脳性麻痺における同種UCB療法のメカニズム
脳性麻痺における同種臍帯血療法のメカニズム
UCBの治療メカニズムに関する以前の研究では、サイトカインレベルの変化が観察されましたが、結果は決定的ではなく、動物モデルに関するさらなる研究と、臨床現場でのUCB治療前後のタンパク質発現の変化が必要です.
タンパク質発現の変化は、マルチプレックス RT-PCR mRNA アッセイによって評価されます。 UCB 療法の臨床効果は、さまざまな機能評価ツールで評価されます。 UCB療法に関する因子（移植細胞数、HLA適合状態、免疫抑制剤の血清レベルなど）および患者因子（年齢、機能状態など）がUCB療法後のタンパク質発現との相関について分析されます。 解析対象タンパク質は数種類ご用意しております。 Pentraxin および Toll-like receptor (TLR) 4 は、内因性免疫反応を調節する受容体であり、幹細胞療法の臨床効果と有意な相関があることが示されました。 ユビキチンは、標的タンパク質と結合し、その分解、相互作用、局在化、および活性化に影響を与える調節タンパク質です。 ユビキチン システムは、ホメオスタシスの総タンパク質量を制御し、すべての組織に見られます。 脱ユビキチン化 (DUB) 酵素はこのユビキチンをダウンレギュレートし、すべての細胞変化を調節することが知られています
調査の概要
研究の種類
入学 (予想される)
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
研究場所
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Gyeonggido
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Seongnam、Gyeonggido、大韓民国、13496
- CHA Bundang Medical Center
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- 脳性麻痺と診断されました
- 10ヶ月以上20歳以下
- HLA-A、B、DR のミスマッチが 3 以下で、総有核細胞数が 2x107/kg 以上。 細胞数が所定の値よりも少ない場合は、2 つ以上のユニットを使用できます。
- インフォームドコンセントを伴う研究への参加の自発的な決定は、被験者の代表者から同意および取得されました。
- -患者および/または代表者は、プロトコルで指定されたスケジュールに従って入院する意思と能力があり、研究登録後12か月間研究を継続します。
- 患者が別の臨床試験に参加している場合は、試験終了から少なくとも 3 か月が経過している必要があります。
除外基準:
- 現在の誤嚥性肺炎
- 既知の遺伝病
- -研究に関連する研究薬に対する過敏症反応の病歴
- 3剤以上の併用療法にもかかわらず臨床的痙攣がみられる重篤な痙攣疾患の患者
- -収縮期血圧> 115 mmHgおよび/または拡張期血圧> 70 mmHgとして定義される制御されていない高血圧
- -アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）> 55 IU / Lおよび/またはアラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）> 45 IU / Lとして定義される肝障害
- -クレアチニン（Cr）≥1.3 mg / dLとして定義される腎障害
- -診断された、または疑われる悪性腫瘍および/または血液悪性腫瘍の存在
- -プロトコルで指定された研究訪問の不遵守または介護者の不十分な遵守。
- 上記以外の要因で、治験責任医師が本研究への参加に医学的に不適切であると判断したもの。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：同種臍帯血移植
静脈内（IV）注入は、次の方法で行われます A. 4時間の絶食後、被験者は抱水クロラール（ポクラル®）シロップで鎮静されます B. 静脈内注入は、幹細胞センター、チャブンダン医療センター、および治療は、治験責任医師または治験責任医師から委任された医師によって行われます。 注入を行う医師は、この研究の有効性と結果の分析には参加しません。 C. 治療中は酸素飽和度を監視します。 |
総有核細胞数が ≤ 7x108/kg の UCB がこの臨床試験に使用されます。
適切な UCB (すなわち、HLA-A、-B、および -DR のミスマッチが 3 つ以下で、総有核細胞数 ≥2x107/kg を含む) が選択されます。
この基準は、最小限の HLA ミスマッチが好ましいとはいえ、以前の研究では 3 つの HLA ミスマッチを有する患者に対する UCB 療法の有意な効果が示されているという理論的根拠に基づいて選択されました。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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GMFMの変更
時間枠：UCB投与前のベースライン、UCB治療の3、6、および12か月後
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UCB投与前のベースラインで測定された総運動機能測定値は、UCB治療後3、6、および12ヶ月で測定されたスコアと比較されます。
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UCB投与前のベースライン、UCB治療の3、6、および12か月後
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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MRNAアッセイの変更
時間枠：UCB 治療前のベースライン レベルと、UCB 投与後の 2 日、1 週間、5 週間、および 12 か月後のレベルの変化
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患者の血液サンプルから末梢血単核細胞 (PBMC) を分離し、UCB 療法後に DUB に関連するものを含むタンパク質酵素の変化を mRNA レベルでスクリーニングします。
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UCB 治療前のベースライン レベルと、UCB 投与後の 2 日、1 週間、5 週間、および 12 か月後のレベルの変化
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GMPMの変更
時間枠：UCB投与前のベースライン、UCB治療の3、6、および12か月後
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解離運動、調整、整列、体重移動、および安定性は、GMPM (総運動能力測定) で評価されます。
各未加工スコア (1 ～ 5 ポイント) と変換されたパーセント スコアが評価されます。
合計スコアは 100(%) で、スコアが高いほど機能が優れていることを示します。
UCB 投与前のベースラインで測定された GMPM は、UCB 治療の 3、6、および 12 か月後に測定されたスコアと比較されます。
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UCB投与前のベースライン、UCB治療の3、6、および12か月後
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協力者と研究者
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捜査官
- 主任研究者：MinYoung Kim, MD, PhD、CHA University
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。