ロルラチニブは、28 日サイクルで 1 日 1 回連続して経口投与されます。
ロルラチニブは 5 mg または 25 mg の錠剤として提供されます。
他の名前：
|
|
実験的：コホートA2 DL4A拡張
ロラチニブは、28日間、1日1回継続的に150 mgの口頭で投与されます。
患者は、登録時に18歳以上でなければなりません。
|
ロルラチニブは、28 日サイクルで 1 日 1 回連続して経口投与されます。
ロルラチニブは 5 mg または 25 mg の錠剤として提供されます。
他の名前：
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
MTD/RP2D決定A1
時間枠：登録からコース2の完了までのすべての毒性（56日目）
|
コホートA1のコース1 DLTおよび/またはコース2神経心理学的DLTの患者の割合
|
登録からコース2の完了までのすべての毒性（56日目）
|
|
MTD/RP2D決定A2
時間枠：登録からコース2の完了までのすべての毒性（56日目）
|
コホートA2のコース1 DLTおよび/またはコース2神経心理学的DLTの患者の割合
|
登録からコース2の完了までのすべての毒性（56日目）
|
|
MTD/RP2D決定B2
時間枠：登録からコース1の完了までのすべての毒性（28日目）
|
コホートB2のコース1 DLTの患者の割合
|
登録からコース1の完了までのすべての毒性（28日目）
|
|
非女性的毒性（A1およびB1）を説明する
時間枠：登録からのすべての毒性は、プロトコル療法の終了後30日後のすべての毒性、平均10か月
|
A1およびB1のどのコースでも、3年生以外の非女性的毒性を有する患者の割合
|
登録からのすべての毒性は、プロトコル療法の終了後30日後のすべての毒性、平均10か月
|
|
血液毒性を説明する（A1およびB1）
時間枠：登録からのすべての毒性は、プロトコル療法の終了後30日後のすべての毒性、平均10か月
|
A1およびB1のどのコースで3年生以上の血液毒性がある患者の割合
|
登録からのすべての毒性は、プロトコル療法の終了後30日後のすべての毒性、平均10か月
|
|
非女性的毒性を説明する（A2）
時間枠：登録からのすべての毒性は、プロトコル療法の終了後30日後のすべての毒性、平均10か月
|
A2のグレード3またはそれ以上の非女性化毒性を有する患者の割合
|
登録からのすべての毒性は、プロトコル療法の終了後30日後のすべての毒性、平均10か月
|
|
血液毒性を説明する（A2）
時間枠：登録からのすべての毒性は、プロトコル療法の終了後30日後のすべての毒性、平均10か月
|
A2の3年生以上の血液毒性を有する患者の割合
|
登録からのすべての毒性は、プロトコル療法の終了後30日後のすべての毒性、平均10か月
|
|
非女性的毒性を説明する（B2）
時間枠：登録からのすべての毒性は、プロトコル療法の終了後30日後のすべての毒性、平均10か月
|
B2の3年生以外の非女性的毒性を有する患者の割合
|
登録からのすべての毒性は、プロトコル療法の終了後30日後のすべての毒性、平均10か月
|
|
血液毒性を説明する（B2）
時間枠：登録からのすべての毒性は、プロトコル療法の終了後30日後のすべての毒性、平均10か月
|
B2の3年生以上の血液毒性を有する患者の割合
|
登録からのすべての毒性は、プロトコル療法の終了後30日後のすべての毒性、平均10か月
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
Pharmacokinetics A1およびB1-steady状態AUC
時間枠：15日目から15日目（0、1、2、24、360、361、362、364、366時間後の投与後）
|
コホートA1およびB1の患者におけるロラチニブの定常状態AUC
|
15日目から15日目（0、1、2、24、360、361、362、364、366時間後の投与後）
|
|
Pharmacokinetics A2-Steady State AUC
時間枠：15日目から15日目（0、1、2、24、360、361、362、364、366時間後の投与後）
|
コホートA2の患者におけるロラチニブの定常状態AUC
|
15日目から15日目（0、1、2、24、360、361、362、364、366時間後の投与後）
|
|
Pharmacokinetics B2-steady State AUC
時間枠：15日目から15日目（0、1、2、24、360、361、362、364、366時間後の投与後）
|
コホートB2の患者におけるロラチニブの定常状態AUC
|
15日目から15日目（0、1、2、24、360、361、362、364、366時間後の投与後）
|
|
全体的な応答A1およびB1
時間枠：プロトコル療法の終了後30日後のプロトコル療法の1日目から、平均10か月
|
コホートA1およびB1の患者のCR/CR-MD/PRのCR/CR-MD/PRの全体的な全体的な反応を伴う反応を評価できる患者の割合
|
プロトコル療法の終了後30日後のプロトコル療法の1日目から、平均10か月
|
|
全体的な応答A2
時間枠：プロトコル療法の終了後30日後のプロトコル療法の1日目から、平均10か月
|
コホートA2の患者のCR/CR-MD/PRのCR/CR-MD/PRの最良の反応を伴う反応を評価できる患者の割合
|
プロトコル療法の終了後30日後のプロトコル療法の1日目から、平均10か月
|
|
全体的な応答B2
時間枠：プロトコル療法の終了後30日後のプロトコル療法の1日目から、平均10か月
|
コホートB2の患者のCR/CR-MD/PRのCR/CR-MD/PRの全体的な全体的な反応を伴う反応について評価可能な患者の割合
|
プロトコル療法の終了後30日後のプロトコル療法の1日目から、平均10か月
|
|
薬物動態A1およびB1-CMAX
時間枠：15日目
|
コホートA1およびB1の患者におけるロラチニブのcmax
|
15日目
|
|
薬物動態A2-cmax
時間枠：15日目
|
コホートA2の患者におけるロラチニブのCMAX
|
15日目
|
|
薬物動態b2-cmax
時間枠：15日目
|
コホートB2の患者におけるロラチニブのCMAX
|
15日目
|
協力者と研究者
協力者
捜査官
- スタディチェア：Yael Mosse, MD、Children's Hospital of Philadelphia
出版物と役立つリンク
一般刊行物
- Baranowska-Kortylewicz J, Kortylewicz ZP, McIntyre EM, Sharp JG, Coulter DW. Multifarious Functions of Butyrylcholinesterase in Neuroblastoma: Impact of BCHE Deletion on the Neuroblastoma Growth In Vitro and In Vivo. J Pediatr Hematol Oncol. 2022 Aug 1;44(6):293-304. doi: 10.1097/MPH.0000000000002285. Epub 2021 Sep 6.
- Goldsmith KC, Park JR, Kayser K, Malvar J, Chi YY, Groshen SG, Villablanca JG, Krytska K, Lai LM, Acharya PT, Goodarzian F, Pawel B, Shimada H, Ghazarian S, States L, Marshall L, Chesler L, Granger M, Desai AV, Mody R, Morgenstern DA, Shusterman S, Macy ME, Pinto N, Schleiermacher G, Vo K, Thurm HC, Chen J, Liyanage M, Peltz G, Matthay KK, Berko ER, Maris JM, Marachelian A, Mosse YP. Lorlatinib with or without chemotherapy in ALK-driven refractory/relapsed neuroblastoma: phase 1 trial results. Nat Med. 2023 May;29(5):1092-1102. doi: 10.1038/s41591-023-02297-5. Epub 2023 Apr 3.
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
- 新生物
- 組織型別の新生物
- 新生物、腺および上皮
- 新生物、神経上皮
- 神経外胚葉性腫瘍
- 新生物、生殖細胞および胚
- 新生物、神経組織
- 神経外胚葉性腫瘍、原始、末梢
- 原始神経外胚葉性腫瘍
- 神経芽細胞腫
- ペプチド
- アミノ酸、ペプチド、およびタンパク質
- タンパク質
- 有機化学物質
- 複素環化化合物
- 炭化水素
- 生物学的要因
- 炭水化物
- カムプトテシン
- アルカロイド
- ホスホルアミドマスタード
- 窒素マスタード化合物
- マスタード化合物
- 炭化水素、ハロゲン化
- ホスホラミド
- 有機リン化合物
- 細胞間シグナル伝達ペプチドとタンパク質
- 糖タンパク質
- グリココンジュゲート
- コロニー刺激因子
- 造血細胞成長因子
- サイトカイン
- 顆粒球コロニー刺激因子
- シクロホスファミド
- トポテカン
- ロラチニブ
- Filgrastim
- Pegfilgrastim
その他の研究ID番号
- NANT2015-02
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。